Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie reumatoidalnego zapalenia stawów typu N-of-1

8 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Tufts Medical Center

Zastosowanie projektu próby N-of-1 w reumatoidalnym zapaleniu stawów

Celem tego badania N-of-1 jest poznanie metod leczenia poszczególnych pacjentów chorych na reumatoidalne zapalenie stawów (RZS), dla których dostępnych jest wiele metod leczenia. Terapie różnią się sposobem działania, sposobem podawania, działaniami niepożądanymi i kosztami. Chociaż dostępne są wytyczne dotyczące leczenia, ustalenie najlepszej kolejności leczenia często opiera się na decyzji lekarza. Główne pytanie, na które ma odpowiedzieć to badanie, brzmi:

  • Jaki jest wpływ różnych metod leczenia na objawy i stan RZS u każdego pacjenta?
  • Jaka jest skuteczność różnych metod leczenia u wszystkich pacjentów włączonych do badania N-of-1

Uczestnicy zostaną włączeni i losowo przydzieleni do grupy trzech leków na RZS zatwierdzonych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA): 1. adalimumab, 2. sarilumab i 3. upadacytynib. Uczestnicy zostaną poproszeni o cotygodniowe wypełnianie kwestionariuszy dotyczących ich stanu i jakości życia (w klinice lub zdalnie) oraz codzienne zgłaszanie poziomu bólu (zdalnie).

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Reumatoidalne zapalenie stawów (RZS) to przewlekła, powoli postępująca choroba, w przypadku której dostępnych jest wiele możliwości leczenia. Terapie różnią się mechanizmem działania, sposobem podawania, profilem skutków ubocznych (zdarzeń niepożądanych) i kosztem. Chociaż dostępne są konsensusowe wytyczne dotyczące leczenia, określenie optymalnej sekwencji leczenia często opiera się na wyborze klinicysty, a zmiany w leczeniu opierają się na tolerancji i krótkoterminowym wyniku. Badanie N-of-1 oceni poszczególnych uczestników i dane zbiorcze.

Poszczególni uczestnicy zostaną włączeni i losowo przydzieleni do sekwencji trzech środków terapeutycznych zatwierdzonych przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) – adalimumab, sarilumab, upadacytynib – plus dopasowane placebo, aby umożliwić zaślepienie pacjentów, klinicystów i personelu badawczego.

Protokół N-of-1-RA opisuje przydział pacjentów do serii indywidualnych, randomizowanych porównań. Te warunki leczenia są podwójnie ślepe i randomizowane, z uwzględnieniem dopasowanych równoległych terapii placebo, identycznych pod względem wyglądu z aktywnymi lekami:

• Pacjenci z nowo zdiagnozowanym reumatoidalnym zapaleniem stawów po początkowym leczeniu metotreksatem (MTX). Przed randomizacją uczestnicy zostaną przydzieleni do:

  • Osoba reagująca na MTX
  • Brak odpowiedzi na MTX

Kwalifikujący się uczestnicy będą kontynuować leczenie MTX lub zaprzestać stosowania MTX w zależności od odpowiedzi na początkową terapię i tolerancji. Uczestnicy zidentyfikowani do dalszej terapii biologicznej wejdą w fazę badania zaślepioną terapią biologiczną; z MTX albo kontynuować, albo nie kontynuować. Faza ta składa się z sekwencji 3 schematów interwencji terapeutycznej, każdy trwający 12 tygodni. Każdy okres leczenia obejmuje równoległe leczenie placebo o identycznym wyglądzie z aktywnymi lekami, aby zapewnić oślepienie pacjentów, klinicystów i personelu badawczego.

Warunki leczenia są następujące:

A. Biologiczny inhibitor czynnika martwicy nowotworu (TNF): Adalimumab 40 mg podskórnie co 2 tygodnie we wstrzyknięciu podskórnym z doustnym placebo raz dziennie.

B. Biologiczne leki niebędące inhibitorami TNF: Sarilumab 200 mg we wstrzyknięciu podskórnym co 2 tygodnie z doustnym placebo raz dziennie.

C. Inhibitor kinazy janusowej (JAK): Upadacytynib 15 mg doustnie raz na dobę z podskórnym wstrzyknięciem placebo co 2 tygodnie.

Cel główny (indywidualne badanie N-z-1): Wygenerowanie randomizowanych dowodów na temat wpływu środków terapeutycznych na objawy RZS i aktywność choroby, aby na koniec okresu próbnego podjąć decyzję o najlepszym leczeniu dla każdego uczestnika.

Cel drugorzędny (agregacja serii badań N-z-1): Ocena średniej względnej skuteczności środków terapeutycznych u wszystkich uczestników i zbadanie heterogeniczności efektów leczenia.

W przypadku zagregowanej serii prób N-of-1 zastosujemy następującą hierarchię punktów końcowych.

  • Główny punkt końcowy:
  • DAS28 (CRP)
  • Drugorzędowe punkty końcowe, w tym:
  • Odpowiedź American College of Rheumatology 20% (ACR20), 50% (ACR50) i 70% (ACR70)
  • Wynik rutynowej oceny danych indeksowych pacjenta (RAPID3) na podstawie raportu uczestników dotyczącego ogólnej oceny choroby, poziomu bólu i stopnia niepełnosprawności fizycznej

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

18

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Uczestnikami badania będą osoby z nowo zdiagnozowanym RZS na podstawie ustalonych kryteriów klinicznych, radiologicznych i laboratoryjnych. Pacjenci będący kandydatami do leczenia farmakologicznego modyfikującego przebieg choroby będą mieli możliwość wzięcia udziału w badaniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • • Nowo zdiagnozowane reumatoidalne zapalenie stawów (RZS) o początku w wieku dorosłym zgodnie z definicją American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) 2021 Kryteria klasyfikacji RZS

    • Umiarkowanie do ciężkiego aktywne RZS definiowane jako obecność co najmniej 6/68 bolesnych stawów i co najmniej 6/66 obrzękniętych stawów
    • Pomiar białka C-reaktywnego (CRP) lub wysokiej czułości pomiaru białka C-reaktywnego (hsCRP) ≥ 1-krotność górnej granicy normy
    • Terapia pierwszego rzutu MTX przez co najmniej 12 tygodni przed włączeniem do badania w ciągłej, niezmieniającej się dawce przez co najmniej 8 tygodni przed włączeniem do badania, ale nadal występuje aktywne RZS
    • Musiałem przerwać stosowanie MTX ze względu na nietolerancję lub toksyczność, niezależnie od czasu trwania leczenia
    • Nigdy nie otrzymywałem adalimumabu, sarilumabu, upadacytynibu przed pierwszą dawką badanego leku.
    • Udzielenie świadomej zgody
    • Deklarowana chęć przestrzegania wszystkich procedur badania i dostępność na czas trwania badania
    • 18 lat lub więcej
    • Możliwość przyjmowania leków doustnych i chęć przestrzegania trzech okresów leczenia
    • Pacjenci kwalifikują się do badania, jeśli ich choroba zareagowała odpowiednio lub niewystarczająco na MTX pierwszego rzutu lub jeśli nie tolerowali MTX pierwszego rzutu.

Kryteria wyłączenia:

  • • Historia zapalenia stawów rozpoczynającego się przed 17. rokiem życia lub aktualna diagnoza zapalnej choroby stawów innej niż RZS

    • Otrzymał kortykosteroidy podawane dostawowo, dożylnie lub domięśniowo w ciągu 28 dni przed wartością wyjściową
    • Znane reakcje alergiczne na składniki któregokolwiek z trzech leków biologicznych
    • Czy obecnie otrzymuje kortykosteroidy w dawkach > (większych niż) 10 mg prednizonu (lub jego odpowiednika) na dobę lub otrzymuje niestabilny schemat dawkowania kortykosteroidów w ciągu 2 tygodni od włączenia do badania lub w ciągu 6 tygodni od planowanej randomizacji
    • u pacjenta wystąpił którykolwiek z poniższych objawów w ciągu 12 tygodni od rozpoczęcia badania: zawał mięśnia sercowego, niestabilna choroba niedokrwienna serca, udar lub niewydolność serca w IV stopniu zaawansowania według New York Heart Association
    • Zakażenie gruźlicą
    • Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub C
    • Historia żylnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (zakrzepica żył głębokich, zatorowość płucna)
    • Czy ma w przeszłości lub występuje zaburzenia układu krążenia, układu oddechowego, wątroby, przewodu pokarmowego, endokrynologiczne, hematologiczne, neurologiczne lub neuropsychiatryczne lub jakąkolwiek inną poważną i/lub niestabilną chorobę, która w opinii badacza może stanowić ryzyko lub zakłócać interpretacja danych
    • Ma szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) w oparciu o najnowsze dostępne stężenie kreatyniny w surowicy < (mniej niż) 40 mililitrów na minutę na 1,73 m^2 (ml/min/1,73) m^2)
    • ma w wywiadzie przewlekłą chorobę wątroby, z ostatnią dostępną aktywnością aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub aminotransferazy alaninowej (ALT) >1,5-krotnością GGN lub ostatnią dostępną bilirubiną całkowitą ≥1,5-krotnością GGN
    • Ma w przeszłości chorobę limfoproliferacyjną; lub występują oznaki lub objawy sugerujące możliwą chorobę limfoproliferacyjną, w tym powiększenie węzłów chłonnych lub powiększenie śledziony; lub mają aktywną pierwotną lub nawracającą chorobę nowotworową; lub u których wystąpiła remisja klinicznie istotnego nowotworu złośliwego trwająca krócej niż 5 lat
    • Został narażony na kontakt z żywą szczepionką w ciągu 12 tygodni przed planowaną randomizacją lub oczekuje się, że będzie potrzebował/otrzymał żywą szczepionkę w trakcie badania (z wyjątkiem szczepienia przeciwko półpaścowi)
    • Ma aktualnie lub niedawno przebytą klinicznie poważną infekcję wirusową, bakteryjną, grzybiczą lub pasożytniczą
    • W ciągu 12 tygodni przed włączeniem do badania wystąpiło objawowe zakażenie półpaścem
    • Mają obniżoną odporność i, w opinii badacza, są obciążeni niedopuszczalnym ryzykiem udziału w badaniu
    • Czy w przeszłości występował aktywny wirus zapalenia wątroby typu B (HBV), wirus zapalenia wątroby typu C (HCV) lub ludzki wirus niedoboru odporności (HIV)
    • Ma dowody na aktywną lub utajoną gruźlicę (TB)
    • Aktualna hospitalizacja lub konieczność przyjęcia do szpitala podczas badania przesiewowego
    • Ciąża lub karmienie piersią
    • Udział w kolejnym terapeutycznym badaniu klinicznym dotyczącym RZS
    • Brak dostępu internetowego do platformy telezdrowia
    • Uczestnicy nie mówiący po angielsku

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana oceny aktywności choroby (DAS) 28
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 tygodnia każdego okresu leczenia
Ocena ogólną ocenę pacjenta i lekarza ogólnej oceny aktywności choroby, w tym liczby spuchniętych i bolesnych stawów (z 28 stawów),
Linia bazowa i 12 tygodnia każdego okresu leczenia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana rutynowej oceny danych wskaźnika pacjenta 3 (Rapid3)
Ramy czasowe: Linia podstawowa i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12 każdego okresu leczenia
Ocena a) funkcji, b) ból i c) globalne oszacowanie statusu pacjenta
Linia podstawowa i tygodnie 2, 4, 6, 8, 10, 12 każdego okresu leczenia
Zmiana w American College of Rheumatology 20 (ACR20)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 12 tygodnia każdego okresu leczenia
≥20% mniej delikatnych i spuchniętych stawów oraz ≥20% poprawa w trzech z pięciu innych domen; a) Globalna ocena pacjenta, b) Globalna ocena lekarza, c) Kwestionariusz funkcjonalny, d) ocena bólu i f) szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) lub białko C-reaktywne (CRP)
Linia bazowa i 12 tygodnia każdego okresu leczenia
Zmiana w American College of Rheumatology 50 (ACR50)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i w 12 tygodniu każdego okresu leczenia
≥50% mniej delikatnych i spuchniętych stawów oraz ≥20% poprawa w trzech z pięciu innych domen; a) Globalna ocena pacjenta, b) Globalna ocena lekarza, c) Kwestionariusz funkcjonalny, d) ocena bólu i f) szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) lub białko C-reaktywne (CRP)
Linia wyjściowa i w 12 tygodniu każdego okresu leczenia
Zmiana w American College of Rheumatology 70 (ACR70)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i w 12 tygodniu każdego okresu leczenia
≥70% mniej delikatnych i spuchniętych stawów oraz ≥20% poprawa w trzech z pięciu innych domen; a) Globalna ocena pacjenta, b) Globalna ocena lekarza, c) Kwestionariusz funkcjonalny, d) ocena bólu i f) szybkość sedymentacji erytrocytów (ESR) lub białko C-reaktywne (CRP)
Linia wyjściowa i w 12 tygodniu każdego okresu leczenia
Medical wyników badań krótkoterminowych 12-elementowych badań zdrowotnych (SF-12)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i w tygodniu, 8 i 12 każdego okresu leczenia
Ogólny kwestionariusz zdrowia
Linia wyjściowa i w tygodniu, 8 i 12 każdego okresu leczenia
Kwestionariusz obciążenia leczenia (TBQ)
Ramy czasowe: W 36. tygodniu
Ocena obciążenia związanego z przyjmowaniem medycyny, samokontroli, testów laboratoryjnych, wizyt lekarskich, potrzeby organizacji, zadań administracyjnych, przestrzeganiem porad dotyczących diety i aktywności fizycznej oraz społecznym wpływem leczenia.
W 36. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Tufts Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Harry P Selker, MD, Tufts Medical Center

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

15 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

26 czerwca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 00003917

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Upadacytynib

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj