Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En langtidsstudie av Elafibranor hos voksne deltakere med primær biliær kolangitt (ELFIDENCE)

28. august 2026 oppdatert av: Ipsen

En fase III randomisert, parallellgruppe, dobbeltblind, placebokontrollert, toarmsstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Elafibranor 80 mg på langsiktige kliniske resultater hos voksne deltakere med primær biliær kolangitt (PBC)

Deltakerne i denne studien vil ha bekreftet primær biliær kolangitt (PBC).

Deltakerne vil også ha utilstrekkelig respons eller intoleranse overfor ursodeoksykolsyre (UDCA), et medikament som brukes til å behandle PBC.

PBC er en sykdom som utvikler seg sakte. Det forårsaker skade på gallegangene i leveren, noe som fører til en oppbygging av gallesyrer som forårsaker ytterligere skade.

Leverskaden i PBC kan føre til arrdannelse (cirrhose). PBC kan også være assosiert med flere symptomer. Mange mennesker med PBC kan kreve levertransplantasjon eller kan dø hvis sykdommen utvikler seg og en levertransplantasjon ikke blir utført.

Denne studien vil sammenligne en daglig dose av elafibranor (studiemedikamentet) med en daglig dose placebo (en uvirksom behandling). Hver deltaker vil være med i studien i opptil ca. 7 år.

Hovedmålet med denne studien er å finne ut om elafibranor er bedre enn placebo når det gjelder å forhindre kliniske utfallshendelser som viser sykdomsforverring (inkludert progresjon av sykdom som fører til levertransplantasjon eller død).

Denne studien vil også studere sikkerheten ved langtidsbehandling med elafibranor, samt innvirkningen på symptomer som kløe og tretthet.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

276

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekruttering
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentina
        • Rekruttering
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentina
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Rekruttering
        • Hospital El Cruce
  • Australia
      • Birtinya, Australia
        • Rekruttering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australia
        • Rekruttering
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australia
        • Tilbaketrukket
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australia
        • Tilbaketrukket
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australia
        • Tilbaketrukket
        • St George Hospital
      • Westmead, Australia
        • Rekruttering
        • Westmead Hospital
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Tilbaketrukket
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgia
        • Tilbaketrukket
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgia
        • Rekruttering
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgia
        • Tilbaketrukket
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil
        • Rekruttering
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasil
        • Rekruttering
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasil
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasil
        • Rekruttering
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasil
        • Rekruttering
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Rekruttering
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgaria
        • Rekruttering
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgaria
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Rekruttering
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canada
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Rekruttering
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Rekruttering
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Rekruttering
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekruttering
        • Bispebjerg hospital
  • Forente stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forente stater, 85641
        • Rekruttering
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 55130
        • Avsluttet
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Forente stater, 92118
        • Rekruttering
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90048
        • Tilbaketrukket
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90404
        • Tilbaketrukket
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90067
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Rekruttering
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Forente stater, 80829
        • Rekruttering
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Forente stater, 80113
        • Rekruttering
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Forente stater, 80120
        • Rekruttering
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Rekruttering
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Forente stater, 12105
        • Rekruttering
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Forente stater, 33614
        • Rekruttering
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Forente stater, 71103
        • Rekruttering
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Forente stater, 48197
        • Tilbaketrukket
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Forente stater, 87109
        • Avsluttet
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Rekruttering
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Rekruttering
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Forente stater, 38138
        • Rekruttering
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Forente stater, 22201
        • Rekruttering
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Forente stater, 78757
        • Rekruttering
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75390
        • Rekruttering
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75203
        • Rekruttering
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Forente stater, 60612
        • Tilbaketrukket
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75203
        • Avsluttet
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Tilbaketrukket
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Rekruttering
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77584
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Forente stater, 77904
        • Avsluttet
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Forente stater, 78015
        • Rekruttering
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Forente stater, 76710
        • Tilbaketrukket
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Forente stater, 22903
        • Rekruttering
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23226
        • Rekruttering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Forente stater, 20007
        • Tilbaketrukket
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Rekruttering
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Forente stater, 25701
        • Rekruttering
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Rekruttering
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Frankrike
        • Tilbaketrukket
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Frankrike
        • Rekruttering
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Frankrike
        • Tilbaketrukket
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Frankrike
        • Rekruttering
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekruttering
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Frankrike
        • Tilbaketrukket
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankrike
        • Tilbaketrukket
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Frankrike
        • Tilbaketrukket
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Hellas
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Hellas
        • Rekruttering
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Hellas
        • Rekruttering
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Beersheba, Israel
        • Tilbaketrukket
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Tilbaketrukket
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israel
        • Avsluttet
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israel
        • Avsluttet
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Avsluttet
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Tilbaketrukket
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Tilbaketrukket
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italia
      • Modena, Italia
        • Tilbaketrukket
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italia
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italia
        • Avsluttet
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italia
        • Tilbaketrukket
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italia
        • Avsluttet
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italia
        • Tilbaketrukket
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Tilbaketrukket
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Tilbaketrukket
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Rekruttering
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litauen
        • Rekruttering
        • Vilnius University hospital Santaros klinikos
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Rekruttering
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Rekruttering
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Rekruttering
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexico
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexico
        • Rekruttering
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexico
        • Rekruttering
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexico
        • Rekruttering
        • Medical Care & Research
  • New Zealand
      • Christchurch, New Zealand
        • Rekruttering
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, New Zealand
        • Rekruttering
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Elblag, Polen
        • Rekruttering
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polen
        • Rekruttering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polen
        • Rekruttering
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polen
        • Tilbaketrukket
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polen, 90-153
        • Rekruttering
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polen
        • Rekruttering
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polen
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polen
        • Rekruttering
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polen
        • Tilbaketrukket
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polen
        • Rekruttering
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polen
        • Rekruttering
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Rekruttering
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Rekruttering
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugal
        • Rekruttering
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Rekruttering
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Romania
        • Rekruttering
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Romania
        • Rekruttering
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Rekruttering
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Romania, 700111
        • Rekruttering
        • Gastromedica Srl
  • Slovakia
      • Bratislava, Slovakia
        • Rekruttering
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovakia
        • Rekruttering
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovakia
        • Rekruttering
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spania
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spania
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spania
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Virgen Del Rocio
      • Valencia, Spania, 46026
        • Avsluttet
        • Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Spania
        • Tilbaketrukket
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Sør -Korea
      • Busan, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Tilbaketrukket
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Sør -Korea
        • Avsluttet
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Sør -Korea
        • Rekruttering
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand
        • Rekruttering
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thailand
        • Rekruttering
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Rekruttering
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tsjekkia
      • Hradec Králové, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tsjekkia
        • Tilbaketrukket
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Artroscan
      • Pilsen, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tsjekkia
        • Rekruttering
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekruttering
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Ungarn
        • Rekruttering
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Ungarn
        • Rekruttering
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier :

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere må være ≥18 år på tidspunktet for signering av det informerte samtykket.
  • Deltakere med en sikker eller sannsynlig diagnose av primær biliær kolangitt (PBC)
  • Deltakere som tok ursodeoksykolsyre (UDCA) i minst 12 måneder (i en stabil dose i ≥3 måneder) før screeningsperioden og forventet å forbli på stabil dose under studien, eller ikke kunne tolerere UDCA-behandling (ingen UDCA i ≥3 måneder ) før screeningsperioden (per land standard-of-care dosering).
  • Deltakere som tar medisiner for behandling av kløe (f.eks. kolestyramin, rifampin, naltrekson, sertralin eller kolkisin) må være på en stabil dose i ≥3 måneder før screeningsperioden.
  • Prevensjonsbruk av menn eller kvinner bør være i samsvar med lokale forskrifter angående prevensjonsmetoder for de som deltar i kliniske studier.
  • I stand til å gi signert informert samtykke som inkluderer overholdelse av kravene og begrensningene som er oppført i skjemaet for informert samtykke (ICF) og i denne protokollen.

Ekskluderingskriterier:

  • Anamnese eller tilstedeværelse av annen samtidig leversykdom inkludert, men ikke begrenset til: i) Primær skleroserende kolangitt (PSC). ii) Autoimmun hepatitt (AIH) etter forenklede diagnostiske kriterier for International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, eller hvis det behandles for en overlapping av PBC med AIH, eller hvis det er klinisk mistanke og bevis på overlappende AIH-trekk, som ikke kan alene forklart av utilstrekkelig respons på UDCA. iii) Positivt hepatitt B overflateantigen (HBsAg). Deltakere med negativ HBsAg og positivt hepatitt B kjerneantistoff (HBcAb) kan være kvalifisert dersom hepatitt B virus deoksyribonukleinsyre (HBV DNA) er negativ. iv) Hepatitt C-virus (HCV)-infeksjon definert av positivt anti-HCV-antistoff og positiv HCV-ribonukleinsyre (RNA) (Merk: Deltakere med positivt anti-HCV-antistoff på grunn av tidligere behandlet HCV-infeksjon, kan bli registrert hvis en bekreftende HCV-RNA er uoppdagbar og vedvarende viral respons er dokumentert). v) Alkohol-assosiert leversykdom (ALD). vi) Ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH). vii) Andre kroniske leversykdommer, som alfa-1-antitrypsinmangel.
  • Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant leverdekompensasjon, inkludert: i) Anamnese med levertransplantasjon, nåværende plassering på en levertransplantasjonsliste, gjeldende modell for sluttstadium leversykdom (MELD)-Na-score ≥12 på grunn av nedsatt leverfunksjon (MELD-Na) beregnes bare når MELD >11). ii) Bevis på komplikasjoner av skrumplever, inkludert leverdekompensasjon eller bevis på betydelige komplikasjoner med portal hypertensjon, inkludert tilstedeværelse av ascites som krever behandling; historie med variceal blødning eller relaterte intervensjoner (f.eks. variceal banding, eller transjugulær intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) plassering); tilstedeværelse av hepatisk encefalopati grad 2 eller høyere i henhold til West-Haven-kriteriene; historie eller tilstedeværelse av spontan bakteriell peritonitt. Merk: Deltakere med lavrisikovaricer (grad I) uten historie med blødning eller annen behandling kan være kvalifisert til å melde seg på. iii) Hepatorenalt syndrom (HRS) (type I eller II).
  • Kjent historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV) eller å ha en positiv bekreftende test for HIV type 1 eller 2.
  • Medisinske tilstander som kan forårsake ikke-hepatisk økning i ALP (f. Pagets sykdom).
  • Bevis på annen ustabil eller ubehandlet klinisk signifikant immunologisk, endokrin, hematologisk, gastrointestinal, nevrologisk eller psykiatrisk sykdom som evaluert av etterforskeren; andre klinisk signifikante tilstander som ikke er godt kontrollert.
  • Ikke-hepatiske medisinske tilstander som kan redusere forventet levealder til <2 år, inkludert kjente kreftformer.
  • Historie med hepatocellulært karsinom.
  • Alfa-fetoprotein (AFP) >20 ng/ml med 4-fase leverdatastyrt tomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI) som antyder tilstedeværelse av hepatocellulært karsinom.
  • Kjent malignitet eller historie med malignitet i løpet av de siste 5 årene, med unntak av lokalt, vellykket behandlet basalcellekarsinom eller in-situ karsinom i livmorhalsen.
  • Administrering av følgende medisiner er forbudt under studien og før studien i henhold til tidslinjene som er spesifisert nedenfor: i) 3 måneder før screeningsperioden: fibrater, seladelpar, glitazoner, obeticholsyre, azatioprin, ciklosporin, metotreksat, mykofenolat, pentoksifyllin , budesonid og andre systemiske kortikosteroider (kun parenteral og oral kronisk administrering); potensielt hepatotoksiske legemidler (inkludert α-metyl-dopa, natriumvalproinsyre, isoniazid eller nitrofurantoin).
  • Deltakere med tidligere eksponering for elafibranor.

  • Deltakere som for øyeblikket deltar i, planlegger å delta i eller har deltatt i en legemiddelstudie eller medisinsk utstyrsstudie som inneholder aktivt stoff innen 30 dager eller 5 halveringstider, avhengig av hva som er lengst, før screeningsperioden.

    i) Hvis den forrige studien var for en eksperimentell terapi som ble studert for potensiell fordel ved PBC, og det potensielle terapeutiske middelet ble bevist å ikke ha noen gunstig effekt ved PBC og det ikke er noen sikkerhetsmessige bekymringer, kan deltakeren registrere seg etter 30 dager eller 5 halvparten - lever fra siste dose av det terapeutiske middelet, avhengig av hva som er lengst. ii) For terapeutiske midler som studeres for potensiell fordel ved PBC, og det fortsatt er uklart om det kan være en potensiell fordel, kan deltakerne melde seg inn etter 6 måneder fra siste dose av det terapeutiske midlet.

  • Elektrokardiogram (EKG) med QT-intervall korrigert med Fridericias formel (QTcF) >450 msek hos menn eller QTcF >470 msek hos kvinner for deltakere uten grenblokk. For deltakere med grenblokk eller annen intraventrikulær ledningsforsinkelse, vil en lengre QTcF >480 msek være ekskluderende.
  • Total bilirubin (TB) >2x ULN.
  • Alaninaminotransferase (ALT) og/eller aspartataminotransferase (AST) >5x ULN ved SV1, eller variasjon >40 % basert på to påfølgende verdier. Intervallet mellom de to målingene bør være på minst 2 uker (og opptil 4 uker):
  • Kreatininfosfokinase (CPK) >2x ULN.
  • Blodplateantall <75 000/μL
  • International normalized ratio (INR) >1,5 ved fravær av antikoagulantbehandling.
  • Estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 i henhold til Modifikasjon av kosthold ved nyresykdom (MDRD)-6 studieformel ved SV1.
  • Betydelig nyresykdom, inkludert nefritisk syndrom, kronisk nyresykdom (definert som deltakere med tegn på betydelig nedsatt nyrefunksjon eller underliggende nyreskade).
  • For kvinnelige deltakere: kjent nåværende graviditet, eller har en positiv serumgraviditetstest, eller ammer.
  • Regelmessig alkoholinntak utover den anbefalte grensen på 1 standard drink per dag for menn eller kvinner.
  • Historie om alkoholmisbruk eller annet rusmisbruk innen 1 år før SV1.
  • En positiv medikamentscreening ved screening vil være ekskluderende med mindre det kan forklares med en foreskrevet medisin. Bruk av cannabidiol (CBD) eller andre cannabinoider er ikke utelukkende for denne studien.
  • Kjent overfølsomhet overfor elafibranor eller noen av hjelpestoffene i undersøkelsesproduktet(e).
  • Mental ustabilitet eller inkompetanse, slik at gyldigheten av informert samtykke eller evnen til å følge studien er usikker.
  • Enhver annen tilstand som, etter utforskerens oppfatning, ville forstyrre deltakelse eller fullføring av studien, eller som ville sette deltakeren i fare, inkludert en potensiell deltaker som vurderes å ha høy risiko for manglende overholdelse av studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Legemiddel: Elafibranor
Varighet: opptil en estimert 42 måneders (3,5 år) dobbeltblind behandlingsperiode hvor elafibranor 80 mg tablett vil bli administrert én gang daglig
Placebo komparator: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Annen: Matchet 80 mg placebo
Varighet: opptil en estimert 42-måneders (3,5 år) dobbeltblind behandlingsperiode hvor matchende placebotablett vil bli administrert én gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Event-free survival
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid 0 til 24 timer: AUC0-24
Tidsramme: På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
Maksimal (topp) plasma legemiddelkonsentrasjon: Cmax
Tidsramme: På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
Tid for å nå maksimal (topp) plasmakonsentrasjon etter legemiddeladministrering): Tmaks
Tidsramme: På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
Tilsynelatende clearance av medikament fra plasma (CL)
Tidsramme: På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
Tilsynelatende distribusjonsvolum (VZ)
Tidsramme: På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
På dag 1/grunnlinje, måned 6 og måned 12 (i løpet av en doseringsperiode på 24 timer)
Endring fra baseline i alkalisk fosfatase (ALP)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i total bilirubin (TB)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med ALP≤ 1,67x ULN og TB≤ ULN
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med normalisering av TB og ALP
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Definert som TB< øvre grense normal (ULN) og ALP< ULN
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med stabilisering i TB (dvs. ingen økning)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Definert som TB< 1x ULN eller økning fra baseline <0,1x ULN
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med respons basert på albuminnormalisering
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i måling av leverstivhet (LSM)
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Vurdert ved vibrasjonskontrollert transient elastografi (VCTE) ved bruk av Fibroscan® på besøksdagen.
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i PBC-risikoscore basert på Storbritannia (UK)-PBC-score.
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
PBC risikoscore utviklet av United Kingdom (UK)-PBC Consortium er et skåringssystem og beregningen er basert på laboratorietestmålinger og øvre normalgrenser (ULN) for total bilirubin (BIL12); alanintransaminase eller aspartattransaminase (TA12) og alkalisk fosfatase (ALP12) etter minst 12 måneder med UDCA, og laboratorietestmålingene og nedre normalgrenser (LLN) for serumalbumin og blodplateantall i samme tidsramme. Et høyt tall indikerer dårligere poengsum.
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring i serumnivåer av aspartataminotransferase (AST) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring i serumnivåer av ALAT sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring i serumnivåer av gamma-glutamyltransferase (GGT) sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring i serumnivåer av albumin sammenlignet med baseline
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i leverfunksjon: internasjonalt normalisert forhold (INR)
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i leverfunksjon: fraksjonert ALP
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere uten forverring av LSM
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Vurdert av VCTE ved bruk av Fibroscan® definert som ingen økning >2kPa fra baseline
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med ALP-reduksjon på 40 %
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med ALP <1,5x ULN, ALP-reduksjon ≥15 % og TB ≤ULN
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med ALP <1,5x ULN, ALP-reduksjon ≥40 % og TB ≤ULN
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med ALP <1,67x ULN, ALP-reduksjon ≥15 % og TB ≤ULN
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Prosentandel av deltakere med ALP <3x ULN, AST <2x ULN og TB ≤1 mg/dL (Paris I)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN og TB ≤1 mg/dL (Paris II-kriterier)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med normalisering av unormal TB
Tidsramme: Vurdert ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Vurdert ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med normalisering av unormal tuberkulose og albumin (Rotterdam-kriterier)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i lipidparametere: totalkolesterol (TC)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i lipidparametre: høydensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i lipidparametre: lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i lipidparametre: triglyserider (TG)
Tidsramme: Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved måned 6, måned 12 og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med respons i PBC Worst Itch NRS-score
Tidsramme: Gjennom 6 måneder til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Definert som ≥2-punkts reduksjon fra baseline NRS hos deltakere med baseline NRS ≥4
Gjennom 6 måneder til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med respons i PBC Worst Itch NRS
Tidsramme: Vurdert gjennom 6 måneder til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Definert som ≥3-punkts reduksjon fra baseline NRS hos deltakere med baseline NRS ≥4
Vurdert gjennom 6 måneder til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i 5D-Itch-skala
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Spørreskjema som vurderer symptomer i form av 5 domener: grad, varighet, retning, funksjonshemming og fordeling. Deltakerne vurderer symptomene sine over den foregående 2-ukers perioden på en skala fra 1 til 5, hvor 5 er mest berørt.
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i pasientens globale inntrykk av alvorlighetsgrad (PGI-S)
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
En 1-punkts, 5-punkts skala designet for å vurdere deltakerens inntrykk av sykdommens alvorlighetsgrad
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Pasientens globale inntrykk av endring (PGI-C)
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
En 1-punkts, 5-punkts skala designet for å vurdere deltakerens inntrykk av endring i sykdommens alvorlighetsgrad siden baseline-besøket
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i PBC-40-poengsum
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
40-elements spørreskjema som vurderer symptomer på tvers av 6 domener: tretthet, emosjonell og sosial, kognitiv funksjon, generelle symptomer og kløe. Deltakerne svarer på en verbal svarskala, avhengig av seksjonsalternativene varierer fra 'aldri' / 'ikke i det hele tatt' / 'helt uenig' til 'alltid' / 'veldig mye' / 'helt enig'. Seks elementer (3/3 i kløedomenet, 2/10 i det sosiale domenet og 1/7 i domenet for generelle symptomer) inkluderer også et 'gjelder ikke'-alternativ. En poengsum for hvert domene er gitt (men en total poengsum beregnes ikke), der hver verbal svarskala korrelerer med en poengsum på 1 til 5 per element (0 til 5 på elementer med et 'gjelder ikke'-alternativ) med 5 som den mest berørte (størst belastning). PBC-40 har en tilbakekallingsperiode på 4 uker.
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) poengsum
Tidsramme: Vurdert gjennom 6 måneder til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Selvadministrert pasientrapportert utfallsspørreskjema som måler kløeintensitet. Den ber deltakerne vurdere intensiteten til den verste kløen deres på en 11-punkts skala fra 0 (ingen kløe) til 10 (verst tenkelig kløe): - én gang daglig (24-timers tilbakekallingsperiode) ved å bruke e-dagboken under screeningen og innledende 2 år av studien, - ved klinikkbesøk (7-dagers tilbakekallingsperiode), fra år 3 og utover
Vurdert gjennom 6 måneder til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i EuroQol 5-dimensjonalt 5-nivå spørreskjema (EQ-5D-5L)
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Selvadministrert standardisert spørreskjema som vurderer de 5 dimensjonene mobilitet, egenomsorg, vanlige aktiviteter, smerte/ubehag, angst/depresjon beskrivende (hver dimensjon har 5 nivåer) og den generelle helsetilstanden via en EQ Visual Analogue Scale (VAS) .
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i arbeidsproduktivitet og aktivitetssvikt generell helse (WPAI-GH)
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Spørreskjema som måler fravær, tilstedeværelse samt svekkelser i ulønnet aktivitet på grunn av helseproblem de siste syv dagene. Den består av 6 spørsmål: 1 = for tiden ansatt; 2=timer tapt på grunn av helseproblemer; 3=timer tapt på grunn av andre årsaker; 4=timer faktisk jobbet; 5=graders helse påvirket produktiviteten mens du arbeider (ved bruk av en 0 til 10 Visual Analogue Scale (VAS)); 6=graders helse påvirket produktiviteten i vanlige ulønnede aktiviteter (VAS).
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i modell for sluttstadium leversykdom (MELD) 3,0 poengsum
Tidsramme: Fra screening til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
MELD 3.0-skåren beregnes ut fra parametere (kjønn, kreatinin, bilirubin, INR, natrium og albumin) der en høy score indikerer større risiko for å trenge en levertransplantasjon.
Fra screening til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i Child Pugh-graden
Tidsramme: Fra screening til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)

Child Pugh-graden beregnes ved hjelp av bilirubin, albumin, INR, ascites og encefalopati.

En høy karakter indikerer verre leversykdom.
Fra screening til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med fullstendig biokjemisk respons
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Definert som normale nivåer av TB, ALP, transaminaser, albumin og International normalized ratio (INR)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i PBC-risikoskåre basert på Global PBC Study Group (GLOBE).
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)

GLOBE-skåren er et validert risikovurderingsverktøy som gir et estimat for transplantasjonsfri overlevelse for pasienter med PBC. Den ble utviklet av Global PBC Study Group ved å bruke Cox regresjonsmodell på over 4000 pasienter med PBC. Lavere GLOBE-score forutsier lavere risiko. Det beregnes ut fra følgende ligning:

GLOBE-score = (0,044378 * alder + 0,93982 * LN(total bilirubin/ULN) +(0,335648 * LN(alkalisk fosfatase/ULN)) - 2,266708 * albumin /LLN -0,002581 * 1 blodplateantall 052/6 pr.

GLOBE skåringssystem, som er basert på serumverdier av bilirubin, ALP, albumin og antall blodplater etter 1 års behandling og alder ved baseline. Et høyt tall indikerer dårligere poengsum.
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Andel deltakere med LSM ≥15 kPa
Tidsramme: Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Vurdert av VCTE ved bruk av Fibroscan®
Ved 12. måned og hver 12. måned frem til slutten av behandlingen (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i lipidparametere: beregnet lipoproteinkolesterol med svært lav tetthet (VLDL-C)
Tidsramme: Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Ved 6. måned, 12. måned og hver 12. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form 7a
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Består av 7 elementer som måler både opplevelsen av tretthet og forstyrrelsen av tretthet på daglige aktiviteter den siste uken. Svaralternativer er på en 5-punkts Likert-skala, fra 1 til 5. Poeng kan variere fra 7 til 35, med høyere poengsum som indikerer større tretthet.
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Endring fra baseline i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsramme: Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Selvadministrert spørreskjema som består av 8 spørsmål som ber om å vurdere hvor sannsynlig det er å sovne i forskjellige situasjoner som ofte oppstår i dagliglivet (hvert spørsmål kan gis fra 0 til 3 poeng; '0' indikerer ingen søvnighet, '3' indikerer betydelig søvnighet). Den gir en total poengsum som har vist seg å relatere til deltakerens nivå av søvnighet på dagtid (total poengsum er 0-24 poeng).
Vurderes hver 6. måned frem til avsluttet behandling (maksimal varighet på 3,5 år)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Tidsramme: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Tidsramme: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Tidsramme: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Tidsramme: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ipsen

Etterforskere

  • Studieleder: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. mai 2029

Studiet fullført (Antatt)

31. mai 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

22. august 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2023

Først lagt ut (Faktiske)

30. august 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til data på pasientnivå og relaterte studiedokumenter, inkludert den kliniske studierapporten, studieprotokollen med eventuelle endringer, kommentert saksrapportskjema, statistisk analyseplan og datasettspesifikasjoner. Data på pasientnivå vil anonymiseres og studiedokumenter vil bli redigert for å beskytte personvernet til studiedeltakerne.

Eventuelle forespørsler skal sendes til www.vivli.org for vurdering av en uavhengig vitenskapelig vurderingskomité.

IPD-delingstidsramme

Der det er aktuelt, er data fra kvalifiserte studier tilgjengelige 6 måneder etter at den studerte medisinen og indikasjonen er godkjent i USA og EU eller etter at primærmanuskriptet som beskriver resultatene er akseptert for publisering, avhengig av hva som kommer senere.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Ytterligere detaljer om Ipsens delingskriterier, kvalifiserte studier og prosess for deling er tilgjengelig her (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere