Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie Elafibranoru u dospělých účastníků s primární biliární cholangitidou (ELFIDENCE)

27. května 2026 aktualizováno: Ipsen

Randomizovaná, paralelně skupinová, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, dvouramenná studie fáze III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti přípravku Elafibranor 80 mg na dlouhodobé klinické výsledky u dospělých účastníků s primární biliární cholangitidou (PBC)

Účastníci této studie budou mít potvrzenou primární biliární cholangitidu (PBC).

Účastníci budou mít také nedostatečnou odpověď nebo intoleranci na kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA), lék používaný k léčbě PBC.

PBC je onemocnění, které postupuje pomalu. Způsobuje poškození žlučových cest v játrech, což vede k hromadění žlučových kyselin, které způsobují další poškození.

Poškození jater u PBC může vést k jizvení (cirhóze). PBC může být také spojena s více příznaky. Mnoho lidí s PBC může vyžadovat transplantaci jater nebo mohou zemřít, pokud onemocnění postupuje a transplantace jater není provedena.

Tato studie bude porovnávat denní dávku elafibranoru (studované léčivo) s denní dávkou placeba (neúčinným přípravkem). Každý účastník bude ve studii po dobu přibližně 7 let.

Hlavním cílem této studie je určit, zda je elafibranor lepší než placebo v prevenci klinických příhod, které ukazují zhoršení onemocnění (včetně progrese onemocnění vedoucí k transplantaci jater nebo smrti).

Tato studie bude také studovat bezpečnost dlouhodobé léčby elafibranorem a také dopad na příznaky, jako je svědění a únava.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

276

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentina
        • Nábor
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentina
        • Nábor
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentina
        • Staženo
        • Hospital Espanol de Mendoza
      • Pilar, Argentina
        • Nábor
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Nábor
        • Hospital El Cruce
  • Austrálie
      • Birtinya, Austrálie
        • Nábor
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Austrálie
        • Nábor
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Austrálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Austrálie
        • Staženo
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Austrálie
        • Staženo
        • St George Hospital
      • Westmead, Austrálie
        • Nábor
        • Westmead Hospital
  • Belgie
      • Edegem, Belgie
        • Nábor
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgie
        • Nábor
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgie
        • Nábor
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgie
        • Nábor
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brazílie
      • Belo Horizonte, Brazílie
        • Nábor
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brazílie
        • Nábor
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brazílie
        • Nábor
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brazílie
        • Nábor
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulharsko
      • Sofia, Bulharsko
        • Nábor
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
      • Sofia, Bulharsko
        • Nábor
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulharsko
        • Nábor
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Nábor
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Nábor
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Nábor
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Nábor
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Nábor
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Nábor
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko
        • Nábor
        • Bispebjerg Hospital
  • Francie
      • Créteil, Francie, 94000
        • Nábor
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Francie
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Francie
        • Staženo
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Francie, 75013
        • Nábor
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Francie
        • Nábor
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Francie
        • Nábor
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Itálie
      • Modena, Itálie
        • Staženo
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Itálie
        • Staženo
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Itálie
        • Nábor
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Itálie
        • Aktivní, ne nábor
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Itálie
        • Staženo
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Itálie
        • Staženo
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Itálie
        • Nábor
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael
        • Pozastaveno
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Pozastaveno
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Izrael
        • Pozastaveno
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Izrael
        • Pozastaveno
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Pozastaveno
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Pozastaveno
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Pozastaveno
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Jižní Korea
      • Busan, Jižní Korea
        • Nábor
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Jižní Korea
        • Nábor
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Jižní Korea
        • Aktivní, ne nábor
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Jižní Korea
        • Nábor
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Jižní Korea
        • Nábor
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Jižní Korea
        • Nábor
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Jižní Korea
        • Nábor
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Jižní Korea
        • Nábor
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Jižní Korea
        • Staženo
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Jižní Korea
        • Nábor
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Uijeongbu-si, Jižní Korea
        • Nábor
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Nábor
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Kanada
        • Nábor
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Litva
      • Kaunas, Litva
        • Nábor
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litva
        • Nábor
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Malajsie
      • Johor Bahru, Malajsie
        • Nábor
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malajsie
        • Nábor
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malajsie
        • Nábor
        • University of Malaya Medical Centre
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Nábor
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Maďarsko
        • Nábor
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Maďarsko
        • Nábor
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Nábor
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexiko
        • Nábor
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexiko
        • Nábor
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexiko
        • Nábor
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexiko
        • Nábor
        • Medical Care & Research
  • Nový Zéland
      • Christchurch, Nový Zéland
        • Nábor
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nový Zéland
        • Nábor
        • Waikato Hospital
  • Polsko
      • Elblag, Polsko
        • Nábor
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polsko
        • Nábor
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polsko
        • Nábor
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polsko
        • Staženo
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polsko, 90-153
        • Nábor
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polsko
        • Nábor
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polsko
        • Zatím nenabíráme
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polsko
        • Nábor
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polsko
        • Staženo
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polsko
        • Nábor
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polsko
        • Nábor
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polsko
        • Nábor
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polsko
        • Nábor
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugalsko
      • Funchal, Portugalsko, 9004-514
        • Nábor
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugalsko, 5000-508
        • Nábor
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
  • Rumunsko
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Rumunsko
        • Nábor
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Rumunsko
        • Nábor
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Rumunsko, 700111
        • Nábor
        • Gastromedica Srl
  • Slovensko
      • Bratislava, Slovensko
        • Nábor
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovensko
        • Zatím nenabíráme
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovensko
        • Nábor
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Spojené státy, 85641
        • Nábor
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 55130
        • Ukončeno
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Spojené státy, 92118
        • Nábor
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90067
        • Nábor
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90048
        • Aktivní, ne nábor
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90404
        • Staženo
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Nábor
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80829
        • Nábor
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Spojené státy, 80113
        • Nábor
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Spojené státy, 80120
        • Nábor
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • Nábor
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Spojené státy, 12105
        • Nábor
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33614
        • Nábor
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Zatím nenabíráme
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Spojené státy, 71103
        • Nábor
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Spojené státy, 48197
        • Aktivní, ne nábor
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Spojené státy, 87109
        • Aktivní, ne nábor
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Nábor
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Nábor
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Nábor
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Spojené státy, 38138
        • Nábor
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Spojené státy, 22201
        • Nábor
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78757
        • Nábor
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
        • Nábor
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 60612
        • Staženo
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75203
        • Aktivní, ne nábor
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Staženo
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77584
        • Nábor
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Spojené státy, 77904
        • Staženo
        • Gastro health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78015
        • Nábor
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Spojené státy, 76710
        • Staženo
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Spojené státy, 22903
        • Nábor
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Zatím nenabíráme
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23226
        • Nábor
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Spojené státy, 20007
        • Staženo
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Nábor
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
  • Thajsko
      • Chiang Mai, Thajsko
        • Nábor
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thajsko
        • Nábor
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thajsko
        • Nábor
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Česko
      • Hradec Králové, Česko
        • Nábor
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Česko
        • Staženo
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Česko
        • Nábor
        • Artroscan
      • Pilsen, Česko
        • Nábor
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Česko
        • Nábor
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Řecko
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Řecko
        • Nábor
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Řecko
        • Nábor
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Španělsko
        • Staženo
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Španělsko
        • Nábor
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Nábor
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Španělsko
        • Aktivní, ne nábor
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení :

  • Muži nebo ženy musí být v době podpisu informovaného souhlasu starší 18 let.
  • Účastníci s definitivní nebo pravděpodobnou diagnózou primární biliární cholangitidy (PBC)
  • Účastníci užívající kyselinu ursodeoxycholovou (UDCA) po dobu nejméně 12 měsíců (ve stabilní dávce po dobu ≥ 3 měsíců) před obdobím screeningu a očekává se, že během studie zůstanou na stabilní dávce nebo nebudou schopni tolerovat léčbu UDCA (žádná UDCA po dobu ≥ 3 měsíců ) před obdobím screeningu (dávkování standardní péče podle země).
  • Účastníci užívající léky k léčbě svědění (např. cholestyramin, rifampin, naltrexon, sertralin nebo kolchicin) musí být na stabilní dávce ≥ 3 měsíce před obdobím screeningu.
  • Používání antikoncepce muži nebo ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
  • Schopnost poskytnout podepsaný informovaný souhlas, který zahrnuje shodu s požadavky a omezeními uvedenými ve formuláři informovaného souhlasu (ICF) a v tomto protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza nebo přítomnost jiného doprovodného onemocnění jater, včetně, ale bez omezení na: i) Primární sklerotizující cholangitida (PSC). ii) Autoimunitní hepatitida (AIH) podle zjednodušených diagnostických kritérií Mezinárodní skupiny pro autoimunitní hepatitidu (IAIHG) ≥6, nebo pokud je léčena pro překryv PBC s AIH, nebo pokud existuje klinické podezření a důkazy o překrývajících se rysech AIH, které nelze vysvětlit pouze nedostatečnou odpovědí na UDCA. iii) Pozitivní povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg). Účastníci s negativním HBsAg a pozitivní protilátkou proti hepatitidě B (HBcAb) mohou být způsobilí, pokud je deoxyribonukleová kyselina viru hepatitidy B (HBV DNA) negativní. iv) Infekce virem hepatitidy C (HCV) definovaná pozitivní anti-HCV protilátkou a pozitivní HCV ribonukleovou kyselinou (RNA) (Poznámka: Účastníci s pozitivní anti-HCV protilátkou v důsledku dříve léčené HCV infekce mohou být zapsáni, pokud je potvrzena HCV RNA byla zdokumentována nedetekovatelná a trvalá virová odpověď). v) Jaterní onemocnění související s alkoholem (ALD). vi) Nealkoholická steatohepatitida (NASH). vii) Jiná chronická onemocnění jater, jako je nedostatek alfa-1 antitrypsinu.
  • Anamnéza nebo přítomnost klinicky významné jaterní dekompenzace, včetně: i) Transplantace jater v anamnéze, současné umístění na seznamu transplantovaných jater, současný model konečného stádia jaterního onemocnění (MELD)-Na skóre ≥12 v důsledku poškození jater (MELD-Na bude vypočítána pouze tehdy, když MELD >11). ii) Důkazy o komplikacích cirhózy, včetně jaterní dekompenzace nebo průkazu významných komplikací portální hypertenze včetně přítomnosti ascitu vyžadujícího léčbu; anamnéza varixového krvácení nebo souvisejících intervencí (např. páskování varixů nebo umístění transjugulárního intrahepatického portosystémového zkratu (TIPS); přítomnost jaterní encefalopatie stupně 2 nebo vyššího podle kritérií West-Haven; anamnéza nebo přítomnost spontánní bakteriální peritonitidy. Poznámka: Účastníci s nízkým rizikem varixů (I. stupeň) bez anamnézy krvácení nebo jiné léčby se mohou přihlásit. iii) Hepatorenální syndrom (HRS) (typ I nebo II).
  • Známá anamnéza infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo pozitivní potvrzující test na HIV typu 1 nebo 2.
  • Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP (např. Pagetova choroba).
  • Důkaz jakéhokoli jiného nestabilního nebo neléčeného klinicky významného imunologického, endokrinního, hematologického, gastrointestinálního, neurologického nebo psychiatrického onemocnění podle hodnocení zkoušejícího; jiné klinicky významné stavy, které nejsou dobře kontrolovány.
  • Jiné než jaterní zdravotní stavy, které mohou zkrátit očekávanou délku života na <2 roky, včetně známých druhů rakoviny.
  • Historie hepatocelulárního karcinomu.
  • Alfa-fetoprotein (AFP) >20 ng/ml se 4fázovou počítačovou tomografií jater (CT) nebo zobrazením magnetickou rezonancí (MRI), což naznačuje přítomnost hepatocelulárního karcinomu.
  • Známá malignita nebo malignita v anamnéze za posledních 5 let, s výjimkou lokálního, úspěšně léčeného bazaliomu nebo in-situ karcinomu děložního čípku.
  • Během studie a před studií je zakázáno podávání následujících léků podle níže uvedených časových plánů: i) 3 měsíce před obdobím screeningu: fibráty, seladelpar, glitazony, kyselina obeticholová, azathioprin, cyklosporin, methotrexát, mykofenolát, pentoxifylin budesonid a další systémové kortikosteroidy (pouze parenterální a perorální chronické podávání); potenciálně hepatotoxické léky (včetně α-methyl-dopy, sodné soli kyseliny valproové, isoniazidu nebo nitrofurantoinu).
  • Účastníci s předchozí expozicí elafibranoru.

  • Účastníci, kteří se v současné době účastní, plánují se zúčastnit nebo se zúčastnili výzkumné studie léků nebo studie zdravotnických prostředků obsahujících účinnou látku během 30 dnů nebo 5 poločasů, podle toho, co je delší, před obdobím screeningu.

    i) Pokud se předchozí studie týkala experimentální terapie, která byla studována pro potenciální přínos u PBC a bylo prokázáno, že potenciální terapeutická látka nemá žádný příznivý účinek na PBC a neexistují žádné bezpečnostní obavy, účastník se může zapsat po 30 dnech nebo po 5 pol. -žije od poslední dávky terapeutického činidla, podle toho, která doba je delší. ii) Pro terapeutická činidla, která jsou studována z hlediska potenciálního přínosu u PBC, u nichž stále není jasné, zda může existovat potenciální přínos, se účastníci mohou zapsat po 6 měsících od poslední dávky terapeutického činidla.

  • Elektrokardiogram (EKG) s QT intervalem korigovaným Fridericiovým vzorcem (QTcF) >450 ms u mužů nebo QTcF >470 ms u žen u účastníků bez blokády raménka. Pro účastníky s blokádou raménka nebo jiným zpožděním intraventrikulárního vedení by delší QTcF >480 msec bylo vyloučeno.
  • Celkový bilirubin (TB) >2x ULN.
  • Alaninaminotransferáza (ALT) a/nebo aspartátaminotransferáza (AST) >5x ULN při SV1 nebo variabilita >40 % na základě dvou po sobě jdoucích hodnot. Interval mezi dvěma měřeními by měl být alespoň 2 týdny (a až 4 týdny):
  • Kreatininfosfokináza (CPK) >2x ULN.
  • Počet krevních destiček <75 000/μL
  • Mezinárodní normalizovaný poměr (INR) > 1,5 při absenci antikoagulační léčby.
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 podle studijního vzorce Modifikace diety při onemocnění ledvin (MDRD)-6 při SV1.
  • Významné onemocnění ledvin, včetně nefritického syndromu, chronické onemocnění ledvin (definované jako účastníci s prokázanou významně narušenou funkcí ledvin nebo základním poškozením ledvin).
  • Pro ženy: známé aktuální těhotenství nebo pozitivní těhotenský test v séru nebo kojení.
  • Pravidelný příjem alkoholu nad doporučenou hranici 1 standardního nápoje denně pro muže nebo ženy.
  • Anamnéza zneužívání alkoholu nebo jiných návykových látek během 1 roku před SV1.
  • Pozitivní lékový screening při screeningu by byl vylučující, pokud jej nelze vysvětlit předepsaným lékem. Použití kanabidiolu (CBD) nebo jiných kanabinoidů není pro tuto studii vyloučeno.
  • Známá hypersenzitivita na elafibranor nebo na kteroukoli pomocnou látku hodnoceného přípravku (přípravků).
  • Psychická nestabilita nebo nekompetentnost, takže platnost informovaného souhlasu nebo schopnost vyhovět studii je nejistá.
  • Jakákoli jiná podmínka, která by podle názoru zkoušejícího narušovala účast ve studii nebo její dokončení nebo by účastníka vystavila riziku, včetně potenciálního účastníka, u kterého bylo posouzeno vysoké riziko nesouladu se studií.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Lék: Elafibranor
Délka: až odhadem 42 měsíců (3,5 roku) dvojitě zaslepeného léčebného období, během kterého bude elafibranor 80 mg tableta podávána jednou denně
Komparátor placeba: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Jiný: Odpovídající 80 mg placeba
Délka: až odhadem 42 měsíců (3,5 roku) dvojitě zaslepeného léčebného období, během kterého budou podávány odpovídající placebo tablety jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Event-free survival
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas od času 0 do 24 hodin: AUC0-24
Časové okno: V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
Maximální (vrcholová) koncentrace léčiva v plazmě: Cmax
Časové okno: V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
Doba k dosažení maximální (vrcholové) plazmatické koncentrace po podání léku: Tmax
Časové okno: V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
Zdánlivá clearance léku z plazmy (CL)
Časové okno: V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
Zdánlivý distribuční objem (VZ)
Časové okno: V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
V den 1/výchozí stav, měsíc 6 a měsíc 12 (během období dávkování 24 hodin)
Změna od výchozí hodnoty v alkalické fosfatáze (ALP)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty celkového bilirubinu (TB)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s ALP≤ 1,67x ULN a TB≤ ULN
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s normalizací TBC a ALP
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Definováno jako TB< Upper Limit Normal (ULN) a ALP< ULN
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků se stabilizací TBC (tj. bez zvýšení)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Definováno jako TB< 1x ULN nebo zvýšení od výchozí hodnoty <0,1x ULN
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s odpovědí na základě normalizace albuminu
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty měření tuhosti jater (LSM)
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Hodnoceno vibrací řízenou přechodnou elastografií (VCTE) pomocí Fibroscan® v den návštěvy.
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre rizika PBC na základě skóre Spojeného království (UK)-PBC.
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Skóre rizika PBC vyvinuté United Kingdom (UK)-PBC Consortium je skórovací systém a výpočet je založen na laboratorních testovacích měřeních a horních hranicích normálu (ULN) pro celkový bilirubin (BIL12); alanintransaminázu nebo aspartáttransaminázu (TA12) a alkalickou fosfatázu (ALP12) po nejméně 12 měsících UDCA a laboratorní testovací měření a dolní meze normálu (LLN) pro sérový albumin a počet krevních destiček ve stejném časovém rámci. Vysoké číslo znamená horší skóre.
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna sérových hladin aspartátaminotransferázy (AST) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna sérových hladin ALT ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna sérových hladin gama-glutamyltransferázy (GGT) ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna sérových hladin albuminu ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna funkce jater od výchozí hodnoty: mezinárodní normalizovaný poměr (INR)
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna funkce jater od výchozí hodnoty: frakcionovaná ALP
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků bez zhoršení LSM
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Hodnoceno VCTE pomocí Fibroscan® definovaného jako žádné zvýšení >2 kPa od výchozí hodnoty
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků se snížením ALP o 40 %
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s ALP <1,5x ULN, snížením ALP ≥15 % a TBC ≤ULN
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s ALP <1,5x ULN, snížením ALP ≥40 % a TBC ≤ULN
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s ALP <1,67x ULN, snížením ALP ≥15 % a TBC ≤ULN
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s ALP <3x ULN, AST <2x ULN a TBC ≤1 mg/dl (Paříž I)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN a TBC ≤1 mg/dl (kritéria Paříž II)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s normalizací abnormální TBC
Časové okno: Hodnoceno v 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Hodnoceno v 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s normalizací abnormální TBC a albuminu (Rotterdamská kritéria)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna lipidových parametrů od výchozí hodnoty: celkový cholesterol (TC)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna lipidových parametrů od výchozí hodnoty: lipoproteinový cholesterol s vysokou hustotou (HDL-C)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna lipidových parametrů od výchozí hodnoty: lipoproteinový cholesterol s nízkou hustotou (LDL-C)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna lipidových parametrů od výchozí hodnoty: triglyceridy (TG)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s odpovědí ve skóre PBC Worst Itch NRS
Časové okno: Během 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Definováno jako snížení o ≥ 2 body oproti výchozí hodnotě NRS u účastníků s výchozí hodnotou NRS ≥ 4
Během 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s odpovědí v PBC Worst Itch NRS
Časové okno: Hodnoceno po dobu 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Definováno jako ≥3bodové snížení od výchozí hodnoty NRS u účastníků s výchozí hodnotou NRS ≥4
Hodnoceno po dobu 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od základní linie v měřítku 5D-Itch
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Dotazník, který hodnotí symptomy z hlediska 5 domén: stupeň, trvání, směr, postižení a distribuce. Účastníci hodnotí své symptomy za předchozí 2-týdenní období na stupnici od 1 do 5, přičemž 5 je nejvíce postižených.
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty v globálním dojmu závažnosti pacienta (PGI-S)
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Jednopoložková, 5bodová stupnice určená k posouzení dojmu účastníka o závažnosti onemocnění
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Globální dojem změny pacienta (PGI-C)
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
1bodová, 5bodová stupnice navržená k posouzení dojmu účastníka ze změny závažnosti onemocnění od základní návštěvy
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna skóre PBC-40 od ​​základní linie
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
40položkový dotazník, který hodnotí symptomy v 6 doménách: únava, emocionální a sociální, kognitivní funkce, celkové symptomy a svědění. Účastníci odpovídají na škále slovních odpovědí v závislosti na možnostech sekce od „nikdy“ / „vůbec“ / „rozhodně nesouhlasím“ až po „vždy“ / „velmi dobře“ / „rozhodně souhlasím“. Šest položek (3/3 v doméně svědění, 2/10 v sociální doméně a 1/7 v doméně obecných symptomů) také obsahuje možnost „neplatí“. Je uvedeno skóre pro každou doménu (ale celkové skóre se nepočítá), přičemž každá stupnice verbální odpovědi koreluje se skóre 1 až 5 na položku (0 až 5 u položek s možností „neplatí“), přičemž 5 je nejvíce postižených (největší zátěž). PBC-40 má 4týdenní dobu stahování.
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS).
Časové okno: Hodnoceno po dobu 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Samostatně podávaný pacientem hlášený výsledkový dotazník, který měří intenzitu svědění. Žádá účastníky, aby ohodnotili intenzitu svého nejhoršího svědění na 11bodové stupnici v rozmezí od 0 (žádné svědění) do 10 (nejhorší svědění, jaké si lze představit): - jednou denně (24hodinová perioda odvolání) pomocí eDiary během screeningu a úvodního 2 roky studie, - na návštěvách kliniky (7denní perioda odvolání), od 3. roku dále
Hodnoceno po dobu 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty v 5-rozměrném 5-úrovňovém dotazníku EuroQol (EQ-5D-5L)
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Samostatně podávaný standardizovaný dotazník, který hodnotí 5 dimenzí mobility, sebepéče, obvyklých aktivit, bolesti/nepohodlí, úzkosti/deprese popisně (každá dimenze má 5 úrovní) a celkový zdravotní stav pomocí EQ Visual Analogue Scale (VAS) .
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozího stavu v produktivitě práce a zhoršení aktivity obecného zdraví (WPAI-GH)
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Dotazník, který měří absencí, docházku a také zhoršení neplacené činnosti kvůli zdravotním problémům za posledních sedm dní. Skládá se ze 6 otázek: 1=v současné době zaměstnán; 2=hodiny zameškané kvůli zdravotním problémům; 3=hodiny zameškané z jiných důvodů; 4=skutečně odpracované hodiny; 5 = produktivita při práci ovlivněná zdravím (s použitím 0 až 10 vizuální analogové stupnice (VAS)); 6 = produktivita ovlivněná zdravím v pravidelných neplacených činnostech (VAS).
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty v modelu skóre konečného onemocnění jater (MELD) 3,0
Časové okno: Od screeningu do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Skóre MELD 3.0 se vypočítává z parametrů (pohlaví, kreatinin, bilirubin, INR, sodík a albumin), kde vysoké skóre ukazuje na větší riziko nutnosti transplantace jater.
Od screeningu do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty ve třídě Child Pugh
Časové okno: Od screeningu do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)

Child Pugh grade se vypočítá pomocí bilirubinu, albuminu, INR, ascitu a encefalopatie.

Vysoký stupeň svědčí o horším onemocnění jater.
Od screeningu do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s kompletní biochemickou odpovědí
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Definováno jako normální hladiny TBC, ALP, transamináz, albuminu a Mezinárodní normalizovaný poměr (INR)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty ve skóre rizika PBC na základě skóre Global PBC Study Group (GLOBE).
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)

Skóre GLOBE je validovaný nástroj pro hodnocení rizik, který poskytuje odhad přežití bez transplantace u pacientů s PBC. Byl vyvinut Global PBC Study Group pomocí Coxova regresního modelu na více než 4 000 pacientech s PBC. Nižší skóre GLOBE předpovídá nižší riziko. Vypočítá se z následující rovnice:

GLOBE skóre = (0,044378 * věk + 0,93982 * LN (celkový bilirubin/ULN) + (0,335648 * LN (alkalická fosfatáza/ULN)) - 2,266708 * albumin /LLN -0,002581 * počet krevních destiček/ 11,09612 l)

GLOBE skórovací systém, jehož výpočet je založen na sérových hodnotách bilirubinu, ALP, albuminu a počtu krevních destiček po 1 roce léčby a věku na začátku léčby. Vysoké číslo znamená horší skóre.
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Procento účastníků s LSM ≥15 kPa
Časové okno: Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Posouzeno VCTE pomocí Fibroscan®
Ve 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty v lipidových parametrech: vypočtený cholesterol lipoproteinů o velmi nízké hustotě (VLDL-C)
Časové okno: V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
V 6. měsíci, 12. měsíci a každých 12 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty v informačním systému měření výsledků hlášených pacientem (PROMIS) Stručný formulář únavy 7a
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Skládá se ze 7 položek, které měří jak prožívání únavy, tak i vliv únavy na každodenní činnosti za poslední týden. Možnosti odpovědí jsou na 5bodové Likertově stupnici v rozsahu od 1 do 5. Skóre se může pohybovat od 7 do 35, přičemž vyšší skóre ukazuje na větší únavu.
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Změna od výchozí hodnoty v Epworthově stupnici ospalosti (ESS)
Časové okno: Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Samostatně vytvořený dotazník, který se skládá z 8 otázek, které zjišťují, jak je pravděpodobné, že usnete v různých situacích, se kterými se běžně setkáváte v každodenním životě (každá otázka může být hodnocena od 0 do 3 bodů; „0“ znamená žádnou ospalost, „3“ znamená výrazná ospalost). Poskytuje celkové skóre, u kterého bylo prokázáno, že souvisí s úrovní denní ospalosti účastníka (rozsah celkového skóre 0–24 bodů).
Hodnotí se každých 6 měsíců až do konce léčby (maximální délka 3,5 roku)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Časové okno: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Časové okno: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Časové okno: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Časové okno: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ipsen

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Ipsen Medical Director, Ipsen

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. srpna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. května 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. května 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

30. srpna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CLIN-60190-454
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, anotovaného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.

Jakékoli žádosti zasílejte na www.vivli.org k posouzení nezávislou vědeckou revizní komisi.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje z vhodných studií jsou k dispozici 6 měsíců po schválení studovaného léku a indikace v USA a EU nebo po přijetí primárního rukopisu popisujícího výsledky k publikaci, podle toho, co nastane později.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Další podrobnosti o kritériích sdílení Ipsen, způsobilých studiích a procesu sdílení jsou k dispozici zde (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Elafibranor

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit