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Un estudio a largo plazo de elafibranor en participantes adultos con colangitis biliar primaria (ELFIDENCE)

28 de agosto de 2026 actualizado por: Ipsen

Un estudio de fase III, aleatorizado, de grupos paralelos, doble ciego, controlado con placebo y de dos brazos para evaluar la eficacia y seguridad de 80 mg de elafibranor en los resultados clínicos a largo plazo en participantes adultos con colangitis biliar primaria (CBP)

Los participantes de este estudio habrán confirmado Colangitis biliar primaria (CBP).

Los participantes también tendrán una respuesta inadecuada o intolerancia al ácido ursodesoxicólico (UDCA), un medicamento utilizado para tratar la CBP.

La PBC es una enfermedad que progresa lentamente. Provoca daño a los conductos biliares del hígado, lo que provoca una acumulación de ácidos biliares que provoca daños mayores.

El daño hepático en la CBP puede provocar cicatrices (cirrosis). La CBP también puede estar asociada con múltiples síntomas. Muchas personas con CBP pueden necesitar un trasplante de hígado o morir si la enfermedad progresa y no se realiza un trasplante de hígado.

Este estudio comparará una dosis diaria de elafibranor (el fármaco del estudio) con una dosis diaria de placebo (un tratamiento ficticio). Cada participante estará en el estudio hasta aproximadamente 7 años.

El objetivo principal de este estudio es determinar si elafibranor es mejor que el placebo para prevenir eventos de resultados clínicos que muestran un empeoramiento de la enfermedad (incluida la progresión de la enfermedad que conduce al trasplante de hígado o la muerte).

Este estudio también estudiará la seguridad del tratamiento a largo plazo con elafibranor, así como el impacto sobre síntomas como el picor y el cansancio.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

276

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamiento
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentina
        • Reclutamiento
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentina
        • Retirado
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Reclutamiento
        • Hospital El Cruce
  • Australia
      • Birtinya, Australia
        • Reclutamiento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australia
        • Reclutamiento
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australia
        • Retirado
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australia
        • Retirado
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australia
        • Retirado
        • St George Hospital
      • Westmead, Australia
        • Reclutamiento
        • Westmead Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Reclutamiento
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasil
        • Reclutamiento
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasil
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasil
        • Reclutamiento
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasil
        • Reclutamiento
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamiento
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamiento
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgaria
        • Activo, no reclutando
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
        • Retirado
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Bélgica
        • Retirado
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Bélgica
        • Reclutamiento
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Bélgica
        • Retirado
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Canadá
      • Edmonton, Canadá
        • Reclutamiento
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canadá
        • Reclutamiento
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Chequia
      • Hradec Králové, Chequia
        • Reclutamiento
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Chequia
        • Retirado
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Chequia
        • Reclutamiento
        • Artroscan
      • Pilsen, Chequia
        • Reclutamiento
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Chequia
        • Reclutamiento
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Reclutamiento
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Reclutamiento
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Reclutamiento
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Reclutamiento
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Reclutamiento
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Reclutamiento
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Corea del Sur
      • Busan, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Corea del Sur
        • Retirado
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Corea del Sur
        • Retirado
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Seoul National University Bundang Hospital (Snubh)
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Retirado
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Corea del Sur
        • Terminado
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Corea del Sur
        • Reclutamiento
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Reclutamiento
        • Bispebjerg hospital
  • Eslovaquia
      • Bratislava, Eslovaquia
        • Reclutamiento
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Eslovaquia
        • Reclutamiento
        • Univerzitna Nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Eslovaquia
        • Reclutamiento
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, España
        • Retirado
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, España
        • Activo, no reclutando
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, España
        • Reclutamiento
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, España
        • Activo, no reclutando
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, España, 46026
        • Terminado
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
      • Valladolid, España
        • Retirado
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85641
        • Reclutamiento
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 55130
        • Terminado
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Estados Unidos, 92118
        • Reclutamiento
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
        • Retirado
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90404
        • Retirado
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90067
        • Activo, no reclutando
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Reclutamiento
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80829
        • Reclutamiento
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
        • Reclutamiento
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80120
        • Reclutamiento
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Reclutamiento
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 12105
        • Reclutamiento
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33614
        • Reclutamiento
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Aún no reclutando
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
        • Reclutamiento
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Estados Unidos, 48197
        • Retirado
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
        • Terminado
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Reclutamiento
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Reclutamiento
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38138
        • Reclutamiento
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Estados Unidos, 22201
        • Reclutamiento
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
        • Reclutamiento
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
        • Reclutamiento
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 60612
        • Retirado
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
        • Terminado
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Retirado
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77584
        • Activo, no reclutando
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Estados Unidos, 77904
        • Terminado
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78015
        • Reclutamiento
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Estados Unidos, 76710
        • Retirado
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
        • Reclutamiento
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Aún no reclutando
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
        • Reclutamiento
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Estados Unidos, 20007
        • Retirado
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Reclutamiento
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Estados Unidos, 25701
        • Reclutamiento
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94000
        • Reclutamiento
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Francia
        • Retirado
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Francia
        • Reclutamiento
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Francia
        • Retirado
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamiento
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Francia
        • Retirado
        • Chu Poitiers
      • Toulouse, Francia
        • Retirado
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Francia
        • Retirado
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Grecia
        • Reclutamiento
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Grecia
        • Reclutamiento
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hungría
      • Budapest, Hungría
        • Reclutamiento
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Hungría
        • Reclutamiento
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Hungría
        • Reclutamiento
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Israel
      • Beersheba, Israel
        • Retirado
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Retirado
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israel
        • Terminado
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israel
        • Terminado
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Terminado
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Retirado
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Retirado
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italia
      • Modena, Italia
        • Retirado
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italia
        • Activo, no reclutando
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italia
        • Terminado
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italia
        • Retirado
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italia
        • Terminado
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italia
        • Retirado
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Retirado
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Retirado
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Reclutamiento
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Lituania
        • Reclutamiento
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
  • Malasia
      • Johor Bahru, Malasia
        • Reclutamiento
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malasia
        • Reclutamiento
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malasia
        • Reclutamiento
        • University of Malaya Medical Centre
  • México
      • Guadalajara, México
        • Reclutamiento
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, México
        • Reclutamiento
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, México
        • Reclutamiento
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, México
        • Reclutamiento
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, México
        • Reclutamiento
        • Medical Care & Research
  • Nueva Zelanda
      • Christchurch, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nueva Zelanda
        • Reclutamiento
        • Waikato Hospital
  • Polonia
      • Elblag, Polonia
        • Reclutamiento
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamiento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamiento
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polonia
        • Retirado
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polonia, 90-153
        • Reclutamiento
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polonia
        • Reclutamiento
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polonia
        • Aún no reclutando
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polonia
        • Reclutamiento
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polonia
        • Retirado
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamiento
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Reclutamiento
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Reclutamiento
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugal
        • Reclutamiento
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Rumania
      • Bucharest, Rumania
        • Reclutamiento
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Rumania
        • Reclutamiento
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Rumania
        • Reclutamiento
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Rumania
        • Reclutamiento
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Rumania, 700111
        • Reclutamiento
        • Gastromedica Srl
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia
        • Reclutamiento
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Tailandia
        • Reclutamiento
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia
        • Reclutamiento
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión :

  • Los participantes masculinos o femeninos deben tener ≥18 años de edad al momento de firmar el consentimiento informado.
  • Participantes con diagnóstico definitivo o probable de colangitis biliar primaria (CBP)
  • Participantes que tomaron ácido ursodesoxicólico (AUDC) durante al menos 12 meses (en una dosis estable durante ≥3 meses) antes del período de selección y se espera que permanezcan con una dosis estable durante el estudio, o que no puedan tolerar el tratamiento con AUDC (sin AUDC durante ≥3 meses ) antes del período de selección (según la dosis estándar de atención del país).
  • Participantes que toman medicamentos para el tratamiento del prurito (p. ej. colestiramina, rifampicina, naltrexona, sertralina o colchicina) deben estar en una dosis estable durante ≥3 meses antes del período de selección.
  • El uso de anticonceptivos por parte de hombres o mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
  • Capaz de otorgar un consentimiento informado firmado que incluya el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado (ICF) y en este protocolo.

Criterio de exclusión :

  • Historia o presencia de otra enfermedad hepática concomitante que incluye, entre otros: i) Colangitis esclerosante primaria (PSC). ii) Hepatitis autoinmune (HAI) según los criterios de diagnóstico simplificados del Grupo Internacional de Hepatitis Autoinmune (IAIHG) ≥6, o si se trata por una superposición de CBP con HAI, o si existe sospecha clínica y evidencia de características superpuestas de HAI, que no pueden ser explicado por sí solo por una respuesta insuficiente al AUDC. iii) Antígeno de superficie de hepatitis B positivo (HBsAg). Los participantes con HBsAg negativo y anticuerpo central de la hepatitis B (HBcAb) positivo pueden ser elegibles si el ácido desoxirribonucleico del virus de la hepatitis B (ADN del VHB) es negativo. iv) Infección por el virus de la hepatitis C (VHC) definida por anticuerpos anti-VHC positivos y ácido ribonucleico (ARN) del VHC positivos (Nota: Los participantes con anticuerpos anti-VHC positivos debido a una infección por VHC previamente tratada pueden inscribirse si se presenta un ARN del VHC de confirmación). Se ha documentado una respuesta viral indetectable y sostenida). v) Enfermedad hepática asociada al alcohol (ALD). vi) Esteatohepatitis no alcohólica (EHNA). vii) Otras enfermedades hepáticas crónicas, como la deficiencia de alfa-1 antitripsina.
  • Historial o presencia de descompensación hepática clínicamente significativa, que incluye: i) Historial de trasplante de hígado, ubicación actual en una lista de trasplante de hígado, modelo actual para enfermedad hepática terminal (MELD)-Na puntuación ≥12 debido a insuficiencia hepática (MELD-Na se calculará sólo cuando MELD >11). ii) Evidencia de complicaciones de cirrosis, incluida descompensación hepática o evidencia de complicaciones importantes de hipertensión portal, incluida la presencia de ascitis que requiere tratamiento; antecedentes de sangrado por várices o intervenciones relacionadas (p. ej. colocación de bandas para várices o derivación portosistémica intrahepática transyugular (TIPS); presencia de encefalopatía hepática de grado 2 o superior según los criterios de West-Haven; Historia o presencia de peritonitis bacteriana espontánea. Nota: los participantes con várices de bajo riesgo (Grado I) sin antecedentes de sangrado u otro tratamiento pueden ser elegibles para inscribirse. iii) Síndrome hepatorrenal (SHR) (tipo I o II).
  • Historia conocida de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) o tener una prueba confirmatoria positiva para VIH tipo 1 o 2.
  • Condiciones médicas que pueden causar aumentos no hepáticos de la FA (p. ej. Enfermedad de Paget).
  • Evidencia de cualquier otra enfermedad inmunológica, endocrina, hematológica, gastrointestinal, neurológica o psiquiátrica clínicamente significativa, inestable o no tratada, según la evaluación del investigador; otras condiciones clínicamente significativas que no están bien controladas.
  • Condiciones médicas no hepáticas que pueden disminuir la esperanza de vida a <2 años, incluidos los cánceres conocidos.
  • Historia de carcinoma hepatocelular.
  • Alfafetoproteína (AFP) >20 ng/ml con tomografía computarizada (TC) hepática de 4 fases o imágenes por resonancia magnética (IRM) que sugieren la presencia de carcinoma hepatocelular.
  • Malignidad conocida o antecedentes de malignidad en los últimos 5 años, con la excepción de carcinoma de células basales local tratado con éxito o carcinoma in situ del cuello uterino.
  • Está prohibida la administración de los siguientes medicamentos durante el estudio y antes del estudio según los plazos que se especifican a continuación: i) 3 meses antes del período de selección: fibratos, seladelpar, glitazonas, ácido obeticólico, azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentoxifilina. , budesonida y otros corticosteroides sistémicos (solo administración parenteral y oral crónica); fármacos potencialmente hepatotóxicos (incluidos α-metil-dopa, ácido valproico sódico, isoniazida o nitrofurantoína).
  • Participantes con exposición previa a elafibranor.

  • Participantes que actualmente participan, planean participar o han participado en un estudio de fármacos en investigación o de dispositivos médicos que contengan una sustancia activa dentro de los 30 días o 5 vidas medias, lo que sea más largo, antes del período de selección.

    i) Si el estudio anterior fue para una terapia experimental que se está estudiando para obtener beneficios potenciales en la CBP, y se demostró que el agente terapéutico potencial no tiene ningún efecto beneficioso en la CBP y no hay problemas de seguridad, el participante puede inscribirse después de 30 días o 5 medios días. -vive desde la última dosis del agente terapéutico, lo que sea más largo. ii) Para los agentes terapéuticos que se están estudiando para obtener beneficios potenciales en la CBP para los cuales aún no está claro si puede haber un beneficio potencial, los participantes pueden inscribirse después de 6 meses desde la última dosis del agente terapéutico.

  • Electrocardiograma (ECG) con intervalo QT corregido mediante la fórmula de Fridericia (QTcF) >450 ms en hombres o QTcF >470 ms en mujeres para participantes sin bloqueo de rama. Para los participantes con bloqueo de rama u otro retraso de la conducción intraventricular, un QTcF más largo >480 ms sería excluyente.
  • Bilirrubina total (TB) >2x LSN.
  • Alanina aminotransferasa (ALT) y/o aspartato aminotransferasa (AST) >5x LSN en SV1, o variabilidad >40 % según dos valores consecutivos. El intervalo entre las dos mediciones debe ser de al menos 2 semanas (y hasta 4 semanas):
  • Creatinina fosfoquinasa (CPK) >2x LSN.
  • Recuento de plaquetas <75.000/μL
  • Índice internacional normalizado (INR) >1,5 en ausencia de tratamiento anticoagulante.
  • Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <45 ml/min/1,73 m2 según la fórmula del estudio Modificación de la dieta en enfermedades renales (MDRD) -6 en SV1.
  • Enfermedad renal significativa, incluido el síndrome nefrítico, enfermedad renal crónica (definida como participantes con evidencia de insuficiencia renal significativa o lesión renal subyacente).
  • Para participantes femeninas: tiene un embarazo actual conocido, tiene una prueba de embarazo en suero positiva o está amamantando.
  • Ingesta regular de alcohol que exceda el límite recomendado de 1 bebida estándar por día para hombres o mujeres.
  • Historial de abuso de alcohol u otras sustancias dentro del año anterior al SV1.
  • Una prueba de detección de drogas positiva en el cribado sería excluyente a menos que pueda explicarse por un medicamento recetado. El uso de cannabidiol (CBD) u otros cannabinoides no es excluyente para este estudio.
  • Hipersensibilidad conocida al elafibranor o a cualquiera de los excipientes del producto en investigación.
  • Inestabilidad mental o incompetencia, de modo que la validez del consentimiento informado o la capacidad para cumplir con el estudio sean inciertas.
  • Cualquier otra condición que, en opinión del investigador, interferiría con la participación o finalización del estudio, o pondría al participante en riesgo, incluido un participante potencial evaluado como de alto riesgo de incumplimiento del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Droga: Elafibranor
Duración: hasta un período de tratamiento doble ciego estimado de 42 meses (3,5 años) durante el cual se administrará el comprimido de 80 mg de elafibranor una vez al día.
Comparador de placebos: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Otro: Placebo equivalente de 80 mg
Duración: hasta un período de tratamiento doble ciego estimado de 42 meses (3,5 años) durante el cual se administrará una tableta de placebo equivalente una vez al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Event-free survival
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo de 0 a 24 horas: AUC0-24
Periodo de tiempo: El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
Concentración máxima (pico) del fármaco en plasma: Cmax
Periodo de tiempo: El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
Tiempo para alcanzar la concentración plasmática máxima (pico) después de la administración del fármaco): Tmax
Periodo de tiempo: El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
Eliminación aparente del fármaco del plasma (CL)
Periodo de tiempo: El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
Volumen aparente de distribución (VZ)
Periodo de tiempo: El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
El día 1/valor inicial, el mes 6 y el mes 12 (durante un período de dosificación de 24 horas)
Cambio desde el valor inicial en la fosfatasa alcalina (ALP)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en la bilirrubina total (TB)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con ALP≤ 1,67x LSN y TB≤ LSN
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con normalización de TB y ALP
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Definido como TB<límite superior normal (LSN) y ALP<LSN
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con estabilización en tuberculosis (es decir, sin aumento)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Definido como TB < 1x LSN o aumento desde el inicio <0,1x LSN
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con una respuesta basada en la normalización de la albúmina
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en la medición de la rigidez hepática (LSM)
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Evaluado mediante elastografía transitoria controlada por vibración (VCTE) utilizando Fibroscan® el día de la visita.
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de riesgo de PBC según la puntuación de PBC del Reino Unido (Reino Unido).
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
La puntuación de riesgo de PBC desarrollada por el Consorcio PBC del Reino Unido (UK) es un sistema de puntuación y el cálculo se basa en mediciones de pruebas de laboratorio y límites superiores normales (LSN) para la bilirrubina total (BIL12); alanina transaminasa o aspartato transaminasa (TA12) y fosfatasa alcalina (ALP12) después de al menos 12 meses de AUDC, y las mediciones de las pruebas de laboratorio y los límites inferiores normales (LLN) para el recuento de albúmina sérica y plaquetas en el mismo período. Un número alto es indicativo de una puntuación peor.
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio en los niveles séricos de aspartato aminotransferasa (AST) en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio en los niveles séricos de ALT en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio en los niveles séricos de gamma-glutamil transferasa (GGT) en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio en los niveles séricos de albúmina en comparación con el valor inicial.
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en la función hepática: índice internacional normalizado (INR)
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en la función hepática: FA fraccionada
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes sin empeoramiento de LSM
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Evaluado por VCTE usando Fibroscan® definido como ningún aumento >2kPa desde el inicio
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con reducción de ALP del 40%
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con FA <1,5 x LSN, disminución de FA ≥15 % y TB ≤ LSN
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con FA <1,5 x LSN, disminución de FA ≥40 % y TB ≤ LSN
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con FA <1,67 x LSN, disminución de FA ≥15 % y TB ≤ LSN
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con ALP <3x LSN, AST <2x LSN y TB ≤1 mg/dL (París I)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con ALP ≤1,5x LSN, AST ≤1,5x LSN y TB ≤1 mg/dL (criterios de París II)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con normalización de tuberculosis anormal
Periodo de tiempo: Evaluado en el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Evaluado en el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con normalización de TB y albúmina anormales (criterios de Rotterdam)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en los parámetros lipídicos: colesterol total (CT)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en los parámetros lipídicos: colesterol unido a lipoproteínas de alta densidad (HDL-C)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en los parámetros lipídicos: colesterol unido a lipoproteínas de baja densidad (LDL-C)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en los parámetros lipídicos: triglicéridos (TG)
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con una respuesta en la puntuación PBC Worst Itch NRS
Periodo de tiempo: Durante 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Definido como una reducción de ≥2 puntos desde el NRS inicial en participantes con un NRS inicial ≥4
Durante 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con respuesta en PBC Worst Itch NRS
Periodo de tiempo: Evaluado durante 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Definido como una reducción de ≥3 puntos desde el NRS inicial en participantes con un NRS inicial ≥4
Evaluado durante 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en la escala 5D-Itch
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cuestionario que evalúa los síntomas en términos de 5 dominios: grado, duración, dirección, discapacidad y distribución. Los participantes califican sus síntomas durante el período de 2 semanas anteriores en una escala de 1 a 5, siendo 5 el más afectado.
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en la Impresión global de gravedad del paciente (PGI-S)
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Una escala de 1 ítem y 5 puntos diseñada para evaluar la impresión del participante sobre la gravedad de la enfermedad.
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Impresión global de cambio del paciente (PGI-C)
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Una escala de 1 ítem y 5 puntos diseñada para evaluar la impresión del participante sobre el cambio en la gravedad de la enfermedad desde la visita inicial.
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en la puntuación PBC-40
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cuestionario de 40 ítems que evalúa los síntomas en 6 dominios: fatiga, función emocional y social, cognitiva, síntomas generales y picazón. Los participantes responden en una escala de respuesta verbal, dependiendo de la sección, las opciones van desde "nunca" / "nada en absoluto" / "muy en desacuerdo" hasta "siempre" / "muy de acuerdo" / "muy de acuerdo". Seis ítems (3/3 en el dominio de picazón, 2/10 en el dominio social y 1/7 en el dominio de síntomas generales) también incluyen una opción de "no se aplica". Se proporciona una puntuación para cada dominio (pero no se calcula una puntuación total), y cada escala de respuesta verbal se correlaciona con una puntuación de 1 a 5 por ítem (de 0 a 5 en los ítems con la opción "no se aplica"), siendo 5 los más afectados (mayor carga). El PBC-40 tiene un período de recuperación de 4 semanas.
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación de la escala de calificación numérica (NRS) de peor picazón de PBC
Periodo de tiempo: Evaluado durante 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cuestionario de resultados autoadministrado informado por el paciente que mide la intensidad del picor. Pide a los participantes que califiquen la intensidad de su peor picazón en una escala de 11 puntos que va de 0 (sin picazón) a 10 (peor picazón imaginable): - una vez al día (período de recuerdo de 24 horas) usando el diario electrónico durante la evaluación y la evaluación inicial. 2 años del estudio, - en las visitas clínicas (período de recuerdo de 7 días), desde el año 3 en adelante
Evaluado durante 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en el cuestionario EuroQol de 5 dimensiones y 5 niveles (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cuestionario estandarizado autoadministrado que evalúa de forma descriptiva las 5 dimensiones de movilidad, autocuidado, actividades habituales, dolor/malestar, ansiedad/depresión (cada dimensión tiene 5 niveles) y el estado de salud general mediante una escala analógica visual (EQ) EQ. .
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en productividad laboral y deterioro de la actividad en salud general (WPAI-GH)
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cuestionario que mide el ausentismo, el presentismo así como las afectaciones en la actividad no remunerada por problema de salud durante los últimos siete días. Consta de 6 preguntas: 1=empleado actualmente; 2=horas perdidas por problemas de salud; 3=horas perdidas por otros motivos; 4=horas realmente trabajadas; 5 = grado de salud que afectó la productividad mientras se trabajaba (usando una Escala Visual Analógica (EVA) de 0 a 10); 6=grado de salud que afectó la productividad en actividades regulares no remuneradas (EVA).
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en el modelo de puntuación 3.0 de enfermedad hepática terminal (MELD)
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
La puntuación MELD 3.0 se calcula a partir de parámetros (sexo, creatinina, bilirrubina, INR, sodio y albúmina) donde una puntuación alta indica un mayor riesgo de necesitar un trasplante de hígado.
Desde el cribado hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en el grado de Child Pugh
Periodo de tiempo: Desde el cribado hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)

El grado de Child Pugh se calcula utilizando bilirrubina, albúmina, INR, ascitis y encefalopatía.

Un grado alto es indicativo de una peor enfermedad hepática.
Desde el cribado hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con respuesta bioquímica completa
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Definido como niveles normales de TB, ALP, transaminasas, albúmina y índice internacional normalizado (INR)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio con respecto al valor inicial en las puntuaciones de riesgo de PBC según la puntuación del Grupo de Estudio Global de PBC (GLOBE)
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)

La puntuación GLOBE es una herramienta validada de evaluación de riesgos que proporciona una estimación de la supervivencia sin trasplante para pacientes con CBP. Fue desarrollado por el Global PBC Study Group utilizando el modelo de regresión de Cox en más de 4000 pacientes con PBC. Una puntuación GLOBE más baja predice un riesgo más bajo. Se calcula a partir de la siguiente ecuación:

Puntuación GLOBE = (0,044378 * edad + 0,93982 * LN(bilirrubina total/LSN) +(0,335648 * LN(fosfatasa alcalina/LSN)) - 2,266708 * albúmina/LLN -0,002581 * recuento de plaquetas por 109/L) + 1,216865

Sistema de puntuación GLOBE, cuyo cálculo se basa en los valores séricos de bilirrubina, FA, albúmina y recuento de plaquetas después de 1 año de tratamiento y la edad inicial. Un número alto es indicativo de una puntuación peor.
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Porcentaje de participantes con LSM ≥15 kPa
Periodo de tiempo: En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Evaluado por VCTE utilizando Fibroscan®
En el mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el valor inicial en los parámetros lipídicos: colesterol de lipoproteínas de muy baja densidad (VLDL-C) calculado
Periodo de tiempo: En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
En el mes 6, mes 12 y cada 12 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio con respecto al valor inicial en el formulario breve de fatiga 7a del Sistema de información de medición de resultados informados por el paciente (PROMIS)
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Consta de 7 ítems que miden tanto la experiencia de fatiga como la interferencia de la fatiga en las actividades diarias durante la última semana. Las opciones de respuesta están en una escala Likert de 5 puntos, que van del 1 al 5. Las puntuaciones pueden oscilar entre 7 y 35, y las puntuaciones más altas indican mayor fatiga.
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cambio desde el inicio en la escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Cuestionario autoadministrado que consta de 8 preguntas que piden calificar la probabilidad de quedarse dormido en diferentes situaciones comúnmente encontradas en la vida diaria (cada pregunta se puede calificar de 0 a 3 puntos; '0' indica que no hay somnolencia, '3' indica somnolencia significativa). Proporciona una puntuación total que se ha demostrado que se relaciona con el nivel de somnolencia diurna del participante (rango de puntuación total de 0 a 24 puntos).
Evaluado cada 6 meses hasta el final del tratamiento (duración máxima de 3,5 años)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Periodo de tiempo: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Periodo de tiempo: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Periodo de tiempo: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Periodo de tiempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ipsen

Investigadores

  • Director de estudio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de mayo de 2029

Finalización del estudio (Estimado)

31 de mayo de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de agosto de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de agosto de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

30 de agosto de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

31 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a los datos a nivel del paciente y a los documentos del estudio relacionados, incluido el informe del estudio clínico, el protocolo del estudio con modificaciones, el formulario de informe de caso anotado, el plan de análisis estadístico y las especificaciones del conjunto de datos. Los datos a nivel de paciente se anonimizarán y los documentos del estudio se redactarán para proteger la privacidad de los participantes del estudio.

Cualquier solicitud debe enviarse a www.vivli.org para su evaluación por un comité de revisión científica independiente.

Marco de tiempo para compartir IPD

Cuando corresponda, los datos de los estudios elegibles están disponibles 6 meses después de que el medicamento y la indicación estudiados hayan sido aprobados en los EE. UU. y la UE o después de que el manuscrito principal que describe los resultados haya sido aceptado para su publicación, lo que ocurra más tarde.

Criterios de acceso compartido de IPD

Más detalles sobre los criterios de intercambio de Ipsen, los estudios elegibles y el proceso de intercambio están disponibles aquí (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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