Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Efficacité du CRD-4730 chez les participants atteints de tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique (CPVT) (CPVT)

22 mai 2026 mis à jour par: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Une étude clinique de phase 2A, menée par un enquêteur et un sujet, en aveugle, par sponsor, sans insu, contrôlée par placebo, pour évaluer l'innocuité, la tolérance, la pharmacocinétique et la pharmacodynamie du CRD-4730 chez des participants atteints de tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique

Il s'agit d'une étude clinique de phase 2, multicentrique, en double aveugle, sans insu par le sponsor, contrôlée par placebo et à dose unique du CRD-4730 pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) du CRD-4730 lorsque administré en doses orales uniques aux participants atteints de tachycardie ventriculaire polymorphe catécholaminergique (CPVT). L'étude comprendra 2 cohortes dans lesquelles les participants atteints de CPVT participeront à une étude randomisée à 2 séquences sur 3 périodes. Chaque participant recevra 2 doses différentes de CRD-4730 et 1 dose de placebo correspondant, chaque médicament à l'étude étant administré en dose unique.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

7

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • France
      • Bron, France, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, France, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, France, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Italie
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italie, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Baylor College of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Hommes ou femmes âgés de ≥ 18 ans, au moment du dépistage.
  2. Diagnostic CPVT confirmé, basé sur le dépistage génétique d'une mutation RyR2 connue et d'un phénotype clinique compatible avec CPVT lors du dépistage.
  3. Capacité à effectuer un test d'effort (EST) au cours duquel des distiques ventriculaires induits par l'exercice ou un VA de grade supérieur (équivalent à un score VA ≥3) sont identifiés par l'investigateur.
  4. Doses stables de tout médicament anti-arythmique, à l'exception de l'amiodarone, pendant 4 semaines avant le dépistage.
  5. Adhérez à tous les critères contraceptifs.

Critère d'exclusion:

  1. Cardiopathie structurelle cliniquement significative, diagnostic d'insuffisance cardiaque ou maladie coronarienne cliniquement significative.
  2. Antécédents d'infarctus du myocarde, d'accident vasculaire cérébral ou d'accident ischémique transitoire dans les 3 mois suivant le dépistage.
  3. Antécédents de tumeur maligne au cours des 5 dernières années lors du dépistage (sauf carcinome basocellulaire traité avec succès ou carcinome épidermoïde non métastatique de la peau ou carcinome cervical in situ).
  4. Participante enceinte ou qui allaite/allaite, ou envisage de le faire pendant l'étude ou dans les 3 mois suivant la dernière dose du médicament à l'étude.
  5. Utilisation de l'amiodarone 3 mois avant le dépistage. REMARQUE : d’autres critères d’inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s’appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation croisée
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Dose 1
CRD-4730 Dose 1 capsule
Médicament: CRD-4730
CRD-4730 oral sous forme de capsule
Expérimental: Dose 2
CRD-4730 Capsule dose 2
Médicament: CRD-4730
CRD-4730 oral sous forme de capsule
Comparateur placebo: Dose 3
Capsule placebo correspondant au CRD-4730
Médicament: Placebo
Placebo correspondant au CRD-4730 sous forme de capsule

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 22
Le nombre de participants présentant des TEAE, y compris les EI liés au médicament, les EI graves (EIG) et les EI conduisant à l'arrêt du médicament à l'étude seront évalués.
Base de référence jusqu'au jour 22
Changements dans les évaluations de laboratoire
Délai: Base de référence jusqu'au jour 15
Le nombre de participants qui ont des valeurs normales/anormales au départ par rapport aux valeurs normales/anormales après le départ seront évalués pour l'hématologie, la chimie sérique et l'analyse d'urine.
Base de référence jusqu'au jour 15
Modifications de la mesure des signes vitaux : tension artérielle systolique et diastolique
Délai: Base de référence jusqu'au jour 15
Le pourcentage de changement entre le niveau de référence et le niveau de référence postérieur sera évalué pour la pression artérielle systolique et diastolique.
Base de référence jusqu'au jour 15
Modifications dans la mesure des signes vitaux : fréquence du pouls
Délai: Base de référence jusqu'au jour 15
Le pourcentage de changement entre la ligne de base et la ligne de base après la ligne de base sera évalué pour la fréquence du pouls
Base de référence jusqu'au jour 15
Modifications de la mesure des signes vitaux : fréquence respiratoire
Délai: Base de référence jusqu'au jour 15
Le pourcentage de changement entre la ligne de base et la ligne de base après la ligne de base sera évalué pour la fréquence respiratoire
Base de référence jusqu'au jour 15
Modifications de la mesure des signes vitaux : température corporelle
Délai: Base de référence jusqu'au jour 15
Le pourcentage de changement entre la ligne de base et la ligne de base après la ligne de base sera évalué pour la température corporelle
Base de référence jusqu'au jour 15
Changements dans l'examen physique
Délai: Base de référence jusqu'au jour 22
Des examens physiques généraux seront effectués pour détecter toute anomalie dans les systèmes cardiovasculaire, respiratoire et autres systèmes corporels.
Base de référence jusqu'au jour 22
Modifications des mesures de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 22
Le nombre de participants ayant des mesures ECG normales/anormales au départ sera comparé aux mesures ECG normales/anormales après le départ.
Base de référence jusqu'au jour 22

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification du score d'arythmie ventriculaire (VA) pendant le test d'effort (EST)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 1
Le score VA est un score administré par un médecin sur une échelle de 0 à 5, les nombres les plus élevés étant les pires.
Base de référence jusqu'au jour 1
Modification du score d'arythmie ventriculaire (VA) pendant le test d'effort (EST)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 8
Le score VA est un score administré par un médecin sur une échelle de 0 à 5, les nombres les plus élevés étant les pires.
Base de référence jusqu'au jour 8
Modification du score d'arythmie ventriculaire (VA) pendant le test d'effort (EST)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 15
Le score VA est un score administré par un médecin sur une échelle de 0 à 5, les nombres les plus élevés étant les pires.
Base de référence jusqu'au jour 15
Évaluation de l'effet PK
Délai: Référence jusqu'au jour 15
Concentrations plasmatiques de CRD-4730 au fil du temps pour chaque période de traitement
Référence jusqu'au jour 15

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

7 novembre 2023

Achèvement primaire (Réel)

31 mai 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

31 mai 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 août 2023

Première publication (Réel)

22 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

27 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CRD-4730-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner