Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En langtidsundersøgelse af Elafibranor hos voksne deltagere med primær biliær kolangitis (ELFIDENCE)

27. maj 2026 opdateret af: Ipsen

En fase III randomiseret, parallel-gruppe, dobbeltblind, placebokontrolleret, to-arm undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Elafibranor 80 mg på langsigtede kliniske resultater hos voksne deltagere med primær biliær kolangitis (PBC)

Deltagerne i denne undersøgelse vil have bekræftet Primær Biliær Cholangitis (PBC).

Deltagerne vil også have utilstrækkelig respons eller intolerance over for ursodeoxycholsyre (UDCA), et lægemiddel, der bruges til at behandle PBC.

PBC er en sygdom, der udvikler sig langsomt. Det forårsager skade på galdegangene i leveren, hvilket fører til en ophobning af galdesyrer, som forårsager yderligere skade.

Leverskaden i PBC kan føre til ardannelse (cirrhose). PBC kan også være forbundet med flere symptomer. Mange mennesker med PBC kan kræve levertransplantation eller kan dø, hvis sygdommen skrider frem, og en levertransplantation ikke udføres.

Denne undersøgelse vil sammenligne en daglig dosis elafibranor (undersøgelseslægemidlet) med en daglig dosis placebo (en uvirksom behandling). Hver deltager vil være i undersøgelsen i op til omkring 7 år.

Hovedformålet med denne undersøgelse er at bestemme, om elafibranor er bedre end placebo til at forhindre kliniske udfaldshændelser, der viser sygdomsforværring (herunder progression af sygdom, der fører til levertransplantation eller død).

Denne undersøgelse vil også undersøge sikkerheden ved langtidsbehandling med elafibranor, samt indvirkningen på symptomer som kløe og træthed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

276

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentina
        • Rekruttering
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentina
        • Trukket tilbage
        • Hospital Espanol de Mendoza
      • Pilar, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital El Cruce
  • Australien
      • Birtinya, Australien
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australien
        • Rekruttering
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australien
        • Trukket tilbage
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australien
        • Trukket tilbage
        • St George Hospital
      • Westmead, Australien
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Rekruttering
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgien
        • Rekruttering
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgien
        • Rekruttering
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgien
        • Rekruttering
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekruttering
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasilien
        • Rekruttering
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasilien
        • Rekruttering
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekruttering
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekruttering
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekruttering
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekruttering
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Rekruttering
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Rekruttering
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Bispebjerg Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85641
        • Rekruttering
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 55130
        • Afsluttet
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Forenede Stater, 92118
        • Rekruttering
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90067
        • Rekruttering
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90048
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90404
        • Trukket tilbage
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80829
        • Rekruttering
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Forenede Stater, 80113
        • Rekruttering
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Forenede Stater, 80120
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Forenede Stater, 12105
        • Rekruttering
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33614
        • Rekruttering
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Ikke rekrutterer endnu
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forenede Stater, 71103
        • Rekruttering
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Forenede Stater, 48197
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forenede Stater, 87109
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forenede Stater, 38138
        • Rekruttering
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Forenede Stater, 22201
        • Rekruttering
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Rekruttering
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75203
        • Rekruttering
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 60612
        • Trukket tilbage
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75203
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Trukket tilbage
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77584
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Forenede Stater, 77904
        • Trukket tilbage
        • Gastro health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78015
        • Rekruttering
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Forenede Stater, 76710
        • Trukket tilbage
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forenede Stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23226
        • Rekruttering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Forenede Stater, 20007
        • Trukket tilbage
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
  • Frankrig
      • Créteil, Frankrig, 94000
        • Rekruttering
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Frankrig
        • Trukket tilbage
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Rekruttering
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Frankrig
        • Rekruttering
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Frankrig
        • Rekruttering
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Grækenland
        • Rekruttering
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Grækenland
        • Rekruttering
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Beersheba, Israel
        • Suspenderet
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Suspenderet
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israel
        • Suspenderet
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israel
        • Suspenderet
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Suspenderet
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Suspenderet
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Suspenderet
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italien
      • Modena, Italien
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italien
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italien
        • Rekruttering
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italien
        • Trukket tilbage
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Trukket tilbage
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Rekruttering
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Rekruttering
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litauen
        • Rekruttering
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Rekruttering
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Rekruttering
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Rekruttering
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexico
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexico
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexico
        • Rekruttering
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexico
        • Rekruttering
        • Medical Care & Research
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Rekruttering
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, New Zealand
        • Rekruttering
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Elblag, Polen
        • Rekruttering
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polen
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polen
        • Rekruttering
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polen
        • Trukket tilbage
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polen, 90-153
        • Rekruttering
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polen
        • Rekruttering
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polen
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polen
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polen
        • Trukket tilbage
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Rekruttering
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Rumænien
        • Rekruttering
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Rumænien
        • Rekruttering
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Rumænien, 700111
        • Rekruttering
        • Gastromedica Srl
  • Slovakiet
      • Bratislava, Slovakiet
        • Rekruttering
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovakiet
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovakiet
        • Rekruttering
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanien
        • Trukket tilbage
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spanien
        • Rekruttering
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Spanien
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Sydkorea
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Sydkorea
        • Rekruttering
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Trukket tilbage
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekruttering
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Uijeongbu-si, Sydkorea
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand
        • Rekruttering
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thailand
        • Rekruttering
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Rekruttering
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tjekkiet
      • Hradec Králové, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tjekkiet
        • Trukket tilbage
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Artroscan
      • Pilsen, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tjekkiet
        • Rekruttering
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Ungarn
        • Rekruttering
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Ungarn
        • Rekruttering
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere skal være ≥18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Deltagere med en sikker eller sandsynlig diagnose af primær biliær kolangitis (PBC)
  • Deltagere, der tager ursodeoxycholsyre (UDCA) i mindst 12 måneder (i en stabil dosis i ≥3 måneder) før screeningsperioden og forventes at forblive på stabil dosis under undersøgelsen, eller ude af stand til at tolerere UDCA-behandling (ingen UDCA i ≥3 måneder ) før screeningsperioden (pr. land standard-of-care dosering).
  • Deltagere, der tager medicin til behandling af kløe (f. cholestyramin, rifampin, naltrexon, sertralin eller colchicin) skal have en stabil dosis i ≥3 måneder før screeningsperioden.
  • Præventionsbrug af mænd eller kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.
  • I stand til at give underskrevet informeret samtykke, som omfatter overholdelse af kravene og begrænsninger, der er anført i formularen til informeret samtykke (ICF) og i denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse af anden samtidig leversygdom, herunder men ikke begrænset til: i) Primær skleroserende cholangitis (PSC). ii) Autoimmun hepatitis (AIH) ved forenklede diagnostiske kriterier for International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, eller hvis behandlet for en overlapning af PBC med AIH, eller hvis der er klinisk mistanke om og bevis for overlapning af AIH-træk, som ikke kan alene forklaret med utilstrækkelig respons på UDCA. iii) Positivt hepatitis B overfladeantigen (HBsAg). Deltagere med negativt HBsAg og positivt hepatitis B-kerneantistof (HBcAb) kan være kvalificerede, hvis hepatitis B-virus-deoxyribonukleinsyre (HBV-DNA) er negativ. iv) Hepatitis C-virus (HCV)-infektion defineret af positivt anti-HCV-antistof og positivt HCV-ribonukleinsyre (RNA) (Bemærk: Deltagere med positivt anti-HCV-antistof på grund af tidligere behandlet HCV-infektion kan tilmeldes, hvis et bekræftende HCV-RNA er upåviselig og vedvarende viral respons er blevet dokumenteret). v) Alkohol-associeret leversygdom (ALD). vi) Ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH). vii) Andre kroniske leversygdomme, såsom alfa-1 antitrypsin mangel.
  • Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant leverdekompensation, herunder: i) Anamnese med levertransplantation, aktuel placering på en levertransplantationsliste, aktuel model for leversygdom i slutstadiet (MELD)-Na-score ≥12 på grund af nedsat leverfunktion (MELD-Na) vil kun blive beregnet, når MELD >11). ii) Bevis på komplikationer af cirrhose, herunder leverdekompensation eller tegn på signifikante komplikationer med portal hypertension, herunder tilstedeværelse af ascites, der kræver behandling; anamnese med variceal blødning eller relaterede indgreb (f. variceal banding eller transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) placering); tilstedeværelse af hepatisk encefalopati Grad 2 eller højere i henhold til West-Haven kriterier; historie eller tilstedeværelse af spontan bakteriel peritonitis. Bemærk: deltagere med lav-risiko varicer (grad I) uden historie med blødning eller anden behandling kan være berettiget til at tilmelde sig. iii) Hepatorenalt syndrom (HRS) (type I eller II).
  • Kendt historie med human immundefektvirus (HIV) infektion eller med en positiv bekræftende test for HIV type 1 eller 2.
  • Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP (f. Pagets sygdom).
  • Beviser for enhver anden ustabil eller ubehandlet klinisk signifikant immunologisk, endokrin, hæmatologisk, gastrointestinal, neurologisk eller psykiatrisk sygdom som vurderet af investigator; andre klinisk signifikante tilstande, der ikke er godt kontrolleret.
  • Ikke-hepatiske medicinske tilstande, der kan reducere den forventede levetid til <2 år, inklusive kendte kræftformer.
  • Historie om hepatocellulært karcinom.
  • Alfa-føtoprotein (AFP) >20 ng/ml med 4-fase levercomputeriseret tomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), hvilket tyder på tilstedeværelse af hepatocellulært karcinom.
  • Kendt malignitet eller anamnese med malignitet inden for de sidste 5 år, med undtagelse af lokalt, vellykket behandlet basalcellekarcinom eller in-situ karcinom i livmoderhalsen.
  • Administration af følgende medikamenter er forbudt under undersøgelsen og før undersøgelsen i henhold til nedenstående tidslinjer: i) 3 måneder før screeningsperioden: fibrater, seladelpar, glitazoner, obeticholsyre, azathioprin, cyclosporin, methotrexat, mycophenolat, pentoxifyllin , budesonid og andre systemiske kortikosteroider (kun parenteral og oral kronisk administration); potentielt hepatotoksiske lægemidler (herunder α-methyl-dopa, natriumvalproinsyre, isoniazid eller nitrofurantoin).
  • Deltagere med tidligere eksponering for elafibranor.

  • Deltagere, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et lægemiddelstudie eller medicinsk udstyrsstudie indeholdende aktivt stof inden for 30 dage eller 5 halveringstider, alt efter hvad der er længst, før screeningsperioden.

    i) Hvis den tidligere undersøgelse drejede sig om en eksperimentel terapi, der blev undersøgt med henblik på potentiel fordel ved PBC, og det potentielle terapeutiske middel har vist sig ikke at have nogen gavnlig effekt i PBC, og der ikke er nogen sikkerhedsproblemer, kan deltageren tilmelde sig efter 30 dage eller 5 halvdelen -lever fra den sidste dosis af det terapeutiske middel, alt efter hvad der er længst. ii) For terapeutiske midler, der undersøges for potentiel fordel ved PBC, for hvilke det stadig er uklart, om der kan være en potentiel fordel, kan deltagere tilmelde sig efter 6 måneder fra den sidste dosis af det terapeutiske middel.

  • Elektrokardiogram (EKG) med QT-interval korrigeret med Fridericias formel (QTcF) >450 msek hos mænd eller QTcF >470 msek hos kvinder for deltagere uden bundtgrenblok. For deltagere med bundtgrenblok eller anden intraventrikulær ledningsforsinkelse vil en længere QTcF >480 msek være ekskluderende.
  • Total bilirubin (TB) >2x ULN.
  • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >5x ULN ved SV1, eller variabilitet >40 % baseret på to på hinanden følgende værdier. Intervallet mellem de to målinger bør være på mindst 2 uger (og op til 4 uger):
  • Kreatinin phosphokinase (CPK) >2x ULN.
  • Blodpladetal <75.000/μL
  • International normaliseret ratio (INR) >1,5 i fravær af antikoagulantbehandling.
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 ifølge modifikation af diæt ved nyresygdom (MDRD)-6 undersøgelsesformel ved SV1.
  • Signifikant nyresygdom, herunder nefritisk syndrom, kronisk nyresygdom (defineret som deltagere med tegn på væsentligt nedsat nyrefunktion eller underliggende nyreskade).
  • For kvindelige deltagere: kendt nuværende graviditet, eller har en positiv serumgraviditetstest, eller ammer.
  • Regelmæssigt alkoholindtag, der overstiger den anbefalede grænse på 1 standarddrik om dagen for mænd eller kvinder.
  • Anamnese med alkoholmisbrug eller andet stofmisbrug inden for 1 år før SV1.
  • En positiv lægemiddelscreening ved screening vil være ekskluderende, medmindre det kan forklares med en ordineret medicin. Brug af cannabidiol (CBD) eller andre cannabinoider er ikke udelukkende for denne undersøgelse.
  • Kendt overfølsomhed over for elafibranor eller over for et eller flere af hjælpestofferne i forsøgsproduktet/-erne.
  • Mental ustabilitet eller inkompetence, således at gyldigheden af ​​informeret samtykke eller evnen til at overholde undersøgelsen er usikker.
  • Enhver anden betingelse, som efter investigatorens mening ville forstyrre undersøgelsesdeltagelsen eller -afslutningen eller ville sætte deltageren i fare, herunder en potentiel deltager, der vurderes at have høj risiko for manglende overholdelse af undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Medicin: Elafibranor
Varighed: op til en anslået 42-måneders (3,5-årig) dobbeltblind behandlingsperiode, hvor elafibranor 80 mg tablet vil blive administreret én gang dagligt
Placebo komparator: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Andet: Matchede 80 mg placebo
Varighed: op til en anslået 42-måneders (3,5-årig) dobbeltblind behandlingsperiode, hvor matchende placebotablet vil blive administreret én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Event-free survival
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tiden 0 til 24 timer: AUC0-24
Tidsramme: På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
Maksimal (peak) plasma-lægemiddelkoncentration: Cmax
Tidsramme: På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
Tid til at nå maksimal (peak) plasmakoncentration efter lægemiddeladministration): Tmax
Tidsramme: På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
Tilsyneladende clearance af lægemiddel fra plasma (CL)
Tidsramme: På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
Tilsyneladende distributionsvolumen (VZ)
Tidsramme: På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/basislinje, måned 6 og måned 12 (i en doseringsperiode på 24 timer)
Ændring fra baseline i alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i total bilirubin (TB)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP≤ 1,67x ULN og TB≤ ULN
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med normalisering af TB og ALP
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Defineret som TB< Upper Limit Normal (ULN) og ALP< ULN
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med stabilisering i TB (dvs. ingen stigning)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Defineret som TB< 1x ULN eller stigning fra baseline <0,1x ULN
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med et svar baseret på albuminnormalisering
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i måling af leverstivhed (LSM)
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Vurderet ved vibrationsstyret transient elastografi (VCTE) med Fibroscan® på besøgsdagen.
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i PBC-risikoscore baseret på Storbritannien (UK)-PBC-score.
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
PBC-risikoscore udviklet af United Kingdom (UK)-PBC Consortium er et scoringssystem, og beregningen er baseret på laboratorietestmålinger og øvre normalgrænser (ULN) for total bilirubin (BIL12); alanintransaminase eller aspartattransaminase (TA12) og alkalisk phosphatase (ALP12) efter mindst 12 måneders UDCA, og laboratorietestmålinger og nedre grænser for normal (LLN) for serumalbumin og trombocyttal i samme tidsramme. Et højt tal er udtryk for en dårligere score.
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring i serumniveauer af aspartataminotransferase (AST) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring i serumniveauer af ALAT sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring i serumniveauer af gamma-glutamyltransferase (GGT) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring i serumniveauer af Albumin sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i leverfunktion: international normaliseret ratio (INR)
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i leverfunktion: fraktioneret ALP
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere uden forværring af LSM
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Vurderet af VCTE ved hjælp af Fibroscan® defineret som ingen stigning >2kPa fra baseline
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP-reduktion på 40 %
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP <1,5x ULN, ALP-fald ≥15 % og TB ≤ULN
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP <1,5x ULN, ALP-fald ≥40 % og TB ≤ULN
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP <1,67x ULN, ALP-fald ≥15 % og TB ≤ULN
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP <3x ULN, AST <2x ULN og TB ≤1 mg/dL (Paris I)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN og TB ≤1 mg/dL (Paris II-kriterier)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med normalisering af unormal TB
Tidsramme: Vurderet ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Vurderet ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med normalisering af unormal TB og albumin (Rotterdam-kriterier)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i lipidparametre: total kolesterol (TC)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i lipidparametre: højdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i lipidparametre: lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i lipidparametre: triglycerider (TG)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med et svar i PBC Worst Itch NRS-score
Tidsramme: Gennem 6 måneder til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Defineret som ≥2-point reduktion fra baseline NRS hos deltagere med en baseline NRS ≥4
Gennem 6 måneder til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med et svar i PBC Worst Itch NRS
Tidsramme: Vurderet gennem 6 måneder op til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Defineret som ≥3-point reduktion fra baseline NRS hos deltagere med en baseline NRS ≥4
Vurderet gennem 6 måneder op til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i 5D-Itch skala
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Spørgeskema, der vurderer symptomer ud fra 5 domæner: grad, varighed, retning, handicap og fordeling. Deltagerne vurderer deres symptomer i løbet af den foregående 2-ugers periode på en skala fra 1 til 5, hvor 5 er de mest berørte.
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
En 1-punkts, 5-punkts skala designet til at vurdere deltagerens indtryk af sygdommens sværhedsgrad
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
En 1-punkts, 5-punkts skala designet til at vurdere deltagerens indtryk af ændring i sygdommens sværhedsgrad siden baseline besøget
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i PBC-40-score
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
40 punkters spørgeskema, der vurderer symptomer på tværs af 6 domæner: træthed, følelsesmæssig og social, kognitiv funktion, generelle symptomer og kløe. Deltagerne svarer på en verbal svarskala, afhængigt af sektionsmulighederne går fra 'aldrig' / 'slet ikke' / 'meget uenig' til 'altid' / 'meget' / 'meget enig'. Seks punkter (3/3 i kløedomænet, 2/10 i det sociale domæne og 1/7 i domænet generelle symptomer) inkluderer også en 'gælder ikke' mulighed. Der gives en score for hvert domæne (men en samlet score beregnes ikke), hvor hver verbal svarskala korrelerer med en score på 1 til 5 pr. emne (0 til 5 på emner med en "gælder ikke"), hvor 5 er den mest berørte (største byrde). PBC-40 har en 4-ugers tilbagekaldelsesperiode.
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) score
Tidsramme: Vurderet gennem 6 måneder op til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Selvadministreret patientrapporteret udfaldsspørgeskema, der måler kløeintensitet. Den beder deltagerne om at vurdere intensiteten af ​​deres værste kløe på en 11-punkts skala fra 0 (ingen kløe) til 10 (værst tænkelige kløe): - én gang dagligt (24-timers tilbagekaldelsesperiode) ved at bruge e-dagbogen under screeningen og den indledende 2 år af undersøgelsen, - ved klinikbesøgene (7-dages tilbagekaldelsesperiode), fra år 3 og fremefter
Vurderet gennem 6 måneder op til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i EuroQol 5-dimensionelt 5-niveau spørgeskema (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Selvadministreret standardiseret spørgeskema, der vurderer 5-dimensionerne mobilitet, egenomsorg, sædvanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depression beskrivende (hver dimension har 5 niveauer) og den overordnede sundhedstilstand via en EQ Visual Analogue Scale (VAS) .
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i Work Productivity and Activity Impairment General Health (WPAI-GH)
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Spørgeskema, der måler fravær, tilstedeværelse samt svækkelse af ulønnet aktivitet på grund af helbredsproblemer inden for de seneste syv dage. Den består af 6 spørgsmål: 1=aktuelt ansat; 2=timer savnet på grund af helbredsproblemer; 3=timer mistet på grund af andre årsager; 4 = faktisk arbejdede timer; 5=graders sundhed påvirkede produktiviteten under arbejdet (ved brug af en 0 til 10 Visual Analogue Scale (VAS)); 6=graders sundhed påvirket produktiviteten i regulære ulønnede aktiviteter (VAS).
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i model for leversygdom i slutstadiet (MELD) 3,0 score
Tidsramme: Fra screening til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
MELD 3.0 scoren er beregnet ud fra parametre (køn, kreatinin, bilirubin, INR, natrium og albumin), hvor en høj score indikerer en større risiko for at få behov for en levertransplantation.
Fra screening til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i Child Pugh-graden
Tidsramme: Fra screening til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)

Child Pugh-graden beregnes ved hjælp af bilirubin, albumin, INR, ascites og encefalopati.

En høj karakter er tegn på værre leversygdom.
Fra screening til afslutning af behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med fuldstændig biokemisk respons
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Defineret som normale niveauer af TB, ALP, transaminaser, albumin og International normalized ratio (INR)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i PBC-risikoscore baseret på Global PBC Study Group (GLOBE) score
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)

GLOBE-scoren er et valideret risikovurderingsværktøj, der giver et skøn over transplantationsfri overlevelse for patienter med PBC. Det blev udviklet af Global PBC Study Group ved hjælp af Cox regressionsmodel på over 4.000 patienter med PBC. Lavere GLOBE-score forudsiger lavere risiko. Det er beregnet ud fra følgende ligning:

GLOBE score = (0,044378 * alder + 0,93982 * LN(total bilirubin/ULN) +(0,335648 * LN(alkalisk phosphatase/ULN)) - 2,266708 * albumin/LLN -0,002581 * 1 trombocytantal 05,1/6 pr.

GLOBE scoringssystem, hvilken beregning er baseret på serumværdier af bilirubin, ALP, albumin og trombocyttal efter 1 års behandling og alder ved baseline. Et højt tal er udtryk for en dårligere score.
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Procentdel af deltagere med LSM ≥15 kPa
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Vurderet af VCTE ved hjælp af Fibroscan®
Ved 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i lipidparametre: beregnet meget lavdensitetslipoproteinkolesterol (VLDL-C)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned indtil behandlingens afslutning (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Træthedskortskema 7a
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Består af 7 punkter, der måler både oplevelsen af ​​træthed og indblandingen af ​​træthed på daglige aktiviteter den seneste uge. Svarmuligheder er på en 5-punkts Likert-skala, der spænder fra 1 til 5. Scoringer kan variere fra 7 til 35, med højere score, der indikerer større træthed.
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Ændring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Selvadministreret spørgeskema, der består af 8 spørgsmål, der beder om at vurdere, hvor sandsynligt det er, at det er at falde i søvn i forskellige situationer, der ofte opstår i dagligdagen (hvert spørgsmål kan scores fra 0 til 3 point; '0' angiver ingen søvnighed, '3' angiver betydelig søvnighed). Det giver en samlet score, som har vist sig at relatere til deltagerens niveau af søvnighed i dagtimerne (samlet score spænder fra 0-24 point).
Vurderet hver 6. måned indtil afslutningen af ​​behandlingen (maksimal varighed på 3,5 år)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Tidsramme: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Tidsramme: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Tidsramme: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ipsen

Efterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. maj 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. maj 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. august 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. august 2023

Først opslået (Faktiske)

30. august 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CLIN-60190-454
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, kommenteret caserapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.

Eventuelle anmodninger skal sendes til www.vivli.org til vurdering af et uafhængigt videnskabeligt bedømmelsesudvalg.

IPD-delingstidsramme

Hvor det er relevant, er data fra kvalificerede undersøgelser tilgængelige 6 måneder efter, at den undersøgte medicin og indikation er blevet godkendt i USA og EU, eller efter at det primære manuskript, der beskriver resultaterne, er blevet accepteret til offentliggørelse, alt efter hvad der er senere.

IPD-delingsadgangskriterier

Yderligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalificerede undersøgelser og proces for deling er tilgængelige her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis (PBC)

Kliniske forsøg med Elafibranor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner