Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie leku Elafibranor u dorosłych pacjentów z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (ELFIDENCE)

27 maja 2026 zaktualizowane przez: Ipsen

Randomizowane badanie III fazy, prowadzone w grupach równoległych, z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, dwuramienne, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa stosowania elafibranoru w dawce 80 mg w odniesieniu do długoterminowych wyników klinicznych u dorosłych uczestników z pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych (PBC)

U uczestników tego badania zostanie potwierdzone pierwotne żółciowe zapalenie dróg żółciowych (PBC).

Uczestnicy będą również wykazywać niewystarczającą reakcję lub nietolerancję na kwas ursodeoksycholowy (UDCA), lek stosowany w leczeniu PBC.

PBC jest chorobą, która postępuje powoli. Powoduje uszkodzenie dróg żółciowych w wątrobie, co prowadzi do gromadzenia się kwasów żółciowych, co powoduje dalsze uszkodzenia.

Uszkodzenie wątroby w PBC może prowadzić do bliznowacenia (marskości). PBC może być również związane z wieloma objawami. Wiele osób z PBC może wymagać przeszczepienia wątroby lub może umrzeć, jeśli choroba będzie postępować, a przeszczep wątroby nie zostanie wykonany.

W badaniu tym porównana zostanie dzienna dawka elafibranoru (badanego leku) z dzienną dawką placebo (leczenie pozorowane). Każdy uczestnik będzie uczestniczył w badaniu przez około 7 lat.

Głównym celem tego badania jest określenie, czy elafibranor jest lepszy od placebo w zapobieganiu zdarzeniom klinicznym wskazującym na pogorszenie choroby (w tym progresję choroby prowadzącą do przeszczepienia wątroby lub zgonu).

W badaniu tym zbadane zostanie również bezpieczeństwo długotrwałego leczenia elafibranorem, a także wpływ na objawy takie jak swędzenie i zmęczenie.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

276

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentyna
        • Wycofane
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentyna
        • Rekrutacyjny
        • Hospital El Cruce
  • Australia
      • Birtinya, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australia
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australia
        • Wycofane
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australia
        • Wycofane
        • St George Hospital
      • Westmead, Australia
        • Rekrutacyjny
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgia
        • Rekrutacyjny
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brazylia
      • Belo Horizonte, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brazylia
        • Rekrutacyjny
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bułgaria
      • Sofia, Bułgaria
        • Rekrutacyjny
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
      • Sofia, Bułgaria
        • Rekrutacyjny
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bułgaria
        • Rekrutacyjny
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Rekrutacyjny
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Rekrutacyjny
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Czechy
      • Hradec Králové, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Czechy
        • Wycofane
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Artroscan
      • Pilsen, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Czechy
        • Rekrutacyjny
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Dania
      • Copenhagen, Dania
        • Rekrutacyjny
        • Bispebjerg Hospital
  • Francja
      • Créteil, Francja, 94000
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Francja
        • Wycofane
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Francja, 75013
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Grecja
      • Athens, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Grecja
        • Rekrutacyjny
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Hiszpania
        • Wycofane
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Hiszpania
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, Hiszpania
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael
        • Zawieszony
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Zawieszony
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Izrael
        • Zawieszony
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Izrael
        • Zawieszony
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Zawieszony
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Zawieszony
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Zawieszony
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutacyjny
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Korea Południowa
      • Busan, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Korea Południowa
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Korea Południowa
        • Wycofane
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Uijeongbu-si, Korea Południowa
        • Rekrutacyjny
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Litwa
      • Kaunas, Litwa
        • Rekrutacyjny
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litwa
        • Rekrutacyjny
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
  • Malezja
      • Johor Bahru, Malezja
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malezja
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malezja
        • Rekrutacyjny
        • University of Malaya Medical Centre
  • Meksyk
      • Guadalajara, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Centro de investigacion medico biologica y terapia avanzada
      • Mexico City, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Medical Care & Research
  • Nowa Zelandia
      • Christchurch, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nowa Zelandia
        • Rekrutacyjny
        • Waikato Hospital
  • Polska
      • Elblag, Polska
        • Rekrutacyjny
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polska
        • Wycofane
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polska, 90-153
        • Rekrutacyjny
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polska
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polska
        • Wycofane
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polska
        • Rekrutacyjny
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugalia
      • Funchal, Portugalia, 9004-514
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugalia, 5000-508
        • Rekrutacyjny
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
  • Rumunia
      • Bucharest, Rumunia
        • Rekrutacyjny
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Rumunia
        • Rekrutacyjny
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Rumunia
        • Rekrutacyjny
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Rumunia
        • Rekrutacyjny
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Rumunia, 700111
        • Rekrutacyjny
        • Gastromedica Srl
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85641
        • Rekrutacyjny
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 55130
        • Zakończony
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Stany Zjednoczone, 92118
        • Rekrutacyjny
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90067
        • Rekrutacyjny
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Wycofane
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80829
        • Rekrutacyjny
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Stany Zjednoczone, 80113
        • Rekrutacyjny
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Stany Zjednoczone, 80120
        • Rekrutacyjny
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Rekrutacyjny
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Stany Zjednoczone, 12105
        • Rekrutacyjny
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33614
        • Rekrutacyjny
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stany Zjednoczone, 71103
        • Rekrutacyjny
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Stany Zjednoczone, 48197
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stany Zjednoczone, 87109
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Rekrutacyjny
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Rekrutacyjny
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38138
        • Rekrutacyjny
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Stany Zjednoczone, 22201
        • Rekrutacyjny
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
        • Rekrutacyjny
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
        • Rekrutacyjny
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 60612
        • Wycofane
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75203
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
        • Wycofane
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77584
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Stany Zjednoczone, 77904
        • Wycofane
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Stany Zjednoczone, 78015
        • Rekrutacyjny
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Stany Zjednoczone, 76710
        • Wycofane
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stany Zjednoczone, 22903
        • Rekrutacyjny
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23226
        • Rekrutacyjny
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Stany Zjednoczone, 20007
        • Wycofane
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
  • Słowacja
      • Bratislava, Słowacja
        • Rekrutacyjny
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Słowacja
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Słowacja
        • Rekrutacyjny
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Tajlandia
      • Chiang Mai, Tajlandia
        • Rekrutacyjny
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Tajlandia
        • Rekrutacyjny
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Tajlandia
        • Rekrutacyjny
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Węgry
      • Budapest, Węgry
        • Rekrutacyjny
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Węgry
        • Rekrutacyjny
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Węgry
        • Rekrutacyjny
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Włochy
      • Modena, Włochy
        • Wycofane
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Włochy
        • Wycofane
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Włochy
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Włochy
        • Wycofane
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Włochy
        • Wycofane
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej muszą mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnicy z określonym lub prawdopodobnym rozpoznaniem pierwotnego żółciowego zapalenia dróg żółciowych (PBC)
  • Uczestnicy przyjmujący kwas ursodeoksycholowy (UDCA) przez co najmniej 12 miesięcy (w stałej dawce przez ≥3 miesiące) przed okresem przesiewowym i oczekuje się, że pozostaną na stałej dawce w trakcie badania lub nie tolerują leczenia UDCA (brak UDCA przez ≥3 miesiące ) przed okresem przesiewowym (według dawkowania zgodnego ze standardem postępowania w danym kraju).
  • Uczestnicy przyjmujący leki łagodzące świąd (np. cholestyramina, ryfampicyna, naltrekson, sertralina lub kolchicyna) muszą przyjmować stałą dawkę przez ≥3 miesiące przed okresem przesiewowym.
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji obowiązującymi osoby biorące udział w badaniach klinicznych.
  • Możliwość wyrażenia podpisanej świadomej zgody, która obejmuje zgodność z wymogami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody (ICF) oraz w niniejszym protokole.

Kryteria wyłączenia :

  • Historia lub obecność innych współistniejących chorób wątroby, w tym między innymi: i) Pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (PSC). ii) Autoimmunologiczne zapalenie wątroby (AIH) według uproszczonych kryteriów diagnostycznych Międzynarodowej Grupy Autoimmunologicznego Zapalenia Wątroby (IAIHG) ≥6 lub w przypadku leczenia z powodu nakładania się PBC i AIH lub jeśli istnieje kliniczne podejrzenie i dowody nakładania się cech AIH, których nie można zdiagnozować można wytłumaczyć jedynie niewystarczającą reakcją na UDCA. iii) Dodatni antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg). Uczestnicy z ujemnym wynikiem oznaczenia HBsAg i dodatnim przeciwciałem rdzeniowym wirusa zapalenia wątroby typu B (HBcAb) mogą się kwalifikować, jeśli wynik kwasu dezoksyrybonukleinowego (HBV DNA) wirusa zapalenia wątroby typu B jest ujemny. iv) Zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu C (HCV) definiowane na podstawie dodatniego wyniku na obecność przeciwciał anty-HCV i dodatniego wyniku na obecność kwasu rybonukleinowego (RNA) HCV (Uwaga: Uczestnicy z dodatnim wynikiem badania na obecność przeciwciał anty-HCV w wyniku wcześniej leczonego zakażenia HCV mogą zostać włączeni, jeśli uzyskany zostanie potwierdzający wynik RNA HCV udokumentowano niewykrywalną i trwałą odpowiedź wirusową). v) Alkoholowa choroba wątroby (ALD). vi) Niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH). vii) Inne przewlekłe choroby wątroby, takie jak niedobór alfa-1-antytrypsyny.
  • Historia lub obecność klinicznie istotnej dekompensacji wątroby, w tym: i) historia przeszczepiania wątroby, aktualne umieszczenie na liście przeszczepów wątroby, aktualny model schyłkowej niewydolności wątroby (MELD)-Na, wynik ≥12 z powodu zaburzeń czynności wątroby (MELD-Na zostanie obliczony tylko wtedy, gdy MELD > 11). ii) dowody na powikłania marskości wątroby, w tym dekompensację wątroby lub dowody na istotne powikłania nadciśnienia wrotnego, w tym obecność wodobrzusza wymagającego leczenia; krwawienie z żylaków w wywiadzie lub powiązane interwencje (np. opaskę żylaków lub przezszyjną wewnątrzwątrobową zastawkę wrotno-systemową (TIPS)); obecność encefalopatii wątrobowej stopnia 2. lub wyższego według kryteriów West-Haven; wywiad lub obecność samoistnego bakteryjnego zapalenia otrzewnej. Uwaga: do badania mogą kwalifikować się uczestnicy z żylakami niskiego ryzyka (stopień I), którzy nie przebyli krwawień ani nie stosowali innego leczenia. iii) Zespół wątrobowo-nerkowy (HRS) (typ I lub II).
  • Znana historia zakażenia ludzkim wirusem niedoboru odporności (HIV) lub pozytywny wynik testu potwierdzającego na obecność wirusa HIV typu 1 lub 2.
  • Stany chorobowe, które mogą powodować wzrost aktywności ALP poza wątrobą (np. Choroba Pageta).
  • Dowody na jakąkolwiek inną niestabilną lub nieleczoną, istotną klinicznie chorobę immunologiczną, endokrynologiczną, hematologiczną, żołądkowo-jelitową, neurologiczną lub psychiatryczną, zgodnie z oceną badacza; inne istotne klinicznie stany, które nie są dobrze kontrolowane.
  • Schorzenia niezwiązane z wątrobą, które mogą skrócić oczekiwaną długość życia do <2 lat, w tym znane nowotwory.
  • Historia raka wątrobowokomórkowego.
  • Alfa-fetoproteina (AFP) >20 ng/ml w 4-fazowej tomografii komputerowej wątroby (CT) lub rezonansie magnetycznym (MRI) sugerującej obecność raka wątrobowokomórkowego.
  • Znany nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem miejscowego, skutecznie leczonego raka podstawnokomórkowego lub raka in situ szyjki macicy.
  • Zabronione jest podawanie następujących leków w trakcie badania oraz przed badaniem, zgodnie z harmonogramem określonym poniżej: i) 3 miesiące przed okresem przesiewowym: fibraty, seladelpar, glitazony, kwas obetycholowy, azatiopryna, cyklosporyna, metotreksat, mykofenolan, pentoksyfilina , budezonid i inne kortykosteroidy o działaniu ogólnoustrojowym (wyłącznie do przewlekłego stosowania pozajelitowego i doustnego); leki potencjalnie hepatotoksyczne (m.in. α-metylodopa, kwas walproinowy sodu, izoniazyd czy nitrofurantoina).
  • Uczestnicy, którzy mieli wcześniej kontakt z elafibranorem.

  • Uczestnicy, którzy obecnie uczestniczą, planują uczestniczyć lub brali udział w badaniu eksperymentalnym dotyczącym leku lub wyrobu medycznego zawierającego substancję czynną w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed okresem przesiewowym.

    i) Jeżeli poprzednie badanie dotyczyło terapii eksperymentalnej badanej pod kątem potencjalnych korzyści w PBC, a udowodniono, że potencjalny środek terapeutyczny nie ma korzystnego działania w PBC i nie istnieją żadne obawy dotyczące bezpieczeństwa, uczestnik może zapisać się po 30 dniach lub 5 połowie -przeżyje od ostatniej dawki leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy. ii) W przypadku środków terapeutycznych badanych pod kątem potencjalnych korzyści w PBC, w przypadku których nadal nie jest jasne, czy mogą wystąpić potencjalne korzyści, uczestnicy mogą się zapisać po 6 miesiącach od ostatniej dawki środka terapeutycznego.

  • Elektrokardiogram (EKG) z odstępem QT skorygowanym wzorem Fridericii (QTcF) > 450 ms u mężczyzn lub QTcF > 470 ms u kobiet w przypadku uczestników bez bloku odnogi pęczka Hisa. W przypadku uczestników z blokiem odnogi pęczka Hisa lub innym opóźnieniem przewodzenia wewnątrzkomorowego dłuższy odstęp QTcF > 480 ms byłby wykluczony.
  • Całkowita bilirubina (TB) >2x GGN.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) i/lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 5 x GGN przy SV1 lub zmienność > 40% w oparciu o dwie kolejne wartości. Odstęp pomiędzy dwoma pomiarami powinien wynosić co najmniej 2 tygodnie (maksymalnie 4 tygodnie):
  • Fosokinaza kreatynowa (CPK) >2x GGN.
  • Liczba płytek krwi <75 000/µl
  • Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) > 1,5 w przypadku braku leczenia przeciwzakrzepowego.
  • Szacunkowy współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 zgodnie z formułą badania Modyfikacja diety w chorobie nerek (MDRD)-6 w SV1.
  • Znacząca choroba nerek, w tym zespół nerczycowy, przewlekła choroba nerek (definiowana jako uczestnicy z objawami znacznego upośledzenia czynności nerek lub podstawowego uszkodzenia nerek).
  • W przypadku kobiet: znana ciąża, pozytywny wynik testu ciążowego w surowicy lub karmienie piersią.
  • Regularne spożycie alkoholu przekraczające zalecany limit 1 standardowego drinka dziennie dla mężczyzn i kobiet.
  • Historia nadużywania alkoholu lub innych substancji psychoaktywnych w ciągu 1 roku przed SV1.
  • Pozytywny wynik badania przesiewowego na obecność narkotyków będzie wykluczeniem, chyba że można go wytłumaczyć przepisanym lekiem. Stosowanie kannabidiolu (CBD) lub innych kannabinoidów nie jest wykluczone w tym badaniu.
  • Znana nadwrażliwość na elafibranor lub na którąkolwiek substancję pomocniczą badanego produktu(ów).
  • Niestabilność psychiczna lub niekompetencja, co powoduje, że ważność świadomej zgody lub zdolność do podporządkowania się badaniu jest niepewna.
  • Każdy inny stan, który w opinii badacza zakłócałby udział w badaniu lub jego ukończenie lub narażałby uczestnika na ryzyko, w tym potencjalnego uczestnika, którego uznano za obciążonego wysokim ryzykiem nieprzestrzegania zasad badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Lek: Elafibranor
Czas trwania: do szacunkowego 42-miesięcznego (3,5-letniego) okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby, podczas którego elafibranor w postaci tabletek 80 mg będzie podawany raz na dobę
Komparator placebo: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Inny: Dopasowane placebo w dawce 80 mg
Czas trwania: do szacunkowego 42-miesięcznego (3,5-letniego) okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby, podczas którego raz dziennie będzie podawana dopasowana tabletka placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Event-free survival
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu od czasu 0 do 24 godzin: AUC0-24
Ramy czasowe: W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
Maksymalne (szczytowe) stężenie leku w osoczu: Cmax
Ramy czasowe: W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
Czas do osiągnięcia maksymalnego (szczytowego) stężenia w osoczu po podaniu leku): Tmax
Ramy czasowe: W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
Pozorny klirens leku z osocza (CL)
Ramy czasowe: W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
Pozorna objętość dystrybucji (VZ)
Ramy czasowe: W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
W dniu 1/wartości początkowej, w 6. i 12. miesiącu (w okresie dawkowania wynoszącym 24 godziny)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie fosfatazy alkalicznej (ALP)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości początkowej stężenia bilirubiny całkowitej (TB)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z ALP≤ 1,67x GGN i TB≤ GGN
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników, u których doszło do normalizacji gruźlicy i ALP
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zdefiniowane jako TB<górna granica normy (GGN) i ALP<GGN
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników ze stabilizacją gruźlicy (tj. bez wzrostu)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zdefiniowane jako TB < 1x GGN lub wzrost w stosunku do wartości wyjściowych <0,1x GGN
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z odpowiedzią na podstawie normalizacji albuminy
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w pomiarze sztywności wątroby (LSM)
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Oceniano metodą elastografii przejściowej kontrolowanej wibracjami (VCTE) przy użyciu Fibroscan® w dniu wizyty.
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji ryzyka PBC w oparciu o punktację PBC w Wielkiej Brytanii (UK).
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Wynik ryzyka PBC opracowany przez konsorcjum Wielka Brytania (UK)-PBC to system punktacji, którego obliczenia opierają się na pomiarach testów laboratoryjnych i górnych granicach normy (GGN) dla bilirubiny całkowitej (BIL12); transaminazy alaninowej lub transaminazy asparaginianowej (TA12) i fosfatazy alkalicznej (ALP12) po co najmniej 12 miesiącach stosowania UDCA oraz wyniki badań laboratoryjnych i dolne granice normy (LLN) albumin w surowicy i liczby płytek krwi w tym samym przedziale czasowym. Wysoka liczba oznacza gorszy wynik.
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana poziomu aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana poziomu ALT w surowicy w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana stężenia gamma-glutamylotransferazy (GGT) w surowicy w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana stężenia albumin w surowicy w porównaniu do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR)
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana czynności wątroby w stosunku do wartości wyjściowych: frakcjonowana ALP
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników, u których nie doszło do pogorszenia LSM
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Ocenione przez VCTE przy użyciu Fibroscan®, zdefiniowane jako brak wzrostu > 2 kPa w stosunku do wartości wyjściowych
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z redukcją ALP o 40%
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z ALP <1,5 x GGN, spadkiem ALP ≥15% i gruźlicą ≤ GGN
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z ALP <1,5 x GGN, spadkiem ALP ≥40% i gruźlicą ≤ GGN
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z ALP <1,67x GGN, spadkiem ALP ≥15% i gruźlicą ≤GGN
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z ALP <3x GGN, AST <2x GGN i gruźlicą ≤1 mg/dL (Paris I)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z ALP ≤1,5x GGN, AST ≤1,5x GGN i gruźlicą ≤1 mg/dL (kryteria paryskie II)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników, u których doszło do normalizacji nieprawidłowej gruźlicy
Ramy czasowe: Oceniano w 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Oceniano w 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z normalizacją nieprawidłowej gruźlicy i albuminy (kryteria rotterdamskie)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów lipidowych: cholesterol całkowity (TC)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów lipidowych: cholesterol lipoproteinowy o dużej gęstości (HDL-C)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów lipidowych: cholesterol lipoprotein o małej gęstości (LDL-C)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów lipidowych: trójglicerydy (TG)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z odpowiedzią w skali PBC Worst Itch NRS
Ramy czasowe: Przez 6 miesięcy do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zdefiniowana jako redukcja o ≥2 punkty w porównaniu z wartością wyjściową NRS u uczestników z wyjściową wartością NRS ≥4
Przez 6 miesięcy do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z odpowiedzią w PBC Worst Itch NRS
Ramy czasowe: Oceniane przez 6 miesięcy do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zdefiniowana jako redukcja o ≥3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową NRS u uczestników z wyjściową wartością NRS ≥4
Oceniane przez 6 miesięcy do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w skali 5D-Itch
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Kwestionariusz oceniający objawy w 5 obszarach: stopień, czas trwania, kierunek, niepełnosprawność i rozkład. Uczestnicy oceniają swoje objawy w okresie poprzedzających 2 tygodni w skali od 1 do 5, gdzie 5 oznacza objawy najbardziej dotknięte.
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w globalnym odczuciu ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Jednopunktowa, 5-punktowa skala przeznaczona do oceny wrażenia uczestnika na temat ciężkości choroby
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Ogólne wrażenie zmiany przez pacjenta (PGI-C)
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Jednoelementowa, 5-punktowa skala zaprojektowana w celu oceny wrażenia uczestnika na temat zmiany w nasileniu choroby od czasu wizyty początkowej
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana wyniku PBC-40 w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Kwestionariusz składający się z 40 pozycji, który ocenia objawy w 6 obszarach: zmęczenie, emocje i społeczne, funkcje poznawcze, objawy ogólne i swędzenie. Uczestnicy udzielają odpowiedzi na skali odpowiedzi werbalnej, w zależności od sekcji, opcje wahają się od „nigdy” / „w ogóle” / „zdecydowanie się nie zgadzam” do „zawsze” / „bardzo” / „zdecydowanie się zgadzam”. Sześć pozycji (3/3 w domenie świąd, 2/10 w domenie społecznej i 1/7 w domenie objawów ogólnych) również zawiera opcję „nie dotyczy”. Podano wynik dla każdej domeny (ale nie oblicza się całkowitego wyniku), przy czym każda skala odpowiedzi werbalnych koreluje z wynikiem od 1 do 5 dla pozycji (od 0 do 5 w przypadku pozycji z opcją „nie dotyczy”), gdzie 5 oznacza najbardziej dotknięci (największe obciążenie). Okres wycofania produktu PBC-40 wynosi 4 tygodnie.
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową wyniku w skali numerycznej oceny najgorszego swędzenia PBC (NRS).
Ramy czasowe: Oceniane przez 6 miesięcy do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Kwestionariusz wyników samodzielnie wypełniany przez pacjenta, mierzący intensywność swędzenia. Prosi uczestników o ocenę intensywności najgorszego swędzenia w 11-punktowej skali od 0 (brak świądu) do 10 (najgorsze swędzenie, jakie można sobie wyobrazić): - raz dziennie (24-godzinny okres przypominania) za pomocą eDziennika podczas badań przesiewowych i 2 lata badania, - podczas wizyt w klinice (7-dniowy okres przypominania), począwszy od 3. roku badania
Oceniane przez 6 miesięcy do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 5-wymiarowym, 5-poziomowym kwestionariuszu EuroQol (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Standardowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który ocenia opisowo 5 wymiarów mobilności, samoopieki, zwykłych czynności, bólu/dyskomfortu, lęku/depresji (każdy wymiar ma 5 poziomów) i ogólny stan zdrowia za pomocą wizualnej skali analogowej EQ (VAS) .
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w zakresie upośledzenia wydajności pracy i aktywności Ogólny stan zdrowia (WPAI-GH)
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Kwestionariusz mierzący absencję, prezenteizm oraz upośledzenie w bezpłatnej działalności z powodu problemów zdrowotnych w ciągu ostatnich siedmiu dni. Składa się z 6 pytań: 1=obecnie zatrudniony; 2=godziny opuszczone z powodu problemów zdrowotnych; 3=godziny opuszczone z innych powodów; 4=godziny faktycznie przepracowane; 5 = stopień produktywności wpływającej na stan zdrowia podczas pracy (w skali wizualno-analogowej (VAS) od 0 do 10); 6 = stopień produktywności wpływającej na zdrowie w regularnych, nieodpłatnych działaniach (VAS).
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w modelu schyłkowej niewydolności wątroby (MELD) z wynikiem 3,0
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Wynik MELD 3,0 oblicza się na podstawie parametrów (płeć, kreatynina, bilirubina, INR, sód i albumina), gdzie wysoki wynik wskazuje na większe ryzyko konieczności przeszczepienia wątroby.
Od badań przesiewowych do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w stopniu Child Pugh
Ramy czasowe: Od badań przesiewowych do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)

Stopień Child-Pugh oblicza się na podstawie bilirubiny, albuminy, INR, wodobrzusza i encefalopatii.

Wysoki stopień wskazuje na gorszą chorobę wątroby.
Od badań przesiewowych do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z pełną odpowiedzią biochemiczną
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zdefiniowany jako prawidłowy poziom gruźlicy, ALP, transaminaz, albumin i międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w punktacji ryzyka PBC w oparciu o wynik Global PBC Study Group (GLOBE).
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)

Skala GLOBE jest zatwierdzonym narzędziem oceny ryzyka, pozwalającym oszacować przeżycie bez przeszczepu u pacjentów z PBC. Zostało opracowane przez Global PBC Study Group przy użyciu modelu regresji Coxa u ponad 4000 pacjentów z PBC. Niższy wynik GLOBE przewiduje niższe ryzyko. Oblicza się go z następującego równania:

Wynik GLOBE = (0,044378 * wiek + 0,93982 * LN(bilirubina całkowita/GGN) +(0,335648 * LN(fosfataza alkaliczna/ULN)) - 2,266708 * albumina /LLN -0,002581 * liczba płytek krwi na 109/L) + 1,216865

System punktacji GLOBE, którego obliczenia opierają się na wartościach bilirubiny, ALP, albumin i liczbie płytek krwi w surowicy po 1 roku leczenia oraz wieku wyjściowym. Wysoka liczba oznacza gorszy wynik.
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Odsetek uczestników z LSM ≥15 kPa
Ramy czasowe: W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Ocenione przez VCTE przy użyciu Fibroscan®
W 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych parametrów lipidowych: obliczony cholesterol lipoprotein o bardzo małej gęstości (VLDL-C)
Ramy czasowe: W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
W 6. miesiącu, 12. miesiącu i co 12 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w systemie informacji o pomiarach zgłaszanych przez pacjentów (PROMIS) Krótki formularz zmęczenia 7a
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Składa się z 7 pozycji, które mierzą zarówno odczuwanie zmęczenia, jak i wpływ zmęczenia na codzienne czynności w ciągu ostatniego tygodnia. Opcje odpowiedzi podano w 5-punktowej skali Likerta, od 1 do 5. Wyniki mogą wahać się od 7 do 35, przy czym wyższe wyniki wskazują na większe zmęczenie.
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w Skali Senności Epworth (ESS)
Ramy czasowe: Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, składający się z 8 pytań mających na celu ocenę prawdopodobieństwa zaśnięcia w różnych sytuacjach powszechnie spotykanych w życiu codziennym (każde pytanie można uzyskać w skali od 0 do 3 punktów; „0” oznacza brak senności, „3” oznacza znaczna senność). Zapewnia całkowity wynik, który, jak wykazano, wiąże się z poziomem senności w ciągu dnia uczestnika (zakres całkowitego wyniku 0-24 punktów).
Oceniane co 6 miesięcy aż do zakończenia leczenia (maksymalny czas trwania 3,5 roku)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Ramy czasowe: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Ramy czasowe: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Ramy czasowe: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Ramy czasowe: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ipsen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Ipsen Medical Director, Ipsen

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 sierpnia 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 maja 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 maja 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

22 sierpnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

30 sierpnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CLIN-60190-454
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, formularza raportu przypadku z adnotacjami, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania.

Wszelkie prośby należy składać na stronie www.vivli.org do oceny przez niezależną naukową komisję odwoławczą.

Ramy czasowe udostępniania IPD

W stosownych przypadkach dane z kwalifikujących się badań są dostępne 6 miesięcy po zatwierdzeniu badanego leku i wskazania w USA i UE lub po przyjęciu do publikacji pierwotnego manuskryptu opisującego wyniki, w zależności od tego, co nastąpi później.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych Ipsen, kwalifikujących się badań i procesu udostępniania można znaleźć tutaj (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Elafibranor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Mali

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj