Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno studio a lungo termine sull'elafibranor in partecipanti adulti con colangite biliare primitiva (ELFIDENCE)

27 maggio 2026 aggiornato da: Ipsen

Uno studio di fase III randomizzato, a gruppi paralleli, in doppio cieco, controllato con placebo, a due bracci per valutare l'efficacia e la sicurezza di Elafibranor 80 mg sugli esiti clinici a lungo termine in partecipanti adulti affetti da colangite biliare primitiva (PBC)

I partecipanti a questo studio avranno confermato la colangite biliare primitiva (PBC).

I partecipanti avranno anche una risposta inadeguata o un'intolleranza all'acido ursodesossicolico (UDCA), un farmaco usato per trattare la PBC.

La PBC è una malattia che progredisce lentamente. Provoca danni ai dotti biliari nel fegato, portando ad un accumulo di acidi biliari che causano ulteriori danni.

Il danno epatico nella PBC può portare a cicatrici (cirrosi). La PBC può anche essere associata a più sintomi. Molte persone affette da PBC possono necessitare di un trapianto di fegato o possono morire se la malattia progredisce e il trapianto di fegato non viene effettuato.

Questo studio confronterà una dose giornaliera di elafibranor (il farmaco in studio) con una dose giornaliera di placebo (un trattamento fittizio). Ciascun partecipante resterà nello studio fino a circa 7 anni.

Lo scopo principale di questo studio è determinare se elafibranor è migliore del placebo nel prevenire eventi clinici che mostrano un peggioramento della malattia (inclusa la progressione della malattia che porta al trapianto di fegato o alla morte).

Questo studio esaminerà anche la sicurezza del trattamento a lungo termine con elafibranor, nonché l'impatto su sintomi quali prurito e stanchezza.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

276

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentina
        • Reclutamento
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentina
        • Reclutamento
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentina
        • Ritirato
        • Hospital Espanol de Mendoza
      • Pilar, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Reclutamento
        • Hospital El Cruce
  • Australia
      • Birtinya, Australia
        • Reclutamento
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australia
        • Reclutamento
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australia
        • Attivo, non reclutante
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australia
        • Ritirato
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australia
        • Ritirato
        • St George Hospital
      • Westmead, Australia
        • Reclutamento
        • Westmead Hospital
  • Belgio
      • Edegem, Belgio
        • Reclutamento
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgio
        • Reclutamento
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgio
        • Reclutamento
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgio
        • Reclutamento
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brasile
      • Belo Horizonte, Brasile
        • Reclutamento
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasile
        • Reclutamento
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasile
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasile
        • Reclutamento
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasile
        • Reclutamento
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamento
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamento
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgaria
        • Reclutamento
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Reclutamento
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canada
        • Reclutamento
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Cechia
      • Hradec Králové, Cechia
        • Reclutamento
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Cechia
        • Ritirato
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Cechia
        • Reclutamento
        • Artroscan
      • Pilsen, Cechia
        • Reclutamento
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Cechia
        • Reclutamento
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Reclutamento
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Reclutamento
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Reclutamento
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Reclutamento
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Reclutamento
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Reclutamento
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Corea del Sud
      • Busan, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Corea del Sud
        • Attivo, non reclutante
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Corea del Sud
        • Ritirato
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Uijeongbu-si, Corea del Sud
        • Reclutamento
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca
        • Reclutamento
        • Bispebjerg Hospital
  • Francia
      • Créteil, Francia, 94000
        • Reclutamento
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Francia
        • Reclutamento
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Francia
        • Ritirato
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Francia
        • Reclutamento
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Francia, 75013
        • Reclutamento
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Francia
        • Reclutamento
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Francia
        • Reclutamento
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Grecia
      • Athens, Grecia
        • Reclutamento
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grecia
        • Reclutamento
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Grecia
        • Reclutamento
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Grecia
        • Reclutamento
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israele
      • Beersheba, Israele
        • Sospeso
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israele
        • Sospeso
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israele
        • Sospeso
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israele
        • Sospeso
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israele
        • Sospeso
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Nahariya, Israele
        • Sospeso
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Israele
        • Sospeso
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italia
      • Modena, Italia
        • Ritirato
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italia
        • Ritirato
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italia
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italia
        • Attivo, non reclutante
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italia
        • Ritirato
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italia
        • Ritirato
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italia
        • Reclutamento
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Lituania
      • Kaunas, Lituania
        • Reclutamento
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Lituania
        • Reclutamento
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Reclutamento
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Reclutamento
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Reclutamento
        • University of Malaya Medical Centre
  • Messico
      • Guadalajara, Messico
        • Reclutamento
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Messico
        • Reclutamento
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Messico
        • Reclutamento
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Messico
        • Reclutamento
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Messico
        • Reclutamento
        • Medical Care & Research
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nuova Zelanda
        • Reclutamento
        • Waikato Hospital
  • Polonia
      • Elblag, Polonia
        • Reclutamento
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polonia
        • Reclutamento
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polonia
        • Reclutamento
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polonia
        • Ritirato
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polonia, 90-153
        • Reclutamento
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polonia
        • Reclutamento
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polonia
        • Non ancora reclutamento
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polonia
        • Reclutamento
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polonia
        • Ritirato
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polonia
        • Reclutamento
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamento
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamento
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polonia
        • Reclutamento
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portogallo
      • Funchal, Portogallo, 9004-514
        • Reclutamento
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portogallo, 5000-508
        • Reclutamento
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
  • Romania
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Romania
        • Reclutamento
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Romania
        • Reclutamento
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Romania, 700111
        • Reclutamento
        • Gastromedica Srl
  • Slovacchia
      • Bratislava, Slovacchia
        • Reclutamento
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovacchia
        • Non ancora reclutamento
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovacchia
        • Reclutamento
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spagna
        • Ritirato
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spagna
        • Reclutamento
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Spagna
        • Attivo, non reclutante
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85641
        • Reclutamento
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 55130
        • Terminato
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Stati Uniti, 92118
        • Reclutamento
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90067
        • Reclutamento
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Attivo, non reclutante
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90404
        • Ritirato
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Reclutamento
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80829
        • Reclutamento
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Stati Uniti, 80113
        • Reclutamento
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Stati Uniti, 80120
        • Reclutamento
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Stati Uniti, 12105
        • Reclutamento
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33614
        • Reclutamento
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Non ancora reclutamento
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Stati Uniti, 71103
        • Reclutamento
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Stati Uniti, 48197
        • Attivo, non reclutante
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Stati Uniti, 87109
        • Attivo, non reclutante
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Reclutamento
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Reclutamento
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Reclutamento
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Stati Uniti, 38138
        • Reclutamento
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Stati Uniti, 22201
        • Reclutamento
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Reclutamento
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • Reclutamento
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 60612
        • Ritirato
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75203
        • Attivo, non reclutante
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Ritirato
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77584
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Stati Uniti, 77904
        • Ritirato
        • Gastro health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Stati Uniti, 78015
        • Reclutamento
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Stati Uniti, 76710
        • Ritirato
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Stati Uniti, 22903
        • Reclutamento
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23298
        • Non ancora reclutamento
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23226
        • Reclutamento
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Stati Uniti, 20007
        • Ritirato
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Reclutamento
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
  • Tailandia
      • Chiang Mai, Tailandia
        • Reclutamento
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Tailandia
        • Reclutamento
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Tailandia
        • Reclutamento
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria
        • Reclutamento
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Ungheria
        • Reclutamento
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Ungheria
        • Reclutamento
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione :

  • I partecipanti di sesso maschile o femminile devono avere un'età ≥ 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Partecipanti con diagnosi certa o probabile di colangite biliare primitiva (PBC)
  • Partecipanti che assumevano acido ursodesossicolico (UDCA) per almeno 12 mesi (a una dose stabile per ≥ 3 mesi) prima del periodo di screening e che prevedevano di rimanere con una dose stabile durante lo studio o che non erano in grado di tollerare il trattamento con UDCA (nessun UDCA per ≥ 3 mesi ) prima del periodo di screening (dosaggio standard di cura per paese).
  • I partecipanti che assumono farmaci per la gestione del prurito (ad es. colestiramina, rifampicina, naltrexone, sertralina o colchicina) devono essere trattati con una dose stabile per ≥ 3 mesi prima del periodo di screening.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini o donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici.
  • In grado di fornire un consenso informato firmato che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato (ICF) e nel presente protocollo.

Criteri di esclusione :

  • Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti incluse ma non limitate a: i) Colangite sclerosante primitiva (PSC). ii) Epatite autoimmune (AIH) secondo i criteri diagnostici semplificati dell'International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥ 6, o se trattata per una sovrapposizione di PBC con AIH, o se vi è sospetto clinico ed evidenza di sovrapposizione delle caratteristiche dell'AIH, che non può essere spiegato solo dalla risposta insufficiente all’UDCA. iii) Antigene di superficie dell'epatite B positivo (HBsAg). I partecipanti con HBsAg negativo e anticorpo core dell'epatite B (HBcAb) positivo possono essere idonei se l'acido desossiribonucleico del virus dell'epatite B (HBV DNA) è negativo. iv) Infezione da virus dell'epatite C (HCV) definita da anticorpi anti-HCV positivi e acido ribonucleico (RNA) HCV positivo (Nota: i partecipanti con anticorpi anti-HCV positivi a causa di infezione da HCV precedentemente trattata, possono essere arruolati se è presente un RNA HCV di conferma è stata documentata una risposta virale non rilevabile e sostenuta). v) Malattia epatica associata all'alcol (ALD). vi) Steatoepatite non alcolica (NASH). vii) Altre malattie epatiche croniche, come il deficit di alfa-1 antitripsina.
  • Anamnesi o presenza di scompenso epatico clinicamente significativo, tra cui: i) Anamnesi di trapianto di fegato, attuale inserimento in un elenco di trapianti di fegato, modello attuale per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD)-Na punteggio ≥12 a causa di insufficienza epatica (MELD-Na verrà calcolato solo quando MELD >11). ii) Evidenza di complicanze della cirrosi, inclusa scompenso epatico o evidenza di complicanze significative dell'ipertensione portale, inclusa la presenza di ascite che richiede trattamento; storia di sanguinamento da varici o interventi correlati (ad es. posizionamento di bendaggi varici o di shunt portosistemico intraepatico transgiugulare (TIPS); presenza di encefalopatia epatica di grado 2 o superiore secondo i criteri di West-Haven; storia o presenza di peritonite batterica spontanea. Nota: i partecipanti con varici a basso rischio (Grado I) senza storia di sanguinamento o altro trattamento possono essere idonei ad arruolarsi. iii) Sindrome epatorenale (HRS) (tipo I o II).
  • Anamnesi nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o test di conferma positivo per l'HIV di tipo 1 o 2.
  • Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici dell’ALP (ad es. morbo di Paget).
  • Prova di qualsiasi altra malattia immunologica, endocrina, ematologica, gastrointestinale, neurologica o psichiatrica clinicamente significativa instabile o non trattata valutata dallo sperimentatore; altre condizioni clinicamente significative che non sono ben controllate.
  • Condizioni mediche non epatiche che possono ridurre l’aspettativa di vita a <2 anni, compresi i tumori noti.
  • Storia di carcinoma epatocellulare.
  • Alfa-fetoproteina (AFP) >20 ng/mL con tomografia computerizzata (CT) epatica in 4 fasi o risonanza magnetica (MRI) che suggerisce la presenza di carcinoma epatocellulare.
  • Tumori maligni noti o storia di tumori maligni negli ultimi 5 anni, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale trattato con successo o del carcinoma in situ della cervice uterina.
  • È vietata la somministrazione dei seguenti farmaci durante lo studio e prima dello studio secondo le tempistiche specificate di seguito: i) 3 mesi prima del periodo di screening: fibrati, seladelpar, glitazoni, acido obeticolico, azatioprina, ciclosporina, metotrexato, micofenolato, pentossifillina , budesonide e altri corticosteroidi sistemici (solo per somministrazione cronica parenterale e orale); farmaci potenzialmente epatotossici (inclusi α-metil-dopa, acido valproico sodico, isoniazide o nitrofurantoina).
  • Partecipanti con precedente esposizione a elafibranor.

  • Partecipanti che stanno attualmente partecipando, intendono partecipare o hanno partecipato a uno studio sperimentale su un farmaco o uno studio su un dispositivo medico contenente un principio attivo entro 30 giorni o 5 emivite, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima del periodo di screening.

    i) Se lo studio precedente riguardava una terapia sperimentale studiata per un potenziale beneficio nella PBC e il potenziale agente terapeutico ha dimostrato di non avere effetti benefici nella PBC e non ci sono problemi di sicurezza, il partecipante può arruolarsi dopo 30 giorni o 5 mesi -vive dall'ultima dose dell'agente terapeutico, a seconda di quale sia la più lunga. ii) Per gli agenti terapeutici studiati per il potenziale beneficio nella PBC per i quali non è ancora chiaro se possa esserci un potenziale beneficio, i partecipanti possono arruolarsi dopo 6 mesi dall'ultima dose dell'agente terapeutico.

  • Elettrocardiogramma (ECG) con intervallo QT corretto secondo la formula di Fridericia (QTcF) >450 msec nei maschi o QTcF >470 msec nelle femmine per i partecipanti senza blocco di branca. Per i partecipanti con blocco di branca o altro ritardo di conduzione intraventricolare, un QTcF più lungo > 480 msec sarebbe da escludere.
  • Bilirubina totale (TBC) >2x ULN.
  • Alanina aminotransferasi (ALT) e/o aspartato aminotransferasi (AST) >5 volte ULN a SV1 o variabilità >40% sulla base di due valori consecutivi. L'intervallo tra le due misurazioni dovrebbe essere di almeno 2 settimane (e fino a 4 settimane):
  • Creatinina fosfochinasi (CPK) >2x ULN.
  • Conta piastrinica <75.000/μL
  • Rapporto internazionale normalizzato (INR) >1,5 in assenza di terapia anticoagulante.
  • Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 secondo la formula dello studio Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-6 presso SV1.
  • Malattia renale significativa, inclusa la sindrome nefritica, malattia renale cronica (definita come partecipanti con evidenza di funzionalità renale significativamente compromessa o danno renale sottostante).
  • Per le partecipanti di sesso femminile: gravidanza in corso nota, test di gravidanza su siero positivo o allattamento al seno.
  • Assunzione regolare di alcol superiore al limite raccomandato di 1 drink standard al giorno per uomini o donne.
  • Storia di abuso di alcol o abuso di altre sostanze entro 1 anno prima dell'SV1.
  • Un test farmacologico positivo allo screening sarebbe esclusivo a meno che non possa essere spiegato da un farmaco prescritto. L'uso del cannabidiolo (CBD) o di altri cannabinoidi non è esclusivo per questo studio.
  • Ipersensibilità nota all'elafibranor o ad uno qualsiasi degli eccipienti del(i) prodotto(i) sperimentale(i).
  • Instabilità mentale o incompetenza, tale da rendere incerta la validità del consenso informato o la capacità di aderire allo studio.
  • Qualsiasi altra condizione che, a giudizio dello sperimentatore, interferirebbe con la partecipazione o il completamento dello studio, o metterebbe a rischio il partecipante, incluso un potenziale partecipante valutato ad alto rischio di non conformità allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Triplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Droga: Elafibranor
Durata: fino a un periodo di trattamento in doppio cieco stimato di 42 mesi (3,5 anni) durante il quale la compressa di elafibranor da 80 mg verrà somministrata una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Altro: Placebo da 80 mg abbinato
Durata: fino a un periodo di trattamento in doppio cieco stimato di 42 mesi (3,5 anni) durante il quale la compressa placebo corrispondente verrà somministrata una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Event-free survival
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo 0 alle 24 ore: AUC0-24
Lasso di tempo: Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Concentrazione plasmatica massima (picco) del farmaco: Cmax
Lasso di tempo: Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Tempo per raggiungere la concentrazione plasmatica massima (picco) dopo la somministrazione del farmaco): Tmax
Lasso di tempo: Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Clearance apparente del farmaco dal plasma (CL)
Lasso di tempo: Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Volume apparente di distribuzione (VZ)
Lasso di tempo: Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Al giorno 1/basale, al mese 6 e al mese 12 (durante un periodo di dosaggio di 24 ore)
Variazione rispetto al basale della fosfatasi alcalina (ALP)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale della bilirubina totale (TBC)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP≤ 1,67x ULN e TB≤ ULN
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con normalizzazione di TB e ALP
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Definito come TB<Limite superiore normale (ULN) e ALP<ULN
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con stabilizzazione della tubercolosi (ovvero nessun aumento)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Definito come TB < 1x ULN o aumento rispetto al basale <0,1x ULN
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con una risposta basata sulla normalizzazione dell'albumina
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nella misurazione della rigidità epatica (LSM)
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Valutato mediante elastografia transitoria controllata dalle vibrazioni (VCTE) utilizzando Fibroscan® il giorno della visita.
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei punteggi di rischio PBC basati sul punteggio PBC del Regno Unito (UK).
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Il punteggio di rischio PBC sviluppato dal Consorzio Regno Unito (UK)-PBC è un sistema di punteggio e il calcolo si basa sulle misurazioni dei test di laboratorio e sui limiti superiori della norma (ULN) per la bilirubina totale (BIL12); alanina transaminasi o aspartato transaminasi (TA12) e fosfatasi alcalina (ALP12) dopo almeno 12 mesi di UDCA e le misurazioni dei test di laboratorio e i limiti inferiori della norma (LLN) per l'albumina sierica e la conta piastrinica nello stesso periodo di tempo. Un numero elevato è indicativo di un punteggio peggiore.
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione dei livelli sierici di aspartato aminotransferasi (AST) rispetto al basale
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione dei livelli sierici di ALT rispetto al basale
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione dei livelli sierici di gamma-glutamil transferasi (GGT) rispetto al basale
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione dei livelli sierici di albumina rispetto al basale
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale della funzionalità epatica: rapporto internazionale normalizzato (INR)
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale della funzionalità epatica: ALP frazionata
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti senza peggioramento del LSM
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Valutato da VCTE utilizzando Fibroscan® definito come nessun aumento >2kPa rispetto al basale
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con riduzione ALP del 40%
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <1,5x ULN, diminuzione dell'ALP ≥15% e TB ≤ULN
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <1,5 volte ULN, diminuzione dell'ALP ≥40% e tubercolosi ≤ULN
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <1,67x ULN, diminuzione dell'ALP ≥15% e TB ≤ULN
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP <3x ULN, AST <2x ULN e TB ≤1 mg/dL (Parigi I)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN e TB ≤1 mg/dL (criteri di Parigi II)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con normalizzazione della tubercolosi anormale
Lasso di tempo: Valutato al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Valutato al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con normalizzazione di tubercolosi e albumina anormali (criteri di Rotterdam)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei parametri lipidici: colesterolo totale (TC)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei parametri lipidici: colesterolo lipoproteico ad alta densità (HDL-C)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei parametri lipidici: colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei parametri lipidici: trigliceridi (TG)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con una risposta nel punteggio NRS PBC Worst Itch
Lasso di tempo: Per 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Definito come riduzione di ≥ 2 punti rispetto al NRS basale nei partecipanti con un NRS basale ≥ 4
Per 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con una risposta nella PBC Worst Itch NRS
Lasso di tempo: Valutato nel corso di 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Definito come riduzione ≥ 3 punti rispetto al NRS basale nei partecipanti con un NRS basale ≥ 4
Valutato nel corso di 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nella scala 5D-Prurito
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Questionario che valuta i sintomi in termini di 5 domini: grado, durata, direzione, disabilità e distribuzione. I partecipanti valutano i loro sintomi nel periodo di 2 settimane precedenti su una scala da 1 a 5, dove 5 indica i più colpiti.
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Una scala a 1 elemento e 5 punti progettata per valutare l'impressione del partecipante sulla gravità della malattia
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C)
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Una scala composta da 1 elemento e 5 punti progettata per valutare l'impressione del partecipante del cambiamento nella gravità della malattia rispetto alla visita di riferimento
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio PBC-40
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Questionario a 40 voci che valuta i sintomi in 6 ambiti: affaticamento, funzione emotiva e sociale, cognitiva, sintomi generali e prurito. I partecipanti rispondono su una scala di risposta verbale, a seconda della sezione le opzioni vanno da "mai" / "per niente" / "fortemente in disaccordo" a "sempre" / "molto" / "fortemente d'accordo". Sei elementi (3/3 nel dominio del prurito, 2/10 nel dominio sociale e 1/7 nel dominio dei sintomi generali) includono anche un'opzione "non applicabile". Viene fornito un punteggio per ciascun dominio (ma non viene calcolato un punteggio totale), con ciascuna scala di risposta verbale correlata a un punteggio da 1 a 5 per elemento (da 0 a 5 per gli elementi con l'opzione "non applicabile") dove 5 rappresenta il più colpito (onere maggiore). Il PBC-40 ha un periodo di richiamo di 4 settimane.
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale del punteggio della scala numerica di valutazione del prurito PBC (NRS).
Lasso di tempo: Valutato nel corso di 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Questionario sui risultati autosomministrati riferiti dal paziente che misura l'intensità del prurito. Chiede ai partecipanti di valutare l'intensità del loro peggior prurito su una scala a 11 punti che va da 0 (nessun prurito) a 10 (peggior prurito immaginabile): - una volta al giorno (periodo di richiamo di 24 ore) utilizzando l'eDiary durante lo screening e la fase iniziale 2 anni di studio, - alle visite cliniche (periodo di richiamo di 7 giorni), dall'anno 3 in poi
Valutato nel corso di 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel questionario EuroQol a 5 dimensioni a 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Questionario standardizzato autosomministrato che valuta le 5 dimensioni di mobilità, cura di sé, attività abituali, dolore/disagio, ansia/depressione in modo descrittivo (ogni dimensione ha 5 livelli) e lo stato di salute generale tramite una scala analogica visiva EQ (VAS) .
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nella produttività lavorativa e nella salute generale di compromissione delle attività (WPAI-GH)
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Questionario che misura l'assenteismo, il presenzialismo e le menomazioni nell'attività non retribuita a causa di problemi di salute negli ultimi sette giorni. Si compone di 6 domande: 1=attualmente occupato; 2=ore perse per problemi di salute; 3=ore perse per altri motivi; 4=ore effettivamente lavorate; 5=grado di salute influenzato dalla produttività durante il lavoro (utilizzando una scala analogica visiva (VAS) da 0 a 10); 6=grado di produttività influenzata dalla salute nelle attività regolari non retribuite (VAS).
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel punteggio 3,0 del modello per la malattia epatica allo stadio terminale (MELD).
Lasso di tempo: Dallo screening fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Il punteggio MELD 3.0 è calcolato in base a parametri (sesso, creatinina, bilirubina, INR, sodio e albumina) dove un punteggio elevato indica un rischio maggiore di dover ricorrere a un trapianto di fegato.
Dallo screening fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel grado di Child Pugh
Lasso di tempo: Dallo screening fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)

Il grado Child Pugh viene calcolato utilizzando bilirubina, albumina, INR, ascite ed encefalopatia.

Un voto elevato è indicativo di una malattia epatica peggiore.
Dallo screening fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con risposta biochimica completa
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Definiti come livelli normali di tubercolosi, ALP, transaminasi, albumina e rapporto internazionale normalizzato (INR)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei punteggi di rischio PBC basati sul punteggio Global PBC Study Group (GLOBE).
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)

Il punteggio GLOBE è uno strumento validato di valutazione del rischio che fornisce una stima della sopravvivenza libera da trapianto per i pazienti affetti da PBC. È stato sviluppato dal Global PBC Study Group utilizzando il modello di regressione di Cox su oltre 4.000 pazienti affetti da PBC. Un punteggio GLOBE inferiore prevede un rischio inferiore. Si calcola dalla seguente equazione:

Punteggio GLOBE = (0,044378 * età + 0,93982 * LN(bilirubina totale/ULN) +(0,335648 * LN(fosfatasi alcalina/ULN)) - 2,266708 * albumina /LLN -0,002581 * conta piastrinica per 109/L) + 1,216865

Sistema di punteggio GLOBE, il cui calcolo si basa sui valori sierici di bilirubina, ALP, albumina e conta piastrinica dopo 1 anno di trattamento e sull'età al basale. Un numero elevato è indicativo di un punteggio peggiore.
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentuale di partecipanti con LSM ≥15 kPa
Lasso di tempo: Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Valutato da VCTE utilizzando Fibroscan®
Al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale dei parametri lipidici: colesterolo lipoproteico a densità molto bassa calcolato (VLDL-C)
Lasso di tempo: Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Al mese 6, al mese 12 e ogni 12 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nel modulo informativo sulla fatica riportato dal paziente (PROMIS) 7a
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
È composto da 7 item che misurano sia l'esperienza della fatica che l'interferenza della fatica sulle attività quotidiane nell'ultima settimana. Le opzioni di risposta sono su una scala Likert a 5 punti, che va da 1 a 5. I punteggi possono variare da 7 a 35, con punteggi più alti che indicano maggiore affaticamento.
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Variazione rispetto al basale nella scala della sonnolenza di Epworth (ESS)
Lasso di tempo: Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Questionario autosomministrato composto da 8 domande che chiedono di valutare la probabilità di addormentarsi in diverse situazioni comunemente incontrate nella vita quotidiana (a ciascuna domanda può essere assegnato un punteggio da 0 a 3 punti; '0' indica assenza di sonnolenza, '3' indica sonnolenza significativa). Fornisce un punteggio totale che ha dimostrato di essere correlato al livello di sonnolenza diurna del partecipante (intervallo di punteggio totale 0-24 punti).
Valutato ogni 6 mesi fino alla fine del trattamento (durata massima di 3,5 anni)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Lasso di tempo: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Lasso di tempo: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Lasso di tempo: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Lasso di tempo: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ipsen

Investigatori

  • Direttore dello studio: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 agosto 2023

Completamento primario (Stimato)

31 maggio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 maggio 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 agosto 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 agosto 2023

Primo Inserito (Effettivo)

30 agosto 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CLIN-60190-454
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati a livello del paziente e ai relativi documenti di studio, tra cui il rapporto dello studio clinico, il protocollo dello studio con eventuali modifiche, il modulo del rapporto del caso con annotazioni, il piano di analisi statistica e le specifiche del set di dati. I dati a livello del paziente verranno resi anonimi e i documenti dello studio verranno oscurati per proteggere la privacy dei partecipanti allo studio.

Eventuali richieste devono essere inviate a www.vivli.org per la valutazione da parte di un comitato di revisione scientifica indipendente.

Periodo di condivisione IPD

Ove applicabile, i dati degli studi ammissibili sono disponibili 6 mesi dopo che il medicinale studiato e l'indicazione sono stati approvati negli Stati Uniti e nell'UE o dopo che il manoscritto primario che descrive i risultati è stato accettato per la pubblicazione, a seconda di quale evento si verifica successivamente.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione di Ipsen, sugli studi ammissibili e sul processo di condivisione sono disponibili qui (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Elafibranor

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi