Roxadustat 联合 Luspatercept 与 Luspatercept 单药治疗难治性 MDS-RS 的比较

骨髓增生异常肿瘤（MDS）是干细胞的异质性克隆性疾病，导致外周血细胞减少和造血功能无效，并具有发展为急性髓系白血病（AML）的潜在风险。 根据修订后的国际预后评分系统 (IPSS)，大多数患有环状铁粒幼细胞骨髓增生异常综合征 (MDS-RS) 的患者被分为低风险组。 目前，MDS-RS的主要治疗方法是红细胞和血小板输注、促红细胞生成素（EPO）、雄激素和铁螯合疗法。 罗沙司他可以上调转铁蛋白受体增加铁吸收，上调转铁蛋白促进铁转运，下调铁蛋白水平间接改善铁吸收和转运，促进血浆铁进入骨髓生成红细胞并促进EPO的产生在生理范围内。 Luspatercept 通常通过抑制 TGF-β/smad2/3 信号通路来促进红细胞晚期成熟。 在一项随机对照 II/III 期临床试验中，58% 的低风险 MDS 患者在罗沙司他治疗后每 8 周红细胞 (RBC) 输注单位至少减少 50%。 在一项随机对照 III 期临床试验中，与安慰剂相比，luspatercept 显着改善了促红细胞生成素（ESA）难治性 MDS-RS 的输血依赖性，并改善了血红蛋白反应和生活质量。 本研究的目的是评估罗沙司他联合 luspatercept 与 luspatercept 单药治疗难治性 MDS-RS 的疗效和安全性。 如果证明两药联合用药效果优于luspatercept单药治疗，可以快速改善难治性MDS-RS的贫血，提高生活质量。