Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Roxadustat Luspatercepttel kombinálva kontra Luspatercept Monoterápia a Refrakter MDS-RS kezelésében

2023. augusztus 17. frissítette: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Roxadustat kombinálva luspatercepttel versus Luspatercept monoterápia a refrakter myelodysplasticus szindróma gyűrűs sideroblasztokkal (MDS-RS) kezelésében: Prospektív randomizált, kontrollált vizsgálat

Egy randomizált, kontrollált II/III. fázisú klinikai vizsgálatban az alacsonyabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegek 58%-ánál legalább 50%-kal csökkent a vörösvértestek (RBC) transzfúziós egységei 8 hetente a roxadustat-kezelés után. Egy randomizált, kontrollált III. fázisú klinikai vizsgálatban a luspatercept szignifikánsan javította az eritropoetin-stimuláló szerek (ESA)-refrakter MDS-RS transzfúziós függőségét, valamint javította a hemoglobinválaszt és az életminőséget a placebóhoz képest. Ennek a vizsgálatnak az volt a célja, hogy értékelje a roxadustat luspatercepttel kombinált hatékonyságát és biztonságosságát a luspatercept monoterápiával szemben a refrakter MDS-RS kezelésében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Még nincs toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A myelodysplasiás neoplazmák (MDS) az őssejtek heterogén klonális rendellenességei, amelyek perifériás vér citopéniát és hatástalan vérképzést eredményeznek, és az akut myeloid leukémia (AML) kialakulásának potenciális kockázatával járnak. A legtöbb gyűrűs sideroblasztos myelodysplasiás szindrómában (MDS-RS) szenvedő beteget a felülvizsgált Nemzetközi Prognostikai Pontozási Rendszer (IPSS) alacsonyabb kockázatú csoportokba sorolja. Jelenleg az MDS-RS fő terápiái a vörösvérsejt- és vérlemezke-transzfúzió, az eritropoetin (EPO), az androgén és a vaskelátképző terápia. A Roxadustat képes szabályozni a transzferrin receptorokat a vas felszívódásának fokozása érdekében, a transzferrint a vas transzportjának elősegítése érdekében, és leszabályozhatja a ferritin szintet a vas felszívódásának és szállításának közvetett javítása érdekében, elősegítheti a plazma vasnak a csontvelőbe való bejutását, hogy vörösvérsejteket termeljen, és elősegítse az EPO termelése a fiziológiás tartományban. A luspatercept általában elősegíti a vörösvértestek előrehaladott érését a TGF-β/smad2/3 jelátviteli útvonal gátlásával. Egy randomizált, kontrollált II/III. fázisú klinikai vizsgálatban az alacsonyabb kockázatú MDS-ben szenvedő betegek 58%-ánál legalább 50%-kal csökkent a vörösvértestek (RBC) transzfúziós egységei 8 hetente a roxadustat-kezelés után. Egy randomizált, kontrollált III. fázisú klinikai vizsgálatban a luspatercept szignifikánsan javította az eritropoetin-stimuláló szerek (ESA)-refrakter MDS-RS transzfúziós függőségét, valamint javította a hemoglobinválaszt és az életminőséget a placebóhoz képest. Ennek a vizsgálatnak a célja az volt, hogy értékelje a roxadustat luspatercepttel kombinált hatékonyságát és biztonságosságát a luspatercept monoterápiával szemben a refrakter MDS-RS kezelésében. Ha bebizonyosodik, hogy a két gyógyszer kombinációja jobb, mint a luspatercept monoterápia, gyorsan javíthatja a refrakter MDS-RS vérszegénységét és javíthatja az életminőséget.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

62

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
      • Beijing, Kína
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 18 év felett.
  2. Azok a betegek, akiknél határozottan MDS-RS diagnosztizáltak, és az IPSS-R szerint alacsonyabb kockázatúnak osztályozták.
  3. Legalább 6 hetes rhEPO-kezelés után, hemoglobinnal <100g/l
  4. Megfelelő májfunkciók alanin transzamináz (ALT)/aszpartát segítségével. transzamináz (AST) szintje a normál felső határ 2-szeresén belül, az összbilirubinszint pedig a normál felső határ 2-szeresén belül.
  5. ECOG≤2, várható élettartama több mint 6 hónap
  6. Dokumentált beteg beleegyezés.

Kizárási kritériumok:

  1. Életkor <18 év.
  2. Aktív vagy kontrollálatlan fertőzésekkel komplikált.
  3. Más rosszindulatú daganatokkal komplikált.
  4. Kreatinin/transzamináz ≥ 2 normál felső határ.
  5. Myelofibrosissal komplikált.
  6. Terhes vagy szoptató nők, vagy a közelmúltban termékenységi szükségletekkel küzdő férfiak
  7. Allergiás a luspaterceptre vagy a segédanyagokra
  8. Polyszorbát 80 allergiás betegek

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: roxadustat és luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, szubkután injekció 3 hetente, a vérminta szerint beállítva, 1,75 mg/kg-ig).

A Roxadustatot (150 mg/nap) legalább 6 hónapig adták a hatásosság értékelésére.

A ≥120 g/l hemoglobin abbahagyható, a 120 g/l alatti hemoglobin pedig továbbra is használható. Azok, akik hatásosak, továbbra is kapják a kombinált terápiát, amíg hatástalanok vagy intolerancia nem lesznek.
Drog: Roxadustat
Roxadustat (150 mg/nap)
Drog: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, szubkután injekció 3 hetente, a vérminta szerint beállítva, 1,75 mg/kg-ig)
Kísérleti: luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, szubkután injekció 3 hetente, a vérminta szerint beállítva, 1,75 mg/kg-ig).

A Luspaterceptet legalább 6 hónapig adták a hatásosság értékelésére. A ≥120 g/l hemoglobin abbahagyható, a 120 g/l alatti hemoglobin pedig továbbra is használható. Azok, akik hatékonyak, mindaddig kapják a terápiát, amíg az hatástalanná vagy intoleranciává nem válik
Drog: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, szubkután injekció 3 hetente, a vérminta szerint beállítva, 1,75 mg/kg-ig)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
általános válaszarány (ORR)
Időkeret: 6 hónap
Azon betegek aránya, akik teljes választ, részleges választ és hematológiai választ értek el.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
transzfúziós függetlenség (TI)
Időkeret: 6 hónap
A 8 hét alatt transzfúziófüggő betegek aránya
6 hónap
nemkívánatos események aránya
Időkeret: 6 hónap
A nemkívánatos eseményekkel küzdő betegek aránya
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Becsült)

2023. augusztus 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2025. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 17.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 23.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. augusztus 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 17.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Lus-2

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel