Baclofène pour les enfants atteints du syndrome de rumination

Le syndrome de rumination est un trouble gastro-intestinal fonctionnel caractérisé par une régurgitation sans effort et répétitive d'un repas récemment ingéré. L'objectif de cette étude est d'évaluer l'efficacité du baclofène, un agoniste du GABA-b, chez les enfants atteints du syndrome de rumination. Nous émettons l'hypothèse que les enfants atteints du syndrome de rumination qui sont traités avec du baclofène en plus du traitement comportemental standard auront une plus grande amélioration clinique par rapport à ceux qui reçoivent un placebo.

Après leur inscription à l'étude, les participants seront randomisés dans l'un des deux groupes parallèles selon un rapport 1:1 : (a) baclofène ou (b) contrôle placebo. L'équipe de recherche sera aveuglée à la randomisation. Les participants rencontreront ensuite un pharmacien expérimental et recevront un approvisionnement de quatre semaines soit en baclofène 0,5 mg/kg/jour jusqu'à 15 mg divisé trois fois par jour, soit en placebo correspondant trois fois par jour dans une formulation liquide. Au départ, nous collecterons des informations sur les données démographiques, les antécédents médicaux et chirurgicaux, les tests de diagnostic pertinents et les traitements antérieurs pertinents (y compris la collaboration avec un psychologue). Les patients/familles rempliront un questionnaire de base (questions sur la gravité de la rumination, PedsQL, voie de nutrition, médicaments), puis le patient commencera à prendre le médicament à l'étude ou le placebo en plus de ses soins habituels, tel que déterminé par le gastro-entérologue principal du patient. Les participants/familles rempliront des questionnaires de suivi à la semaine 1, à la semaine 2, à la semaine 4, puis à la semaine 8. Les questionnaires seront remplis par le patient ou son tuteur par voie électronique via REDCap. Nous surveillerons de près les effets secondaires. En plus de poser des questions sur les effets secondaires aux points de suivi, nous soulignerons également que les familles doivent nous contacter en utilisant le numéro de téléphone de l'équipe de recherche avec tout cas d'effets secondaires suspectés avant même le prochain point de suivi. Après la période médicamenteuse ou placebo de 4 semaines, les participants sont libres de commencer ou de poursuivre le baclofène, ou d'utiliser d'autres modalités de traitement, comme déterminé par leur équipe GI principale.