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Une étude à long terme sur Elafibranor chez des participants adultes atteints de cholangite biliaire primitive (ELFIDENCE)

28 août 2026 mis à jour par: Ipsen

Une étude de phase III randomisée, en groupes parallèles, en double aveugle, contrôlée par placebo, à deux bras pour évaluer l'efficacité et l'innocuité d'Elafibranor 80 mg sur les résultats cliniques à long terme chez des participants adultes atteints de cholangite biliaire primitive (CBP)

Les participants à cette étude auront confirmé une cholangite biliaire primitive (PBC).

Les participants auront également une réponse inadéquate ou une intolérance à l'acide ursodésoxycholique (UDCA), un médicament utilisé pour traiter la CBP.

La PBC est une maladie qui évolue lentement. Il endommage les voies biliaires du foie, entraînant une accumulation d'acides biliaires qui provoque des dommages supplémentaires.

Les lésions hépatiques associées à la CBP peuvent entraîner des cicatrices (cirrhose). La CBP peut également être associée à plusieurs symptômes. De nombreuses personnes atteintes de CBP peuvent avoir besoin d'une greffe du foie ou peuvent mourir si la maladie progresse et qu'une greffe du foie n'est pas effectuée.

Cette étude comparera une dose quotidienne d'elafibranor (le médicament à l'étude) à une dose quotidienne de placebo (un traitement fictif). Chaque participant participera à l'étude jusqu'à environ 7 ans.

L'objectif principal de cette étude est de déterminer si elafibranor est meilleur que le placebo dans la prévention des événements cliniques montrant une aggravation de la maladie (y compris la progression de la maladie conduisant à une transplantation hépatique ou au décès).

Cette étude étudiera également la sécurité du traitement à long terme par elafibranor, ainsi que l'impact sur les symptômes tels que les démangeaisons et la fatigue.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

276

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentine
        • Recrutement
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentine
        • Recrutement
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentine
        • Retiré
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentine
        • Recrutement
        • Hospital El Cruce
  • Australie
      • Birtinya, Australie
        • Recrutement
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australie
        • Recrutement
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australie
        • Retiré
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australie
        • Retiré
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australie
        • Retiré
        • St George Hospital
      • Westmead, Australie
        • Recrutement
        • Westmead Hospital
  • Belgique
      • Edegem, Belgique
        • Retiré
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgique
        • Retiré
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgique
        • Recrutement
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgique
        • Retiré
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brésil
      • Belo Horizonte, Brésil
        • Recrutement
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brésil
        • Recrutement
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brésil
        • Recrutement
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brésil
        • Recrutement
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brésil
        • Recrutement
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie
        • Recrutement
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgarie
        • Recrutement
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgarie
        • Actif, ne recrute pas
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Recrutement
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canada
        • Recrutement
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Chili
      • Las Condes, Chili
        • Recrutement
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chili
        • Recrutement
        • Enroll SpA
      • Santiago, Chili
        • Recrutement
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chili
        • Recrutement
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chili
        • Recrutement
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chili
        • Recrutement
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Corée du Sud
      • Busan, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Corée du Sud
        • Retiré
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Corée du Sud
        • Retiré
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Corée du Sud
        • Recrutement
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Retiré
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Recrutement
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Retiré
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Corée du Sud
        • Résilié
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Corée du Sud
        • Recrutement
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu ST. Mary's Hospital
  • Danemark
      • Copenhagen, Danemark
        • Recrutement
        • Bispebjerg Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Espagne
        • Retiré
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Espagne
        • Recrutement
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Espagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Espagne
        • Actif, ne recrute pas
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Résilié
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, Espagne
        • Retiré
        • Hospital Universitario Río Hortega
      • Zaragoza, Espagne
        • Recrutement
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • France
      • Créteil, France, 94000
        • Recrutement
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, France
        • Retiré
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, France
        • Recrutement
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, France
        • Retiré
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, France
        • Recrutement
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, France, 75013
        • Recrutement
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, France
        • Retiré
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, France
        • Retiré
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, France
        • Retiré
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Grèce
      • Athens, Grèce
        • Recrutement
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grèce
        • Recrutement
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Grèce
        • Recrutement
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Grèce
        • Recrutement
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hongrie
      • Budapest, Hongrie
        • Recrutement
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Hongrie
        • Recrutement
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Hongrie
        • Recrutement
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Israël
      • Beersheba, Israël
        • Retiré
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Retiré
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israël
        • Résilié
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israël
        • Résilié
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Résilié
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Retiré
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Retiré
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italie
      • Modena, Italie
        • Retiré
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italie
        • Actif, ne recrute pas
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italie
        • Résilié
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italie
        • Retiré
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italie
        • Résilié
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italie
        • Retiré
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italie
        • Retiré
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italie
        • Retiré
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Le Portugal
      • Funchal, Le Portugal, 9004-514
        • Recrutement
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Le Portugal, 5000-508
        • Recrutement
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Le Portugal
        • Recrutement
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Lituanie
      • Kaunas, Lituanie
        • Recrutement
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Lituanie
        • Recrutement
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Malaisie
      • Johor Bahru, Malaisie
        • Recrutement
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaisie
        • Recrutement
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaisie
        • Recrutement
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexique
      • Guadalajara, Mexique
        • Recrutement
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexique
        • Recrutement
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexique
        • Recrutement
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexique
        • Recrutement
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexique
        • Recrutement
        • Medical Care & Research
  • Nouvelle-Zélande
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nouvelle-Zélande
        • Recrutement
        • Waikato Hospital
  • Pologne
      • Elblag, Pologne
        • Recrutement
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Pologne
        • Recrutement
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Pologne
        • Recrutement
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Pologne
        • Retiré
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Pologne, 90-153
        • Recrutement
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Pologne
        • Recrutement
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Pologne
        • Pas encore de recrutement
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Pologne
        • Recrutement
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Pologne
        • Retiré
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Pologne
        • Recrutement
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Pologne
        • Recrutement
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Pologne
        • Recrutement
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Pologne
        • Recrutement
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Roumanie
      • Bucharest, Roumanie
        • Recrutement
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Roumanie
        • Recrutement
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Roumanie
        • Recrutement
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Roumanie
        • Recrutement
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Roumanie, 700111
        • Recrutement
        • GastroMedica SRL
  • Slovaquie
      • Bratislava, Slovaquie
        • Recrutement
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovaquie
        • Recrutement
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovaquie
        • Recrutement
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Tchéquie
      • Hradec Králové, Tchéquie
        • Recrutement
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tchéquie
        • Retiré
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tchéquie
        • Recrutement
        • Artroscan
      • Pilsen, Tchéquie
        • Recrutement
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tchéquie
        • Recrutement
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Thaïlande
      • Chiang Mai, Thaïlande
        • Recrutement
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thaïlande
        • Recrutement
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thaïlande
        • Recrutement
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85641
        • Recrutement
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 55130
        • Résilié
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, États-Unis, 92118
        • Recrutement
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90048
        • Retiré
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90404
        • Retiré
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90067
        • Actif, ne recrute pas
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Recrutement
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, États-Unis, 80829
        • Recrutement
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, États-Unis, 80113
        • Recrutement
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, États-Unis, 80120
        • Recrutement
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • Recrutement
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, États-Unis, 12105
        • Recrutement
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33614
        • Recrutement
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • Pas encore de recrutement
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, États-Unis, 71103
        • Recrutement
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Recrutement
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, États-Unis, 48197
        • Retiré
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Recrutement
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, États-Unis, 87109
        • Résilié
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Recrutement
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Recrutement
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Recrutement
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, États-Unis, 38138
        • Recrutement
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, États-Unis, 22201
        • Recrutement
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, États-Unis, 78757
        • Recrutement
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • Recrutement
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75203
        • Recrutement
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, États-Unis, 60612
        • Retiré
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75203
        • Résilié
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Retiré
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Recrutement
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77584
        • Actif, ne recrute pas
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, États-Unis, 77904
        • Résilié
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78015
        • Recrutement
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, États-Unis, 76710
        • Retiré
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, États-Unis, 22903
        • Recrutement
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Pas encore de recrutement
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23226
        • Recrutement
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, États-Unis, 20007
        • Retiré
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Recrutement
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, États-Unis, 25701
        • Recrutement
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration :

  • Les participants masculins ou féminins doivent être âgés d'au moins 18 ans au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Participants avec un diagnostic certain ou probable de cholangite biliaire primitive (CBP)
  • Les participants prenant de l'acide ursodésoxycholique (UDCA) pendant au moins 12 mois (à une dose stable pendant ≥ 3 mois) avant la période de sélection et devraient rester à une dose stable pendant l'étude, ou incapables de tolérer le traitement par UDCA (pas d'UDCA pendant ≥ 3 mois). ) avant la période de dépistage (dose standard de soins selon le pays).
  • Les participants prenant des médicaments pour gérer le prurit (par ex. cholestyramine, rifampicine, naltrexone, sertraline ou colchicine) doivent recevoir une dose stable pendant ≥ 3 mois avant la période de dépistage.
  • L'utilisation de contraceptifs par les hommes ou les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques.
  • Capable de donner un consentement éclairé signé qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans le formulaire de consentement éclairé (ICF) et dans ce protocole.

Critère d'exclusion :

  • Antécédents ou présence d'une autre maladie hépatique concomitante, y compris, mais sans s'y limiter : i) Cholangite sclérosante primitive (CSP). ii) Hépatite auto-immune (AIH) selon les critères de diagnostic simplifiés de l'International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, ou si elle est traitée pour un chevauchement de la CBP avec l'AIH, ou s'il existe une suspicion clinique et des preuves de chevauchement des caractéristiques de l'AIH, qui ne peuvent pas être expliqué à lui seul par une réponse insuffisante à l’UDCA. iii) Antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) positif. Les participants avec un AgHBs négatif et un anticorps anti-hépatite B positif (HBcAb) peuvent être éligibles si l'acide désoxyribonucléique du virus de l'hépatite B (ADN du VHB) est négatif. iv) Infection par le virus de l'hépatite C (VHC) définie par des anticorps anti-VHC positifs et de l'acide ribonucléique (ARN) VHC positif (Remarque : les participants présentant des anticorps anti-VHC positifs en raison d'une infection par le VHC précédemment traitée peuvent être inscrits si un ARN VHC de confirmation est une réponse virale indétectable et soutenue a été documentée). v) Maladie hépatique associée à l'alcool (ALD). vi) Stéatohépatite non alcoolique (NASH). vii) Autres maladies hépatiques chroniques, telles que le déficit en alpha-1 antitrypsine.
  • Antécédents ou présence d'une décompensation hépatique cliniquement significative, y compris : i) Antécédents de transplantation hépatique, placement actuel sur une liste de transplantation hépatique, modèle actuel de maladie hépatique terminale (MELD) - score Na ≥ 12 en raison d'une insuffisance hépatique (MELD-Na sera calculé uniquement lorsque MELD >11). ii) Preuve de complications de la cirrhose, y compris décompensation hépatique ou preuve de complications importantes de l'hypertension portale, y compris la présence d'une ascite nécessitant un traitement ; antécédents de saignements variqueux ou d'interventions connexes (par ex. cerclage variqueux ou mise en place d'un shunt portosystémique intrahépatique transjugulaire (TIPS) ; présence d'encéphalopathie hépatique de grade 2 ou supérieur selon les critères de West-Haven ; antécédents ou présence de péritonite bactérienne spontanée. Remarque : les participants présentant des varices à faible risque (grade I) sans antécédents de saignement ou autre traitement peuvent être éligibles pour s'inscrire. iii) Syndrome hépato-rénal (HRS) (type I ou II).
  • Antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH) ou test de confirmation positif pour le VIH de type 1 ou 2.
  • Conditions médicales pouvant entraîner une augmentation non hépatique de la PAL (par ex. maladie de Paget).
  • Preuve de toute autre maladie immunologique, endocrinienne, hématologique, gastro-intestinale, neurologique ou psychiatrique instable ou non traitée telle qu'évaluée par l'investigateur ; d'autres conditions cliniquement significatives qui ne sont pas bien contrôlées.
  • Conditions médicales non hépatiques pouvant réduire l'espérance de vie à <2 ans, y compris les cancers connus.
  • Antécédents de carcinome hépatocellulaire.
  • Alpha-fœtoprotéine (AFP) > 20 ng/mL avec tomodensitométrie (TDM) hépatique en 4 phases ou imagerie par résonance magnétique (IRM) suggérant la présence d'un carcinome hépatocellulaire.
  • Tumeur maligne connue ou antécédents de malignité au cours des 5 dernières années, à l'exception du carcinome basocellulaire local traité avec succès ou du carcinome in situ du col de l'utérus.
  • L'administration des médicaments suivants est interdite pendant l'étude et avant l'étude selon les délais précisés ci-dessous : i) 3 mois avant la période de sélection : fibrates, séladelpar, glitazones, acide obéticholique, azathioprine, cyclosporine, méthotrexate, mycophénolate, pentoxifylline. , budésonide et autres corticostéroïdes systémiques (administration chronique parentérale et orale uniquement) ; médicaments potentiellement hépatotoxiques (y compris l'α-méthyl-dopa, l'acide valproïque sodique, l'isoniazide ou la nitrofurantoïne).
  • Participants ayant déjà été exposés à elafibranor.

  • Les participants qui participent actuellement, prévoient de participer ou ont participé à une étude expérimentale sur un médicament ou une étude sur un dispositif médical contenant une substance active dans les 30 jours ou 5 demi-vies, selon la période la plus longue, avant la période de sélection.

    i) Si l'étude précédente concernait une thérapie expérimentale étudiée pour son bénéfice potentiel dans la CBP et qu'il a été prouvé que l'agent thérapeutique potentiel n'avait aucun effet bénéfique dans la CBP et qu'il n'y avait aucun problème de sécurité, le participant peut s'inscrire après 30 jours ou 5 demi-jours. -vit à partir de la dernière dose de l'agent thérapeutique, selon la période la plus longue. ii) Pour les agents thérapeutiques étudiés pour leur bénéfice potentiel dans la CBP pour lesquels on ne sait toujours pas s'il peut y avoir un bénéfice potentiel, les participants peuvent s'inscrire 6 mois après la dernière dose de l'agent thérapeutique.

  • Électrocardiogramme (ECG) avec intervalle QT corrigé par la formule de Fridericia (QTcF) > 450 msec chez les hommes ou QTcF > 470 msec chez les femmes pour les participants sans bloc de branche. Pour les participants présentant un bloc de branche ou un autre retard de conduction intraventriculaire, un QTcF plus long > 480 ms serait exclusif.
  • Bilirubine totale (TB) > 2x LSN.
  • Alanine aminotransférase (ALT) et/ou aspartate aminotransférase (AST) > 5x LSN à SV1, ou variabilité > 40 % sur la base de deux valeurs consécutives. L'intervalle entre les deux mesures doit être d'au moins 2 semaines (et jusqu'à 4 semaines) :
  • Créatinine phosphokinase (CPK) > 2x LSN.
  • Numération plaquettaire <75 000/μL
  • Rapport international normalisé (INR) > 1,5 en l'absence de traitement anticoagulant.
  • Débit de filtration glomérulaire estimé (DFGe) <45 mL/min/1,73 m2 selon la formule d'étude Modification du régime alimentaire en cas d'insuffisance rénale (MDRD)-6 à SV1.
  • Maladie rénale importante, y compris le syndrome néphritique, la maladie rénale chronique (définie comme des participants présentant des signes d'insuffisance rénale significative ou de lésion rénale sous-jacente).
  • Pour les participantes : grossesse en cours connue, ou dont le test de grossesse sérique est positif, ou qui allaite.
  • Consommation régulière d'alcool dépassant la limite recommandée de 1 verre standard par jour pour les hommes ou les femmes.
  • Antécédents d'abus d'alcool ou d'autres substances dans l'année précédant le SV1.
  • Un dépistage de drogue positif lors du dépistage serait exclusif à moins qu'il ne puisse être expliqué par un médicament prescrit. L'utilisation de cannabidiol (CBD) ou d'autres cannabinoïdes n'est pas exclusive à cette étude.
  • Hypersensibilité connue à elafibranor ou à l'un des excipients du ou des produits expérimentaux.
  • Instabilité mentale ou incompétence, telle que la validité du consentement éclairé ou la capacité à se conformer à l'étude est incertaine.
  • Toute autre condition qui, de l'avis de l'investigateur, nuirait à la participation ou à l'achèvement de l'étude, ou mettrait le participant en danger, y compris un participant potentiel évalué comme présentant un risque élevé de non-conformité à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Médicament: Élafibranor
Durée : jusqu'à une période de traitement estimée en double aveugle de 42 mois (3,5 ans) pendant laquelle le comprimé d'elafibranor 80 mg sera administré une fois par jour.
Comparateur placebo: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Autre: Correspondant à un placebo de 80 mg
Durée : jusqu'à une période de traitement estimée en double aveugle de 42 mois (3,5 ans) au cours de laquelle le comprimé placebo correspondant sera administré une fois par jour.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Event-free survival
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps de 0 à 24 heures : ASC0-24
Délai: Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Concentration plasmatique maximale (pic) du médicament : Cmax
Délai: Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Délai pour atteindre la concentration plasmatique maximale (pic) après l'administration du médicament : Tmax
Délai: Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Clairance apparente du médicament du plasma (CL)
Délai: Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Volume apparent de distribution (VZ)
Délai: Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Au jour 1/référence, au mois 6 et au mois 12 (pendant une période d'administration de 24 heures)
Changement par rapport à la valeur initiale de la phosphatase alcaline (ALP)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale de la bilirubine totale (TB)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec ALP≤ 1,67x LSN et TB≤ LSN
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une normalisation de la tuberculose et de l'ALP
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Défini comme TB < Limite supérieure normale (LSN) et ALP < LSN
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une stabilisation de la tuberculose (c'est-à-dire pas d'augmentation)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Défini comme TB < 1x LSN ou augmentation par rapport à la ligne de base <0,1x LSN
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une réponse basée sur la normalisation de l'albumine
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale de la mesure de la rigidité hépatique (LSM)
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Évalué par élastographie transitoire contrôlée par vibration (VCTE) à l'aide de Fibroscan® le jour de la visite.
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base des scores de risque de PBC basés sur le score Royaume-Uni (Royaume-Uni) -PBC.
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Le score de risque PBC développé par le Royaume-Uni (UK) -PBC Consortium est un système de notation et le calcul est basé sur des mesures de tests en laboratoire et des limites supérieures de la normale (LSN) pour la bilirubine totale (BIL12) ; alanine transaminase ou aspartate transaminase (TA12) et phosphatase alcaline (ALP12) après au moins 12 mois d'UDCA, ainsi que les mesures des tests de laboratoire et les limites inférieures de la normale (LLN) pour l'albumine sérique et la numération plaquettaire dans le même laps de temps. Un nombre élevé indique un score plus mauvais.
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification des taux sériques d'aspartate aminotransférase (AST) par rapport à la valeur initiale
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification des taux sériques d'ALT par rapport à la valeur initiale
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification des taux sériques de gamma-glutamyl transférase (GGT) par rapport à la valeur initiale
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification des taux sériques d'albumine par rapport à la valeur initiale
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification de la fonction hépatique par rapport aux valeurs initiales : rapport international normalisé (INR)
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification de la fonction hépatique par rapport aux valeurs initiales : PAL fractionnée
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants sans aggravation du LSM
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Évalué par VCTE à l'aide de Fibroscan® défini comme aucune augmentation > 2 kPa par rapport à la ligne de base
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une réduction de l'ALP de 40 %
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une PAL <1,5x LSN, une diminution de la PAL ≥15 % et une tuberculose ≤LSN
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une PAL <1,5x LSN, une diminution de la PAL ≥40 % et une tuberculose ≤LSN
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une PAL <1,67x LSN, une diminution de la PAL ≥15% et une tuberculose ≤LSN
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une PAL <3x LSN, une AST <2x LSN et une TB ≤1 mg/dL (Paris I)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une PAL ≤1,5x LSN, une AST ≤1,5x LSN et une TB ≤1 mg/dL (critères de Paris II)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants présentant une normalisation de la tuberculose anormale
Délai: Évalué au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Évalué au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants présentant une normalisation de la tuberculose et de l'albumine anormales (critères de Rotterdam)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres lipidiques : cholestérol total (TC)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres lipidiques : cholestérol à lipoprotéines de haute densité (HDL-C)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres lipidiques : cholestérol à lipoprotéines de basse densité (LDL-C)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale des paramètres lipidiques : triglycérides (TG)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse au score PBC Worst Itch NRS
Délai: Pendant 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Défini comme une réduction ≥ 2 points par rapport au NRS de base chez les participants avec un NRS de base ≥ 4
Pendant 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants ayant obtenu une réponse au test PBC Worst Itch NRS
Délai: Évalué sur 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Défini comme une réduction ≥ 3 points par rapport au NRS de base chez les participants avec un NRS de base ≥ 4
Évalué sur 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base sur l'échelle 5D-Itch
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Questionnaire qui évalue les symptômes en termes de 5 domaines : degré, durée, direction, handicap et répartition. Les participants évaluent leurs symptômes au cours des 2 semaines précédentes sur une échelle de 1 à 5, 5 étant le plus touché.
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale de l'impression globale de gravité du patient (PGI-S)
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Une échelle à 1 élément et 5 points conçue pour évaluer l'impression du participant sur la gravité de la maladie
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Impression globale du changement du patient (PGI-C)
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Une échelle à 1 élément et 5 points conçue pour évaluer l'impression du participant concernant le changement dans la gravité de la maladie depuis la visite de référence
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base du score PBC-40
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Questionnaire de 40 points qui évalue les symptômes dans 6 domaines : fatigue, émotionnel et social, fonction cognitive, symptômes généraux et démangeaisons. Les participants répondent sur une échelle de réponse verbale, selon les options de la section allant de « jamais » / « pas du tout » / « fortement en désaccord » à « toujours » / « tout à fait » / « tout à fait d'accord ». Six éléments (3/3 dans le domaine des démangeaisons, 2/10 dans le domaine social et 1/7 dans le domaine des symptômes généraux) incluent également une option « ne s'applique pas ». Un score pour chaque domaine est fourni (mais un score total n'est pas calculé), chaque échelle de réponse verbale étant corrélée à un score de 1 à 5 par élément (0 à 5 pour les éléments avec une option « ne s'applique pas »), 5 étant les plus touchés (le fardeau le plus lourd). Le PBC-40 a une période de rappel de 4 semaines.
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'échelle d'évaluation numérique des pires démangeaisons (NRS) de la PBC
Délai: Évalué sur 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Questionnaire auto-administré sur les résultats déclarés par les patients qui mesure l'intensité des démangeaisons. Il demande aux participants d'évaluer l'intensité de leur pire démangeaison sur une échelle de 11 points allant de 0 (pas de démangeaison) à 10 (pire démangeaison imaginable) : - une fois par jour (période de rappel de 24 heures) en utilisant l'eDiary pendant le dépistage et la première 2 années d'étude, - lors des visites à la clinique (période de rappel de 7 jours), à partir de la 3e année
Évalué sur 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base dans le questionnaire EuroQol à 5 ​​dimensions et 5 niveaux (EQ-5D-5L)
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Questionnaire standardisé auto-administré qui évalue les 5 dimensions de la mobilité, des soins personnels, des activités habituelles, de la douleur/inconfort, de l'anxiété/dépression de manière descriptive (chaque dimension comporte 5 niveaux) et de l'état de santé général via une échelle visuelle analogique (EVA) d'EQ. .
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base dans l'état de santé général sur la productivité au travail et les déficiences d'activité (WPAI-GH)
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Questionnaire qui mesure l'absentéisme, le présentéisme ainsi que les déficiences d'activité non rémunérée en raison d'un problème de santé au cours des sept derniers jours. Il se compose de 6 questions : 1 = actuellement employé ; 2=heures manquées en raison de problèmes de santé ; 3=heures manquées pour d'autres raisons ; 4=heures réellement travaillées ; 5 = degré de santé affectant la productivité pendant le travail (en utilisant une échelle visuelle analogique (EVA) de 0 à 10) ; 6 = degré de santé affectant la productivité dans les activités régulières non rémunérées (EVA).
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base dans le modèle pour le score MELD 3,0
Délai: Du dépistage jusqu’à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Le score MELD 3.0 est calculé à partir de paramètres (sexe, créatinine, bilirubine, INR, sodium et albumine) où un score élevé indique un risque plus élevé de nécessiter une greffe du foie.
Du dépistage jusqu’à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base dans la note de Child Pugh
Délai: Du dépistage jusqu’à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)

Le grade de Child Pugh est calculé en utilisant la bilirubine, l'albumine, l'INR, l'ascite et l'encéphalopathie.

Un grade élevé indique une maladie hépatique plus grave.
Du dépistage jusqu’à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec une réponse biochimique complète
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Défini comme des niveaux normaux de tuberculose, d'ALP, de transaminases, d'albumine et de rapport international normalisé (INR).
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la valeur initiale des scores de risque de CBP basés sur le score du Global PBC Study Group (GLOBE)
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)

Le score GLOBE est un outil d'évaluation des risques validé fournissant une estimation de la survie sans greffe pour les patients atteints de CBP. Il a été développé par le Global PBC Study Group en utilisant le modèle de régression de Cox sur plus de 4 000 patients atteints de PBC. Un score GLOBE inférieur prédit un risque plus faible. Il est calculé à partir de l'équation suivante :

Score GLOBE = (0,044378 * âge + 0,93982 * LN(bilirubine totale/LSN) +(0,335648 * LN(phosphatase alcaline/LSN)) - 2,266708 * albumine/LLN -0,002581 * nombre de plaquettes par 109/L) + 1,216865

Système de notation GLOBE, dont le calcul est basé sur les valeurs sériques de la bilirubine, de l'ALP, de l'albumine et de la numération plaquettaire après 1 an de traitement et de l'âge au départ. Un nombre élevé indique un score plus mauvais.
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Pourcentage de participants avec LSM ≥15 kPa
Délai: Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Évalué par VCTE à l'aide de Fibroscan®
Au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Modification par rapport à la valeur initiale des paramètres lipidiques : calcul du cholestérol des lipoprotéines de très basse densité (C-VLDL)
Délai: Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Au mois 6, au mois 12 et tous les 12 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport à la ligne de base dans le formulaire abrégé 7a sur la fatigue du Système d'information sur la mesure des résultats rapportés par les patients (PROMIS)
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Se compose de 7 éléments qui mesurent à la fois l’expérience de la fatigue et l’interférence de la fatigue sur les activités quotidiennes au cours de la semaine écoulée. Les options de réponse sont sur une échelle de Likert à 5 points, allant de 1 à 5. Les scores peuvent varier de 7 à 35, les scores plus élevés indiquant une plus grande fatigue.
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Changement par rapport au départ dans l'échelle de somnolence d'Epworth (ESS)
Délai: Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Questionnaire auto-administré composé de 8 questions demandant d'évaluer la probabilité de s'endormir dans différentes situations couramment rencontrées dans la vie quotidienne (chaque question peut être notée de 0 à 3 points ; « 0 » indique l'absence de somnolence, « 3 » indique somnolence importante). Il fournit un score total qui s'est avéré lié au niveau de somnolence diurne du participant (plage de score total de 0 à 24 points).
Évalué tous les 6 mois jusqu'à la fin du traitement (durée maximale de 3,5 ans)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Délai: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Délai: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Délai: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Délai: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Ipsen

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Ipsen Medical Director, Ipsen

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

31 mai 2029

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 mai 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 août 2023

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2023

Première publication (Réel)

30 août 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

31 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données sur les patients et aux documents d'étude associés, notamment le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes modifications, le formulaire de rapport de cas annoté, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront rédigés pour protéger la vie privée des participants à l'étude.

Toute demande doit être soumise à www.vivli.org pour évaluation par un comité d’examen scientifique indépendant.

Délai de partage IPD

Le cas échéant, les données des études éligibles sont disponibles 6 mois après que le médicament étudié et son indication ont été approuvés aux États-Unis et dans l'UE ou après que le manuscrit principal décrivant les résultats a été accepté pour publication, la date la plus tardive étant retenue.

Critères d'accès au partage IPD

De plus amples détails sur les critères de partage d'Ipsen, les études éligibles et le processus de partage sont disponibles ici (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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