Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Roxadustat yhdistettynä Luspaterceptin vs. Luspatercept-monoterapiaan tulenkestävän MDS-RS:n hoidossa

torstai 17. elokuuta 2023 päivittänyt: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Roxadustat yhdistettynä luspaterseptiin vs. luspaterseptimonoterapia tulenkestävän myelodysplastisen oireyhtymän hoidossa rengassideroblastien (MDS-RS) kanssa: Prospektiivinen satunnaistettu kontrolloitu tutkimus

Satunnaistetussa kontrolloidussa vaiheen II/III kliinisessä tutkimuksessa 58 %:lla potilaista, joilla oli alhaisemman riskin MDS, punasolujen (RBC) siirtoyksiköiden määrä väheni vähintään 50 % joka 8. viikko roksadustaattihoidon jälkeen. Satunnaistetussa kontrolloidussa faasin III kliinisessä tutkimuksessa luspatersepti paransi merkitsevästi verensiirtoriippuvuutta erytropoietiinia stimuloivien aineiden (ESA) -refraktorisissa MDS-RS:ssä ja paransi hemoglobiinivastetta ja elämänlaatua lumelääkkeeseen verrattuna. Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli arvioida roksadustaatin tehoa ja turvallisuutta luspaterseptin kanssa yhdistettynä luspaterseptimonoterapiaan vasteen kestäneen MDS-RS:n hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Myelodysplastiset kasvaimet (MDS) ovat kantasolujen heterogeenisiä klonaalisia sairauksia, jotka johtavat perifeerisen veren sytopeniaan ja tehottomaan hematopoieesiin ja voivat aiheuttaa akuutin myelooisen leukemian (AML) kehittymisen. Useimmat potilaat, joilla on myelodysplastisia oireyhtymiä, joissa on rengassideroblasteja (MDS-RS), on jaettu alhaisemman riskin ryhmiin tarkistetun kansainvälisen ennustepisteytysjärjestelmän (IPSS) avulla. Tällä hetkellä MDS-RS:n päähoidot ovat punasolujen ja verihiutaleiden siirto, erytropoietiini (EPO), androgeeni- ja rautakelaatiohoito. Roxadustat voi nostaa transferriinireseptoreja raudan imeytymisen lisäämiseksi, transferriiniä raudan kuljetuksen edistämiseksi ja ferritiinitasojen alasäätelyä parantaakseen epäsuorasti raudan imeytymistä ja kuljetusta, edistää plasman raudan pääsyä luuytimeen punasolujen tuottamiseksi ja edistää EPO:n tuotanto fysiologisella alueella. Luspatersepti yleensä edistää pitkälle edennyt punasolujen kypsymistä estämällä TGF-β/smad2/3-signalointireittiä. Satunnaistetussa kontrolloidussa vaiheen II/III kliinisessä tutkimuksessa 58 %:lla potilaista, joilla oli alhaisemman riskin MDS, punasolujen (RBC) siirtoyksiköiden määrä väheni vähintään 50 % joka 8. viikko roksadustaattihoidon jälkeen. Satunnaistetussa kontrolloidussa faasin III kliinisessä tutkimuksessa luspatersepti paransi merkitsevästi verensiirtoriippuvuutta erytropoietiinia stimuloivien aineiden (ESA) -refraktorisissa MDS-RS:ssä ja paransi hemoglobiinivastetta ja elämänlaatua lumelääkkeeseen verrattuna. Tämän tutkimuksen tavoitteena oli arvioida roksadustaatin tehoa ja turvallisuutta luspaterseptin kanssa yhdistettynä luspaterseptimonoterapiaan refraktorisen MDS-RS:n hoidossa. Jos osoitetaan, että näiden kahden lääkkeen yhdistelmä on parempi kuin luspaterseptimonoterapia, se voi nopeasti parantaa refraktaarisen MDS-RS:n anemiaa ja parantaa elämänlaatua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

62

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Kiina
      • Beijing, Kiina
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä > 18 vuotta.
  2. Potilaat, joilla on varma MDS-RS-diagnoosi ja jotka on luokiteltu IPSS-R:n mukaan matalariskisiksi.
  3. Vähintään 6 viikon rhEPO-hoidon jälkeen hemoglobiinilla < 100 g/l
  4. Riittävä maksan toiminta alaniinitransaminaasien (ALT)/aspartaatin kanssa. transaminaasiarvot (AST) 2 kertaa normaalin ylärajan sisällä ja kokonaisbilirubiinitasot 2 kertaa normaalin ylärajan sisällä.
  5. ECOG≤2, jonka odotettu käyttöikä on yli 6 kuukautta
  6. Dokumentoitu potilaan suostumus.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Ikä <18 vuotta.
  2. Komplisoituu aktiivisten tai hallitsemattomien infektioiden kanssa.
  3. Komplisoituu muiden pahanlaatuisten kasvainten kanssa.
  4. Kreatiniini/transaminaasi ≥ 2 normaalin yläraja.
  5. Komplisoituu myelofibroosiin.
  6. Raskaana olevat tai imettävät naiset tai miehet, joilla on äskettäin hedelmällisyystarpeita
  7. Allerginen luspaterseptille tai apuaineille
  8. Potilaat, joilla on ollut polysorbaatti 80 -allergia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: roxadustat ja luspatercept

Luspatersepti (1,0 mg/kg, ihonalainen injektio 3 viikon välein, verikuvan mukaan säädettynä, enintään 1,75 mg/kg).

Roxadustat-valmistetta (150 mgqod) annettiin vähintään 6 kuukauden ajan tehon arvioimiseksi.

Hemoglobiini ≥ 120 g/l voidaan lopettaa, ja hemoglobiinin < 120 g/l käyttöä voidaan jatkaa. Niille, jotka ovat tehokkaita, yhdistelmähoitoa jatketaan, kunnes ne ovat tehottomia tai sietämättömiä.
Lääke: Roxadustat
Roxadustat (150 mgqod)
Lääke: Luspatercept
Luspatersepti (1,0 mg/kg, ihonalainen injektio 3 viikon välein, verikuvan mukaan säädettynä, enintään 1,75 mg/kg)
Kokeellinen: luspatercept

Luspatersepti (1,0 mg/kg, ihonalainen injektio 3 viikon välein, verikuvan mukaan säädettynä, enintään 1,75 mg/kg).

Luspaterseptiä annettiin vähintään 6 kuukautta tehon arvioimiseksi. Hemoglobiini ≥ 120 g/l voidaan lopettaa, ja hemoglobiinin < 120 g/l käyttöä voidaan jatkaa. Niille, jotka ovat tehokkaita, terapiaa jatketaan, kunnes se on tehoton tai sietämätön
Lääke: Luspatercept
Luspatersepti (1,0 mg/kg, ihonalainen injektio 3 viikon välein, verikuvan mukaan säädettynä, enintään 1,75 mg/kg)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat täydellisen vasteen, osittaisen vasteen ja hematologisen vasteen.
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
verensiirrosta riippumattomuus (TI)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on verensiirtoriippuvuus yli 8 viikon ajan
6 kuukautta
haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Peking Union Medical College Hospital

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 1. elokuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 17. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 23. elokuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 17. elokuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • Lus-2

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa