Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование элафибранора у взрослых участников с первичным билиарным холангитом (ELFIDENCE)

28 августа 2026 г. обновлено: Ipsen

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое двустороннее исследование фазы III в параллельных группах для оценки эффективности и безопасности элафибранора 80 мг на долгосрочные клинические результаты у взрослых участников с первичным билиарным холангитом (ПБХ).

У участников этого исследования будет подтвержден первичный билиарный холангит (ПБХ).

У участников также будет неадекватная реакция или непереносимость урсодезоксихолевой кислоты (УДХК), препарата, используемого для лечения ПБХ.

ПБЦ — заболевание, которое прогрессирует медленно. Это вызывает повреждение желчных протоков в печени, что приводит к накоплению желчных кислот, что приводит к дальнейшему повреждению.

Поражение печени при ПБЦ может привести к рубцеванию (циррозу). ПБЦ также может быть связан с множественными симптомами. Многим людям с ПБХ может потребоваться трансплантация печени, или они могут умереть, если заболевание прогрессирует и трансплантация печени не проведена.

В этом исследовании будет сравниваться суточная доза элафибранора (исследуемого препарата) с суточной дозой плацебо (фиктивного лечения). Каждый участник будет находиться в исследовании примерно до 7 лет.

Основная цель этого исследования — определить, превосходит ли элафибранор плацебо в предотвращении клинических исходов, свидетельствующих об ухудшении заболевания (включая прогрессирование заболевания, ведущее к трансплантации печени или смерти).

В этом исследовании также будет изучена безопасность длительного лечения элафибранором, а также влияние на такие симптомы, как зуд и усталость.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

276

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Ipsen Clinical Study Enquiries
  • Номер телефона: See e mail
  • Электронная почта: clinical.trials@ipsen.com

Места учебы

  • Австралия
      • Birtinya, Австралия
        • Рекрутинг
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Австралия
        • Рекрутинг
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Австралия
        • Отозван
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Австралия
        • Отозван
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Австралия
        • Отозван
        • St George Hospital
      • Westmead, Австралия
        • Рекрутинг
        • Westmead Hospital
  • Аргентина
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Аргентина
        • Рекрутинг
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Аргентина
        • Отозван
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Аргентина
        • Рекрутинг
        • Hospital El Cruce
  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия
        • Отозван
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Бельгия
        • Отозван
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Бельгия
        • Рекрутинг
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Бельгия
        • Отозван
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Болгария
      • Sofia, Болгария
        • Рекрутинг
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Болгария
        • Рекрутинг
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Болгария
        • Активный, не рекрутирующий
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Бразилия
      • Belo Horizonte, Бразилия
        • Рекрутинг
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Бразилия
        • Рекрутинг
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Венгрия
        • Рекрутинг
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Греция
      • Athens, Греция
        • Рекрутинг
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Греция
        • Рекрутинг
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Греция
        • Рекрутинг
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Греция
        • Рекрутинг
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Дания
      • Copenhagen, Дания
        • Рекрутинг
        • Bispebjerg hospital
  • Израиль
      • Beersheba, Израиль
        • Отозван
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Израиль
        • Отозван
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Израиль
        • Прекращено
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Израиль
        • Прекращено
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Израиль
        • Прекращено
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Израиль
        • Отозван
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Израиль
        • Отозван
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Испания
        • Отозван
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Испания
        • Рекрутинг
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Испания
        • Активный, не рекрутирующий
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Испания
        • Активный, не рекрутирующий
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Испания, 46026
        • Прекращено
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Испания
        • Отозван
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Испания
        • Рекрутинг
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Италия
      • Modena, Италия
        • Отозван
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Италия
        • Активный, не рекрутирующий
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Италия
        • Прекращено
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Италия
        • Отозван
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Италия
        • Прекращено
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Италия
        • Отозван
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Италия
        • Отозван
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Италия
        • Отозван
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Канада
      • Edmonton, Канада
        • Рекрутинг
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Канада
        • Рекрутинг
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Литва
      • Kaunas, Литва
        • Рекрутинг
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Литва
        • Рекрутинг
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
  • Малайзия
      • Johor Bahru, Малайзия
        • Рекрутинг
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Малайзия
        • Рекрутинг
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Малайзия
        • Рекрутинг
        • University of Malaya Medical Centre
  • Мексика
      • Guadalajara, Мексика
        • Рекрутинг
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Мексика
        • Рекрутинг
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Мексика
        • Рекрутинг
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Мексика
        • Рекрутинг
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Мексика
        • Рекрутинг
        • Medical Care & Research
  • Новая Зеландия
      • Christchurch, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Новая Зеландия
        • Рекрутинг
        • Waikato Hospital
  • Польша
      • Elblag, Польша
        • Рекрутинг
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Польша
        • Рекрутинг
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Польша
        • Рекрутинг
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Польша
        • Отозван
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Польша, 90-153
        • Рекрутинг
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Польша
        • Рекрутинг
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Польша
        • Еще не набирают
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Польша
        • Рекрутинг
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Польша
        • Отозван
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Польша
        • Рекрутинг
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Польша
        • Рекрутинг
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Польша
        • Рекрутинг
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Польша
        • Рекрутинг
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Португалия
      • Funchal, Португалия, 9004-514
        • Рекрутинг
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Португалия, 5000-508
        • Рекрутинг
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Португалия
        • Рекрутинг
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Румыния
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Румыния
        • Рекрутинг
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Румыния
        • Рекрутинг
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Румыния, 700111
        • Рекрутинг
        • Gastromedica Srl
  • Словакия
      • Bratislava, Словакия
        • Рекрутинг
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Словакия
        • Рекрутинг
        • Univerzitna Nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Словакия
        • Рекрутинг
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Соединенные Штаты, 85641
        • Рекрутинг
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 55130
        • Прекращено
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Соединенные Штаты, 92118
        • Рекрутинг
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90048
        • Отозван
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90404
        • Отозван
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90067
        • Активный, не рекрутирующий
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Рекрутинг
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Рекрутинг
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80829
        • Рекрутинг
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80113
        • Рекрутинг
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Соединенные Штаты, 80120
        • Рекрутинг
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • Рекрутинг
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Соединенные Штаты, 12105
        • Рекрутинг
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33614
        • Рекрутинг
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • Еще не набирают
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Соединенные Штаты, 71103
        • Рекрутинг
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Рекрутинг
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Соединенные Штаты, 48197
        • Отозван
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Рекрутинг
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Соединенные Штаты, 87109
        • Прекращено
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Рекрутинг
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Рекрутинг
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Рекрутинг
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Соединенные Штаты, 38138
        • Рекрутинг
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Соединенные Штаты, 22201
        • Рекрутинг
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78757
        • Рекрутинг
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • Рекрутинг
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75203
        • Рекрутинг
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 60612
        • Отозван
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75203
        • Прекращено
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Отозван
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Рекрутинг
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77584
        • Активный, не рекрутирующий
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Соединенные Штаты, 77904
        • Прекращено
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78015
        • Рекрутинг
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Соединенные Штаты, 76710
        • Отозван
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Соединенные Штаты, 22903
        • Рекрутинг
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Еще не набирают
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23226
        • Рекрутинг
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Соединенные Штаты, 20007
        • Отозван
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Рекрутинг
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Соединенные Штаты, 25701
        • Рекрутинг
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Таиланд
      • Chiang Mai, Таиланд
        • Рекрутинг
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Таиланд
        • Рекрутинг
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Таиланд
        • Рекрутинг
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Франция
      • Créteil, Франция, 94000
        • Рекрутинг
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Франция
        • Отозван
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Франция
        • Рекрутинг
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Франция
        • Отозван
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Франция
        • Рекрутинг
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Франция, 75013
        • Рекрутинг
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Франция
        • Отозван
        • Chu Poitiers
      • Toulouse, Франция
        • Отозван
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Франция
        • Отозван
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Чехия
      • Hradec Králové, Чехия
        • Рекрутинг
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Чехия
        • Отозван
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Чехия
        • Рекрутинг
        • Artroscan
      • Pilsen, Чехия
        • Рекрутинг
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Чехия
        • Рекрутинг
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Чили
      • Las Condes, Чили
        • Рекрутинг
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Чили
        • Рекрутинг
        • Enroll SpA
      • Santiago, Чили
        • Рекрутинг
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Чили
        • Рекрутинг
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Чили
        • Рекрутинг
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Чили
        • Рекрутинг
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Южная Корея
      • Busan, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Южная Корея
        • Отозван
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Южная Корея
        • Отозван
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Отозван
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Seoul National University Bundang Hospital (Snubh)
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Отозван
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Южная Корея
        • Прекращено
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Южная Корея
        • Рекрутинг
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения :

  • Участники мужского или женского пола должны быть старше 18 лет на момент подписания информированного согласия.
  • Участники с определенным или вероятным диагнозом первичного билиарного холангита (ПБХ).
  • Участники, принимавшие урсодезоксихолевую кислоту (УДХК) в течение как минимум 12 месяцев (в стабильной дозе в течение ≥3 месяцев) до периода скрининга и, как ожидается, будут продолжать принимать стабильную дозу во время исследования, или не могут переносить лечение УДХК (отсутствие УДХК в течение ≥3 месяцев). ) до периода скрининга (дозировка по стандарту лечения в стране).
  • Участники, принимающие лекарства для лечения зуда (например, холестирамин, рифампин, налтрексон, сертралин или колхицин) должны принимать стабильную дозу в течение ≥3 месяцев до периода скрининга.
  • Использование противозачаточных средств мужчинами и женщинами должно соответствовать местным правилам, касающимся методов контрацепции для участников клинических исследований.
  • Способен дать подписанное информированное согласие, которое включает соблюдение требований и ограничений, перечисленных в форме информированного согласия (ICF) и в настоящем протоколе.

Критерий исключения :

  • В анамнезе или наличие других сопутствующих заболеваний печени, включая, помимо прочего: i) Первичный склерозирующий холангит (ПСХ). ii) Аутоиммунный гепатит (АИГ) по упрощенным диагностическим критериям Международной группы аутоиммунных гепатитов (IAIHG) ≥6, или если лечение проводится по поводу совпадения ПБХ с АИГ, или если есть клиническое подозрение и свидетельства перекрытия признаков АИГ, которые не могут быть выявлены. объясняется только недостаточной реакцией на УДХК. iii) Положительный поверхностный антиген гепатита В (HBsAg). Участники с отрицательным HBsAg и положительными основными антителами к гепатиту B (HBcAb) могут иметь право на участие, если дезоксирибонуклеиновая кислота вируса гепатита B (ДНК HBV) является отрицательной. iv) Инфекция вирусом гепатита С (ВГС), определяемая по положительному результату на антитела к ВГС и положительному результату на рибонуклеиновую кислоту (РНК) ВГС (Примечание. Участники с положительным результатом на антитела к ВГС вследствие ранее пролеченной инфекции ВГС могут быть включены в программу, если имеется подтверждающая РНК ВГС). документально подтвержден неопределяемый и устойчивый вирусный ответ). v) Алкогольное заболевание печени (АБП). vi) Неалкогольный стеатогепатит (НАСГ). vii) Другие хронические заболевания печени, такие как дефицит альфа-1-антитрипсина.
  • Анамнез или наличие клинически значимой печеночной декомпенсации, включая: i) Трансплантацию печени в анамнезе, текущее включение в список трансплантатов печени, текущую модель терминальной стадии заболевания печени (MELD) - показатель Na ≥12 из-за печеночной недостаточности (MELD-Na) будет рассчитываться только при MELD >11). ii) Доказательства осложнений цирроза печени, включая декомпенсацию печени, или свидетельства значительных осложнений портальной гипертензии, включая наличие асцита, требующего лечения; кровотечение из варикозно расширенных вен в анамнезе или связанные с ним вмешательства (например, бандажирование варикозно расширенных вен или установка трансъюгулярного внутрипеченочного портосистемного шунтирования (TIPS); наличие печеночной энцефалопатии 2 степени или выше по критериям Вест-Хейвена; история или наличие спонтанного бактериального перитонита. Примечание: участники с варикозно расширенными венами низкого риска (уровень I) без кровотечений или другого лечения в анамнезе могут иметь право на участие. iii) Гепаторенальный синдром (HRS) (тип I или II).
  • Известная история заражения вирусом иммунодефицита человека (ВИЧ) или наличие положительного подтверждающего теста на ВИЧ типа 1 или 2.
  • Медицинские состояния, которые могут вызвать непеченочное повышение уровня ЩФ (например, болезнь Педжета).
  • Доказательства любого другого нестабильного или нелеченного клинически значимого иммунологического, эндокринного, гематологического, желудочно-кишечного, неврологического или психиатрического заболевания по оценке исследователя; другие клинически значимые состояния, которые плохо контролируются.
  • Непеченочные заболевания, которые могут сократить продолжительность жизни до <2 лет, включая известные виды рака.
  • История гепатоцеллюлярной карциномы.
  • Альфа-фетопротеин (АФП) >20 нг/мл при 4-фазной компьютерной томографии (КТ) или магнитно-резонансной томографии (МРТ) печени, что позволяет предположить наличие гепатоцеллюлярной карциномы.
  • Известные злокачественные новообразования или злокачественные новообразования в анамнезе в течение последних 5 лет, за исключением местного, успешно вылеченного базальноклеточного рака или рака in-situ шейки матки.
  • Во время исследования и до начала исследования запрещается прием следующих препаратов в сроки, указанные ниже: i) за 3 месяца до периода скрининга: фибраты, селаделпар, глитазоны, обетихолевая кислота, азатиоприн, циклоспорин, метотрексат, микофенолат, пентоксифиллин. , будесонид и другие системные кортикостероиды (только парентеральное и пероральное хроническое введение); потенциально гепатотоксичные препараты (в том числе α-метилдопа, вальпроевая кислота натрия, изониазид или нитрофурантоин).
  • Участники, ранее подвергавшиеся воздействию элафибранора.

  • Участники, которые в настоящее время участвуют, планируют участвовать или участвовали в исследовании исследуемого лекарственного средства или медицинского устройства, содержащего активное вещество, в течение 30 дней или 5 периодов полураспада, в зависимости от того, что дольше, до периода скрининга.

    i) Если предыдущее исследование проводилось для экспериментальной терапии, изучаемой на предмет потенциальной пользы при ПБЦ, и было доказано, что потенциальный терапевтический агент не оказывает положительного эффекта при ПБХ и нет никаких проблем с безопасностью, участник может зарегистрироваться через 30 дней или 5,5 -жизнь с момента последней дозы терапевтического агента, в зависимости от того, какая из них дольше. ii) Для терапевтических агентов, изучаемых на предмет потенциальной пользы при ПБХ, для которых до сих пор неясно, может ли быть потенциальная польза, участники могут зарегистрироваться через 6 месяцев после последней дозы терапевтического агента.

  • Электрокардиограмма (ЭКГ) с интервалом QT, скорректированным по формуле Фридериции (QTcF) > 450 мс у мужчин или QTcF > 470 мс у женщин для участников без блокады ножки пучка Гиса. Для участников с блокадой ножки пучка Гиса или другой задержкой внутрижелудочковой проводимости более длинный QTcF >480 мс может быть исключен.
  • Общий билирубин (ТБ) >2x ВГН.
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ) и/или аспартатаминотрансфераза (АСТ) >5x ULN при SV1 или вариабельность >40% на основе двух последовательных значений. Интервал между двумя измерениями должен составлять не менее 2 недель (и до 4 недель):
  • Креатининфосфокиназа (КФК) >2x ВГН.
  • Количество тромбоцитов <75 000/мкл
  • Международное нормализованное отношение (МНО) >1,5 при отсутствии антикоагулянтной терапии.
  • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <45 мл/мин/1,73 м2 в соответствии с формулой исследования «Модификация диеты при заболеваниях почек» (MDRD)-6 в SV1.
  • Серьезное заболевание почек, включая нефритический синдром, хроническое заболевание почек (определяется как участники с признаками значительного нарушения функции почек или основного повреждения почек).
  • Для участников женского пола: известная текущая беременность, положительный сывороточный тест на беременность или кормление грудью.
  • Регулярное употребление алкоголя, превышающее рекомендуемый лимит в 1 стандартную порцию алкоголя в день для мужчин и женщин.
  • История злоупотребления алкоголем или другими психоактивными веществами в течение 1 года до SV1.
  • Положительный результат теста на наркотики при скрининге будет исключать, если только он не может быть объяснен прописанным лекарством. Использование каннабидиола (КБД) или других каннабиноидов не является исключением для этого исследования.
  • Известная гиперчувствительность к элафибранору или любому из вспомогательных веществ исследуемого продукта(ов).
  • Психическая нестабильность или некомпетентность, при которых достоверность информированного согласия или способность соблюдать условия исследования сомнительна.
  • Любое другое состояние, которое, по мнению исследователя, могло бы помешать участию или завершению исследования или подвергло бы участника риску, включая потенциального участника, который оценивается как имеющий высокий риск несоблюдения требований исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Лекарство: Элафибранор
Продолжительность: примерно до 42 месяцев (3,5 года) двойного слепого периода лечения, в течение которого таблетку элафибранора 80 мг назначают один раз в день.
Плацебо Компаратор: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Другой: Соответствующее плацебо 80 мг
Продолжительность: примерно до 42 месяцев (3,5 года) двойного слепого периода лечения, в течение которого соответствующая таблетка плацебо будет вводиться один раз в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Event-free survival
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Площадь под кривой зависимости концентрации в плазме от времени от 0 до 24 часов: AUC0-24.
Временное ограничение: В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
Максимальная (пиковая) концентрация препарата в плазме: Cmax.
Временное ограничение: В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
Время достижения максимальной (пиковой) концентрации в плазме после введения препарата): Tmax
Временное ограничение: В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
Видимый клиренс препарата из плазмы (CL)
Временное ограничение: В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
Видимый объем распределения (VZ)
Временное ограничение: В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
В день 1/исходный уровень, через 6 и 12 месяцев (в течение 24-часового периода дозирования)
Изменение уровня щелочной фосфатазы (ЩФ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение общего билирубина (ТБ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ЩФ< 1,67x ВГН и ТБ< ВГН
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с нормализацией туберкулеза и ЩФ
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Определяется как ТБ< верхней границы нормы (ВГН) и ЩЧ< ВГН.
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников со стабилизацией заболевания туберкулезом (т.е. без увеличения)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Определяется как ТБ < 1x ВГН или увеличение по сравнению с исходным уровнем <0,1x ВГН.
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ответом, основанным на нормализации альбумина
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем измерения жесткости печени (LSM)
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Оценивается с помощью виброконтролируемой транзиторной эластографии (VCTE) с использованием Fibroscan® в день визита.
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей риска ПБЦ на основе показателя ПБЦ Соединенного Королевства (Великобритания).
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Оценка риска ПБЦ, разработанная Консорциумом Соединенного Королевства (Великобритания)-ПБЦ, представляет собой систему оценок, расчет которой основан на измерениях лабораторных тестов и верхних пределах нормы (ВГН) для общего билирубина (BIL12); аланиновая трансаминаза или аспартаттрансаминаза (ТА12) и щелочная фосфатаза (ALP12) после не менее 12 месяцев приема УДХК, а также лабораторные измерения и нижние границы нормы (LLN) для сывороточного альбумина и количества тромбоцитов в тот же период времени. Большое число указывает на худший результат.
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение уровня аспартатаминотрансферазы (АСТ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение уровня АЛТ в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение уровня гамма-глутамилтрансферазы (ГГТ) в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем.
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение уровня альбумина в сыворотке крови по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение функции печени по сравнению с исходным уровнем: международное нормализованное отношение (МНО)
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение функции печени по сравнению с исходным уровнем: фракционированная ЩФ
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников без ухудшения LSM
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
По оценке VCTE с использованием Fibroscan®, определяется отсутствие увеличения >2 кПа по сравнению с исходным уровнем.
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников со снижением ALP на 40 %
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ЩФ <1,5x ВГН, снижением ЩФ ≥15% и туберкулезом <ВГН
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ЩФ <1,5x ВГН, снижением ЩФ ≥40% и туберкулезом <ВГН
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ЩФ <1,67x ВГН, снижением ЩФ ≥15% и туберкулезом <ВГН
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ЩФ <3х ВГН, АСТ <2х ВГН и туберкулезом <1 мг/дл (Париж I)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ЩФ <1,5x ВГН, АСТ <1,5x ВГН и туберкулезом <1 мг/дл (критерии Парижа II)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с нормализацией аномального туберкулеза
Временное ограничение: Оценивается через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года).
Оценивается через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года).
Процент участников с нормализацией показателей туберкулеза и альбумина (Роттердамские критерии)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем липидных показателей: общего холестерина (ОХ)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем липидных показателей: холестерин липопротеинов высокой плотности (ЛПВП-Х)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем липидных показателей: холестерин липопротеинов низкой плотности (LDL-C)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателей липидов: триглицериды (ТГ)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ответом по шкале PBC Worst Itch NRS
Временное ограничение: Через 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Определяется как снижение NRS на ≥2 балла по сравнению с исходным уровнем NRS у участников с исходным уровнем NRS ≥4.
Через 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с ответом на PBC Worst Itch NRS
Временное ограничение: Оценивается через 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Определяется как снижение NRS на ≥3 баллов по сравнению с исходным уровнем NRS у участников с исходным NRS ≥4.
Оценивается через 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале 5D-Itch
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Анкета, которая оценивает симптомы по 5 областям: степень, продолжительность, направление, инвалидность и распространение. Участники оценивают свои симптомы за предшествующий 2-недельный период по шкале от 1 до 5, где 5 — наиболее пострадавшие.
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем общего впечатления пациента о тяжести (PGI-S)
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
5-балльная шкала, состоящая из 1 пункта и предназначенная для оценки впечатления участника о тяжести заболевания.
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Общее впечатление пациента об изменениях (PGI-C)
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
5-балльная шкала из 1 пункта, предназначенная для оценки впечатления участника об изменении тяжести заболевания с момента исходного визита.
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение показателя PBC-40 по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Анкета из 40 пунктов, которая оценивает симптомы по 6 областям: усталость, эмоциональная и социальная, когнитивная функция, общие симптомы и зуд. Участники отвечают по шкале вербальных ответов, в зависимости от варианта раздела, диапазон варьируется от «никогда» / «совсем нет» / «категорически не согласен» до «всегда» / «полностью» / «полностью согласен». Шесть пунктов (3/3 в области зуда, 2/10 в социальной сфере и 1/7 в области общих симптомов) также включают опцию «не применимо». Приводится балл для каждой области (но общий балл не рассчитывается), при этом каждая шкала вербальных ответов соответствует баллу от 1 до 5 за каждый элемент (от 0 до 5 для вопросов с опцией «не применимо»), где 5 соответствует баллу. наиболее пострадавшие (самое большое бремя). PBC-40 имеет 4-недельный период отзыва.
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя числовой рейтинговой шкалы наихудшего зуда ПБЦ (NRS)
Временное ограничение: Оценивается через 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Опросник результатов, сообщаемый пациентом самостоятельно, который измеряет интенсивность зуда. Участников просят оценить интенсивность наихудшего зуда по 11-балльной шкале от 0 (нет зуда) до 10 (наихудший зуд, который только можно себе представить): - один раз в день (24-часовой период вспоминания) с использованием электронного дневника во время скрининга и первоначального 2 года обучения, - при посещении клиники (период отзыва 7 дней), начиная с 3-го года
Оценивается через 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в 5-мерном 5-уровневом опроснике EuroQol (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Стандартизированный опросник для самостоятельного заполнения, который описательно оценивает 5 измерений мобильности, ухода за собой, обычной деятельности, боли/дискомфорта, тревоги/депрессии (каждое измерение имеет 5 уровней) и общего состояния здоровья с помощью визуально-аналоговой шкалы EQ (ВАШ). .
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение показателей производительности труда и общего состояния здоровья по сравнению с исходным уровнем (WPAI-GH)
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Анкета, которая измеряет прогулы, явки на работу, а также нарушения в неоплачиваемой деятельности из-за проблем со здоровьем в течение последних семи дней. Он состоит из 6 вопросов: 1 = работающий в настоящее время; 2 = часы пропущены по причине проблем со здоровьем; 3 = часы пропущены по другим причинам; 4 = фактически отработанные часы; 5 = степень влияния здоровья на производительность во время работы (по визуально-аналоговой шкале (ВАШ) от 0 до 10); 6 = степень влияния на здоровье производительности в регулярной неоплачиваемой деятельности (VAS).
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в модели терминальной стадии заболевания печени (MELD) 3,0 балла
Временное ограничение: От скрининга до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Оценка MELD 3.0 рассчитывается на основе параметров (пол, креатинин, билирубин, МНО, натрий и альбумин), где высокий балл указывает на больший риск необходимости трансплантации печени.
От скрининга до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в классе Чайлд-Пью
Временное ограничение: От скрининга до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)

Оценка по Чайлд-Пью рассчитывается с использованием билирубина, альбумина, МНО, асцита и энцефалопатии.

Высокая степень указывает на более тяжелое заболевание печени.
От скрининга до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с полным биохимическим ответом
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Определяется как нормальный уровень ТБ, ЩФ, трансаминаз, альбумина и международного нормализованного отношения (МНО).
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение показателей риска ПБЦ по сравнению с исходным уровнем на основе оценок Глобальной группы по изучению ПБЦ (GLOBE)
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)

Шкала GLOBE — это проверенный инструмент оценки риска, позволяющий оценить выживаемость без трансплантации для пациентов с ПБЦ. Он был разработан Глобальной группой по изучению ПБХ с использованием регрессионной модели Кокса на более чем 4000 пациентах с ПБЦ. Более низкий балл GLOBE предсказывает меньший риск. Он рассчитывается по следующему уравнению:

Оценка GLOBE = (0,044378 * возраст + 0,93982 * LN (общий билирубин/ВГН) + (0,335648 * LN (щелочная фосфатаза/ВГН)) - 2,266708 * альбумин / НЛН -0,002581 * количество тромбоцитов на 109/л) + 1,216865

Система оценки GLOBE, расчет которой основан на значениях билирубина, ЩФ, альбумина и количества тромбоцитов в сыворотке крови после 1 года лечения и исходного возраста. Большое число указывает на худший результат.
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Процент участников с LSM ≥15 кПа
Временное ограничение: Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Оценено VCTE с использованием Fibroscan®.
Через 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение липидных показателей по сравнению с исходным уровнем: расчет холестерина липопротеинов очень низкой плотности (ЛПОНП-Х)
Временное ограничение: Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Через 6, 12 месяцев и каждые 12 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем в информационной системе измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS), краткая форма 7a
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Состоит из 7 пунктов, которые измеряют как ощущение усталости, так и влияние усталости на повседневную деятельность за последнюю неделю. Варианты ответа представлены по 5-балльной шкале Лайкерта от 1 до 5. Баллы могут варьироваться от 7 до 35, причем более высокие баллы указывают на большую утомляемость.
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале сонливости Эпворта (ESS)
Временное ограничение: Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Анкета для самостоятельного заполнения, состоящая из 8 вопросов, в которых предлагается оценить вероятность засыпания в различных ситуациях, часто встречающихся в повседневной жизни (каждый вопрос может быть оценен от 0 до 3 баллов; «0» означает отсутствие сонливости, «3» означает отсутствие сонливости). значительная сонливость). Он дает общий балл, который, как было показано, связан с уровнем дневной сонливости участника (диапазон общего балла 0–24 балла).
Оценивается каждые 6 месяцев до окончания лечения (максимальная продолжительность 3,5 года)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Временное ограничение: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Временное ограничение: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Временное ограничение: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Временное ограничение: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ipsen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Ipsen Medical Director, Ipsen

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 августа 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 мая 2029 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 мая 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 августа 2023 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 августа 2023 г.

Первый опубликованный (Действительный)

30 августа 2023 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

31 августа 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Грант/контракт NIH США: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ктис: Ipsen)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне пациентов и соответствующим документам исследования, включая отчет о клиническом исследовании, протокол исследования с любыми поправками, аннотированную форму отчета о случае, план статистического анализа и спецификации набора данных. Данные на уровне пациентов будут анонимизированы, а документы исследования будут отредактированы для защиты конфиденциальности участников исследования.

Любые запросы следует отправлять на сайт www.vivli.org. для оценки независимой научной экспертной комиссией.

Сроки обмена IPD

Там, где это применимо, данные соответствующих исследований доступны через 6 месяцев после того, как изучаемый препарат и показание были одобрены в США и ЕС или после того, как первичная рукопись, описывающая результаты, была принята к публикации, в зависимости от того, что наступит позже.

Критерии совместного доступа к IPD

Более подробную информацию о критериях обмена информацией Ipsen, соответствующих исследованиях и процессе обмена можно найти здесь (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться