Baklofen dla dzieci z zespołem przeżuwania

Zespół przeżuwania jest czynnościowym zaburzeniem żołądkowo-jelitowym charakteryzującym się bezwysiłkowym, powtarzającym się zwracaniem niedawno spożytego posiłku. Celem tego badania jest ocena skuteczności baklofenu, agonisty GABA-b, u dzieci z zespołem przeżuwania. Stawiamy hipotezę, że dzieci z zespołem przeżuwania leczone baklofenem oprócz standardowego leczenia behawioralnego odnotują większą poprawę kliniczną w porównaniu z tymi, które otrzymują placebo.

Po włączeniu do badania uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do jednej z dwóch równoległych grup w stosunku 1:1: (a) baklofen lub (b) grupa kontrolna otrzymująca placebo. Zespół badawczy będzie ślepy na randomizację. Następnie uczestnicy spotkają się z farmaceutą prowadzącym badanie i otrzymają zapas baklofenu w dawce 0,5 mg/kg mc./dobę do 15 mg trzy razy dziennie na cztery tygodnie lub odpowiadające im placebo trzy razy dziennie w postaci płynnej. Na początku będziemy zbierać informacje na temat demografii, historii medycznej i chirurgicznej, odpowiednich testów diagnostycznych i odpowiednich wcześniejszych zabiegów (w tym pracy z psychologiem). Pacjenci/rodziny wypełnią podstawowy kwestionariusz (pytania o nasilenie przeżuwania, PedsQL, sposób odżywiania, leki), a następnie pacjent rozpocznie przyjmowanie badanego leku lub placebo jako dodatek do zwykłej opieki określonej przez głównego gastroenterologa pacjenta. Uczestnicy/rodziny wypełnią kwestionariusze kontrolne w 1. tygodniu, 2. tygodniu, 4. tygodniu, a następnie w 8. tygodniu. Ankiety będą wypełniane przez pacjenta lub opiekuna drogą elektroniczną za pośrednictwem REDCap. Będziemy ściśle monitorować skutki uboczne. Oprócz pytania o wszelkie skutki uboczne w punktach kontrolnych, będziemy również podkreślać, że rodziny powinny kontaktować się z nami, korzystając z numeru telefonu zespołu badawczego, w przypadku jakichkolwiek przypadków podejrzewanych działań niepożądanych, nawet przed następnym punktem kontrolnym. Po 4-tygodniowym okresie przyjmowania leku lub placebo uczestnicy mogą rozpocząć lub kontynuować leczenie baklofenem lub zastosować inne metody leczenia, zgodnie z ustaleniami głównego zespołu ds. przewodu pokarmowego.