Baclofeno para niños con síndrome de rumiación

El síndrome de rumiación es un trastorno gastrointestinal funcional caracterizado por la regurgitación repetitiva y sin esfuerzo de la comida recién ingerida. El objetivo de este estudio es evaluar la eficacia del baclofeno, un agonista de GABA-b, en niños con síndrome de rumiación. Presumimos que los niños con síndrome de rumiación que son tratados con baclofeno además del tratamiento conductual estándar tendrán una mayor mejoría clínica en comparación con aquellos que reciben placebo.

Después de la inscripción en el estudio, los participantes serán asignados aleatoriamente a uno de dos grupos paralelos en una proporción de 1:1: (a) baclofeno o (b) control con placebo. El equipo de investigación estará cegado a la aleatorización. Posteriormente, los participantes se reunirán con el farmacéutico en investigación y recibirán un suministro para cuatro semanas de 0,5 mg/kg/día de baclofeno hasta 15 mg divididos tres veces al día o un placebo equivalente tres veces al día en formulación líquida. Al inicio del estudio, recopilaremos información sobre demografía, historial médico y quirúrgico, pruebas de diagnóstico relevantes y tratamientos anteriores relevantes (incluido el trabajo con un psicólogo). Los pacientes/familias completarán un cuestionario inicial (preguntas sobre la gravedad de la rumia, PedsQL, ruta de nutrición, medicamentos) y luego el paciente comenzará a tomar el fármaco del estudio o el placebo además de su atención habitual según lo determine el gastroenterólogo principal del paciente. Los participantes/familias completarán cuestionarios de seguimiento en la semana 1, semana 2, semana 4 y luego en la semana 8. Los cuestionarios serán llenados por el paciente o tutor electrónicamente a través de REDCap. Supervisaremos de cerca los efectos secundarios. Además de preguntar sobre cualquier efecto secundario en los puntos de tiempo de seguimiento, también enfatizaremos que las familias deben comunicarse con nosotros usando el número de teléfono del equipo de investigación con cualquier caso de sospecha de efectos secundarios, incluso antes del próximo punto de tiempo de seguimiento. Después del período de 4 semanas con el fármaco o el placebo, los participantes son libres de comenzar o continuar con baclofeno, o usar otras modalidades de tratamiento, según lo determine su equipo GI principal.