Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

N-of-1 nivelreuman sovellus

maanantai 20. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Tufts Medical Center

N-of-1 -kokeilusuunnitelman soveltaminen nivelreumassa

Tämän N-of-1-tutkimuksen tavoitteena on saada tietoa yksittäisten potilaiden hoidosta, jolla on nivelreuma (RA), jolle on saatavilla monia hoitoja. Hoidot vaihtelevat niiden toimivuuden, antotavan, sivuvaikutusten ja kustannusten suhteen. Vaikka hoitoohjeet ovat saatavilla, parhaan hoitojärjestyksen löytäminen perustuu usein lääkärin valintaan. Pääkysymykset, joihin tämä tutkimus pyrkii vastaamaan, ovat:

  • Mitkä ovat eri hoitojen vaikutukset nivelreuman oireisiin ja tilaan kunkin yksittäisen potilaan kohdalla
  • Mikä on eri hoitojen tehokkuus kaikilla N-of-1-tutkimukseen osallistuneilla potilailla

Osallistujat otetaan mukaan ja satunnaistetaan kolmen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymän nivelreumalääkkeen sarjaan: 1. adalimumabi, 2. sarilumabi ja 3. upadasitinibi. Osallistujia pyydetään täyttämään viikoittain kyselyitä tilastaan ​​ja elämänlaadustaan ​​(joko klinikalla tai etänä) ja raportoimaan kiputasonsa päivittäin (etänä).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ei vielä rekrytointia

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nivelreuma (RA) on krooninen, hitaasti etenevä sairaus, johon on saatavilla useita hoitovaihtoehtoja. Hoidot vaihtelevat vaikutusmekanismin, antotavan, sivuvaikutusprofiilin (haittatapahtuman) ja kustannusten osalta. Vaikka yksimieliset hoitoohjeet ovat saatavilla, optimaalisen hoitojakson tunnistaminen perustuu usein kliinikon valintaan ja hoidon muutoksiin, jotka perustuvat siedettävyyteen ja lyhytaikaiseen lopputulokseen. N-of-1-kokeessa arvioidaan yksittäisiä osallistujia ja koottuja tietoja.

Yksittäiset osallistujat otetaan mukaan ja satunnaistetaan kolmen Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymän terapeuttisen aineen sarjaan - adalimumabi, sarilumabi, upadasitinibi ja vastaavat lumelääkkeet potilaiden, kliinikkojen ja tutkimushenkilöstön sokeuttamiseksi.

N-of-1-RA-protokolla kuvaa potilaiden jakamista yksittäisten satunnaistettujen vertailujen sarjaan. Nämä hoitotilat ovat kaksoissokkoutettuja ja satunnaistettuja, ja niihin on sisällytetty rinnakkaisia ​​lumelääkehoitoja, jotka ovat ulkonäöltään identtisiä aktiivisten lääkkeiden kanssa:

• Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu nivelreuma metotreksaattihoidon (MTX) jälkeen. Ennen satunnaistamista osallistujat jaetaan:

  • MTX-vastaaja
  • MTX ei vastaa

Tukikelpoiset osallistujat joko jatkavat MTX-hoitoa tai lopettavat MTX-hoidon alkuperäisen hoitovasteen ja toleranssin perusteella. Osallistujat, jotka on tunnistettu myöhempään biologiseen terapiaan, siirtyvät tutkimuksen sokeutuneeseen biologiseen terapiaan; MTX:llä joko jatkui tai ei jatkunut. Tämä vaihe koostuu 3 terapeuttisen interventio-ohjelman sarjasta, joista kukin kestää 12 viikkoa. Jokainen hoitojakso sisältää rinnakkaisia ​​lumelääkehoitoja, jotka ovat ulkonäöltään identtisiä aktiivisten lääkkeiden kanssa potilaiden, kliinikkojen ja tutkimushenkilöstön sokeutumisen varmistamiseksi.

Hoitoolosuhteet ovat seuraavat:

A. Tuumorinekroositekijän (TNF) biologinen estäjä: Adalimumabi 40 mg ihonalaisesti joka 2. viikko ihonalaisena injektiona oraalisen lumelääkkeen kanssa kerran päivässä.

B. Biologinen ei-TNF-inhibiittori: Sarilumabi 200 mg ihonalaisena injektiona joka 2. viikko yhdessä oraalisen lumelääkkeen kanssa kerran päivässä.

C. Januskinaasin (JAK) estäjä: Upadasitinibi 15 mg suun kautta kerran vuorokaudessa subkutaanisena lumelääkeinjektiona 2 viikon välein.

Ensisijainen tavoite (yksittäinen N-of-1 -tutkimus): tuottaa satunnaistettua näyttöä terapeuttisten aineiden vaikutuksista nivelreuman oireisiin ja taudin aktiivisuuteen, jotta kunkin osallistujan osalta voidaan tehdä päätös parhaasta hoidosta koejakson lopussa.

Toissijainen tavoite (N-of-1-kokeiden sarjan yhdistäminen): Arvioida terapeuttisten aineiden keskimääräinen suhteellinen tehokkuus kaikkien osallistujien kesken ja tutkia hoidon vaikutusten heterogeenisyyttä.

N-of-1-kokeilun koostesarjassa käytämme seuraavaa päätepisteiden hierarkiaa.

  • Ensisijainen päätepiste:
  • DAS28 (CRP)
  • Toissijaiset päätepisteet, mukaan lukien:
  • American College of Rheumatology 20 % (ACR20), 50 % (ACR50) ja 70 % (ACR70) vaste
  • Potilasindeksitietojen rutiininomaisen arvioinnin (RAPID3) pistemäärä, joka perustuu osallistujien raporttiin sairauden kokonaisarviosta, kivun tasosta ja fyysisen vamman määrästä

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

18

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tutkimukseen osallistuvat henkilöt, joilla on äskettäin diagnosoitu nivelreuma vakiintuneiden kliinisten, radiologisten ja laboratoriokriteerien perusteella. Potilaille, jotka ovat ehdokkaita sairautta modifioivaan lääkehoitoon, tarjotaan mahdollisuus osallistua tutkimukseen.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • • Äskettäin diagnosoitu aikuisiän nivelreuma (RA) American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) 2021 kriteerien RA:n luokittelun määrittelemänä

    • Keskivaikea tai vaikea aktiivinen nivelreuma määritellään vähintään 6/68 aroista nivelestä ja vähintään 6/66 turvonneesta nivelestä
    • C-reaktiivisen proteiinin (CRP) tai erittäin herkän C-reaktiivisen proteiinin (hsCRP) mittaus ≥ 1 kertaa normaalin yläraja
    • Ensilinjan MTX-hoito vähintään 12 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa jatkuvalla, muuttumattomalla annoksella vähintään 8 viikkoa ennen tutkimukseen tuloa, mutta aktiivinen nivelreuma jatkuu
    • Jouduttiin lopettamaan MTX sietämättömyyden tai toksisuuden vuoksi hoidon kestosta riippumatta
    • En ole koskaan saanut adalimumabia, sarilumabia tai upadasitinibia ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta.
    • Tietoisen suostumuksen antaminen
    • Ilmoitettu valmius noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja saatavuus tutkimuksen ajan
    • 18 vuotta täyttänyt tai vanhempi
    • Kyky ottaa oraalisia lääkkeitä ja olla valmis noudattamaan kolmea hoitojaksoa
    • Potilaat ovat kelvollisia riippumatta siitä, reagoiko heidän sairautensa riittävästi tai riittämättömästi ensimmäisen linjan MTX:ään tai jos he eivät siedä ensimmäisen linjan MTX:ää.

Poissulkemiskriteerit:

  • • Aiemmat niveltulehdukset, jotka ovat alkaneet ennen 17 vuoden ikää tai joilla on tällä hetkellä diagnosoitu muu tulehduksellinen nivelsairaus kuin nivelreuma

    • on saanut nivelensisäisiä, suonensisäisiä, lihaksensisäisiä kortikosteroideja 28 päivän sisällä ennen lähtötasoa
    • Tunnetut allergiset reaktiot minkä tahansa kolmen biologisen tekijän aineosille
    • saa tällä hetkellä kortikosteroideja annoksina > (suurempi kuin) 10 mg päivässä prednisonia (tai vastaavaa) tai on saanut epästabiilia kortikosteroidiannostusohjelmaa 2 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta tai 6 viikon kuluessa suunnitellusta satunnaistamisesta
    • on kokenut jonkin seuraavista 12 viikon kuluessa tutkimukseen osallistumisesta: sydäninfarkti, epästabiili iskeeminen sydänsairaus, aivohalvaus tai hänellä on New York Heart Associationin vaiheen IV sydämen vajaatoiminta
    • Tuberkuloosi-infektio
    • Hepatiitti B tai C -infektio
    • Aiempi laskimotromboembolia (syvä laskimotukos, keuhkoembolia)
    • Hänellä on ollut sydän- ja verisuoni-, hengitystie-, maksa-, maha-suolikanavan, endokriinisiä, hematologisia, neurologisia tai neuropsykiatrisia häiriöitä tai jokin muu vakava ja/tai epävakaa sairaus, joka tutkijan mielestä voisi muodostaa riskin tai häiritä tietojen tulkinta
    • Sen arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) perustuu viimeisimpään saatavilla olevaan seerumin kreatiniiniarvoon < (alle) 40 millilitraa minuutissa per 1,73 m^2 (ml/min/1,73) m^2)
    • Hänellä on ollut krooninen maksasairaus, jossa viimeisin saatavilla oleva aspartaattiaminotransferaasi (AST) tai alaniiniaminotransferaasi (ALT) on > 1,5 kertaa ULN tai viimeisin saatavilla oleva kokonaisbilirubiini on ≥ 1,5 kertaa ULN
    • Hänellä on ollut lymfoproliferatiivinen sairaus; tai sinulla on merkkejä tai oireita, jotka viittaavat mahdolliseen lymfoproliferatiiviseen sairauteen, mukaan lukien lymfadenopatia tai splenomegalia; tai sinulla on aktiivinen primaarinen tai uusiutuva pahanlaatuinen sairaus; tai ovat olleet kliinisesti merkittävän pahanlaatuisen kasvaimen remissiossa < 5 vuotta
    • On altistunut elävälle rokotteelle 12 viikon sisällä ennen suunniteltua satunnaistamista tai hänen odotetaan tarvitsevan/saavan elävän rokotteen tutkimuksen aikana (paitsi herpes zoster -rokotusta)
    • Hänellä on nykyinen tai äskettäin kliinisesti vakava virus-, bakteeri-, sieni- tai loisinfektio
    • Hänellä on ollut oireinen herpes zoster -infektio 12 viikon aikana ennen tutkimukseen tuloa
    • on immuunipuutteinen ja hänellä on tutkijan mielestä kohtuuton riski osallistua tutkimukseen
    • Hänellä on ollut aktiivinen hepatiitti B -virus (HBV), hepatiitti C -virus (HCV) tai ihmisen immuunikatovirus (HIV)
    • Sinulla on näyttöä aktiivisesta tai piilevasta tuberkuloosista (TB)
    • Nykyinen sairaalahoito tai vaatii sairaalahoitoa seulonnassa
    • Raskaana oleva tai imettävä
    • Osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen nivelreumatutkimukseen
    • Internet-yhteyden puute etäterveysalustalle
    • Osallistujat, jotka eivät puhu englantia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos sairauden aktiivisuuspisteissä (DAS) 28
Aikaikkuna: Kunkin hoitojakson perustaso ja viikko 12
Arvioi potilaan ja lääkärin kokonaisarviointia taudin aktiivisuudesta, mukaan lukien turvonneiden ja tuskallisten nivelten lukumäärä (28 nivelistä),
Kunkin hoitojakson perustaso ja viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Potilasindeksitietojen rutiiniarvioinnin muutos 3 (RAPID3)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikot 2, 4, 6, 8, 10, 12 jokaisesta hoitojaksosta
A) funktion, b) kivun ja c) arviointi potilaan globaali arviointi
Perustaso ja viikot 2, 4, 6, 8, 10, 12 jokaisesta hoitojaksosta
Muutos amerikkalaisessa reumatologian korkeakoulussa 20 (ACR20)
Aikaikkuna: Kunkin hoitojakson perustaso ja viikko 12
≥20% vähemmän tarjous- ja turvonneita niveliä ja ≥20% parannuksia kolmessa muusta verkkotunnuksesta; a) Potilaan globaali arviointi, b) lääkärin globaali arviointi, c) funktionaalinen kyselylomake, d) kipupisteet ja f) punasolujen sedimentoitumisnopeus (ESR) tai C-reaktiivinen proteiini (CRP)
Kunkin hoitojakson perustaso ja viikko 12
Muutos amerikkalaisessa reumatologian korkeakoulussa 50 (ACR50)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 12 jokaisesta hoitojaksosta
≥50% vähemmän tarjous- ja turvonneita niveliä ja ≥20% parannuksia kolmessa viidestä muusta domeenista; a) Potilaan globaali arviointi, b) lääkärin globaali arviointi, c) funktionaalinen kyselylomake, d) kipupisteet ja f) punasolujen sedimentoitumisnopeus (ESR) tai C-reaktiivinen proteiini (CRP)
Perustaso ja viikolla 12 jokaisesta hoitojaksosta
Muutos amerikkalaisessa reumatologian korkeakoulussa 70 (ACR70)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 12 jokaisesta hoitojaksosta
≥70% vähemmän tarjous- ja turvonneita niveliä ja ≥20% parannuksia kolmessa muusta domeenista; a) Potilaan globaali arviointi, b) lääkärin globaali arviointi, c) funktionaalinen kyselylomake, d) kipupisteet ja f) punasolujen sedimentoitumisnopeus (ESR) tai C-reaktiivinen proteiini (CRP)
Perustaso ja viikolla 12 jokaisesta hoitojaksosta
Lääketieteellinen tulostutkimus lyhytmuotoinen 12-esineen terveystutkimus (SF-12)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 4, 8 ja 12 jokaisesta hoitojaksosta
Yleinen terveyskysely
Perustaso ja viikolla 4, 8 ja 12 jokaisesta hoitojaksosta
Hoitotaakkakysely (TBQ)
Aikaikkuna: Viikolla 36
Lääketieteen, omavalvonta-, laboratoriokokeiden, lääkärikäyntien, organisaation tarpeen, hallinnollisten tehtävien arviointi, ruokavaliota ja fyysistä aktiivisuutta koskevia neuvoja sekä hoidon sosiaalisia vaikutuksia.
Viikolla 36

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Tufts Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Harry P Selker, MD, Tufts Medical Center

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. syyskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 15. joulukuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 26. kesäkuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 29. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 20. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 00003917

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa