Baclofen kérődzési szindrómában szenvedő gyermekek számára

A kérődzési szindróma egy funkcionális gasztrointesztinális rendellenesség, amelyet a közelmúltban elfogyasztott étel könnyed, ismétlődő regurgitációja jellemez. E vizsgálat célja a baklofen, egy GABA-b agonista hatékonyságának értékelése kérődzési szindrómában szenvedő gyermekeknél. Feltételezzük, hogy a kérődzési szindrómában szenvedő gyermekek, akiket a szokásos viselkedési kezelés mellett baklofénnel is kezelnek, nagyobb klinikai javulást mutatnak, mint azok, akik placebót kapnak.

A vizsgálatba való beiratkozás után a résztvevőket véletlenszerűen két párhuzamos csoport egyikébe osztják be 1:1 arányban: (a) baklofen vagy (b) placebo kontroll. A kutatócsoport vak lesz a randomizációval szemben. A résztvevők ezt követően találkoznak a vizsgáló gyógyszerészrel, és négy hétig kapnak 0,5 mg/ttkg/nap (legfeljebb 15 mg-ig terjedő) baklofént naponta háromszor elosztva, vagy megfelelő placebót naponta háromszor folyékony formában. Kezdetben információkat gyűjtünk a demográfiai adatokról, az orvosi és műtéti előzményekről, a releváns diagnosztikai vizsgálatokról és a korábbi kezelésekről (beleértve a pszichológussal való együttműködést is). A betegek/családok kitöltenek egy kiindulási kérdőívet (kérődzés súlyossági kérdései, PedsQL, táplálkozási út, gyógyszerek), majd a beteg elkezdi a vizsgálati gyógyszer vagy placebó szedését a szokásos ellátása mellett, ahogy azt a páciens elsődleges gasztroenterológusa határozza meg. A résztvevők/családok az 1. héten, a 2. héten, a 4. héten, majd a 8. héten töltik ki a kérdőíveket. A kérdőíveket a beteg vagy gondviselő elektronikusan, a REDCap segítségével tölti ki. Szorosan figyelemmel kísérjük a mellékhatásokat. Amellett, hogy a nyomon követési időpontokban esetleges mellékhatásokról kérdezünk, azt is hangsúlyozni fogjuk, hogy a családoknak a kutatócsoport telefonszámán kell kapcsolatba lépniük velünk, ha bármilyen feltételezett mellékhatást észlelnek, még a következő követési időpont előtt. A 4 hetes gyógyszeres vagy placebós periódus után a résztvevők szabadon elkezdhetik vagy folytathatják a baklofent, vagy más kezelési módokat alkalmazhatnak, az elsődleges GI csapatuk meghatározása szerint.