Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effektiviteten av CRD-4730 hos deltagare med katekolaminerg polymorf ventrikulär takykardi (CPVT) (CPVT)

22 maj 2026 uppdaterad av: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

En fas 2A, utredare och försöksperson blindad, sponsor oblindad, placebokontrollerad, klinisk studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik, farmakodynamik hos CRD-4730 hos deltagare med katekolaminerg polymorf ventrikulär takykardi

Detta är en fas 2, multicenter, dubbelblind, sponsor oblindad, placebokontrollerad, endosstudie av CRD-4730 för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för CRD-4730 när administreras som enstaka orala doser till deltagare med katekolaminergisk polymorf ventrikulär takykardi (CPVT). Studien kommer att ha 2 kohorter där deltagare med CPVT kommer att delta i en 3-periods, randomiserad 2-sekvensstudie. Varje deltagare kommer att få 2 olika doser av CRD-4730 och 1 dos av matchande placebo, där varje studieläkemedel administreras som en enda dos.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

7

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Bron, Frankrike, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, Frankrike, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrike, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Italien
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Hanar eller kvinnor ≥18 år, vid screening.
  2. Bekräftad CPVT-diagnos, baserad på genetisk screening för en känd RyR2-mutation och en klinisk fenotyp som överensstämmer med CPVT vid screening.
  3. Förmåga att utföra ett träningsstresstest (EST) under vilket ansträngningsinducerade ventrikulära kupletter eller högre grad VA (motsvarande en VA-poäng ≥3) identifieras av utredaren.
  4. Stabila doser av alla antiarytmiska läkemedel, förutom amiodaron, i 4 veckor före screening.
  5. Följ alla preventivmedelskriterier.

Exklusions kriterier:

  1. Kliniskt signifikant strukturell hjärtsjukdom, diagnos av hjärtsvikt eller kliniskt signifikant kranskärlssjukdom.
  2. Anamnes på en hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka eller övergående ischemisk attack inom 3 månader efter screening.
  3. Historik av malignitet under de senaste 5 åren vid screening (förutom framgångsrikt behandlat basalcellscancer eller icke-metastaserande skivepitelcancer i huden eller livmoderhalscancer in situ).
  4. Kvinnlig deltagare som är gravid eller ammar/ammar, eller har planer på att göra det under studien eller inom 3 månader efter sista dosen av studieläkemedlet.
  5. Användning av amiodaron med 3 månader före screening. OBS: andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dos 1
CRD-4730 Dos 1 kapsel
Läkemedel: CRD-4730
Oral CRD-4730 i kapselform
Experimentell: Dos 2
CRD-4730 Dos 2 kapsel
Läkemedel: CRD-4730
Oral CRD-4730 i kapselform
Placebo-jämförare: Dos 3
Placebokapsel för att matcha CRD-4730
Läkemedel: Placebo
Placebo för att matcha CRD-4730 i kapselform

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Behandling Emergent Adverse Events (TEAE)
Tidsram: Baslinje till dag 22
Antalet deltagare med TEAE inklusive läkemedelsrelaterade biverkningar, allvarliga biverkningar (SAE) och biverkningar som leder till att studieläkemedlet avbryts kommer att bedömas.
Baslinje till dag 22
Förändringar i laboratoriebedömningar
Tidsram: Baslinje till dag 15
Antalet deltagare som har normala/onormala värden vid Baseline jämfört med normala/onormala värden efter Baseline kommer att bedömas för hematologi, serumkemi och urinanalys.
Baslinje till dag 15
Förändringar i mätning av vitala tecken: Systoliskt och diastoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje till dag 15
Procentuell förändring från Baseline till Post Baseline kommer att bedömas för systoliskt och diastoliskt blodtryck
Baslinje till dag 15
Förändringar i mätning av vitala tecken: Pulsfrekvens
Tidsram: Baslinje till dag 15
Procentuell förändring från Baseline till Post Baseline kommer att bedömas för pulsfrekvens
Baslinje till dag 15
Förändringar i mätning av vitala tecken: Andningsfrekvens
Tidsram: Baslinje till dag 15
Procentuell förändring från Baseline till Post Baseline kommer att bedömas för andningsfrekvens
Baslinje till dag 15
Förändringar i mätning av vitala tecken: Kroppstemperatur
Tidsram: Baslinje till dag 15
Procentuell förändring från Baseline till Post Baseline kommer att bedömas för kroppstemperatur
Baslinje till dag 15
Förändringar i fysisk undersökning
Tidsram: Baslinje till dag 22
Allmänna fysiska undersökningar kommer att utföras för att upptäcka eventuella abnormiteter i kardiovaskulära, andnings- och andra kroppssystem
Baslinje till dag 22
Förändringar i elektrokardiogram (EKG) mätningar
Tidsram: Baslinje till dag 22
Antal deltagare som har normala/onormala EKG-mätningar vid baslinjen kommer att jämföras med normala/onormala EKG-mätningar efter baslinjen
Baslinje till dag 22

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i ventrikulär arytmi (VA) poäng under Exercise Stress Test (EST)
Tidsram: Baslinje till dag 1
VA-poängen är en läkare administrerad poäng på en skala från 0-5 där högre siffror är sämre.
Baslinje till dag 1
Förändring i ventrikulär arytmi (VA) poäng under Exercise Stress Test (EST)
Tidsram: Baslinje till dag 8
VA-poängen är en läkare administrerad poäng på en skala från 0-5 där högre siffror är sämre.
Baslinje till dag 8
Förändring i ventrikulär arytmi (VA) poäng under Exercise Stress Test (EST)
Tidsram: Baslinje till dag 15
VA-poängen är en läkare administrerad poäng på en skala från 0-5 där högre siffror är sämre.
Baslinje till dag 15
Bedömning av PK-effekt
Tidsram: Baslinje till och med dag 15
Plasmakoncentrationer av CRD-4730 över tid för varje behandlingsperiod
Baslinje till och med dag 15

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Studierektor: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

7 november 2023

Primärt slutförande (Faktisk)

31 maj 2025

Avslutad studie (Faktisk)

31 maj 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

22 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

27 maj 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CRD-4730-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera