Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Roxadustat v kombinaci s luspaterceptem versus monoterapie luspaterceptem v léčbě refrakterní MDS-RS

17. srpna 2023 aktualizováno: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Roxadustat v kombinaci s luspaterceptem versus monoterapie luspaterceptem v léčbě refrakterního myelodysplastického syndromu s prstencovými sideroblasty (MDS-RS): prospektivní randomizovaná kontrolovaná studie

V randomizované kontrolované klinické studii fáze II/III mělo 58 % pacientů s MDS s nižším rizikem alespoň 50% snížení transfuzních jednotek červených krvinek (RBC) každých 8 týdnů po léčbě roxadustatem. V randomizované kontrolované klinické studii fáze III luspatercept významně zlepšil transfuzní závislost u MDS-RS refrakterních na erytropoetin stimulující látky (ESA) a zlepšil hemoglobinovou odpověď a kvalitu života ve srovnání s placebem. Cílem této studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost roxadustatu kombinovaného s luspaterceptem oproti monoterapii luspaterceptem v léčbě refrakterní MDS-RS.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Myelodysplastické novotvary (MDS) jsou heterogenní klonální poruchy kmenových buněk, které vedou k cytopenii periferní krve a neúčinné krvetvorbě s potenciálním rizikem rozvoje akutní myeloidní leukémie (AML). Většina pacientů s myelodysplastickými syndromy s prstencovými sideroblasty (MDS-RS) je rozdělena do skupin s nižším rizikem podle revidovaného mezinárodního prognostického skórovacího systému (IPSS). V současnosti jsou hlavními terapiemi MDS-RS transfuze červených krvinek a krevních destiček, erytropoetin (EPO), androgen a chelatační terapie železa. Roxadustat může upregulovat transferinové receptory pro zvýšení vstřebávání železa, upregulovat transferin pro podporu transportu železa a downregulovat hladiny feritinu, aby nepřímo zlepšil absorpci a transport železa, podporuje vstup plazmatického železa do kostní dřeně za účelem tvorby červených krvinek a podpory produkci EPO ve fyziologickém rozmezí. Luspatercept obecně podporuje pokročilé zrání erytrocytů inhibicí signální dráhy TGF-β/smad2/3. V randomizované kontrolované klinické studii fáze II/III mělo 58 % pacientů s MDS s nižším rizikem alespoň 50% snížení transfuzních jednotek červených krvinek (RBC) každých 8 týdnů po léčbě roxadustatem. V randomizované kontrolované klinické studii fáze III luspatercept významně zlepšil transfuzní závislost u MDS-RS refrakterních na erytropoetin stimulující látky (ESA) a zlepšil hemoglobinovou odpověď a kvalitu života ve srovnání s placebem. Cílem této studie bylo zhodnotit účinnost a bezpečnost roxadustatu v kombinaci s luspaterceptem oproti monoterapii luspaterceptem v léčbě refrakterní MDS-RS. Pokud se prokáže, že kombinace těchto dvou léků je lepší než monoterapie luspaterceptem, může rychle zlepšit anémii refrakterní MDS-RS a zlepšit kvalitu života.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

62

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk >18 let.
  2. Pacienti s definitivní diagnózou MDS-RS a stratifikovaní jako s nižším rizikem podle IPSS-R.
  3. Po nejméně 6 týdnech léčby rhEPO s hemoglobinem < 100 g/l
  4. Adekvátní jaterní funkce s alanin transaminázou (ALT)/aspartátem. hladiny transamináz (AST) do 2násobku normální horní hranice a hladiny celkového bilirubinu do 2násobku normální horní hranice.
  5. ECOG≤2 s očekávanou životností delší než 6 měsíců
  6. Dokumentovaný souhlas pacienta.

Kritéria vyloučení:

  1. Věk <18 let.
  2. Komplikované aktivními nebo nekontrolovanými infekcemi.
  3. Komplikované s jinými malignitami.
  4. Kreatinin/transamináza ≥ 2 normální horní hranice.
  5. Komplikované s myelofibrózou.
  6. Těhotné nebo kojící ženy nebo muži s nedávnými potřebami plodnosti
  7. Alergický na luspatercept nebo pomocné látky
  8. Pacienti s alergií na polysorbát 80 v anamnéze

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: roxadustat a luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutánní injekce každé 3 týdny, upraveno podle krevního obrazu, až do 1,75 mg/kg.

Roxadustat (150 mgqod) byl podáván po dobu nejméně 6 měsíců k vyhodnocení účinnosti.

Hemoglobin ≥120 g/l lze přerušit a hemoglobin <120 g/l lze nadále užívat. Ti, kteří jsou efektivní, budou nadále dostávat kombinovanou terapii, dokud nebude účinná nebo netolerantní.
Lék: Roxadustat
Roxadustat (150 mg/d)
Lék: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutánní injekce každé 3 týdny, upraveno podle krevního vzorce, až do 1,75 mg/kg)
Experimentální: luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutánní injekce každé 3 týdny, upraveno podle krevního obrazu, až do 1,75 mg/kg.

Luspatercept byl podáván po dobu nejméně 6 měsíců, aby se vyhodnotila účinnost. Hemoglobin ≥120 g/l lze přerušit a hemoglobin <120 g/l lze nadále užívat. Ti, kteří jsou efektivní, budou pokračovat v léčbě, dokud nebude neúčinná nebo netolerantní
Lék: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutánní injekce každé 3 týdny, upraveno podle krevního vzorce, až do 1,75 mg/kg)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů, kteří dosáhli kompletní odpovědi, částečné odpovědi a hematologické odpovědi.
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
nezávislost na transfuzi (TI)
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů se závislostí na transfuzích po dobu 8 týdnů
6 měsíců
četnost nežádoucích příhod
Časové okno: 6 měsíců
Podíl pacientů s nežádoucími účinky
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Peking Union Medical College Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

1. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2024

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

17. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

23. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. srpna 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • Lus-2

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myelodysplastické syndromy

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit