Baclofen til børn med drøvtygningssyndrom

Drøvtygningssyndrom er en funktionel gastrointestinal lidelse karakteriseret ved ubesværet, gentagne opstød af nyligt indtaget måltid. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​baclofen, en GABA-b-agonist, hos børn med drøvtygningssyndrom. Vi antager, at børn med drøvtygningssyndrom, som behandles med baclofen ud over standard adfærdsmæssig behandling, vil have større klinisk forbedring sammenlignet med dem, der får placebo.

Efter tilmelding til undersøgelsen vil deltagerne blive randomiseret i en af ​​to parallelle grupper i et forhold på 1:1: (a) baclofen eller (b) placebokontrol. Forskerholdet vil blive blindet over for randomisering. Deltagerne vil efterfølgende mødes med forsøgsfarmaceut og modtage fire ugers forsyning af enten baclofen 0,5 mg/kg/dag op til 15 mg fordelt tre gange om dagen eller matchende placebo tre gange dagligt i flydende formulering. Ved baseline vil vi indsamle oplysninger om demografi, medicinsk og kirurgisk historie, relevante diagnostiske tests og relevante tidligere behandlinger (herunder samarbejde med en psykolog). Patienter/familier vil udfylde et baseline-spørgeskema (spørgsmål om drøvtygningsgrad, PedsQL, ernæringsvej, medicin), og derefter vil patienten begynde at tage undersøgelseslægemiddel eller placebo ud over deres sædvanlige pleje som bestemt af patientens primære gastroenterolog. Deltagere/familier udfylder opfølgende spørgeskemaer i uge 1, uge ​​2, uge ​​4 og derefter uge 8. Spørgeskemaerne vil blive udfyldt af patient eller værge elektronisk via REDCap. Vi vil nøje overvåge for bivirkninger. Udover at spørge om eventuelle bivirkninger ved opfølgningstidspunkter, vil vi også understrege, at familier bør kontakte os ved hjælp af forskerteamets telefonnummer med eventuelle tilfælde af formodede bivirkninger allerede inden næste opfølgningstidspunkt. Efter den 4-ugers lægemiddel- eller placeboperiode kan deltagerne frit starte eller fortsætte med baclofen eller bruge andre behandlingsformer, som bestemt af deres primære GI-team.