Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność CRD-4730 u uczestników z katecholaminergicznym polimorficznym częstoskurczem komorowym (CPVT) (CPVT)

22 maja 2026 zaktualizowane przez: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Faza 2A, badacz i uczestnik zaślepieni, sponsor odślepiony, kontrolowane placebo, badanie kliniczne mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki CRD-4730 u uczestników z katecholaminergicznym polimorficznym częstoskurczem komorowym

Jest to wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione badanie kliniczne II fazy, niezaślepione przez sponsora, kontrolowane placebo, z pojedynczą dawką CRD-4730, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki (PK) i farmakodynamiki (PD) CRD-4730 podczas stosowania podawane w pojedynczych dawkach doustnych uczestnikom z katecholaminergicznym polimorficznym częstoskurczem komorowym (CPVT). Badanie będzie obejmowało 2 kohorty, w których uczestnicy z CPVT wezmą udział w 3-okresowym, randomizowanym badaniu złożonym z 2 sekwencji. Każdy uczestnik otrzyma 2 różne dawki CRD-4730 i 1 dawkę odpowiadającego placebo, przy czym każdy badany lek będzie podawany w pojedynczej dawce.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bron, Francja, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, Francja, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francja, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Baylor College of Medicine
  • Włochy
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Włochy, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni i kobiety w wieku ≥18 lat podczas badania przesiewowego.
  2. Potwierdzona diagnoza CPVT na podstawie badań genetycznych pod kątem znanej mutacji RyR2 i fenotypu klinicznego zgodnego z CPVT podczas badania przesiewowego.
  3. Umiejętność przeprowadzenia testu wysiłkowego (EST), podczas którego badacz identyfikuje kuplety komorowe wywołane wysiłkiem lub VA wyższego stopnia (równoważne punktacji VA ≥3).
  4. Stałe dawki dowolnego leku przeciwarytmicznego, z wyjątkiem amiodaronu, przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  5. Przestrzegaj wszystkich kryteriów antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotna strukturalna choroba serca, rozpoznanie niewydolności serca lub klinicznie istotna choroba wieńcowa.
  2. Historia zawału mięśnia sercowego, incydentu naczyniowo-mózgowego lub przemijającego ataku niedokrwiennego w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego.
  3. Historia nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 5 lat w chwili badania przesiewowego (z wyjątkiem skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego skóry bez przerzutów lub raka szyjki macicy in situ).
  4. Uczestniczka, która jest w ciąży, karmi piersią/karmi piersią lub planuje to zrobić w trakcie badania lub w ciągu 3 miesięcy od ostatniej dawki badanego leku.
  5. Stosowanie amiodaronu na 3 miesiące przed badaniem przesiewowym. UWAGA: mogą obowiązywać inne kryteria włączenia/wyłączenia określone w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka 1
CRD-4730 Dawka 1 kapsułka
Lek: CRD-4730
Doustnie CRD-4730 w postaci kapsułek
Eksperymentalny: Dawka 2
CRD-4730 Kapsułka z dawką 2
Lek: CRD-4730
Doustnie CRD-4730 w postaci kapsułek
Komparator placebo: Dawka 3
Kapsułka placebo zgodna z CRD-4730
Lek: Placebo
Placebo odpowiadające CRD-4730 w postaci kapsułek

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pojawiające się zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 22
Oceniona zostanie liczba uczestników, u których wystąpiły TEAE, w tym AE związane z lekiem, poważne AE (SAE) i AE prowadzące do przerwania leczenia badanym lekiem.
Wartość bazowa do dnia 22
Zmiany w ocenie laboratoriów
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Liczba uczestników, którzy mają prawidłowe/nieprawidłowe wartości na początku badania w porównaniu z prawidłowymi/nieprawidłowymi wartościami po badaniu wyjściowym, zostanie oceniona pod kątem hematologii, chemii surowicy i analizy moczu.
Wartość podstawowa do dnia 15
Zmiany w pomiarze parametrów życiowych: skurczowe i rozkurczowe ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Procentowa zmiana od wartości bazowej do wartości po wartości bazowej zostanie oceniona pod kątem skurczowego i rozkurczowego ciśnienia krwi
Wartość podstawowa do dnia 15
Zmiany w pomiarze parametrów życiowych: tętno
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Procentowa zmiana od linii bazowej do wartości po linii bazowej zostanie oceniona pod kątem częstości tętna
Wartość podstawowa do dnia 15
Zmiany w pomiarze parametrów życiowych: częstość oddechów
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Procentowa zmiana od wartości bazowej do wartości po wartości bazowej zostanie oceniona pod kątem częstości oddechów
Wartość podstawowa do dnia 15
Zmiany w pomiarze parametrów życiowych: temperatura ciała
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Procentowa zmiana od wartości bazowej do wartości po linii bazowej zostanie oceniona pod kątem temperatury ciała
Wartość podstawowa do dnia 15
Zmiany w egzaminie fizycznym
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 22
Zostaną przeprowadzone ogólne badania fizykalne w celu wykrycia wszelkich nieprawidłowości w układach sercowo-naczyniowych, oddechowych i innych układach organizmu
Wartość bazowa do dnia 22
Zmiany w pomiarach elektrokardiogramu (EKG).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 22
Liczba uczestników, u których prawidłowe/nieprawidłowe pomiary EKG w punkcie wyjściowym zostaną porównane z prawidłowymi/nieprawidłowymi pomiarami EKG po poziomie wyjściowym
Wartość bazowa do dnia 22

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w zakresie arytmii komorowej (VA) podczas testu wysiłkowego (EST)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 1
Wynik VA to wynik podawany przez lekarza w skali od 0 do 5, przy czym wyższe liczby oznaczają pogorszenie.
Wartość bazowa do dnia 1
Zmiana wyniku w zakresie arytmii komorowej (VA) podczas testu wysiłkowego (EST)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do dnia 8
Wynik VA to wynik podawany przez lekarza w skali od 0 do 5, przy czym wyższe liczby oznaczają pogorszenie.
Wartość bazowa do dnia 8
Zmiana wyniku w zakresie arytmii komorowej (VA) podczas testu wysiłkowego (EST)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Wynik VA to wynik podawany przez lekarza w skali od 0 do 5, przy czym wyższe liczby oznaczają pogorszenie.
Wartość podstawowa do dnia 15
Ocena efektu PK
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do dnia 15
Stężenia CRD-4730 w osoczu w czasie dla każdego okresu leczenia
Wartość podstawowa do dnia 15

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2023

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 maja 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 maja 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

22 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

22 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRD-4730-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj