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Roxadustat combinato con luspatercept rispetto alla monoterapia con luspatercept nel trattamento delle MDS-RS refrattarie

17 agosto 2023 aggiornato da: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Roxadustat combinato con luspatercept rispetto alla monoterapia con luspatercept nel trattamento della sindrome mielodisplastica refrattaria con sideroblasti ad anello (MDS-RS): uno studio prospettico randomizzato controllato

In uno studio clinico randomizzato e controllato di fase II/III, il 58% dei pazienti con MDS a basso rischio ha avuto una riduzione di almeno il 50% delle unità trasfusionali di globuli rossi (RBC) ogni 8 settimane dopo il trattamento con roxadustat. In uno studio clinico randomizzato e controllato di fase III, luspatercept ha migliorato significativamente la dipendenza dalle trasfusioni nei pazienti MDS-RS refrattari agli agenti stimolanti l'eritropoietina (ESA) e ha migliorato la risposta dell'emoglobina e la qualità della vita, rispetto al placebo. Questo studio mirava a valutare l'efficacia e la sicurezza di roxadustat combinato con luspatercept rispetto alla monoterapia con luspatercept nel trattamento della MDS-RS refrattaria.

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le neoplasie mielodisplastiche (MDS) sono disordini clonali eterogenei delle cellule staminali che provocano citopenia nel sangue periferico ed emopoiesi inefficace, con il potenziale rischio di sviluppo di leucemia mieloide acuta (AML). La maggior parte dei pazienti con sindromi mielodisplastiche con sideroblasti ad anello (MDS-RS) sono stratificati in gruppi a basso rischio dall'International Prognostic Scoring System (IPSS) rivisto. Attualmente, le principali terapie per MDS-RS sono la trasfusione di globuli rossi e piastrine, eritropoietina (EPO), androgeni e terapia chelante del ferro. Roxadustat può aumentare la regolazione dei recettori della transferrina per aumentare l'assorbimento del ferro, aumentare la transferrina per promuovere il trasporto del ferro e ridurre i livelli di ferritina per migliorare indirettamente l'assorbimento e il trasporto del ferro, promuovere l'ingresso del ferro plasmatico nel midollo osseo per generare globuli rossi e promuovere la produzione di EPO nell’intervallo fisiologico. Luspatercept generalmente promuove la maturazione avanzata degli eritrociti inibendo la via di segnalazione del TGF-β/smad2/3. In uno studio clinico randomizzato e controllato di fase II/III, il 58% dei pazienti con MDS a basso rischio ha avuto una riduzione di almeno il 50% delle unità trasfusionali di globuli rossi (RBC) ogni 8 settimane dopo il trattamento con roxadustat. In uno studio clinico randomizzato e controllato di fase III, luspatercept ha migliorato significativamente la dipendenza dalle trasfusioni nei pazienti MDS-RS refrattari agli agenti stimolanti l'eritropoietina (ESA) e ha migliorato la risposta dell'emoglobina e la qualità della vita, rispetto al placebo. Lo scopo di questo studio era valutare l'efficacia e la sicurezza di roxadustat combinato con luspatercept rispetto alla monoterapia con luspatercept nel trattamento della MDS-RS refrattaria. Se fosse dimostrato che la combinazione dei due farmaci è migliore della monoterapia con luspatercept, può migliorare rapidamente l’anemia delle MDS-RS refrattarie e migliorare la qualità della vita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

62

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Cina
      • Beijing, Cina
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età >18 anni.
  2. Pazienti con diagnosi definitiva di MDS-RS e stratificati come a basso rischio secondo IPSS-R.
  3. Dopo almeno 6 settimane di trattamento con rhEPO, con emoglobina <100 g/L
  4. Adeguate funzioni epatiche con alanina transaminasi (ALT)/aspartato. livelli di transaminasi (AST) entro 2 volte il limite superiore normale e livelli di bilirubina totale entro 2 volte il limite superiore normale.
  5. ECOG≤2 con una durata di vita prevista superiore a 6 mesi
  6. Consenso documentato del paziente.

Criteri di esclusione:

  1. Età <18 anni.
  2. Complicato con infezioni attive o non controllate.
  3. Complicato con altre neoplasie.
  4. Creatinina/transaminasi ≥ 2 limite superiore normale.
  5. Complicato con mielofibrosi.
  6. Donne in gravidanza o in allattamento o uomini con recenti esigenze di fertilità
  7. Allergia al luspatercept o agli eccipienti
  8. Pazienti con storia di allergia al polisorbato 80

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: roxadustat e luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane, adattato in base al quadro sanguigno, fino a 1,75 mg/kg.

Roxadustat (150 mgqod) è stato somministrato per almeno 6 mesi per valutare l'efficacia.

L'emoglobina ≥ 120 g/l può essere interrotta e l'emoglobina < 120 g/l può continuare a essere utilizzata. Coloro che sono efficaci continueranno a ricevere la terapia di combinazione fino a quando non diventano inefficaci o intolleranti.
Droga: Roxadustat
Roxadustat (150 mg al giorno)
Droga: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane, adattato in base al quadro sanguigno, fino a 1,75 mg/kg)
Sperimentale: luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane, adattato in base al quadro sanguigno, fino a 1,75 mg/kg.

Luspatercept è stato somministrato per almeno 6 mesi per valutare l'efficacia. L'emoglobina ≥ 120 g/l può essere interrotta e l'emoglobina < 120 g/l può continuare a essere utilizzata. Coloro che sono efficaci continueranno a ricevere la terapia finché non sarà inefficace o intollerante
Droga: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, iniezione sottocutanea ogni 3 settimane, adattato in base al quadro sanguigno, fino a 1,75 mg/kg)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
tasso di risposta globale (ORR)
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti che hanno ottenuto una risposta completa, una risposta parziale e una risposta ematologica.
6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
indipendenza dalle trasfusioni (TI)
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti con dipendenza da trasfusioni nell'arco di 8 settimane
6 mesi
tasso di eventi avversi
Lasso di tempo: 6 mesi
Proporzione di pazienti con eventi avversi
6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Stimato)

1 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2024

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

23 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 agosto 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 agosto 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Lus-2

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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