Baclofen voor kinderen met herkauwsyndroom

Het herkauwsyndroom is een functionele gastro-intestinale aandoening die wordt gekenmerkt door moeiteloze, herhaalde regurgitatie van een recent ingenomen maaltijd. Het doel van deze studie is het evalueren van de werkzaamheid van baclofen, een GABA-b-agonist, bij kinderen met het herkauwsyndroom. Onze hypothese is dat kinderen met het herkauwsyndroom die behandeld worden met baclofen naast de standaard gedragsbehandeling een grotere klinische verbetering zullen hebben in vergelijking met kinderen die een placebo krijgen.

Na deelname aan het onderzoek worden de deelnemers gerandomiseerd in een van twee parallelle groepen in een verhouding van 1:1: (a) baclofen of (b) placebocontrole. Het onderzoeksteam zal blind zijn voor randomisatie. De deelnemers zullen vervolgens een ontmoeting hebben met de apotheker in onderzoek en krijgen vier weken lang ofwel baclofen 0,5 mg/kg/dag tot maximaal 15 mg verdeeld driemaal daags ofwel een overeenkomende placebo driemaal daags in vloeibare formulering. Bij baseline verzamelen we informatie over demografische gegevens, medische en chirurgische geschiedenis, relevante diagnostische tests en relevante eerdere behandelingen (inclusief het werken met een psycholoog). Patiënten/families vullen een basisvragenlijst in (vragen over de ernst van herkauwen, PedsQL, voedingsroute, medicatie) en vervolgens begint de patiënt met het innemen van het onderzoeksgeneesmiddel of placebo naast de gebruikelijke zorg zoals bepaald door de primaire gastro-enteroloog van de patiënt. Deelnemers/families vullen vervolgvragenlijsten in week 1, week 2, week 4 en vervolgens week 8 in. De vragenlijsten worden door de patiënt of voogd elektronisch ingevuld via REDCap. We zullen nauwlettend controleren op bijwerkingen. Naast het vragen naar eventuele bijwerkingen op de follow-up-tijdstippen, zullen we ook benadrukken dat families contact met ons moeten opnemen via het telefoonnummer van het onderzoeksteam met gevallen van vermoedelijke bijwerkingen, zelfs vóór de volgende follow-up-tijdstip. Na de medicijn- of placeboperiode van 4 weken zijn deelnemers vrij om baclofen te starten of voort te zetten, of andere behandelingsmodaliteiten te gebruiken, zoals bepaald door hun primaire GI-team.