Baklofen för barn med idisslande syndrom

Idisslande syndrom är en funktionell gastrointestinal störning som kännetecknas av enkel, upprepad uppstötning av nyligen intagen måltid. Syftet med denna studie är att utvärdera effekten av baklofen, en GABA-b-agonist, hos barn med idisslande syndrom. Vi antar att barn med idisslande syndrom som behandlas med baklofen utöver standard beteendebehandling kommer att få större klinisk förbättring jämfört med de som får placebo.

Efter inskrivning i studien kommer deltagarna att randomiseras till en av två parallella grupper i förhållandet 1:1: (a) baklofen eller (b) placebokontroll. Forskargruppen kommer att bli blind för randomisering. Deltagarna kommer därefter att träffa en prövningsfarmaceut och få fyra veckors leverans av antingen baklofen 0,5 mg/kg/dag upp till 15 mg uppdelat tre gånger om dagen eller matchande placebo tre gånger om dagen i flytande formulering. Vid baslinjen kommer vi att samla in information om demografi, medicinsk och kirurgisk historia, relevanta diagnostiska tester och relevanta tidigare behandlingar (inklusive att arbeta med en psykolog). Patienter/familjer kommer att fylla i ett baslinjefrågeformulär (frågor om idisslarens svårighetsgrad, PedsQL, näringsväg, mediciner) och sedan kommer patienten att börja ta studieläkemedlet eller placebo utöver sin vanliga vård som bestämts av patientens primära gastroenterolog. Deltagare/familjer kommer att fylla i uppföljande frågeformulär vecka 1, vecka 2, vecka 4 och sedan vecka 8. Frågeformulären kommer att fyllas i av patienten eller vårdnadshavaren elektroniskt via REDCap. Vi kommer noga att övervaka för biverkningar. Förutom att fråga om eventuella biverkningar vid tidpunkter för uppföljning, kommer vi också att betona att familjer bör kontakta oss med hjälp av forskargruppens telefonnummer med eventuella misstänkta biverkningar redan före nästa tidpunkt för uppföljning. Efter den 4 veckor långa läkemedels- eller placeboperioden är deltagarna fria att börja eller fortsätta med baklofen, eller använda andra behandlingsmetoder, som bestäms av deras primära GI-team.