Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Roxadustat in Kombination mit Luspatercept im Vergleich zur Luspatercept-Monotherapie bei der Behandlung von refraktärem MDS-RS

17. August 2023 aktualisiert von: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Roxadustat in Kombination mit Luspatercept im Vergleich zu Luspatercept-Monotherapie bei der Behandlung des refraktären myelodysplastischen Syndroms mit Ringsideroblasten (MDS-RS): Eine prospektive randomisierte kontrollierte Studie

In einer randomisierten, kontrollierten klinischen Phase-II/III-Studie kam es bei 58 % der Patienten mit MDS mit geringerem Risiko nach der Roxadustat-Behandlung alle 8 Wochen zu einer mindestens 50-prozentigen Reduzierung der Transfusionseinheiten für rote Blutkörperchen (RBC). In einer randomisierten, kontrollierten klinischen Phase-III-Studie verbesserte Luspatercept im Vergleich zu Placebo die Transfusionsabhängigkeit bei Erythropoietin-stimulierenden Mitteln (ESA)-refraktären MDS-RS signifikant und verbesserte die Hämoglobinreaktion und Lebensqualität. Ziel dieser Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Roxadustat in Kombination mit Luspatercept im Vergleich zu einer Luspatercept-Monotherapie bei der Behandlung von refraktärem MDS-RS zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Noch keine Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Myelodysplastische Neoplasien (MDS) sind heterogene klonale Störungen von Stammzellen, die zu Zytopenie des peripheren Blutes und einer ineffektiven Hämatopoese führen, mit dem potenziellen Risiko der Entwicklung einer akuten myeloischen Leukämie (AML). Die meisten Patienten mit myelodysplastischen Syndromen mit Ringsideroblasten (MDS-RS) werden durch das überarbeitete International Prognostic Scoring System (IPSS) in Gruppen mit geringerem Risiko eingeteilt. Derzeit sind die Haupttherapien für MDS-RS die Transfusion roter Blutkörperchen und Blutplättchen, Erythropoetin (EPO), Androgene und Eisenchelattherapie. Roxadustat kann Transferrinrezeptoren hochregulieren, um die Eisenabsorption zu erhöhen, Transferrin hochregulieren, um den Eisentransport zu fördern, und Ferritinspiegel herunterregulieren, um indirekt die Eisenabsorption und den Eisentransport zu verbessern, den Plasmaeiseneintritt in das Knochenmark zu fördern, um rote Blutkörperchen zu erzeugen und zu fördern die Produktion von EPO im physiologischen Bereich. Luspatercept fördert im Allgemeinen die fortgeschrittene Reifung der Erythrozyten, indem es den TGF-β/smad2/3-Signalweg hemmt. In einer randomisierten, kontrollierten klinischen Phase-II/III-Studie kam es bei 58 % der Patienten mit MDS mit geringerem Risiko nach der Roxadustat-Behandlung alle 8 Wochen zu einer mindestens 50-prozentigen Reduzierung der Transfusionseinheiten für rote Blutkörperchen (RBC). In einer randomisierten, kontrollierten klinischen Phase-III-Studie verbesserte Luspatercept im Vergleich zu Placebo die Transfusionsabhängigkeit bei Erythropoietin-stimulierenden Mitteln (ESA)-refraktären MDS-RS signifikant und verbesserte die Hämoglobinreaktion und Lebensqualität. Ziel dieser Studie war es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Roxadustat in Kombination mit Luspatercept im Vergleich zu einer Luspatercept-Monotherapie bei der Behandlung von refraktärem MDS-RS zu bewerten. Wenn nachgewiesen wird, dass die Kombination der beiden Medikamente besser ist als die Luspatercept-Monotherapie, kann sie die Anämie bei refraktärem MDS-RS schnell verbessern und die Lebensqualität verbessern.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

62

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • China
      • Beijing, China
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter >18 Jahre alt.
  2. Patienten mit einer eindeutigen MDS-RS-Diagnose, stratifiziert als Patienten mit geringerem Risiko gemäß IPSS-R.
  3. Nach mindestens 6 Wochen rhEPO-Behandlung mit Hämoglobin <100 g/L
  4. Ausreichende Leberfunktionen mit Alanintransaminase (ALT)/Aspartat. Transaminase (AST)-Spiegel innerhalb des Zweifachen der normalen Obergrenze und Gesamtbilirubinspiegel innerhalb des Zweifachen der normalen Obergrenze.
  5. ECOG≤2 mit einer erwarteten Lebensdauer von mehr als 6 Monaten
  6. Dokumentierte Einwilligung des Patienten.

Ausschlusskriterien:

  1. Alter <18 Jahre alt.
  2. Kompliziert durch aktive oder unkontrollierte Infektionen.
  3. Kompliziert mit anderen bösartigen Erkrankungen.
  4. Kreatinin/Transaminase ≥ 2 normale Obergrenze.
  5. Kompliziert durch Myelofibrose.
  6. Schwangere oder stillende Frauen oder Männer mit kürzlichem Fruchtbarkeitsbedarf
  7. Allergisch gegen Luspatercept oder Hilfsstoffe
  8. Patienten mit einer Polysorbat-80-Allergie in der Vorgeschichte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Roxadustat und Luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutane Injektion alle 3 Wochen, angepasst an das Blutbild, bis zu 1,75 mg/kg.

Zur Beurteilung der Wirksamkeit wurde Roxadustat (150 mg täglich) über mindestens 6 Monate verabreicht.

Hämoglobin ≥ 120 g/L kann abgesetzt werden und Hämoglobin < 120 g/L kann weiterhin verwendet werden. Diejenigen, die wirksam sind, erhalten weiterhin die Kombinationstherapie, bis sie unwirksam oder unverträglich ist.
Arzneimittel: Roxadustat
Roxadustat (150 mg/Tag)
Arzneimittel: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutane Injektion alle 3 Wochen, angepasst an die Blutstruktur, bis zu 1,75 mg/kg)
Experimental: luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutane Injektion alle 3 Wochen, angepasst an das Blutbild, bis zu 1,75 mg/kg.

Zur Beurteilung der Wirksamkeit wurde Luspatercept über mindestens 6 Monate verabreicht. Hämoglobin ≥ 120 g/L kann abgesetzt werden und Hämoglobin < 120 g/L kann weiterhin verwendet werden. Diejenigen, die wirksam sind, erhalten die Therapie weiter, bis sie wirkungslos oder unverträglich ist
Arzneimittel: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutane Injektion alle 3 Wochen, angepasst an die Blutstruktur, bis zu 1,75 mg/kg)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten, die eine vollständige Remission, eine teilweise Remission und eine hämatologische Remission erreichten.
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten mit Transfusionsabhängigkeit über 8 Wochen
6 Monate
Rate unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 6 Monate
Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
6 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

1. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

17. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

23. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. August 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. August 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • Lus-2

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Myelodysplastische Syndrome

Klinische Studien zur Roxadustat

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in El Salvador

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren