Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Elafibranorin pitkäaikainen tutkimus aikuisilla osallistujilla, joilla on primaarinen sappikiputulehdus (ELFIDENCE)

perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Ipsen

Vaiheen III satunnaistettu, rinnakkaisryhmä, kaksoissokko, lumekontrolloitu, kaksihaarainen tutkimus Elafibranor 80 mg:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi pitkäaikaisissa kliinisissä tuloksissa aikuisilla potilailla, joilla on primaarinen sappikolangiitti (PBC)

Tämän tutkimuksen osallistujat ovat vahvistaneet primaarisen sappikolangiitin (PBC).

Osallistujilla on myös riittämätön vaste tai intoleranssi ursodeoksikoolihapolle (UDCA), joka on PBC:n hoitoon käytettävä lääke.

PBC on hitaasti etenevä sairaus. Se vaurioittaa maksan sappitiehyitä, mikä johtaa sappihappojen kertymiseen, mikä aiheuttaa lisävaurioita.

Maksavaurio PBC:ssä voi johtaa arpeutumiseen (kirroosiin). PBC voi myös liittyä useisiin oireisiin. Monet PBC-potilaat saattavat tarvita maksansiirtoa tai voivat kuolla, jos sairaus etenee eikä maksansiirtoa tehdä.

Tässä tutkimuksessa verrataan elafibranorin (tutkimuslääke) päivittäistä annosta lumelääkkeen päivittäiseen annokseen. Jokainen osallistuja on tutkimuksessa enintään noin 7 vuotta.

Tämän tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, onko elafibranor lumelääkettä parempi estämään kliinisiä seurauksia, jotka osoittavat sairauden pahenemista (mukaan lukien maksansiirtoon tai kuolemaan johtava sairauden eteneminen).

Tässä tutkimuksessa selvitetään myös pitkäaikaisen elafibranor-hoidon turvallisuutta sekä vaikutusta oireisiin, kuten kutinaan ja väsymykseen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

276

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentiina
        • Rekrytointi
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentiina
        • Peruutettu
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentiina
        • Rekrytointi
        • Hospital El Cruce
  • Australia
      • Birtinya, Australia
        • Rekrytointi
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australia
        • Rekrytointi
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australia
        • Peruutettu
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australia
        • Peruutettu
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australia
        • Peruutettu
        • St George Hospital
      • Westmead, Australia
        • Rekrytointi
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Peruutettu
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgia
        • Peruutettu
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgia
        • Rekrytointi
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgia
        • Peruutettu
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brasilia
      • Belo Horizonte, Brasilia
        • Rekrytointi
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasilia
        • Rekrytointi
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Rekrytointi
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgaria
        • Rekrytointi
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgaria
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Rekrytointi
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Rekrytointi
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Rekrytointi
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Rekrytointi
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Rekrytointi
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Rekrytointi
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Vall D'Hebron
      • Barcelona, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Espanja
        • Peruutettu
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espanja
        • Rekrytointi
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Espanja
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Espanja
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Lopetettu
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Espanja
        • Peruutettu
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Espanja
        • Rekrytointi
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Etelä -Korea
      • Busan, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Seoul National University Bundang Hospital (Snubh)
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Peruutettu
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Lopetettu
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Etelä -Korea
        • Rekrytointi
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Israel
      • Beersheba, Israel
        • Peruutettu
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Peruutettu
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israel
        • Lopetettu
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israel
        • Lopetettu
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Lopetettu
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Peruutettu
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Peruutettu
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italia
      • Modena, Italia
        • Peruutettu
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italia
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italia
        • Lopetettu
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italia
        • Peruutettu
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italia
        • Lopetettu
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italia
        • Peruutettu
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Peruutettu
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Peruutettu
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrytointi
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Kanada
        • Rekrytointi
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka
        • Rekrytointi
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Kreikka
        • Rekrytointi
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Kreikka
        • Rekrytointi
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Kreikka
        • Rekrytointi
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Liettua
      • Kaunas, Liettua
        • Rekrytointi
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Liettua
        • Rekrytointi
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
  • Malesia
      • Johor Bahru, Malesia
        • Rekrytointi
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malesia
        • Rekrytointi
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malesia
        • Rekrytointi
        • University of Malaya Medical Centre
  • Meksiko
      • Guadalajara, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Meksiko
        • Rekrytointi
        • Medical Care & Research
  • Portugali
      • Funchal, Portugali, 9004-514
        • Rekrytointi
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugali, 5000-508
        • Rekrytointi
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugali
        • Rekrytointi
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Puola
      • Elblag, Puola
        • Rekrytointi
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Puola
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Puola
        • Rekrytointi
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Puola
        • Peruutettu
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Puola, 90-153
        • Rekrytointi
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Puola
        • Rekrytointi
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Puola
        • Ei vielä rekrytointia
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Puola
        • Rekrytointi
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Puola
        • Peruutettu
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Puola
        • Rekrytointi
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Puola
        • Rekrytointi
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Puola
        • Rekrytointi
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Puola
        • Rekrytointi
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Ranska
      • Créteil, Ranska, 94000
        • Rekrytointi
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Ranska
        • Peruutettu
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Ranska
        • Rekrytointi
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Ranska
        • Peruutettu
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Ranska
        • Rekrytointi
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Ranska, 75013
        • Rekrytointi
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Ranska
        • Peruutettu
        • Chu Poitiers
      • Toulouse, Ranska
        • Peruutettu
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Ranska
        • Peruutettu
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Rekrytointi
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Romania
        • Rekrytointi
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Romania
        • Rekrytointi
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Rekrytointi
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Romania, 700111
        • Rekrytointi
        • Gastromedica Srl
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia
        • Rekrytointi
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovakia
        • Rekrytointi
        • Univerzitna Nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovakia
        • Rekrytointi
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska
        • Rekrytointi
        • Bispebjerg hospital
  • Thaimaa
      • Chiang Mai, Thaimaa
        • Rekrytointi
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thaimaa
        • Rekrytointi
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thaimaa
        • Rekrytointi
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tšekki
      • Hradec Králové, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tšekki
        • Peruutettu
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Artroscan
      • Pilsen, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tšekki
        • Rekrytointi
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Unkari
      • Budapest, Unkari
        • Rekrytointi
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Unkari
        • Rekrytointi
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Unkari
        • Rekrytointi
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Uusi Seelanti
        • Rekrytointi
        • Waikato Hospital
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85641
        • Rekrytointi
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 55130
        • Lopetettu
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Yhdysvallat, 92118
        • Rekrytointi
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
        • Peruutettu
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90404
        • Peruutettu
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90067
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • Rekrytointi
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80829
        • Rekrytointi
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Yhdysvallat, 80113
        • Rekrytointi
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Yhdysvallat, 80120
        • Rekrytointi
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • Rekrytointi
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Yhdysvallat, 12105
        • Rekrytointi
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33614
        • Rekrytointi
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Ei vielä rekrytointia
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Yhdysvallat, 71103
        • Rekrytointi
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Yhdysvallat, 48197
        • Peruutettu
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Yhdysvallat, 87109
        • Lopetettu
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Rekrytointi
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
        • Rekrytointi
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Rekrytointi
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Yhdysvallat, 38138
        • Rekrytointi
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Yhdysvallat, 22201
        • Rekrytointi
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
        • Rekrytointi
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
        • Rekrytointi
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 60612
        • Peruutettu
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75203
        • Lopetettu
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Peruutettu
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77584
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Yhdysvallat, 77904
        • Lopetettu
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78015
        • Rekrytointi
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Yhdysvallat, 76710
        • Peruutettu
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Yhdysvallat, 22903
        • Rekrytointi
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
        • Ei vielä rekrytointia
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23226
        • Rekrytointi
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Yhdysvallat, 20007
        • Peruutettu
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Rekrytointi
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Yhdysvallat, 25701
        • Rekrytointi
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit :

  • Miesten tai naispuolisten osallistujien tulee olla vähintään 18-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä.
  • Osallistujat, joilla on selvä tai todennäköinen diagnoosi primaarisesta sapen kolangiittista (PBC)
  • Osallistujat, jotka ottavat ursodeoksikoolihappoa (UDCA) vähintään 12 kuukauden ajan (vakaalla annoksella ≥ 3 kuukautta) ennen seulontajaksoa ja joiden odotetaan pysyvän vakaalla annoksella tutkimuksen aikana tai jotka eivät siedä UDCA-hoitoa (ei UDCA:ta ≥ 3 kuukauden ajan ) ennen seulontajaksoa (maan hoidon standardiannostuksen mukaan).
  • Osallistujat ottavat kutinan hoitoon lääkkeitä (esim. kolestyramiinia, rifampiinia, naltreksonia, sertraliinia tai kolkisiinia) on oltava vakaalla annoksella ≥ 3 kuukautta ennen seulontajaksoa.
  • Miesten tai naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
  • Pystyy antamaan allekirjoitetun tietoon perustuvan suostumuksen, joka sisältää tietoisen suostumuksen lomakkeessa (ICF) ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Muu samanaikainen maksasairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen: i) Primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC). ii) Autoimmuunihepatiitti (AIH) Kansainvälisen autoimmuunihepatiittiryhmän (IAIHG) yksinkertaistettujen diagnostisten kriteerien mukaan ≥6 tai jos hoidetaan PBC:n päällekkäisyys AIH:n kanssa tai jos on kliinistä epäilyä ja näyttöä AIH-ominaisuuksien päällekkäisyydestä, tätä ei voida selittyy yksinomaan riittämättömällä vasteella UDCA:lle. iii) Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg). Osallistujat, joilla on negatiivinen HBsAg ja positiivinen hepatiitti B -ydinvasta-aine (HBcAb), voivat olla kelvollisia, jos hepatiitti B -viruksen deoksiribonukleiinihappo (HBV DNA) on negatiivinen. iv) C-hepatiittiviruksen (HCV) infektio, jonka määrittelee positiivinen anti-HCV-vasta-aine ja positiivinen HCV-ribonukleiinihappo (RNA) (Huomautus: Osallistujat, joilla on positiivinen anti-HCV-vasta-aine aiemmin hoidetun HCV-infektion vuoksi, voidaan ottaa mukaan, jos varmistetaan HCV-RNA havaitsematon ja jatkuva virusvaste on dokumentoitu). v) Alkoholiin liittyvä maksasairaus (ALD). vi) Alkoholiton steatohepatiitti (NASH). vii) Muut krooniset maksasairaudet, kuten alfa-1-antitrypsiinin puutos.
  • Kliinisesti merkittävä maksan vajaatoiminta, mukaan lukien: i) Aiemmat maksansiirrot, nykyinen sijoittuminen maksansiirtoluetteloon, nykyinen malli loppuvaiheen maksasairaudelle (MELD) - Na-pistemäärä ≥12 maksan vajaatoiminnan vuoksi (MELD-Na) lasketaan vain, kun MELD >11). ii) Todisteet kirroosin komplikaatioista, mukaan lukien maksan vajaatoiminta, tai todisteita merkittävistä portaaliverenpainetaudin komplikaatioista, mukaan lukien hoitoa vaativa askites; aiempi suonikohjuvuoto tai siihen liittyvät toimenpiteet (esim. suonikohjujen nauha tai transjugulaarinen intrahepaattinen portosysteeminen shunt (TIPS) asettaminen); hepaattisen enkefalopatian esiintyminen, asteen 2 tai korkeampi West-Havenin kriteerien mukaan; spontaanin bakteeriperäisen peritoniitin historia tai esiintyminen. Huomautus: osallistujat, joilla on matalan riskin suonikohju (aste I) ilman verenvuotoa tai muuta hoitoa, voivat olla kelvollisia ilmoittautumaan. iii) Hepatorenaalinen oireyhtymä (HRS) (tyyppi I tai II).
  • Tunnettu ihmisen immuunikatovirus (HIV) -infektio tai positiivinen varmistustesti HIV-tyypin 1 tai 2 varalta.
  • Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ei-maksasta ALP:n nousua (esim. Pagetin tauti).
  • Todisteet mistä tahansa muusta epästabiilista tai hoitamattomasta kliinisesti merkittävästä immunologisesta, endokriinisestä, hematologisesta, maha-suolikanavan, neurologisesta tai psykiatrisesta sairaudesta tutkijan arvioiden mukaan; muut kliinisesti merkittävät sairaudet, jotka eivät ole hyvin hallinnassa.
  • Muut kuin maksan sairaudet, jotka voivat lyhentää elinajanodotetta alle 2 vuoteen, mukaan lukien tunnetut syövät.
  • Maksasolusyövän historia.
  • Alfafetoproteiini (AFP) > 20 ng/ml 4-vaiheisella maksan tietokonetomografialla (CT) tai magneettikuvauksella (MRI), mikä viittaa hepatosellulaariseen karsinoomaan.
  • Tunnettu pahanlaatuinen kasvain tai aiemmin ollut pahanlaatuinen kasvain viimeisen 5 vuoden aikana, lukuun ottamatta paikallista, onnistuneesti hoidettua tyvisolusyöpää tai kohdunkaulan in situ -syöpää.
  • Seuraavien lääkkeiden antaminen on kielletty tutkimuksen aikana ja ennen tutkimusta alla määritellyn aikataulun mukaisesti: i) 3 kuukautta ennen seulontajaksoa: fibraatit, seladelpar, glitatsonit, obetikolihappo, atsatiopriini, syklosporiini, metotreksaatti, mykofenolaatti, pentoksifylliini , budesonidi ja muut systeemiset kortikosteroidit (vain parenteraalinen ja oraalinen krooninen anto); mahdollisesti maksatoksiset lääkkeet (mukaan lukien α-metyylidopa, natriumvalproiinihappo, isoniatsidi tai nitrofurantoiini).
  • Osallistujat, jotka ovat aiemmin altistuneet elafibranorille.

  • Osallistujat, jotka osallistuvat parhaillaan, suunnittelevat osallistuvansa tai ovat osallistuneet vaikuttavaa ainetta sisältävään lääketutkimukseen tai lääkinnälliseen laitteeseen 30 päivän tai 5 puoliintumisajan kuluessa ennen seulontajaksoa sen mukaan, kumpi on pidempi.

    i) Jos edellinen tutkimus koski kokeellista hoitoa, jota tutkittiin mahdollisen edun saamiseksi PBC:ssä, ja mahdollisella terapeuttisella aineella ei osoitettu olevan suotuisaa vaikutusta PBC:hen eikä turvallisuusongelmia ole, osallistuja voi ilmoittautua 30 päivän tai 5 puolen vuoden kuluttua. -elää viimeisestä terapeuttisen aineen annoksesta sen mukaan, kumpi on pidempi. ii) Sellaisten terapeuttisten aineiden osalta, joita tutkitaan PBC:n mahdollisen hyödyn suhteen ja joiden mahdollisesta hyödystä on vielä epäselvää, osallistujat voivat ilmoittautua 6 kuukauden kuluttua viimeisestä terapeuttisen aineen annoksesta.

  • Elektrokardiogrammi (EKG), jonka QT-aika on korjattu Friderician kaavalla (QTcF) > 450 ms miehillä tai QTcF > 470 ms naisilla osallistujille, joilla ei ole haarakimppukatkosta. Osallistujille, joilla on nipun haarakatkos tai muu intraventrikulaarinen johtumisviive, pidempi QTcF >480 ms olisi poissulkeva.
  • Kokonaisbilirubiini (TB) > 2x ULN.
  • Alaniiniaminotransferaasi (ALT) ja/tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 5x ULN SV1:ssä tai vaihtelu > 40 % kahden peräkkäisen arvon perusteella. Kahden mittauksen välisen aikavälin tulee olla vähintään 2 viikkoa (ja enintään 4 viikkoa):
  • Kreatiniinifosfokinaasi (CPK) > 2x ULN.
  • Verihiutalemäärä <75 000/μl
  • Kansainvälinen normalisoitu suhde (INR) >1,5 ilman antikoagulanttihoitoa.
  • Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 Munuaissairauden ruokavalion muuttaminen (MDRD)-6 -tutkimuskaavan mukaan SV1:ssä.
  • Merkittävä munuaissairaus, mukaan lukien nefriittisyndrooma, krooninen munuaissairaus (määritelty osallistujiksi, joilla on todisteita merkittävästi heikentyneestä munuaisten toiminnasta tai taustalla olevasta munuaisvauriosta).
  • Naispuolisille osallistujille: tiedossa oleva raskaus tai positiivinen seerumin raskaustesti tai imettää.
  • Säännöllinen alkoholinkäyttö ylittää suositellun rajan, joka on 1 standardijuoma päivässä miehille tai naisille.
  • Alkoholin tai muiden päihteiden väärinkäyttö 1 vuoden sisällä ennen SV1:tä.
  • Positiivinen lääkeseulonta seulonnassa olisi poissulkevaa, ellei sitä voida selittää määrätyllä lääkkeellä. Kannabidiolin (CBD) tai muiden kannabinoidien käyttö ei ole poissulkevaa tässä tutkimuksessa.
  • Tunnettu yliherkkyys elafibranorille tai jollekin tutkimustuotteen/-valmisteiden apuaineille.
  • Henkinen epävakaus tai epäpätevyys, jolloin tietoisen suostumuksen pätevyys tai kyky noudattaa tutkimusta on epävarma.
  • Mikä tahansa muu ehto, joka tutkijan näkemyksen mukaan häiritsisi tutkimukseen osallistumista tai loppuunsaattamista tai vaarantaisi osallistujan, mukaan lukien mahdollinen osallistuja, jonka on arvioitu olevan suuri riski siitä, että tutkimukseen ei noudateta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Lääke: Elafibranor
Kesto: Arvioitu 42 kuukauden (3,5 vuoden) kaksoissokkohoitojakso, jonka aikana elafibranor 80 mg tablettia annetaan kerran vuorokaudessa
Placebo Comparator: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Muut: Vastasi 80 mg lumelääkettä
Kesto: arviolta 42 kuukauden (3,5 vuoden) kaksoissokkohoitojakso, jonka aikana vastaava lumetabletti annetaan kerran päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Event-free survival
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta 0 - 24 tuntia: AUC0-24
Aikaikkuna: Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Suurin (huippu) plasman lääkepitoisuus: Cmax
Aikaikkuna: Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Aika plasman huippupitoisuuden saavuttamiseen lääkkeen annon jälkeen): Tmax
Aikaikkuna: Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Lääkkeen näennäinen puhdistuma plasmasta (CL)
Aikaikkuna: Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Näennäinen jakautumistilavuus (VZ)
Aikaikkuna: Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Päivänä 1/perustilanteessa, kuukaudessa 6 ja kuukaudessa 12 (24 tunnin annostelujakson aikana)
Alkalisen fosfataasin (ALP) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kokonaisbilirubiinin (TB) muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ≤ 1,67 x ULN ja TB ≤ ULN
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosi ja ALP ovat normalisoituneet
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Määritelty TB< Upper Limit Normal (ULN) ja ALP< ULN
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosi on vakiintunut (eli ei lisääntynyt)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Määritelty TB< 1x ULN tai nousu lähtötasosta <0,1x ULN
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat albumiinin normalisoitumiseen
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta maksan jäykkyysmittauksessa (LSM)
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Arvioitu tärinäohjatulla transientilla elastografialla (VCTE) Fibroscan®:lla käyntipäivänä.
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta PBC-riskipisteissä Yhdistyneen kuningaskunnan (UK)-PBC-pisteiden perusteella.
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Yhdistyneen kuningaskunnan (UK)-PBC Consortiumin kehittämä PBC-riskipistemäärä on pisteytysjärjestelmä, ja laskenta perustuu laboratoriotestien mittauksiin ja kokonaisbilirubiinin (BIL12) normaalin ylärajaan (ULN). alaniinitransaminaasi- tai aspartaattitransaminaasi (TA12) ja alkalinen fosfataasi (ALP12) vähintään 12 kuukauden UDCA-hoidon jälkeen sekä seerumin albumiinin ja verihiutaleiden laboratoriotestimittaukset ja normaalin alarajat (LLN) samassa aikavälissä. Korkea luku on osoitus huonommasta tuloksesta.
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos seerumin aspartaattiaminotransferaasin (AST) tasoissa verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos seerumin ALT-tasoissa lähtötasoon verrattuna
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Gamma-glutamyylitransferaasin (GGT) seerumitason muutos verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos seerumin albumiinitasoissa verrattuna lähtötasoon
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Maksan toiminnan muutos lähtötilanteesta: kansainvälinen normalisoitu suhde (INR)
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötilanteesta maksan toiminnassa: fraktioitu ALP
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla ei ole LSM:n pahenemista
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Arvioi VCTE käyttäen Fibroscan®-menetelmää, jonka mukaan ei nousua > 2 kPa lähtötasosta
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP-alennus on 40 %
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP < 1,5 x ULN, ALP lasku ≥15 % ja tuberkuloosi ≤ ULN
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP < 1,5 x ULN, ALP lasku ≥40 % ja tuberkuloosi ≤ ULN
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP < 1,67 x ULN, ALP lasku ≥15 % ja tuberkuloosi ≤ ULN
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP < 3 x ULN, AST < 2 x ULN ja TB ≤ 1 mg/dl (Pariisi I)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden ALP ≤ 1,5 x ULN, AST ≤ 1,5 x ULN ja TB ≤ 1 mg/dl (Pariisi II -kriteerit)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosi on normalisoitunut
Aikaikkuna: Arvioitu 6. kuukautena, 12. kuukautena ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Arvioitu 6. kuukautena, 12. kuukautena ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden tuberkuloosi ja albumiini ovat normalisoituneet (Rotterdamin kriteerit)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta lipidiparametreissa: kokonaiskolesteroli (TC)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta lipidiparametreissa: korkeatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (HDL-C)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta lipidiparametreissa: matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta lipidiparametreissa: triglyseridit (TG)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka vastasivat PBC Worst Itch NRS -pisteissä
Aikaikkuna: 6 kuukautta hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Määritelty ≥ 2 pisteen vähennykseksi lähtötilanteen NRS:stä osallistujilla, joiden lähtötason NRS on ≥ 4
6 kuukautta hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Prosenttiosuus osallistujista, jotka vastasivat PBC Worst Itch NRS -tutkimuksessa
Aikaikkuna: Arvioitu 6 kuukauden ajalta hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Määritelty ≥3 pisteen vähennykseksi lähtötason NRS:stä osallistujilla, joiden lähtötason NRS on ≥4
Arvioitu 6 kuukauden ajalta hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos perusviivasta 5D-Itch-asteikolla
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kyselylomake, joka arvioi oireita viidellä osa-alueella: aste, kesto, suunta, vamma ja jakautuminen. Osallistujat arvioivat oireensa edellisen 2 viikon ajalta asteikolla 1-5, joista 5 on eniten kärsinyt.
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta potilaan yleisen vaikeusvaikutelman (PGI-S) arvossa
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
1-pisteinen, 5-pisteinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan käsitystä sairauden vakavuudesta
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Potilaan globaali muutosvaikutelma (PGI-C)
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
1-pisteinen, 5-pisteinen asteikko, joka on suunniteltu arvioimaan osallistujan käsitystä sairauden vaikeusasteen muutoksista peruskäynnin jälkeen
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta PBC-40-pisteissä
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
40 kohdan kyselylomake, joka arvioi oireita kuudella alueella: väsymys, emotionaalinen ja sosiaalinen, kognitiivinen toiminta, yleisoireet ja kutina. Osallistujat vastaavat suullisella vastausasteikolla, riippuen osion vaihtoehdoista "ei koskaan" / "ei ollenkaan" / "täysin eri mieltä" ja "aina" / "erittäin" / "täysin samaa mieltä". Kuusi kohdetta (3/3 kutina-alueelta, 2/10 sosiaalista aluetta ja 1/7 yleisoireiden alueella) sisältävät myös "ei koske" -vaihtoehdon. Jokaiselle verkkotunnukselle annetaan pisteet (mutta kokonaispistemäärää ei lasketa), ja jokainen sanallinen vastausasteikko vastaa arvoa 1–5 per kohde (0–5 kohteissa, joissa on "ei koske" -vaihtoehto), ja 5 on eniten kärsinyt (suurin taakka). PBC-40:llä on 4 viikon palautusjakso.
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) -pisteissä
Aikaikkuna: Arvioitu 6 kuukauden ajalta hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Itseltään potilaan ilmoittama tuloskyselylomake, joka mittaa kutinan voimakkuutta. Se pyytää osallistujia arvioimaan pahimman kutinansa voimakkuuden 11 pisteen asteikolla, joka vaihtelee välillä 0 (ei kutinaa) 10:een (pahin kuviteltavissa oleva kutina): - kerran päivässä (24 tunnin palautusjakso) käyttämällä eDiaryä seulonnan ja alkuvaiheen aikana. 2 vuotta tutkimuksesta, - klinikkakäynneillä (7 päivän palautusjakso), vuodesta 3 eteenpäin
Arvioitu 6 kuukauden ajalta hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta EuroQol 5-ulotteisessa 5-tasoisessa kyselyssä (EQ-5D-5L)
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Itsenäinen standardoitu kyselylomake, joka arvioi liikkuvuuden, itsehoidon, tavanomaisten toimintojen, kivun/epämukavuuden, ahdistuneisuuden/masennusta kuvaavasti (jokaisessa ulottuvuudessa on 5 tasoa) ja yleistä terveydentilaa EQ Visual Analogue Scalen (VAS) avulla. .
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta työn tuottavuuden ja aktiivisuuden heikkenemisen yleisessä terveydentilassa (WPAI-GH)
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kyselylomake, joka mittaa poissaoloja, presenteeismia sekä terveydellisen toiminnan heikkenemistä viimeisen seitsemän päivän aikana. Se koostuu 6 kysymyksestä: 1 = tällä hetkellä työssä; 2 = jäänyt tunteja terveysongelmien vuoksi; 3=muista syistä poissa olleita tunteja; 4 = tosiasiallisesti työskennellyt tunnit; 5 = terveyteen vaikuttanut tuottavuus työskentelyn aikana (käytetään visuaalista analogista asteikkoa 0-10); 6 = terveyteen vaikuttanut tuottavuus normaalissa palkattomassa toiminnassa (VAS).
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötilanteesta loppuvaiheen maksasairauden (MELD) pistemäärän 3,0 mallissa
Aikaikkuna: Seulonnasta hoidon loppuun (enintään 3,5 vuotta)
MELD 3.0 -pistemäärä lasketaan parametreistä (sukupuoli, kreatiniini, bilirubiini, INR, natrium ja albumiini), joissa korkea pistemäärä viittaa suurempaan maksansiirron tarpeeseen.
Seulonnasta hoidon loppuun (enintään 3,5 vuotta)
Muutos perustasosta Child Pugh -luokissa
Aikaikkuna: Seulonnasta hoidon loppuun (enintään 3,5 vuotta)

Child Pugh -luokka lasketaan käyttämällä bilirubiinia, albumiinia, INR:ää, askitesta ja enkefalopatiaa.

Korkea arvosana on osoitus pahemmasta maksasairaudesta.
Seulonnasta hoidon loppuun (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on täydellinen biokemiallinen vaste
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Määritelty normaaleiksi TB-, ALP-, transaminaasi-, albumiini- ja kansainvälisen normalisoidun suhteen (INR) tasoiksi.
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta PBC-riskipisteissä Global PBC Study Groupin (GLOBE) pistemäärän perusteella
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)

GLOBE-pistemäärä on validoitu riskinarviointityökalu, joka antaa arvion PBC-potilaiden eloonjäämisestä ilman siirtoa. Sen on kehittänyt Global PBC Study Group Cox-regressiomallilla yli 4 000 PBC-potilaalla. Alempi GLOBE-pistemäärä ennustaa pienemmän riskin. Se lasketaan seuraavasta yhtälöstä:

GLOBE-pisteet = (0,044378 * ikä + 0,93982 * LN (kokonaisbilirubiini/ULN) +(0,335648 * LN (alkalinen fosfataasi/ULN)) - 2,266708 * albumiini /LLN -0,002581 * 0,09 .2 / 8

GLOBE-pisteytysjärjestelmä, jonka laskenta perustuu seerumin bilirubiini-, ALP-, albumiini- ja verihiutalearvoihin 1 vuoden hoidon jälkeen ja lähtötilanteen ikään. Korkea luku on osoitus huonommasta tuloksesta.
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden LSM on ≥15 kPa
Aikaikkuna: 12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Arvioi VCTE käyttäen Fibroscan®:ia
12. kuukaudessa ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötasosta lipidiparametreissa: laskettu erittäin matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (VLDL-C)
Aikaikkuna: Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Kuukauden 6, kuukauden 12 ja 12 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos lähtötilanteesta potilaiden raportoitujen tulosten mittaustietojärjestelmän (PROMIS) väsymyslyhytlomakkeessa 7a
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Sisältää 7 osaa, jotka mittaavat sekä väsymystä että väsymyksen häiriöitä päivittäisiin toimiin kuluneen viikon aikana. Vastausvaihtoehdot ovat 5-pisteen Likert-asteikolla 1-5. Pisteet voivat vaihdella välillä 7-35, ja korkeammat pisteet osoittavat suurempaa väsymystä.
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Muutos perustasosta Epworthin uneliaisuusasteikossa (ESS)
Aikaikkuna: Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Itsenäinen kyselylomake, joka koostuu kahdeksasta kysymyksestä, joissa pyydetään arvioimaan, kuinka todennäköistä on nukahtaminen erilaisissa jokapäiväisessä elämässä tavallisissa tilanteissa (jokainen kysymys voidaan arvostella 0-3 pistettä; '0' tarkoittaa, ettei uneliaisuutta ole, '3' tarkoittaa merkittävä uneliaisuus). Se antaa kokonaispistemäärän, jonka on osoitettu liittyvän osallistujan päiväunisuustasoon (kokonaispistemäärä 0-24 pistettä).
Arvioidaan 6 kuukauden välein hoidon loppuun asti (enintään 3,5 vuotta)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Aikaikkuna: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Aikaikkuna: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Aikaikkuna: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Aikaikkuna: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ipsen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Ipsen Medical Director, Ipsen

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 31. elokuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. toukokuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. toukokuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 22. elokuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 29. elokuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 30. elokuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 31. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimusraportin, tutkimusprotokollan mahdollisine muutoksineen, huomautuksineen tapausraporttilomakkeen, tilastollisen analyysisuunnitelman ja tietojoukon määritykset. Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan tutkimukseen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.

Kaikki pyynnöt tulee lähettää osoitteeseen www.vivli.org riippumattoman tieteellisen arviointilautakunnan arvioitavaksi.

IPD-jaon aikakehys

Soveltuvin osin tiedot tukikelpoisista tutkimuksista ovat saatavilla 6 kuukautta sen jälkeen, kun tutkittu lääke ja käyttöaihe on hyväksytty Yhdysvalloissa ja EU:ssa tai sen jälkeen, kun tuloksia kuvaava ensisijainen käsikirjoitus on hyväksytty julkaistavaksi sen mukaan, kumpi on myöhempi.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Lisätietoja Ipsenin jakamiskriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja jakamisprosessista on saatavilla täältä (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa