Um estudo de longo prazo de elafibranor em participantes adultos com colangite biliar primária (ELFIDENCE)
28 de agosto de 2026 atualizado por: Ipsen
Um estudo de fase III randomizado, grupo paralelo, duplo-cego, controlado por placebo, de dois braços para avaliar a eficácia e segurança de Elafibranor 80 mg em resultados clínicos de longo prazo em participantes adultos com colangite biliar primária (PBC)
Os participantes deste estudo terão Colangite Biliar Primária (PBC) confirmada.
Os participantes também terão resposta inadequada ou intolerância ao ácido ursodeoxicólico (UDCA), um medicamento usado para tratar PBC.
PBC é uma doença que progride lentamente. Causa danos aos ductos biliares do fígado, levando ao acúmulo de ácidos biliares que causa mais danos.
O dano hepático no PBC pode causar cicatrizes (cirrose). O PBC também pode estar associado a múltiplos sintomas. Muitas pessoas com PBC podem necessitar de transplante de fígado ou podem morrer se a doença progredir e o transplante de fígado não for realizado.
Este estudo irá comparar uma dose diária de elafibranor (o medicamento do estudo) com uma dose diária de placebo (um tratamento simulado). Cada participante estará no estudo por até cerca de 7 anos.
O principal objetivo deste estudo é determinar se o elafibranor é melhor que o placebo na prevenção de eventos clínicos que mostram piora da doença (incluindo progressão da doença que leva ao transplante de fígado ou morte).
Este estudo também estudará a segurança do tratamento a longo prazo com elafibranor, bem como o impacto em sintomas como coceira e cansaço.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
276
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Ipsen Clinical Study Enquiries
- Número de telefone: See e mail
- E-mail: clinical.trials@ipsen.com
Locais de estudo
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Buenos Aires, Argentina
- Recrutamento
- Hospital Britanico de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina
- Recrutamento
- Hospital Italiano de Buenos Aires
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Buenos Aires, Argentina
- Recrutamento
- Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
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Buenos Aires, Argentina
- Recrutamento
- DIM Centro Medico
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Córdoba, Argentina
- Recrutamento
- Centro Médico Colón
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Mendoza, Argentina
- Retirado
- Hospital Español de Mendoza
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Pilar, Argentina
- Recrutamento
- Hospital Universitario Austral
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San Juan Bautista, Argentina
- Recrutamento
- Hospital El Cruce
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Birtinya, Austrália
- Recrutamento
- Sunshine Coast University Hospital
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Footscray, Austrália
- Recrutamento
- Footscray Hospital, Western Health
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Kingswood, Austrália
- Retirado
- Nepean Clinical School
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Melbourne, Austrália
- Retirado
- Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
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Sydney, Austrália
- Retirado
- St George Hospital
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Westmead, Austrália
- Recrutamento
- Westmead Hospital
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Belo Horizonte, Brasil
- Recrutamento
- NUPEC Cardio
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Goiânia, Brasil
- Recrutamento
- Universidade Federal de Goias
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Porto Alegre, Brasil
- Recrutamento
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
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Salvador, Brasil
- Recrutamento
- Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
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São Paulo, Brasil
- Recrutamento
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
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São Paulo, Brasil
- Recrutamento
- Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
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São Paulo, Brasil
- Recrutamento
- Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
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Sofia, Bulgária
- Recrutamento
- Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
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Sofia, Bulgária
- Recrutamento
- University Hospital City Clinic Cancer Center
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Sofia, Bulgária
- Ativo, não recrutando
- Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
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Edegem, Bélgica
- Retirado
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen
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Genk, Bélgica
- Retirado
- Ziekenhuis Oost-Limburg
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Ghent, Bélgica
- Recrutamento
- Gent University Hospital
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Roeselare, Bélgica
- Retirado
- Algemeen Ziekenhuis Delta
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Edmonton, Canadá
- Recrutamento
- University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
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Toronto, Canadá
- Recrutamento
- University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
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Las Condes, Chile
- Recrutamento
- Universidad De Los Andes
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Santiago, Chile
- Recrutamento
- Enroll Spa
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Santiago, Chile
- Recrutamento
- Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
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Santiago, Chile
- Recrutamento
- Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
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Santiago, Chile
- Recrutamento
- University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
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Viña del Mar, Chile
- Recrutamento
- Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
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Busan, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Pusan National University Hospital (PNUH)
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Daegu, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Keimyung University Dongsan Hospital
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Daejeon, Coréia do Sul
- Retirado
- The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
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Goyang-si, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Inje University Ilsan Paik Hospital
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Gyeonggi-do, Coréia do Sul
- Retirado
- Korea University Ansan Hospital
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Incheon, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Inha University Hospital
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Junggu, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Kyungpook National University Hospital (KNUH)
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Seongnam-si, Coréia do Sul
- Recrutamento
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Samsung Medical Center
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Seoul National University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Korea University Guro Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Retirado
- Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Recrutamento
- Hanyang University Seoul Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Retirado
- Chung-Ang University Hospital
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Seoul, Coréia do Sul
- Rescindido
- Severance Hospital, Yonsei University Health System
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Uijeongbu-si, Coréia do Sul
- Recrutamento
- The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Recrutamento
- Bispebjerg hospital
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Bratislava, Eslováquia
- Recrutamento
- Gastroenterological Centre Thalion
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Košice, Eslováquia
- Recrutamento
- Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
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Nitra, Eslováquia
- Recrutamento
- Fakultna nemocnica Nitra
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
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Barcelona, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
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Madrid, Espanha
- Retirado
- Hospital Universitario La Paz
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Madrid, Espanha
- Recrutamento
- Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
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Madrid, Espanha
- Ativo, não recrutando
- Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
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Majadahonda, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
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Málaga, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen de la Victoria
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Pontevedra, Espanha
- Recrutamento
- Hospital De Montecelo
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Sabadell, Espanha
- Ativo, não recrutando
- Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
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Seville, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Virgen Del Rocio
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Valencia, Espanha, 46026
- Rescindido
- Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
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Valladolid, Espanha
- Retirado
- Hospital Universitario Rio Hortega
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Zaragoza, Espanha
- Recrutamento
- Hospital Universitario Miguel Servet
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Arizona
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Tucson, Arizona, Estados Unidos, 85641
- Recrutamento
- Arizona Liver Health
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 55130
- Rescindido
- Arkansas Diagnostic Center, PA
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California
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Coronado, California, Estados Unidos, 92118
- Recrutamento
- Southern California Research Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Retirado
- Cedars-Sinai Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90404
- Retirado
- University of California Los Angeles
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90067
- Ativo, não recrutando
- GastroIntestinal BioSciences
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- Recrutamento
- University of California Davis Medical Center
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- University of Colorado
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80829
- Recrutamento
- Peak Gastroenterology Associates
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Englewood, Colorado, Estados Unidos, 80113
- Recrutamento
- South Denver Gastroenterology, P.C.
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Littleton, Colorado, Estados Unidos, 80120
- Recrutamento
- Rocky Mountain Gastroenterology
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- Recrutamento
- University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
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Pembroke Pines, Florida, Estados Unidos, 12105
- Recrutamento
- Bolanos Clinical Research
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33614
- Recrutamento
- International Center for Research
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Kansas
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Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Ainda não está recrutando
- University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
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Louisiana
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Shreveport, Louisiana, Estados Unidos, 71103
- Recrutamento
- Louisiana Research Center, LLC
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan Health System
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Ypsilanti, Michigan, Estados Unidos, 48197
- Retirado
- Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Recrutamento
- Mayo Clinic
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New Mexico
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Albuquerque, New Mexico, Estados Unidos, 87109
- Rescindido
- Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10016
- Recrutamento
- NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
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Pennsylvania
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- Recrutamento
- University of Pittsburgh
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
- Recrutamento
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Cordova, Tennessee, Estados Unidos, 38138
- Recrutamento
- Gastroenterology Center Of The Midsouth
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Texas
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Arlington, Texas, Estados Unidos, 22201
- Recrutamento
- Texas Clinical Research Institute
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Austin, Texas, Estados Unidos, 78757
- Recrutamento
- American Research Corporation
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
- Recrutamento
- University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- Recrutamento
- Methodist Transplant Physicians
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 60612
- Retirado
- Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75203
- Rescindido
- Liver Center of Texas
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
- Retirado
- Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- Liver Associates of Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77584
- Ativo, não recrutando
- Houston Methodist Cancer Center
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Katy, Texas, Estados Unidos, 77904
- Rescindido
- Gastro Health & Nutrition
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San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78015
- Recrutamento
- American Research Corporation at the Texas Liver Institute
-
Waco, Texas, Estados Unidos, 76710
- Retirado
- Impact Research Tx
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Virginia
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Charlottesville, Virginia, Estados Unidos, 22903
- Recrutamento
- University of Virginia Medical Center
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
- Ainda não está recrutando
- Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
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Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23226
- Recrutamento
- Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
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Washington
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Columbia, Washington, Estados Unidos, 20007
- Retirado
- Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
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West Virginia
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Huntington, West Virginia, Estados Unidos, 25701
- Recrutamento
- University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
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Créteil, França, 94000
- Recrutamento
- Hospital Henri Mondor
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Lille, França
- Retirado
- Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
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Lyon, França
- Recrutamento
- Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
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Marseille, França
- Retirado
- Hopital Saint Joseph - Marseille
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Nice, França
- Recrutamento
- CHU de Nice, Hopital de l'Archet
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Paris, França, 75013
- Recrutamento
- Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
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Poitiers, França
- Retirado
- CHU Poitiers
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Toulouse, França
- Retirado
- Clinique Pasteur
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Villejuif, França
- Retirado
- Hopital Paul-Brousse - APHP
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Athens, Grécia
- Recrutamento
- General Hospital of Athens Laiko
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Athens, Grécia
- Recrutamento
- General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
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Athens, Grécia
- Recrutamento
- Agios Savvas Regional Cancer Hospital
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Thessaloniki, Grécia
- Recrutamento
- GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
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Budapest, Hungria
- Recrutamento
- Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
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Debrecen, Hungria
- Recrutamento
- Kenezy County Hospital
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Szeged, Hungria
- Recrutamento
- Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
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Beersheba, Israel
- Retirado
- Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
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Haifa, Israel
- Retirado
- Rambam Health Care Campus (RHCC)
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Jerusalem, Israel
- Rescindido
- Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
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Jerusalem, Israel
- Rescindido
- Shaare Zedek Medical Center
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Nahariya, Israel
- Rescindido
- Galilee Medical Center
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Nahariya, Israel
- Retirado
- Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
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Petah Tikva, Israel
- Retirado
- Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
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Modena, Itália
- Retirado
- Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
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Monza, Itália
- Ativo, não recrutando
- Ospedale San Gerardo
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Naples, Itália
- Rescindido
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
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Padova, Itália
- Retirado
- Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
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Palermo, Itália
- Rescindido
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
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Pavia, Itália
- Retirado
- Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
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Pisa, Itália
- Retirado
- Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
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San Giovanni Rotondo, Itália
- Retirado
- Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
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Kaunas, Lituânia
- Recrutamento
- Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
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Vilnius, Lituânia
- Recrutamento
- Vilnius University hospital Santaros klinikos
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Johor Bahru, Malásia
- Recrutamento
- Hospital Sultanah Aminah
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Kota Kinabalu, Malásia
- Recrutamento
- Hospital Queen Elizabeth II
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Kuala Lumpur, Malásia
- Recrutamento
- University of Malaya Medical Centre
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Guadalajara, México
- Recrutamento
- Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
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Jalisco, México
- Recrutamento
- Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
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Mexico City, México
- Recrutamento
- Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
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Monterrey, México
- Recrutamento
- Hospital Angeles Valle Oriente
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Yucatán, México
- Recrutamento
- Medical Care & Research
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Christchurch, Nova Zelândia
- Recrutamento
- Canterbury District Health Board
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Hamilton, Nova Zelândia
- Recrutamento
- Waikato Hospital
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Elblag, Polônia
- Recrutamento
- NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
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Katowice, Polônia
- Recrutamento
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
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Krakow, Polônia
- Recrutamento
- Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
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Krakow, Polônia
- Retirado
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Lodz, Polônia, 90-153
- Recrutamento
- Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
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Lublin, Polônia
- Recrutamento
- Medrise Sp. z o.o.
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Małogoskie, Polônia
- Ainda não está recrutando
- Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
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Rzeszów, Polônia
- Recrutamento
- Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
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Sosnowiec, Polônia
- Retirado
- Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
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Warsaw, Polônia
- Recrutamento
- FutureMeds Warszawa Centrum
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Wroclaw, Polônia
- Recrutamento
- FutureMeds sp. z o. o
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Wroclaw, Polônia
- Recrutamento
- Nzoz Centrum BadanKlinicznych
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Wroclaw, Polônia
- Recrutamento
- PlanetMed sp. z o.o.
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Funchal, Portugal, 9004-514
- Recrutamento
- Hospital Dr. Nelio Mendonca
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Vila Real, Portugal, 5000-508
- Recrutamento
- Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
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Praceta Mota Pinto
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Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugal
- Recrutamento
- Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
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Bucharest, Romênia
- Recrutamento
- Centrul Pentru Studiul Metabolismului
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Bucharest, Romênia
- Recrutamento
- Sana S.R.L
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Bucharest, Romênia
- Recrutamento
- Spital Clinic Dr I Cantacuzino
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Cluj-Napoca, Romênia
- Recrutamento
- Cluj County Clinical Emergency Hospital
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Iași, Romênia, 700111
- Recrutamento
- Gastromedica Srl
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Chiang Mai, Tailândia
- Recrutamento
- Chiang Mai University
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Hat Yai, Tailândia
- Recrutamento
- Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
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Khon Kaen, Tailândia
- Recrutamento
- Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
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Hradec Králové, Tcheca
- Recrutamento
- Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
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Liberec, Tcheca
- Retirado
- Krajská nemocnice Liberec
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Ostrava, Tcheca
- Recrutamento
- Artroscan
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Pilsen, Tcheca
- Recrutamento
- Research Site s.r.o.
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Prague, Tcheca
- Recrutamento
- Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão :
- Os participantes do sexo masculino ou feminino devem ter ≥18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
- Participantes com diagnóstico definitivo ou provável de colangite biliar primária (CBP)
- Participantes que tomam ácido ursodesoxicólico (UDCA) por pelo menos 12 meses (em uma dose estável por ≥3 meses) antes do período de triagem e que devem permanecer em dose estável durante o estudo, ou incapazes de tolerar o tratamento com UDCA (sem UDCA por ≥3 meses ) antes do período de triagem (de acordo com a dosagem padrão do país).
- Participantes que tomam medicamentos para tratamento do prurido (por ex. colestiramina, rifampicina, naltrexona, sertralina ou colchicina) devem estar em dose estável por ≥3 meses antes do período de triagem.
- O uso de contraceptivos por homens ou mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos contraceptivos para aqueles que participam de estudos clínicos.
- Capaz de dar consentimento informado assinado que inclui o cumprimento dos requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (CIF) e neste protocolo.
Critério de exclusão :
- História ou presença de outra doença hepática concomitante, incluindo, mas não se limitando a: i) Colangite esclerosante primária (CEP). ii) Hepatite autoimune (AIH) pelos Critérios de Diagnóstico simplificados do Grupo Internacional de Hepatite Autoimune (IAIHG) ≥6, ou se tratado por uma sobreposição de CBP com HAI, ou se houver suspeita clínica e evidência de características de AIH sobrepostas, que não podem ser explicado por si só pela resposta insuficiente ao UDCA. iii) Antígeno de superfície da hepatite B positivo (HBsAg). Participantes com HBsAg negativo e anticorpo central da hepatite B positivo (HBcAb) podem ser elegíveis se o ácido desoxirribonucléico do vírus da hepatite B (DNA do HBV) for negativo. iv) Infecção pelo vírus da hepatite C (HCV) definida por anticorpo anti-HCV positivo e ácido ribonucleico (RNA) de HCV positivo (Nota: Participantes com anticorpo anti-HCV positivo devido a infecção por HCV previamente tratada, podem ser inscritos se um RNA de HCV confirmatório for foi documentada uma resposta viral indetectável e sustentada). v) Doença hepática associada ao álcool (ALD). vi) Esteatohepatite não alcoólica (NASH). vii) Outras doenças hepáticas crónicas, como a deficiência de alfa-1 antitripsina.
- História ou presença de descompensação hepática clinicamente significativa, incluindo: i) História de transplante de fígado, colocação atual em uma lista de transplante de fígado, modelo atual para doença hepática em estágio terminal (MELD) - pontuação Na ≥12 devido a insuficiência hepática (MELD-Na será calculado somente quando MELD >11). ii) Evidência de complicações de cirrose, incluindo descompensação hepática ou evidência de complicações significativas de hipertensão portal, incluindo presença de ascite que requer tratamento; história de sangramento por varizes ou intervenções relacionadas (por ex. banda varicosa ou colocação de shunt portossistêmico intra-hepático transjugular (TIPS); presença de encefalopatia hepática Grau 2 ou superior pelos critérios de West-Haven; história ou presença de peritonite bacteriana espontânea. Nota: participantes com varizes de baixo risco (Grau I) sem histórico de sangramento ou outro tratamento podem ser elegíveis para inscrição. iii) Síndrome hepatorrenal (SHR) (tipo I ou II).
- História conhecida de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) ou teste confirmatório positivo para HIV tipo 1 ou 2.
- Condições médicas que podem causar aumentos não hepáticos na ALP (por ex. Doença de Paget).
- Evidência de qualquer outra doença imunológica, endócrina, hematológica, gastrointestinal, neurológica ou psiquiátrica clinicamente significativa, instável ou não tratada, conforme avaliada pelo investigador; outras condições clinicamente significativas que não estão bem controladas.
- Condições médicas não hepáticas que podem diminuir a expectativa de vida para <2 anos, incluindo cânceres conhecidos.
- História de carcinoma hepatocelular.
- Alfa-fetoproteína (AFP) >20 ng/mL com tomografia computadorizada (TC) de fígado de 4 fases ou imagem por ressonância magnética (MRI) sugerindo presença de carcinoma hepatocelular.
- Malignidade conhecida ou história de malignidade nos últimos 5 anos, com exceção de carcinoma basocelular local tratado com sucesso ou carcinoma in situ do colo uterino.
- A administração dos seguintes medicamentos é proibida durante o estudo e antes do estudo, de acordo com os prazos especificados abaixo: i) 3 meses antes do período de triagem: fibratos, seladelpar, glitazonas, ácido obeticólico, azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentoxifilina , budesonida e outros corticosteróides sistémicos (apenas administração parentérica e oral crónica); medicamentos potencialmente hepatotóxicos (incluindo α-metil-dopa, ácido valpróico sódico, isoniazida ou nitrofurantoína).
- Participantes com exposição prévia ao elafibranor.
Participantes que estão atualmente participando, planejam participar ou participaram de um estudo experimental de medicamentos ou de dispositivos médicos contendo substância ativa dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes do período de triagem.
i) Se o estudo anterior foi para uma terapia experimental sendo estudada para benefício potencial em PBC, e o potencial agente terapêutico provou não ter efeito benéfico em PBC e não há preocupações de segurança, o participante poderá se inscrever após 30 dias ou 5 metades -vive desde a última dose do agente terapêutico, o que for mais longo. ii) Para agentes terapêuticos em estudo para benefício potencial em PBC para os quais ainda não está claro se pode haver um benefício potencial, os participantes podem se inscrever após 6 meses da última dose do agente terapêutico.
- Eletrocardiograma (ECG) com intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) >450 mseg em homens ou QTcF >470 mseg em mulheres para participantes sem bloqueio de ramo. Para participantes com bloqueio de ramo ou outro atraso de condução intraventricular, um QTcF mais longo >480 mseg seria excludente.
- Bilirrubina total (TB) >2x LSN.
- Alanina aminotransferase (ALT) e/ou aspartato aminotransferase (AST) >5x LSN em SV1, ou variabilidade >40% com base em dois valores consecutivos. O intervalo entre as duas medições deve ser de pelo menos 2 semanas (e até 4 semanas):
- Creatinina fosfoquinase (CPK) >2x LSN.
- Contagem de plaquetas <75.000/μL
- Razão normalizada internacional (INR) >1,5 na ausência de terapia anticoagulante.
- Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) <45 mL/min/1,73m2 de acordo com a fórmula do estudo Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-6 em SV1.
- Doença renal significativa, incluindo síndrome nefrítica, doença renal crônica (definida como participantes com evidência de função renal significativamente prejudicada ou lesão renal subjacente).
- Para participantes do sexo feminino: gravidez atual conhecida, teste sérico de gravidez positivo ou amamentação.
- Ingestão regular de álcool acima do limite recomendado de 1 bebida padrão por dia para homens ou mulheres.
- História de abuso de álcool ou outras substâncias no período de 1 ano antes da SV1.
- Um exame de drogas positivo na triagem seria excludente, a menos que pudesse ser explicado por um medicamento prescrito. O uso de canabidiol (CBD) ou outros canabinóides não é excludente para este estudo.
- Hipersensibilidade conhecida ao elafibranor ou a qualquer um dos excipientes do(s) produto(s) sob investigação.
- Instabilidade ou incompetência mental, de modo que a validade do consentimento informado ou a capacidade de cumprir o estudo seja incerta.
- Qualquer outra condição que, na opinião do investigador, possa interferir na participação ou conclusão do estudo, ou colocar o participante em risco, incluindo um potencial participante avaliado como de alto risco de descumprimento do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
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Duração: até um período estimado de tratamento duplo-cego de 42 meses (3,5 anos), durante o qual o comprimido de elafibranor 80 mg será administrado uma vez ao dia
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Comparador de Placebo: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
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Duração: até um período estimado de tratamento duplo-cego de 42 meses (3,5 anos), durante o qual o comprimido de placebo correspondente será administrado uma vez ao dia
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Event-free survival
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Área sob a curva concentração plasmática-tempo do tempo 0 a 24 horas: AUC0-24
Prazo: No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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Concentração plasmática máxima (pico) do medicamento: Cmax
Prazo: No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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Tempo para atingir a concentração plasmática máxima (pico) após a administração do medicamento): Tmax
Prazo: No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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Depuração aparente do medicamento do plasma (CL)
Prazo: No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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Volume aparente de distribuição (VZ)
Prazo: No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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No Dia 1/Linha de Base, Mês 6 e Mês 12 (durante um período de dosagem de 24 horas)
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Alteração da linha de base na fosfatase alcalina (ALP)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na bilirrubina total (TB)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com ALP≤ 1,67x LSN e TB≤ LSN
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Percentagem de participantes com normalização de TB e ALP
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Definido como TB< Limite Superior Normal (ULN) e ALP<ULN
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Percentagem de participantes com estabilização da TB (ou seja, sem aumento)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Definido como TB < 1x LSN ou aumento em relação ao valor basal <0,1x LSN
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com resposta baseada na normalização da albumina
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na medição da rigidez hepática (LSM)
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Avaliado por elastografia transitória controlada por vibração (VCTE) usando Fibroscan® no dia da visita.
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nas pontuações de risco PBC com base na pontuação PBC do Reino Unido (UK).
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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A pontuação de risco PBC desenvolvida pelo United Kingdom (UK)-PBC Consortium é um sistema de pontuação e o cálculo é baseado em medições de testes laboratoriais e limites superiores do normal (ULN) para a bilirrubina total (BIL12); alanina transaminase ou aspartato transaminase (TA12) e fosfatase alcalina (ALP12) após pelo menos 12 meses de UDCA, e as medições de exames laboratoriais e limites inferiores de normalidade (LIN) para albumina sérica e contagem de plaquetas no mesmo período.
Um número alto indica uma pontuação pior.
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração nos níveis séricos de Aspartato aminotransferase (AST) em comparação com a linha de base
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração nos níveis séricos de ALT em comparação com o valor basal
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração nos níveis séricos de gama-glutamil transferase (GGT) em comparação com a linha de base
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração nos níveis séricos de albumina em comparação com o valor basal
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na função hepática: razão normalizada internacional (INR)
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na função hepática: ALP fracionada
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Percentagem de participantes sem agravamento da LSM
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Avaliado por VCTE usando Fibroscan® definido como nenhum aumento >2kPa em relação ao valor basal
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com redução de ALP de 40%
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com ALP <1,5x LSN, diminuição de ALP ≥15% e TB ≤ULN
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com ALP <1,5x LSN, diminuição de ALP ≥40% e TB ≤ULN
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com ALP <1,67x LSN, diminuição de ALP ≥15% e TB ≤ULN
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com ALP <3x LSN, AST <2x LSN e TB ≤1 mg/dL (Paris I)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com FA ≤1,5x LSN, AST ≤1,5x LSN e TB ≤1 mg/dL (critérios de Paris II)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Percentagem de participantes com normalização de TB anormal
Prazo: Avaliado no 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Avaliado no 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Percentagem de participantes com normalização de TB e albumina anormais (critérios de Roterdão)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nos parâmetros lipídicos: colesterol total (CT)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nos parâmetros lipídicos: colesterol de lipoproteína de alta densidade (HDL-C)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nos parâmetros lipídicos: colesterol de lipoproteína de baixa densidade (LDL-C)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nos parâmetros lipídicos: triglicerídeos (TG)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com resposta na pontuação PBC Worst Itch NRS
Prazo: Durante 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Definido como redução de ≥2 pontos da NRS basal em participantes com uma NRS basal ≥4
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Durante 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com resposta no PBC Worst Itch NRS
Prazo: Avaliado ao longo de 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Definido como redução de ≥3 pontos da NRS basal em participantes com uma NRS basal ≥4
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Avaliado ao longo de 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na escala 5D-Itch
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Questionário que avalia sintomas em termos de 5 domínios: grau, duração, direção, incapacidade e distribuição.
Os participantes avaliam seus sintomas durante o período anterior de 2 semanas em uma escala de 1 a 5, sendo 5 o mais afetado.
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na Impressão Global de Gravidade do Paciente (PGI-S)
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Uma escala de 1 item e 5 pontos projetada para avaliar a impressão do participante sobre a gravidade da doença
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Impressão Global de Mudança do Paciente (PGI-C)
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Uma escala de 1 item e 5 pontos projetada para avaliar a impressão do participante sobre a mudança na gravidade da doença desde a consulta inicial
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na pontuação PBC-40
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Questionário de 40 itens que avalia sintomas em 6 domínios: fadiga, emocional e social, função cognitiva, sintomas gerais e coceira.
Os participantes respondem numa escala de resposta verbal, dependendo da secção, as opções variam entre 'nunca' / 'nem um pouco' / 'discordo totalmente' até 'sempre' / 'muito' / 'concordo totalmente'.
Seis itens (3/3 no domínio coceira, 2/10 no domínio social e 1/7 no domínio sintomas gerais) também incluem a opção “não se aplica”.
É fornecida uma pontuação para cada domínio (mas a pontuação total não é calculada), com cada escala de resposta verbal correlacionada a uma pontuação de 1 a 5 por item (0 a 5 em itens com a opção “não se aplica”), sendo 5 os mais afetados (maior fardo).
O PBC-40 tem um período de recall de 4 semanas.
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na pontuação da escala numérica de avaliação de pior coceira (NRS) do PBC
Prazo: Avaliado ao longo de 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Questionário de resultados relatados pelo paciente autoadministrado que mede a intensidade da coceira.
Ele pede aos participantes que avaliem a intensidade de sua Pior Coceira em uma escala de 11 pontos variando de 0 (sem coceira) a 10 (Pior Coceira imaginável): - uma vez ao dia (período de recordação de 24 horas) usando o eDiário durante a triagem e avaliação inicial 2 anos de estudo, - nas consultas clínicas (período recordatório de 7 dias), a partir do Ano 3
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Avaliado ao longo de 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base no questionário EuroQol de 5 dimensões e 5 níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Questionário padronizado autoadministrado que avalia as 5 dimensões de mobilidade, autocuidado, atividades habituais, dor/desconforto, ansiedade/depressão de forma descritiva (cada dimensão tem 5 níveis) e o estado geral de saúde através de uma Escala Visual Analógica de EQ (VAS) .
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Mudança da linha de base na produtividade do trabalho e saúde geral com deficiência nas atividades (WPAI-GH)
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Questionário que mede o absentismo, o presenteísmo, bem como as incapacidades em atividades não remuneradas devido a problemas de saúde durante os últimos sete dias.
É composto por 6 questões: 1=atualmente empregado; 2=horas perdidas por problemas de saúde; 3=horas perdidas por outros motivos; 4=horas efetivamente trabalhadas; 5=grau que a saúde afetou a produtividade durante o trabalho (usando uma Escala Visual Analógica (VAS) de 0 a 10); 6=grau que a saúde afetou a produtividade em atividades regulares não remuneradas (VAS).
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base no modelo para doença hepática terminal (MELD) pontuação 3,0
Prazo: Desde o rastreio até ao final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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A pontuação MELD 3.0 é calculada a partir de parâmetros (sexo, creatinina, bilirrubina, INR, sódio e albumina) onde uma pontuação alta indica maior risco de necessidade de transplante de fígado.
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Desde o rastreio até ao final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Mudança da linha de base na nota de Child Pugh
Prazo: Desde o rastreio até ao final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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O grau Child Pugh é calculado usando bilirrubina, albumina, INR, ascite e encefalopatia. Uma nota alta é indicativa de pior doença hepática. |
Desde o rastreio até ao final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com resposta bioquímica completa
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Definido como níveis normais de TB, ALP, transaminases, albumina e razão normalizada internacional (INR)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nas pontuações de risco de PBC com base na pontuação do Global PBC Study Group (GLOBE)
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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A pontuação GLOBE é uma ferramenta validada de avaliação de risco que fornece uma estimativa da sobrevida livre de transplante para pacientes com CBP. Foi desenvolvido pelo Global PBC Study Group usando o modelo de regressão de Cox em mais de 4.000 pacientes com PBC. Uma pontuação GLOBE mais baixa prediz menor risco. É calculado a partir da seguinte equação: Pontuação GLOBE = (0,044378 * idade + 0,93982 * LN (bilirrubina total/LSN) + (0,335648 * LN (fosfatase alcalina/LSN)) - 2,266708 * albumina /LIN -0,002581 * contagem de plaquetas por 109/L) + 1,216865 Sistema de pontuação GLOBE, cujo cálculo é baseado nos valores séricos de bilirrubina, ALP, albumina e contagem de plaquetas após 1 ano de tratamento e idade inicial. Um número alto indica uma pontuação pior. |
No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Porcentagem de participantes com LSM ≥15 kPa
Prazo: No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Avaliado por VCTE usando Fibroscan®
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No 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base nos parâmetros lipídicos: colesterol de lipoproteína de densidade muito baixa calculado (VLDL-C)
Prazo: No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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No 6º mês, 12º mês e a cada 12 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base no Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Fatigue Short Form 7a
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Consiste em 7 itens que medem tanto a experiência de fadiga quanto a interferência da fadiga nas atividades diárias da última semana.
As opções de resposta estão em uma escala Likert de 5 pontos, variando de 1 a 5. As pontuações podem variar de 7 a 35, sendo que pontuações mais altas indicam maior fadiga.
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Alteração da linha de base na Escala de Sonolência de Epworth (ESS)
Prazo: Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Questionário autoaplicável que consiste em 8 perguntas que solicitam avaliar a probabilidade de adormecer em diferentes situações comumente encontradas na vida diária (cada pergunta pode ser pontuada de 0 a 3 pontos; '0' indica ausência de sonolência, '3' indica sonolência significativa).
Ele fornece uma pontuação total que demonstrou estar relacionada ao nível de sonolência diurna do participante (faixa de pontuação total de 0 a 24 pontos).
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Avaliado a cada 6 meses até o final do tratamento (duração máxima de 3,5 anos)
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Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product.
The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment.
AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported.
The clinical significance will be graded by the investigator.
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported.
The clinical significance will be graded by the investigator.
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported.
The clinical significance will be graded by the investigator.
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
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Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Prazo: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
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At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Prazo: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
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At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
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Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Prazo: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
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At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
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Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
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Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
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Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Prazo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
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Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
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From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Ipsen Medical Director, Ipsen
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
31 de maio de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
31 de maio de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de agosto de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
29 de agosto de 2023
Primeira postagem (Real)
30 de agosto de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
31 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças das vias biliares
- Doenças do Fígado
- Doenças das vias biliares
- Fibrose
- Colestase Intra-hepática
- Colestase
- Cirrose hepática
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Cirrose Hepática Biliar
- Drogas abaixo do padrão
- Preparações farmacêuticas
- 2- (2,6-dimetil-4- (3- (4- (metiltio) fenil) -3-oxo-1-propenil) ácido fenoxil) -2-metilpropanóico
Outros números de identificação do estudo
- CLIN-60190-454
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados do paciente e aos documentos de estudo relacionados, incluindo o relatório do estudo clínico, o protocolo do estudo com quaisquer alterações, o formulário de relatório de caso anotado, o plano de análise estatística e as especificações do conjunto de dados. Os dados do paciente serão anonimizados e os documentos do estudo serão redigidos para proteger a privacidade dos participantes do estudo.
Quaisquer solicitações devem ser enviadas para www.vivli.org para avaliação por um conselho de revisão científica independente.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Quando aplicável, os dados dos estudos elegíveis estão disponíveis 6 meses após o medicamento estudado e a indicação terem sido aprovados nos EUA e na UE ou após o manuscrito primário que descreve os resultados ter sido aceite para publicação, o que ocorrer por último.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Mais detalhes sobre os critérios de compartilhamento da Ipsen, estudos elegíveis e processo de compartilhamento estão disponíveis aqui (https://vivli.org/members/ourmembers/).
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .