Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektiviteten af ​​CRD-4730 hos deltagere med katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT) (CPVT)

22. maj 2026 opdateret af: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Et fase 2A, efterforsker og forsøgsperson blindet, sponsor ublindet, placebokontrolleret, klinisk undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik af CRD-4730 hos deltagere med katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi

Dette er et fase 2, multicenter, dobbeltblindt, sponsorublindet, placebokontrolleret, enkeltdosis klinisk studie af CRD-4730 for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) og farmakodynamik (PD) af CRD-4730, når administreret som enkelt orale doser til deltagere med katekolaminerg polymorf ventrikulær takykardi (CPVT). Studiet vil have 2 kohorter, hvor deltagere med CPVT vil deltage i et 3-perioders, randomiseret 2-sekvens studie. Hver deltager vil modtage 2 forskellige doser CRD-4730 og 1 dosis af matchende placebo, hvor hvert forsøgslægemiddel administreres som en enkelt dosis.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

7

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Frankrig
      • Bron, Frankrig, 69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Paris, Frankrig, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrig, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Italien
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd eller kvinder ≥18 år, ved screening.
  2. Bekræftet CPVT-diagnose, baseret på genetisk screening for en kendt RyR2-mutation og en klinisk fænotype i overensstemmelse med CPVT ved screening.
  3. Evne til at udføre en Exercise Stress Test (EST), hvorunder anstrengelsesinducerede ventrikulære coupletter eller højere grad VA (svarende til en VA-score ≥3) identificeres af investigator.
  4. Stabile doser af enhver antiarytmisk medicin undtagen amiodaron i 4 uger før screening.
  5. Overhold alle præventionskriterier.

Ekskluderingskriterier:

  1. Klinisk signifikant strukturel hjertesygdom, diagnose af hjertesvigt eller klinisk signifikant koronararteriesygdom.
  2. Anamnese med et myokardieinfarkt, cerebrovaskulær ulykke eller forbigående iskæmisk anfald inden for 3 måneder efter screening.
  3. Anamnese med malignitet inden for de seneste 5 år ved screening (undtagen vellykket behandlet basalcellecarcinom eller ikke-metastatisk pladecellecarcinom i huden eller cervikal carcinom in situ).
  4. Kvindelig deltager, der er gravid eller ammer/ammer, eller har planer om at gøre det i løbet af undersøgelsen eller inden for 3 måneder efter sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.
  5. Brug af amiodaron med 3 måneder før screening. BEMÆRK: andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Dosis 1
CRD-4730 Dosis 1 kapsel
Medicin: CRD-4730
Oral CRD-4730 i kapselform
Eksperimentel: Dosis 2
CRD-4730 Dosis 2 kapsler
Medicin: CRD-4730
Oral CRD-4730 i kapselform
Placebo komparator: Dosis 3
Placebo-kapsel, der matcher CRD-4730
Medicin: Placebo
Placebo, der matcher CRD-4730 i kapselform

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er)
Tidsramme: Baseline til dag 22
Antallet af deltagere med TEAE'er, herunder lægemiddelrelaterede AE'er, alvorlige AE'er (SAE'er) og AE'er, der fører til seponering af studiemedicin, vil blive vurderet.
Baseline til dag 22
Ændringer i laboratorievurderinger
Tidsramme: Baseline til dag 15
Antallet af deltagere, der har normale/unormale værdier ved baseline sammenlignet med normale/unormale værdier post-baseline, vil blive vurderet for hæmatologi, serumkemi og urinanalyse.
Baseline til dag 15
Ændringer i måling af vitale tegn: Systolisk og diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline til dag 15
Procentvis ændring fra baseline til post baseline vil blive vurderet for systolisk og diastolisk blodtryk
Baseline til dag 15
Ændringer i måling af vitale tegn: Pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline til dag 15
Procentvis ændring fra baseline til post baseline vil blive vurderet for pulsfrekvens
Baseline til dag 15
Ændringer i måling af vitale tegn: Respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline til dag 15
Procentvis ændring fra baseline til post baseline vil blive vurderet for respirationsfrekvens
Baseline til dag 15
Ændringer i måling af vitale tegn: Kropstemperatur
Tidsramme: Baseline til dag 15
Procent ændring fra baseline til post baseline vil blive vurderet for kropstemperatur
Baseline til dag 15
Ændringer i fysisk eksamen
Tidsramme: Baseline til dag 22
Generelle fysiske undersøgelser vil blive udført for at opdage eventuelle abnormiteter i kardiovaskulære, respiratoriske og andre kropssystemer
Baseline til dag 22
Ændringer i elektrokardiogram (EKG) målinger
Tidsramme: Baseline til dag 22
Antal deltagere, der har normale/unormale EKG-målinger ved baseline, vil blive sammenlignet med normal/unormal EKG-måling efter baseline
Baseline til dag 22

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ventrikulær arytmi (VA) score under Exercise Stress Test (EST)
Tidsramme: Baseline til dag 1
VA-score er en læge administreret score på en skala fra 0-5, hvor højere tal er værre.
Baseline til dag 1
Ændring i ventrikulær arytmi (VA) score under Exercise Stress Test (EST)
Tidsramme: Baseline til dag 8
VA-score er en læge administreret score på en skala fra 0-5, hvor højere tal er værre.
Baseline til dag 8
Ændring i ventrikulær arytmi (VA) score under Exercise Stress Test (EST)
Tidsramme: Baseline til dag 15
VA-score er en læge administreret score på en skala fra 0-5, hvor højere tal er værre.
Baseline til dag 15
Vurdering af PK effekt
Tidsramme: Baseline til og med dag 15
Plasmakoncentrationer af CRD-4730 over tid for hver behandlingsperiode
Baseline til og med dag 15

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

7. november 2023

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2025

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2023

Først opslået (Faktiske)

22. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRD-4730-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hjertesygdomme

Kliniske forsøg med CRD-4730

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Colombia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner