Baclofeno para crianças com síndrome de ruminação

A síndrome da ruminação é um distúrbio gastrointestinal funcional caracterizado pela regurgitação repetitiva e sem esforço da refeição recentemente ingerida. O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia do baclofeno, um agonista GABA-b, em crianças com síndrome de ruminação. Nossa hipótese é que crianças com síndrome de ruminação tratadas com baclofeno além do tratamento comportamental padrão terão maior melhora clínica em comparação com aquelas que recebem placebo.

Após a inscrição no estudo, os participantes serão randomizados em um dos dois grupos paralelos na proporção de 1:1: (a) baclofeno ou (b) controle de placebo. A equipe de pesquisa será cega para randomização. Posteriormente, os participantes se encontrarão com o farmacêutico experimental e receberão um suprimento de quatro semanas de baclofeno 0,5 mg/kg/dia até 15 mg dividido três vezes ao dia ou placebo correspondente três vezes ao dia em formulação líquida. No início, coletaremos informações sobre dados demográficos, histórico médico e cirúrgico, testes de diagnóstico relevantes e tratamentos anteriores relevantes (incluindo trabalho com um psicólogo). Os pacientes/famílias preencherão um questionário de linha de base (perguntas de gravidade da ruminação, PedsQL, via de nutrição, medicamentos) e, em seguida, o paciente começará a tomar o medicamento do estudo ou placebo, além de seus cuidados habituais, conforme determinado pelo gastroenterologista principal do paciente. Os participantes/famílias preencherão questionários de acompanhamento na semana 1, semana 2, semana 4 e depois na semana 8. Os questionários serão preenchidos pelo paciente ou responsável eletronicamente via REDCap. Vamos monitorar de perto os efeitos colaterais. Além de perguntar sobre quaisquer efeitos colaterais nos pontos de acompanhamento, também enfatizaremos que as famílias devem entrar em contato conosco usando o número de telefone da equipe de pesquisa com qualquer caso de suspeita de efeitos colaterais, mesmo antes do próximo ponto de acompanhamento. Após o período de 4 semanas com medicamento ou placebo, os participantes estão livres para iniciar ou continuar o baclofeno ou usar outras modalidades de tratamento, conforme determinado por sua equipe GI primária.