Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CRD-4730:n tehokkuus potilailla, joilla on katekolaminerginen polymorfinen kammiotakykardia (CPVT) (CPVT)

perjantai 22. toukokuuta 2026 päivittänyt: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Vaihe 2A, tutkija ja koehenkilö sokkoutunut, sponsori-sokkoutettu, lumekontrolloitu, kliininen tutkimus CRD-4730:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi osallistujilla, joilla on katekolaminerginen polymorfinen kammiotakykardia

Tämä on vaiheen 2, monikeskus, kaksoissokkoutettu, sponsoroimaton, lumekontrolloitu, kerta-annos CRD-4730:n kliininen tutkimus, jossa arvioidaan CRD-4730:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD), kun annetaan kerta-annoksina potilaille, joilla on katekolaminerginen polymorfinen kammiotakykardia (CPVT). Tutkimuksessa on 2 kohorttia, joissa osallistujat, joilla on CPVT, osallistuvat 3-jaksoiseen, satunnaistettuun 2-jaksoiseen tutkimukseen. Jokainen osallistuja saa 2 erilaista CRD-4730-annosta ja 1 annoksen vastaavaa lumelääkettä, ja jokainen tutkimuslääke annetaan yhtenä annoksena.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

7

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Ranska
      • Bron, Ranska, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, Ranska, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Ranska, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Miehet tai naiset ≥18-vuotiaat, seulonnassa.
  2. Vahvistettu CPVT-diagnoosi, joka perustuu geneettiseen seulontaan tunnetun RyR2-mutaation ja CPVT:n kanssa seulonnan yhteydessä olevan kliinisen fenotyypin varalta.
  3. Kyky suorittaa Exercise Stress Test (EST), jonka aikana tutkija tunnistaa rasituksen aiheuttamat ventrikulaariset parit tai korkeamman asteen VA (vastaa VA-pistettä ≥3).
  4. Vakaat annokset mitä tahansa rytmihäiriölääkkeitä, paitsi amiodaronia, 4 viikon ajan ennen seulontaa.
  5. Noudata kaikkia ehkäisyperusteita.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävä rakenteellinen sydänsairaus, sydämen vajaatoiminnan diagnoosi tai kliinisesti merkittävä sepelvaltimotauti.
  2. Aiempi sydäninfarkti, aivoverenkiertohäiriö tai ohimenevä iskeeminen kohtaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta.
  3. Pahanlaatuinen kasvain viimeisten 5 vuoden aikana seulonnan yhteydessä (paitsi onnistuneesti hoidettu tyvisolusyöpä tai ei-metastaattinen ihon okasolusyöpä tai kohdunkaulan karsinooma in situ).
  4. Naispuolinen osallistuja, joka on raskaana tai imettää/imettä tai aikoo tehdä niin tutkimuksen aikana tai 3 kuukauden sisällä viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta.
  5. Amiodaronin käyttö 3 kuukautta ennen seulontaa. HUOMAA: Muut protokollalla määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Annos 1
CRD-4730 Annos 1 kapseli
Lääke: CRD-4730
Oraalinen CRD-4730 kapselina
Kokeellinen: Annos 2
CRD-4730 Annos 2 kapseli
Lääke: CRD-4730
Oraalinen CRD-4730 kapselina
Placebo Comparator: Annos 3
Placebo-kapseli vastaa CRD-4730:aa
Lääke: Plasebo
Placebo vastaa CRD-4730:aa kapselina

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoidon äkilliset haittatapahtumat (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 22
Arvioidaan niiden osallistujien määrä, joilla on TEAE, mukaan lukien huumeisiin liittyvät haittavaikutukset, vakavat haittavaikutukset (SAE) ja haittavaikutukset, jotka johtavat tutkimuslääkkeen käytön lopettamiseen.
Lähtötilanne päivään 22
Muutokset laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on normaalit/epänormaalit arvot lähtötilanteessa verrattuna normaaleihin/poikkeaviin arvoihin perustilanteen jälkeen, arvioidaan hematologian, seerumikemian ja virtsan analyysin osalta.
Lähtötilanne päivään 15
Muutokset elintoimintojen mittauksessa: Systolinen ja diastolinen verenpaine
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Prosenttimuutos lähtötilanteesta lähtötilanteen jälkeiseen arvoon arvioidaan systolisen ja diastolisen verenpaineen osalta
Lähtötilanne päivään 15
Muutokset elintoimintojen mittauksessa: pulssi
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Prosenttimuutos perustilanteesta lähtötilanteen jälkeiseen arvoon arvioidaan pulssin suhteen
Lähtötilanne päivään 15
Muutokset elintoimintojen mittauksessa: Hengitystiheys
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Prosenttimuutos perustilanteesta lähtötilanteen jälkeiseen arvoon arvioidaan hengitystiheydelle
Lähtötilanne päivään 15
Muutokset elintoimintojen mittauksessa: kehon lämpötila
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
Prosenttimuutos lähtötilanteesta lähtötilanteen jälkeiseen arvoon arvioidaan kehon lämpötilan perusteella
Lähtötilanne päivään 15
Muutoksia fyysisessä kokeessa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 22
Yleiset fyysiset kokeet suoritetaan sydän- ja verisuonijärjestelmän, hengityselinten ja muiden kehon järjestelmien poikkeavuuksien havaitsemiseksi
Lähtötilanne päivään 22
Muutokset elektrokardiogrammin (EKG) mittauksissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 22
Niiden osallistujien lukumäärää, joilla on normaali/epänormaali EKG-mittaus lähtötilanteessa, verrataan normaaliin/epänormaaliin EKG-mittaukseen lähtötilanteen jälkeen.
Lähtötilanne päivään 22

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos kammion rytmihäiriön (VA) pisteissä rasitustestin (EST) aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 1
VA-pistemäärä on lääkärin antama pistemäärä asteikolla 0-5, ja korkeammat luvut ovat huonompia.
Lähtötilanne päivään 1
Muutos kammion rytmihäiriön (VA) pisteissä rasitustestin (EST) aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 8
VA-pistemäärä on lääkärin antama pistemäärä asteikolla 0-5, ja korkeammat luvut ovat huonompia.
Lähtötilanne päivään 8
Muutos kammion rytmihäiriön (VA) pisteissä rasitustestin (EST) aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15
VA-pistemäärä on lääkärin antama pistemäärä asteikolla 0-5, ja korkeammat luvut ovat huonompia.
Lähtötilanne päivään 15
PK-vaikutuksen arviointi
Aikaikkuna: Lähtötilanne päivään 15 asti
CRD-4730:n pitoisuudet plasmassa ajan myötä kullakin hoitojaksolla
Lähtötilanne päivään 15 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 7. marraskuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. toukokuuta 2025

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 31. toukokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 8. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 22. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 27. toukokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 22. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CRD-4730-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa