Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Roxadustat kombineret med Luspatercept versus Luspatercept monoterapi til behandling af refraktær MDS-RS

17. august 2023 opdateret af: Bing Han, Peking Union Medical College Hospital

Roxadustat kombineret med luspatercept versus luspatercept monoterapi i behandling af refraktært myelodysplastisk syndrom med ringsideroblaster (MDS-RS): En prospektiv randomiseret kontrolleret undersøgelse

I et randomiseret, kontrolleret fase II/III klinisk forsøg havde 58 % af patienterne med MDS med lavere risiko mindst 50 % reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsenheder hver 8. uge efter roxadustat-behandling. I et randomiseret, kontrolleret fase III klinisk forsøg forbedrede luspatercept signifikant transfusionsafhængigheden af ​​erythropoietin-stimulerende midler (ESA)-refraktære MDS-RS og forbedrede hæmoglobinrespons og livskvalitet sammenlignet med placebo. Denne undersøgelse havde til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​roxadustat kombineret med luspatercept versus luspatercept monoterapi i behandlingen af ​​refraktær MDS-RS.

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Myelodysplastiske neoplasmer (MDS) er heterogene klonale lidelser i stamceller, der resulterer i perifer blodcytopeni og ineffektiv hæmatopoiese med potentiel risiko for udvikling af akut myeloid leukæmi (AML). De fleste patienter med myelodysplastiske syndromer med ringsideroblaster (MDS-RS) er stratificeret i lavere risikogrupper af det reviderede International Prognostic Scoring System (IPSS). På nuværende tidspunkt er de vigtigste behandlingsformer for MDS-RS røde blodlegemer og blodpladetransfusion, erythropoietin (EPO), androgen og jernchelateringsterapi. Roxadustat kan opregulere transferrinreceptorer for at øge jernabsorptionen, opregulere transferrin for at fremme jerntransport og nedregulere ferritinniveauer for indirekte at forbedre jernabsorption og transport, fremme plasmajernindtrængning i knoglemarven for at generere røde blodlegemer og fremme produktionen af ​​EPO i det fysiologiske område. Luspatercept fremmer generelt fremskreden erytrocytmodning ved at hæmme TGF-β/smad2/3-signalvejen. I et randomiseret, kontrolleret fase II/III klinisk forsøg havde 58 % af patienterne med MDS med lavere risiko mindst 50 % reduktion i røde blodlegemer (RBC) transfusionsenheder hver 8. uge efter roxadustat-behandling. I et randomiseret, kontrolleret fase III klinisk forsøg forbedrede luspatercept signifikant transfusionsafhængigheden af ​​erythropoietin-stimulerende midler (ESA)-refraktære MDS-RS og forbedrede hæmoglobinrespons og livskvalitet sammenlignet med placebo. Formålet med denne undersøgelse var at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​roxadustat kombineret med luspatercept versus luspatercept monoterapi i behandlingen af ​​refraktær MDS-RS. Hvis det bevises, at kombinationen af ​​de to lægemidler er bedre end luspatercept monoterapi, kan det hurtigt forbedre anæmien ved refraktær MDS-RS og forbedre livskvaliteten.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

62

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina
        • Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder >18 år.
  2. Patienter med en sikker diagnose MDS-RS og stratificeret som lavere risiko ifølge IPSS-R.
  3. Efter mindst 6 ugers rhEPO-behandling, med hæmoglobin<100g/L
  4. Tilstrækkelige leverfunktioner med alanintransaminase (ALT)/aspartat. transaminase (AST) niveauer inden for 2 gange den normale øvre grænse og totale bilirubin niveauer inden for 2 gange den normale øvre grænse.
  5. ECOG≤2 med en forventet levetid på mere end 6 måneder
  6. Dokumenteret patientsamtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Alder <18 år.
  2. Kompliceret med aktive eller ukontrollerede infektioner.
  3. Kompliceret med andre maligne sygdomme.
  4. Kreatinin/transaminase ≥ 2 normal øvre grænse.
  5. Kompliceret med myelofibrose.
  6. Gravide eller ammende kvinder eller mænd med nylige fertilitetsbehov
  7. Allergisk over for luspatercept eller hjælpestoffer
  8. Patienter med polysorbat 80-allergi i anamnesen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: roxadustat og luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge, justeret efter blodmønster, op til 1,75 mg/kg.

Roxadustat (150 mgqod) blev administreret i mindst 6 måneder for at evaluere effektiviteten.

Hæmoglobin ≥120g/L kan seponeres, og hæmoglobin <120g/L kan fortsætte med at bruge. De, der er effektive, vil fortsætte med at få kombinationsbehandlingen, indtil de er ineffektive eller intolerante.
Medicin: Roxadustat
Roxadustat (150 mgqod)
Medicin: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge, justeret efter blodmønster, op til 1,75 mg/kg)
Eksperimentel: luspatercept

Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge, justeret efter blodmønster, op til 1,75 mg/kg.

Luspatercept blev givet i mindst 6 måneder for at evaluere effekten. Hæmoglobin ≥120g/L kan seponeres, og hæmoglobin <120g/L kan fortsætte med at bruge. De, der er effektive, vil fortsætte med at få behandlingen, indtil den er ineffektiv eller intolerant
Medicin: Luspatercept
Luspatercept (1,0 mg/kg, subkutan injektion hver 3. uge, justeret efter blodmønster, op til 1,75 mg/kg)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: 6 måneder
Andel af patienter, der opnåede fuldstændig respons, delvis respons og hæmatologisk respons.
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
transfusionsafhængighed (TI)
Tidsramme: 6 måneder
Andel af patienter med transfusionsafhængighed over 8 uger
6 måneder
rate for uønskede hændelser
Tidsramme: 6 måneder
Andel af patienter med bivirkninger
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

1. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2023

Først opslået (Faktiske)

23. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Lus-2

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Roxadustat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner