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Efficacia del CRD-4730 nei partecipanti con tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT) (CPVT)

22 maggio 2026 aggiornato da: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio clinico di fase 2A, con sperimentatore e soggetto in cieco, sponsor non in cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica del CRD-4730 in partecipanti con tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica

Questo è uno studio clinico di Fase 2, multicentrico, in doppio cieco, in cieco con lo sponsor, controllato con placebo, a dose singola sul CRD-4730 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK) e la farmacodinamica (PD) del CRD-4730 quando somministrato in dosi orali singole a partecipanti affetti da tachicardia ventricolare polimorfica catecolaminergica (CPVT). Lo studio avrà 2 coorti in cui i partecipanti con CPVT parteciperanno a uno studio randomizzato in 2 sequenze di 3 periodi. Ciascun partecipante riceverà 2 dosi diverse di CRD-4730 e 1 dose di placebo corrispondente, con ciascun farmaco in studio somministrato come dose singola.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

7

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Francia
      • Bron, Francia, 69677
        • Hôpital Louis Pradel
      • Paris, Francia, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Francia, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Italia
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine di età ≥18 anni, allo screening.
  2. Diagnosi confermata di TVPC, basata sullo screening genetico per una mutazione RyR2 nota e un fenotipo clinico coerente con TVPC allo screening.
  3. Capacità di eseguire un test da sforzo (EST) durante il quale lo sperimentatore identifica le coppie ventricolari indotte dall'esercizio o VA di grado superiore (equivalenti a un punteggio VA ≥ 3).
  4. Dosi stabili di qualsiasi farmaco antiaritmico, ad eccezione dell'amiodarone, per 4 settimane prima dello screening.
  5. Rispettare tutti i criteri contraccettivi.

Criteri di esclusione:

  1. Cardiopatia strutturale clinicamente significativa, diagnosi di insufficienza cardiaca o malattia coronarica clinicamente significativa.
  2. Storia di infarto miocardico, incidente cerebrovascolare o attacco ischemico transitorio entro 3 mesi dallo screening.
  3. Storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni allo screening (ad eccezione del carcinoma basocellulare trattato con successo o del carcinoma a cellule squamose non metastatico della pelle o del carcinoma cervicale in situ).
  4. Partecipante di sesso femminile in gravidanza o in allattamento/allattamento al seno, o che prevede di farlo durante lo studio o entro 3 mesi dall'ultima dose del farmaco in studio.
  5. Utilizzo di amiodarone 3 mesi prima dello screening. NOTA: potrebbero applicarsi altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione incrociata
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Dose 1
CRD-4730 Dose 1 capsula
Droga: CRD-4730
CRD-4730 orale sotto forma di capsule
Sperimentale: Dose 2
CRD-4730 Dose 2 capsule
Droga: CRD-4730
CRD-4730 orale sotto forma di capsule
Comparatore placebo: Dose 3
Capsula placebo compatibile con CRD-4730
Droga: Placebo
Placebo corrispondente al CRD-4730 sotto forma di capsule

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti nel trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 22
Verrà valutato il numero di partecipanti con TEAE inclusi EA correlati al farmaco, EA gravi (SAE) e EA che hanno portato alla sospensione del farmaco in studio.
Riferimento al giorno 22
Cambiamenti nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
Il numero di partecipanti che presentano valori normali/anormali al basale rispetto ai valori normali/anormali post-basale sarà valutato per ematologia, chimica del siero e analisi delle urine.
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: pressione sanguigna sistolica e diastolica
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale a quella successiva al basale sarà valutata per la pressione arteriosa sistolica e diastolica
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: frequenza del polso
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale al post basale sarà valutata per la frequenza del polso
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: frequenza respiratoria
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale al post basale sarà valutata per la frequenza respiratoria
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nella misurazione dei segni vitali: temperatura corporea
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
La variazione percentuale dal basale al post basale sarà valutata per la temperatura corporea
Riferimento al giorno 15
Cambiamenti nell'esame fisico
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 22
Verranno effettuati esami fisici generali per rilevare eventuali anomalie nel sistema cardiovascolare, respiratorio e in altri sistemi del corpo
Riferimento al giorno 22
Cambiamenti nelle misurazioni dell'elettrocardiogramma (ECG).
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 22
Il numero di partecipanti che hanno misurazioni ECG normali/anomale al basale verrà confrontato con misurazioni ECG normali/anomali dopo il basale
Riferimento al giorno 22

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio dell'aritmia ventricolare (VA) durante il test da sforzo (EST)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 1
Il punteggio VA è un punteggio somministrato dal medico su una scala da 0 a 5, dove i numeri più alti indicano il peggiore.
Riferimento al giorno 1
Variazione del punteggio dell'aritmia ventricolare (VA) durante il test da sforzo (EST)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 8
Il punteggio VA è un punteggio somministrato dal medico su una scala da 0 a 5, dove i numeri più alti indicano il peggiore.
Riferimento al giorno 8
Variazione del punteggio dell'aritmia ventricolare (VA) durante il test da sforzo (EST)
Lasso di tempo: Riferimento al giorno 15
Il punteggio VA è un punteggio somministrato dal medico su una scala da 0 a 5, dove i numeri più alti indicano il peggiore.
Riferimento al giorno 15
Valutazione dell'effetto PK
Lasso di tempo: Baseline fino al giorno 15
Concentrazioni plasmatiche di CRD-4730 nel tempo per ciascun periodo di trattamento
Baseline fino al giorno 15

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

7 novembre 2023

Completamento primario (Effettivo)

31 maggio 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

31 maggio 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

22 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

27 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

22 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRD-4730-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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