Баклофен для детей с синдромом руминации

Синдром руминации представляет собой функциональное расстройство желудочно-кишечного тракта, характеризующееся повторяющимся без усилий срыгиванием недавно съеденной пищи. Целью данного исследования является оценка эффективности баклофена, агониста ГАМК-β, у детей с синдромом руминации. Мы предполагаем, что дети с синдромом руминации, которых лечат баклофеном в дополнение к стандартному поведенческому лечению, будут иметь более выраженное клиническое улучшение по сравнению с теми, кто получает плацебо.

После включения в исследование участники будут рандомизированы в одну из двух параллельных групп в соотношении 1:1: (а) баклофен или (б) плацебо-контроль. Исследовательская группа будет слепа к рандомизации. Впоследствии участники встретятся с фармацевтом-исследователем и получат четырехнедельный запас либо баклофена от 0,5 мг/кг/день до 15 мг, разделенных на три приема в день, либо соответствующее плацебо три раза в день в жидкой форме. На исходном уровне мы будем собирать информацию о демографических данных, истории болезни и хирургическом вмешательстве, соответствующих диагностических тестах и ​​соответствующем прошлом лечении (включая работу с психологом). Пациенты/семьи заполнят базовый опросник (вопросы о серьезности размышлений, PedsQL, способ питания, лекарства), а затем пациент начнет принимать исследуемый препарат или плацебо в дополнение к их обычному уходу, как это определено основным гастроэнтерологом пациента. Участники/семьи заполнят дополнительные анкеты на 1-й, 2-й, 4-й и 8-й неделе. Анкеты заполняются пациентом или опекуном в электронном виде через REDCap. Мы будем внимательно следить за побочными эффектами. В дополнение к вопросам о любых побочных эффектах в контрольные моменты времени, мы также подчеркнем, что семьи должны связаться с нами, используя номер телефона исследовательской группы, с любыми случаями предполагаемых побочных эффектов даже до следующего контрольного момента времени. После 4-недельного периода приема препарата или плацебо участники могут начать или продолжить прием баклофена или использовать другие методы лечения, как это будет определено их основной командой желудочно-кишечного тракта.