Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effectiviteit van CRD-4730 bij deelnemers met catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie (CPVT) (CPVT)

22 mei 2026 bijgewerkt door: Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Een fase 2A, onderzoeker en proefpersoon geblindeerd, sponsor niet-geblindeerd, placebo-gecontroleerd, klinisch onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van CRD-4730 te evalueren bij deelnemers met catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie

Dit is een multicenter, dubbelblind, niet-geblindeerd, placebogecontroleerd, klinisch fase 2-onderzoek naar CRD-4730 om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van CRD-4730 te evalueren wanneer toegediend als enkelvoudige orale doses aan deelnemers met catecholaminerge polymorfe ventriculaire tachycardie (CPVT). Het onderzoek zal twee cohorten omvatten waarin deelnemers met CPVT zullen deelnemen aan een gerandomiseerd onderzoek met twee sequenties dat uit drie periodes bestaat. Elke deelnemer krijgt 2 verschillende doses CRD-4730 en 1 dosis overeenkomende placebo, waarbij elk onderzoeksgeneesmiddel als een enkele dosis wordt toegediend.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

7

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 1M9
        • University of British Columbia (UBC) Hospital
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5A5
        • University of Western Ontario
  • Frankrijk
      • Bron, Frankrijk, 69677
        • Hopital Louis Pradel
      • Paris, Frankrijk, 75018
        • Groupe Hospitalier Bichat Claude Bernard
    • Loire-Atlantique
      • Nantes, Loire-Atlantique, Frankrijk, 44805
        • Hôptal Nord Laennec
  • Italië
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italië, 27100
        • IRCCS Pavia Istituti Clinici Scientifici Maugeri Spa Società Benefit
  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Cleveland Clinic Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen of vrouwen ≥18 jaar oud, bij screening.
  2. Bevestigde CPVT-diagnose, gebaseerd op genetische screening op een bekende RyR2-mutatie en een klinisch fenotype dat consistent is met CPVT bij screening.
  3. Mogelijkheid om een ​​inspanningstest (EST) uit te voeren waarbij door inspanning geïnduceerde ventriculaire coupletten of VA van hogere kwaliteit (equivalent aan een VA-score ≥3) door de onderzoeker worden geïdentificeerd.
  4. Stabiele doses van alle anti-aritmica, behalve amiodaron, gedurende 4 weken voorafgaand aan de screening.
  5. Houd u aan alle anticonceptiecriteria.

Uitsluitingscriteria:

  1. Klinisch significante structurele hartziekte, diagnose van hartfalen of klinisch significante coronaire hartziekte.
  2. Voorgeschiedenis van een myocardinfarct, cerebrovasculair accident of TIA binnen 3 maanden na screening.
  3. Voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar bij screening (behalve succesvol behandeld basaalcelcarcinoom of niet-gemetastaseerd plaveiselcelcarcinoom van de huid of baarmoederhalscarcinoom in situ).
  4. Vrouwelijke deelnemer die zwanger is, borstvoeding geeft of borstvoeding geeft, of plannen heeft om dit te doen tijdens het onderzoek of binnen 3 maanden na de laatste dosis onderzoeksgeneesmiddel.
  5. Gebruik van amiodaron 3 maanden vóór de screening. OPMERKING: andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Dosis 1
CRD-4730 Dosis 1 capsule
Geneesmiddel: CRD-4730
Orale CRD-4730 in capsulevorm
Experimenteel: Dosis 2
CRD-4730 Dosis 2 capsule
Geneesmiddel: CRD-4730
Orale CRD-4730 in capsulevorm
Placebo-vergelijker: Dosis 3
Placebocapsule passend bij CRD-4730
Geneesmiddel: Placebo
Placebo passend bij CRD-4730 in capsulevorm

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Behandeling Opkomende bijwerkingen (TEAE’s)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 22
Het aantal deelnemers met TEAE's, waaronder geneesmiddelgerelateerde bijwerkingen, ernstige bijwerkingen (SAE's) en bijwerkingen die leiden tot stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel, zal worden beoordeeld.
Basislijn tot dag 22
Veranderingen in laboratoriumbeoordelingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
Het aantal deelnemers met normale/abnormale waarden bij baseline vergeleken met normale/abnormale waarden na baseline zal worden beoordeeld op hematologie, serumchemie en urineanalyse.
Basislijn tot dag 15
Veranderingen in de meting van vitale functies: systolische en diastolische bloeddruk
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
De procentuele verandering tussen de uitgangswaarde en de post-basislijn zal worden beoordeeld voor de systolische en diastolische bloeddruk
Basislijn tot dag 15
Veranderingen in de meting van vitale functies: hartslag
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
De procentuele verandering tussen de basislijn en de post-basislijn wordt beoordeeld op basis van de hartslag
Basislijn tot dag 15
Veranderingen in de meting van vitale functies: ademhalingsfrequentie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
De procentuele verandering tussen de uitgangswaarde en de post-basislijn wordt beoordeeld voor de ademhalingsfrequentie
Basislijn tot dag 15
Veranderingen in de meting van vitale functies: lichaamstemperatuur
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
De procentuele verandering tussen de uitgangswaarde en de post-basislijn wordt beoordeeld op basis van de lichaamstemperatuur
Basislijn tot dag 15
Veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 22
Er zullen algemene fysieke onderzoeken worden uitgevoerd om eventuele afwijkingen in de cardiovasculaire, ademhalings- en andere lichaamssystemen op te sporen
Basislijn tot dag 22
Veranderingen in elektrocardiogram (ECG)-metingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 22
Het aantal deelnemers met normale/abnormale ECG-metingen bij baseline wordt vergeleken met normale/abnormale ECG-metingen na baseline
Basislijn tot dag 22

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in ventriculaire aritmie (VA)-score tijdens inspanningsstresstest (EST)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 1
De VA-score is een door een arts toegediende score op een schaal van 0-5, waarbij hogere cijfers slechter zijn.
Basislijn tot dag 1
Verandering in ventriculaire aritmie (VA)-score tijdens inspanningsstresstest (EST)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 8
De VA-score is een door een arts toegediende score op een schaal van 0-5, waarbij hogere cijfers slechter zijn.
Basislijn tot dag 8
Verandering in ventriculaire aritmie (VA)-score tijdens inspanningsstresstest (EST)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 15
De VA-score is een door een arts toegediende score op een schaal van 0-5, waarbij hogere cijfers slechter zijn.
Basislijn tot dag 15
Beoordeling van het PK-effect
Tijdsspanne: Basislijn tot en met dag 15
Plasmaconcentraties van CRD-4730 in de loop van de tijd voor elke behandelingsperiode
Basislijn tot en met dag 15

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cardurion Pharmaceuticals, Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Jason Homsy, M.D., Ph.D., Executive Medical Director

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

7 november 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

31 mei 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

27 mei 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 mei 2026

Laatst geverifieerd

1 mei 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRD-4730-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren