Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Elafibranor hosszú távú vizsgálata elsődleges epecholangitisben szenvedő felnőttek körében (ELFIDENCE)

2026. augusztus 28. frissítette: Ipsen

III. fázisú randomizált, párhuzamos csoportos, kettős vak, placebo-kontrollos, kétkarú vizsgálat az Elafibranor 80 mg hatásosságának és biztonságosságának értékelésére a hosszú távú klinikai eredményekre az elsődleges biliaris cholangitisben (PBC) szenvedő felnőttek körében

A vizsgálat résztvevői megerősítették a primer biliáris cholangitist (PBC).

A résztvevők nem reagálnak megfelelően vagy intoleranciát mutatnak az urzodezoxikólsavra (UDCA), amely a PBC kezelésére használt gyógyszer.

A PBC olyan betegség, amely lassan fejlődik. Károsítja az epevezetékeket a májban, ami epesavak felhalmozódásához vezet, ami további károsodást okoz.

A PBC májkárosodása hegesedéshez (cirrózishoz) vezethet. A PBC többféle tünethez is társulhat. Sok PBC-ben szenvedő embernek májátültetésre lehet szüksége, vagy meghalhat, ha a betegség előrehalad, és nem történik májátültetés.

Ez a vizsgálat az elafibranor (a vizsgált gyógyszer) napi adagját a placebó (hatóanyag nélküli kezelés) napi adagjával fogja összehasonlítani. Minden résztvevő körülbelül 7 évig vesz részt a vizsgálatban.

Ennek a vizsgálatnak a fő célja annak meghatározása, hogy az elafibranor jobb-e a placebónál a betegség súlyosbodását mutató klinikai kimenetelű események megelőzésében (beleértve a májtranszplantációhoz vagy halálhoz vezető betegség progresszióját).

Ez a tanulmány az elafibranorral végzett hosszú távú kezelés biztonságosságát, valamint az olyan tünetekre gyakorolt ​​hatást is vizsgálja, mint a viszketés és a fáradtság.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

276

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Argentína
      • Buenos Aires, Argentína
        • Toborzás
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentína
        • Toborzás
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentína
        • Toborzás
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentína
        • Toborzás
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentína
        • Toborzás
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentína
        • Visszavont
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentína
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentína
        • Toborzás
        • Hospital El Cruce
  • Ausztrália
      • Birtinya, Ausztrália
        • Toborzás
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Ausztrália
        • Toborzás
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Ausztrália
        • Visszavont
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Ausztrália
        • Visszavont
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Ausztrália
        • Visszavont
        • St George Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • Toborzás
        • Westmead Hospital
  • Belgium
      • Edegem, Belgium
        • Visszavont
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgium
        • Visszavont
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgium
        • Toborzás
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgium
        • Visszavont
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brazília
      • Belo Horizonte, Brazília
        • Toborzás
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brazília
        • Toborzás
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brazília
        • Toborzás
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brazília
        • Toborzás
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brazília
        • Toborzás
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brazília
        • Toborzás
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brazília
        • Toborzás
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária
        • Toborzás
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgária
        • Toborzás
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgária
        • Aktív, nem toborzó
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Toborzás
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Toborzás
        • Enroll SpA
      • Santiago, Chile
        • Toborzás
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Toborzás
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Toborzás
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Toborzás
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Csehország
      • Hradec Králové, Csehország
        • Toborzás
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Csehország
        • Visszavont
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Csehország
        • Toborzás
        • Artroscan
      • Pilsen, Csehország
        • Toborzás
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Csehország
        • Toborzás
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • Toborzás
        • Bispebjerg Hospital
  • Dél -Korea
      • Busan, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Dél -Korea
        • Visszavont
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Dél -Korea
        • Visszavont
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Dél -Korea
        • Toborzás
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Visszavont
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Toborzás
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Visszavont
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Dél -Korea
        • Megszűnt
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Dél -Korea
        • Toborzás
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu ST. Mary's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Egyesült Államok, 85641
        • Toborzás
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 55130
        • Megszűnt
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Egyesült Államok, 92118
        • Toborzás
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
        • Visszavont
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90404
        • Visszavont
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90067
        • Aktív, nem toborzó
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Toborzás
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Egyesült Államok, 80829
        • Toborzás
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Egyesült Államok, 80113
        • Toborzás
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Egyesült Államok, 80120
        • Toborzás
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Egyesült Államok, 33136
        • Toborzás
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Egyesült Államok, 12105
        • Toborzás
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Egyesült Államok, 33614
        • Toborzás
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Még nincs toborzás
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Egyesült Államok, 71103
        • Toborzás
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Toborzás
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Egyesült Államok, 48197
        • Visszavont
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Toborzás
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Egyesült Államok, 87109
        • Megszűnt
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Toborzás
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Toborzás
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29425
        • Toborzás
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Egyesült Államok, 38138
        • Toborzás
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Egyesült Államok, 22201
        • Toborzás
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Egyesült Államok, 78757
        • Toborzás
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75390
        • Toborzás
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75203
        • Toborzás
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 60612
        • Visszavont
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Egyesült Államok, 75203
        • Megszűnt
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Visszavont
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Toborzás
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77584
        • Aktív, nem toborzó
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Egyesült Államok, 77904
        • Megszűnt
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78015
        • Toborzás
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Egyesült Államok, 76710
        • Visszavont
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Egyesült Államok, 22903
        • Toborzás
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
        • Még nincs toborzás
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23226
        • Toborzás
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Egyesült Államok, 20007
        • Visszavont
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Toborzás
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Egyesült Államok, 25701
        • Toborzás
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Franciaország
      • Créteil, Franciaország, 94000
        • Toborzás
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Franciaország
        • Visszavont
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Franciaország
        • Toborzás
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Franciaország
        • Visszavont
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Franciaország, 75013
        • Toborzás
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Franciaország
        • Visszavont
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Franciaország
        • Visszavont
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Franciaország
        • Visszavont
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Görögország
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Görögország
        • Toborzás
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Görögország
        • Toborzás
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Izrael
      • Beersheba, Izrael
        • Visszavont
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Izrael
        • Visszavont
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Izrael
        • Megszűnt
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Izrael
        • Megszűnt
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Megszűnt
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Izrael
        • Visszavont
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Visszavont
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Toborzás
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Kanada
        • Toborzás
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Lengyelország
      • Elblag, Lengyelország
        • Toborzás
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Lengyelország
        • Toborzás
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Lengyelország
        • Toborzás
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Lengyelország
        • Visszavont
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Lengyelország, 90-153
        • Toborzás
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Lengyelország
        • Toborzás
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Lengyelország
        • Még nincs toborzás
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Lengyelország
        • Toborzás
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Lengyelország
        • Visszavont
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Lengyelország
        • Toborzás
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Lengyelország
        • Toborzás
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Lengyelország
        • Toborzás
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Lengyelország
        • Toborzás
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Litvánia
      • Kaunas, Litvánia
        • Toborzás
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litvánia
        • Toborzás
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Magyarország
      • Budapest, Magyarország
        • Toborzás
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Magyarország
        • Toborzás
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Magyarország
        • Toborzás
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Toborzás
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Toborzás
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Toborzás
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexikó
      • Guadalajara, Mexikó
        • Toborzás
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexikó
        • Toborzás
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexikó
        • Toborzás
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexikó
        • Toborzás
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexikó
        • Toborzás
        • Medical Care & Research
  • Olaszország
      • Modena, Olaszország
        • Visszavont
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Olaszország
        • Aktív, nem toborzó
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Olaszország
        • Megszűnt
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Olaszország
        • Visszavont
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Olaszország
        • Megszűnt
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Olaszország
        • Visszavont
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Olaszország
        • Visszavont
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Olaszország
        • Visszavont
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Portugália
      • Funchal, Portugália, 9004-514
        • Toborzás
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugália, 5000-508
        • Toborzás
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugália
        • Toborzás
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Románia
      • Bucharest, Románia
        • Toborzás
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Románia
        • Toborzás
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Románia
        • Toborzás
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Románia
        • Toborzás
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Románia, 700111
        • Toborzás
        • GastroMedica SRL
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanyolország
        • Visszavont
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanyolország
        • Toborzás
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spanyolország
        • Aktív, nem toborzó
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spanyolország
        • Aktív, nem toborzó
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanyolország, 46026
        • Megszűnt
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, Spanyolország
        • Visszavont
        • Hospital Universitario Río Hortega
      • Zaragoza, Spanyolország
        • Toborzás
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Szlovákia
      • Bratislava, Szlovákia
        • Toborzás
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Szlovákia
        • Toborzás
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Szlovákia
        • Toborzás
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Thaiföld
      • Chiang Mai, Thaiföld
        • Toborzás
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thaiföld
        • Toborzás
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thaiföld
        • Toborzás
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Új Zéland
      • Christchurch, Új Zéland
        • Toborzás
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Új Zéland
        • Toborzás
        • Waikato Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • A férfi vagy női résztvevőknek a beleegyező nyilatkozat aláírásának időpontjában legalább 18 évesnek kell lenniük.
  • Azok a résztvevők, akiknél az elsődleges biliaris cholangitis (PBC) határozott vagy valószínű diagnózisa van
  • Azok a résztvevők, akik legalább 12 hónapig urzodezoxikólsavat (UDCA) szedtek a szűrési időszak előtt (stabil dózisban ≥3 hónapig), és várhatóan stabil dózisban maradnak a vizsgálat során, vagy nem tolerálják az UDCA-kezelést (3 hónapig nem UDCA) ) a szűrési időszak előtt (országonkénti standard gondozási adagolás).
  • Azok a résztvevők, akik a viszketés kezelésére gyógyszereket szednek (pl. kolesztiramin, rifampin, naltrexon, szertralin vagy kolhicin) a szűrési időszak előtt legalább 3 hónapig stabil adagban kell lennie.
  • A férfiak és nők fogamzásgátlásának összhangban kell lennie a klinikai vizsgálatokban részt vevők fogamzásgátlási módszereire vonatkozó helyi előírásokkal.
  • Képes aláírt beleegyező nyilatkozatot adni, amely magában foglalja a tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapon (ICF) és a jelen jegyzőkönyvben felsorolt ​​követelmények és korlátozások betartását.

Kizárási kritériumok :

  • Egyéb egyidejű májbetegség anamnézisében vagy jelenléte, beleértve, de nem kizárólagosan: i) Primer szklerotizáló cholangitis (PSC). ii) Autoimmun hepatitis (AIH) a Nemzetközi Autoimmun Hepatitis Csoport (IAIHG) egyszerűsített diagnosztikai kritériumai szerint ≥6, vagy ha a PBC és az AIH átfedése miatt kezelik, vagy ha fennáll az AIH jellemzőinek átfedésének klinikai gyanúja és bizonyítéka, ez nem egyedül az UDCA-ra adott elégtelen válaszokkal magyarázható. iii) Pozitív hepatitis B felszíni antigén (HBsAg). A negatív HBsAg-vel és pozitív hepatitis B core antitesttel (HBcAb) rendelkező résztvevők jogosultak lehetnek, ha a hepatitis B vírus dezoxiribonukleinsav (HBV DNS) negatív. iv) Hepatitis C vírus (HCV) fertőzés, amelyet pozitív anti-HCV antitest és pozitív HCV ribonukleinsav (RNS) határoz meg (Megjegyzés: A korábban kezelt HCV-fertőzés miatt pozitív anti-HCV antitesttel rendelkező résztvevőket megerősítő HCV RNS esetén lehet regisztrálni kimutathatatlan és tartós vírusválaszt dokumentáltak). v) Alkohollal összefüggő májbetegség (ALD). vi) Nem alkoholos steatohepatitis (NASH). vii) Egyéb krónikus májbetegségek, például alfa-1-antitripszin-hiány.
  • Klinikailag szignifikáns májdekompenzáció anamnézisében vagy jelenléte, beleértve: i) Májtranszplantáció anamnézisében, jelenlegi májátültetési listán való elhelyezés, a végstádiumú májbetegség (MELD) jelenlegi modellje - májkárosodás miatti Na pontszám ≥12 (MELD-Na) csak akkor kerül kiszámításra, ha MELD >11). ii) A cirrhosis szövődményeinek bizonyítéka, beleértve a máj dekompenzációját, vagy a jelentős portális hipertóniás szövődmények bizonyítéka, beleértve a kezelést igénylő ascites jelenlétét; visszérvérzés vagy kapcsolódó beavatkozások anamnézisében (pl. varicealis sávozás vagy transzjuguláris intrahepatikus portosisztémás shunt (TIPS) elhelyezése); 2. fokozatú vagy magasabb hepatikus encephalopathia jelenléte a West-Haven-kritériumok szerint; spontán bakteriális peritonitis anamnézisében vagy jelenlétében. Megjegyzés: Azok a résztvevők, akik alacsony kockázatú (I. fokozatú) varixban szenvednek, és nem fordult elő vérzés vagy egyéb kezelés, jogosultak lehetnek a felvételre. iii) Hepatorenalis szindróma (HRS) (I. vagy II. típusú).
  • Ismert humán immundeficiencia vírus (HIV) fertőzés anamnézisében, vagy pozitív megerősítő tesztje van az 1-es vagy 2-es típusú HIV-re.
  • Olyan egészségügyi állapotok, amelyek az ALP nem hepatikus növekedését okozhatják (pl. Paget-kór).
  • Bármely egyéb instabil vagy kezeletlen, klinikailag jelentős immunológiai, endokrin, hematológiai, gasztrointesztinális, neurológiai vagy pszichiátriai betegség bizonyítéka a vizsgáló értékelése szerint; egyéb klinikailag jelentős állapotok, amelyek nem jól kontrolláltak.
  • Nem májbetegségek, amelyek a várható élettartamot 2 év alattira csökkenthetik, beleértve az ismert rákos megbetegedéseket is.
  • Hepatocelluláris karcinóma anamnézisében.
  • Alfa-fetoprotein (AFP) >20 ng/ml 4 fázisú máj számítógépes tomográfiával (CT) vagy mágneses rezonancia képalkotással (MRI) hepatocelluláris karcinóma jelenlétére utal.
  • Ismert rosszindulatú daganat vagy rosszindulatú daganat a kórtörténetében az elmúlt 5 évben, kivéve a helyi, sikeresen kezelt bazálissejtes karcinómát vagy a méhnyak in situ karcinómáját.
  • Tilos a következő gyógyszerek beadása a vizsgálat alatt és a vizsgálat előtt az alábbiakban meghatározott időrend szerint: i) 3 hónappal a szűrési időszak előtt: fibrátok, szeladelpar, glitazonok, obetikolsav, azatioprin, ciklosporin, metotrexát, mikofenolát, pentoxifillin , budezonid és más szisztémás kortikoszteroidok (csak parenterális és orális krónikus adagolás esetén); potenciálisan hepatotoxikus gyógyszerek (beleértve az α-metil-dopát, nátrium-valproinsavat, izoniazidot vagy nitrofurantoint).
  • Azok a résztvevők, akik korábban elafibranorral érintkeztek.

  • Azok a résztvevők, akik a szűrési időszakot megelőző 30 napon vagy 5 felezési időn belül aktív hatóanyagot tartalmazó vizsgálati gyógyszervizsgálatban vagy orvostechnikai eszköz vizsgálatban vesznek részt, részt kívánnak venni, vagy részt vettek ilyenben.

    i) Ha az előző vizsgálat egy kísérleti terápiára vonatkozott, amelyet a PBC potenciális előnye szempontjából vizsgáltak, és a potenciális terápiás szerről bebizonyosodott, hogy nincs jótékony hatása a PBC-re, és nincsenek biztonsági aggályok, a résztvevő 30 nap vagy 5 fele után jelentkezhet be. - a terápiás szer utolsó adagjától él, attól függően, hogy melyik a hosszabb. ii) Azon terápiás szerek esetében, amelyeket a PBC-ben potenciális előnyök szempontjából vizsgálnak, és még mindig nem világos, hogy potenciális előnyökkel járhat-e, a résztvevők a terápiás szer utolsó adagjától számított 6 hónap elteltével jelentkezhetnek be.

  • Elektrokardiogram (EKG) a Fridericia-képlettel korrigált QT-intervallumtal (QTcF) >450 msec férfiaknál vagy QTcF >470msec nőknél a köteg elágazás blokkolása nélkül. Azoknál a résztvevőknél, akiknél a köteg elágazás blokkja vagy más intraventrikuláris vezetési késleltetése van, a hosszabb QTcF >480 msec kizárás lenne.
  • Összes bilirubin (TB) > 2x ULN.
  • Alanin aminotranszferáz (ALT) és/vagy aszpartát aminotranszferáz (AST) > 5x ULN SV1-nél, vagy variabilitás >40% két egymást követő érték alapján. A két mérés közötti intervallumnak legalább 2 hétnek (legfeljebb 4 hétnek) kell lennie:
  • Kreatinin-foszfokináz (CPK) > 2x ULN.
  • Thrombocytaszám <75 000/μl
  • Nemzetközi normalizált arány (INR) >1,5 antikoaguláns terápia hiányában.
  • Becsült glomeruláris filtrációs sebesség (eGFR) <45 ml/perc/1,73 m2 az étrend módosítása vesebetegségben (MDRD)-6 szerint, az SV1 vizsgálati képlete szerint.
  • Jelentős vesebetegség, beleértve a nephritis szindrómát, krónikus vesebetegséget (a definíció szerint olyan résztvevők, akiknél jelentős vesekárosodás vagy mögöttes vesekárosodás áll fenn).
  • Női résztvevőknek: ismert aktuális terhesség, vagy pozitív szérum terhességi tesztet mutatott, vagy szoptat.
  • Férfiak és nők számára ajánlott napi 1 normál ital határértéket meghaladó rendszeres alkoholfogyasztás.
  • Alkohollal vagy más szerrel való visszaélés anamnézisében az SV1-et megelőző 1 éven belül.
  • A pozitív gyógyszerszűrés a szűréskor kirekesztő lenne, hacsak nem magyarázható az előírt gyógyszeres kezelés. A kannabidiol (CBD) vagy más kannabinoidok használata nem kizáró ok ebben a vizsgálatban.
  • Ismert túlérzékenység az elafibranorral vagy a vizsgálati készítmény(ek) bármely segédanyagával szemben.
  • Mentális instabilitás vagy inkompetencia, ami miatt bizonytalan a tájékozott beleegyezés érvényessége vagy a vizsgálatnak való megfelelés képessége.
  • Bármilyen egyéb feltétel, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarná a vizsgálatban való részvételt vagy annak befejezését, vagy veszélyeztetné a résztvevőt, beleértve azt a potenciális résztvevőt is, akiről úgy ítélték meg, hogy nagy a kockázata annak, hogy nem felel meg a vizsgálatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Drog: Elafibranor
Időtartam: legfeljebb 42 hónapos (3,5 éves) kettős vak kezelési időszak, amely alatt az Elafibranor 80 mg-os tablettát naponta egyszer adják be
Placebo Comparator: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Egyéb: 80 mg placebónak felel meg
Időtartam: becslések szerint legfeljebb 42 hónapos (3,5 éves) kettős vak kezelési időszak, amely során a megfelelő placebo tablettát naponta egyszer adják be

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Event-free survival
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület 0 és 24 óra között: AUC0-24
Időkeret: Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Maximális (csúcs) plazma gyógyszerkoncentráció: Cmax
Időkeret: Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
A maximális (csúcs) plazmakoncentráció elérésének ideje a gyógyszer beadását követően: Tmax
Időkeret: Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
A gyógyszer látszólagos kiürülése a plazmából (CL)
Időkeret: Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Látszólagos eloszlási térfogat (VZ)
Időkeret: Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Az 1. napon/alapállapotban, a 6. és a 12. hónapban (24 órás adagolási időszak alatt)
Az alkalikus foszfatáz (ALP) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Az összbilirubin (TB) változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek ALP≤ 1,67-szerese ULN és TB≤ ULN
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A TB és ALP normalizálódású résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Meghatározása: TB< normál felső határ (ULN) és ALP< ULN
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a tuberkulózis stabilizálódott (azaz nincs növekedés)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A TB< 1x ULN vagy növekedés a kiindulási értékhez képest <0,1x ULN
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Az albumin normalizálása alapján választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a májmerevség mérésében (LSM)
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Vibrációkontrollált tranziens elasztográfiával (VCTE) értékelték Fibroscan® segítségével a látogatás napján.
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a PBC kockázati pontszámokban az Egyesült Királyság (UK)-PBC pontszám alapján.
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Az Egyesült Királyság (UK)-PBC Consortium által kifejlesztett PBC-kockázati pontszám egy pontozási rendszer, és a számítás laboratóriumi vizsgálati méréseken és a teljes bilirubin (BIL12) normál felső határán (ULN) alapul; alanin transzamináz vagy aszpartát transzamináz (TA12), és alkalikus foszfatáz (ALP12) legalább 12 hónapos UDCA után, valamint a szérum albumin és a vérlemezkeszám laboratóriumi tesztjei és alsó határértékei (LLN) ugyanabban az időkeretben. A magas szám rosszabb eredményt jelez.
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Az aszpartát-aminotranszferáz (AST) szérumszintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Az ALT szérumszintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A gamma-glutamil-transzferáz (GGT) szérumszintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Az albumin szérumszintjének változása a kiindulási értékhez képest
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A májfunkció változása a kiindulási értékhez képest: nemzetközi normalizált arány (INR)
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a májfunkcióban: frakcionált ALP
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél nem romlott az LSM
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A VCTE értékelése Fibroscan® használatával, úgy definiálva, hogy nincs emelkedés >2 kPa az alapvonalhoz képest
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az ALP 40%-kal csökkent
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az ALP < 1,5-szerese az ULN-nek, az ALP-csökkenés ≥15% és a TB ≤ULN
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az ALP < 1,5-szerese a felső határértéknek, az ALP csökkenése ≥40% és a TB ≤ULN
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek ALP-értéke <1,67x ULN, ALP-csökkenés ≥15% és TB ≤ULN
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek ALP-értéke <3x ULN, AST <2x ULN és TB ≤1 mg/dl (Párizs I)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél az ALP ≤ 1,5x ULN, AST ≤ 1,5x ULN és TB ≤1 mg/dl (Párizs II kritériumok)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A kóros tbc-ben normalizálódott résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Értékelés a 6. hónapban, a 12. hónapban és a kezelés végéig 12 havonta (maximum 3,5 év)
Értékelés a 6. hónapban, a 12. hónapban és a kezelés végéig 12 havonta (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknél a kóros tbc és az albumin normalizálódott (rotterdami kritériumok)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás a kiindulási értékhez képest a lipid paraméterekben: összkoleszterin (TC)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A lipid paraméterek változása a kiindulási értékhez képest: nagy sűrűségű lipoprotein koleszterin (HDL-C)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A lipid paraméterek változása a kiindulási értékhez képest: alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a lipid paraméterekben: trigliceridek (TG)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A válaszadó résztvevők százalékos aránya a PBC legrosszabb viszketés NRS pontszámában
Időkeret: 6 hónapig a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A kiindulási NRS-hez képest ≥2 pontos csökkenést jelent azoknál a résztvevőknél, akiknél az alapvonal NRS ≥4
6 hónapig a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A PBC Worst Itch NRS-ben választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: 6 hónapig a kezelés végéig értékelve (maximum 3,5 év)
A kiindulási NRS-hez képest ≥3 pontos csökkenés azoknál a résztvevőknél, akiknél az alapvonal NRS ≥4
6 hónapig a kezelés végéig értékelve (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest az 5D-Itch skálán
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Kérdőív, amely 5 területen méri fel a tüneteket: mértéke, időtartama, iránya, fogyatékossága és megoszlása. A résztvevők egy 1-től 5-ig terjedő skálán értékelik tüneteiket az előző 2 hetes időszakban, ahol az 5 a leginkább érintett.
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Változás a kiindulási értékhez képest a beteg globális súlyossági benyomásában (PGI-S)
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Egy 1-tételes, 5-pontos skála, amely felméri a résztvevőnek a betegség súlyosságáról alkotott benyomását.
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
A betegek globális benyomása a változásról (PGI-C)
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Egy 1 tételes, 5 pontos skála, amelynek célja annak felmérése, hogy a résztvevő milyen benyomást gyakorolt ​​a betegség súlyosságában az alaplátogatás óta
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a PBC-40 pontszámban
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
40 tételes kérdőív, amely 6 területen méri fel a tüneteket: fáradtság, érzelmi és szociális, kognitív funkciók, általános tünetek és viszketés. A résztvevők egy verbális válaszskálán válaszolnak, a szekció opcióitól függően a „soha” / „egyáltalán nem” / „egyáltalán nem értek egyet” a „mindig” / „nagyon” / „teljesen egyetértek”-ig. Hat elem (3/3 a viszketési tartományban, 2/10 a közösségi tartományban és 1/7 az általános tünetek tartományában) tartalmaz egy „nem vonatkozik” opciót is. Minden egyes tartományhoz megadunk egy pontszámot (de a teljes pontszámot nem számítják ki), minden verbális válaszskálán tételenként 1-től 5-ig terjedő pontszámmal (0-tól 5-ig a „nem vonatkozik” opcióval rendelkező tételeknél) korrelál, ahol az 5 a leginkább érintett (legnagyobb teher). A PBC-40 4 hetes visszahívási periódussal rendelkezik.
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a PBC legrosszabb viszketési numerikus értékelési skála (NRS) pontszámában
Időkeret: 6 hónapig a kezelés végéig értékelve (maximum 3,5 év)
Ön által beadott, páciens által beszámolt eredménykérdőív, amely a viszketés intenzitását méri. Arra kéri a résztvevőket, hogy értékeljék legrosszabb viszketésük intenzitását egy 0-tól (nincs viszketéstől) 10-ig (elképzelhető legrosszabb viszketés) 11 pontos skálán: - naponta egyszer (24 órás felidézési periódus) az eDiary használatával a szűrés és a kezdeti szakaszban. A vizsgálat 2 éve, - a klinikai látogatásokon (7 napos visszahívási időszak), a 3. évtől
6 hónapig a kezelés végéig értékelve (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest az EuroQol 5 dimenziós 5 szintű kérdőívben (EQ-5D-5L)
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Önkitöltős, szabványos kérdőív, amely a mobilitás, az öngondoskodás, a szokásos tevékenységek, a fájdalom/diszkomfort, a szorongás/depresszió 5 dimenzióját értékeli leíró jelleggel (mindegyik dimenziónak 5 szintje van) és az általános egészségi állapotot egy EQ Visual Analogue Scale (VAS) segítségével. .
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Változás a kiindulási értékhez képest a Munka termelékenységének és aktivitásának általános egészségi állapotában (WPAI-GH)
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Kérdőív, amely az elmúlt hét napban a hiányzásokat, prezentációkat, valamint az egészségügyi probléma miatti nem fizetett tevékenységben bekövetkezett károsodásokat méri. 6 kérdésből áll: 1=jelenleg alkalmazott; 2=egészségügyi problémák miatt kihagyott órák; 3 = egyéb okok miatt kihagyott órák; 4 = ténylegesen ledolgozott óra; 5 = az egészséget befolyásoló fokú termelékenység munka közben (0-10 vizuális analóg skála (VAS) használatával); 6 = az egészségi állapot befolyásolta a termelékenységet a rendszeres nem fizetett tevékenységekben (VAS).
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Változás a kiindulási értékhez képest a végstádiumú májbetegség (MELD) 3,0 pontszámának modelljében
Időkeret: A szűréstől a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A MELD 3.0 pontszámot a paraméterek (ivar, kreatinin, bilirubin, INR, nátrium és albumin) alapján számítják ki, ahol a magas pontszám a májtranszplantáció szükségességének nagyobb kockázatát jelzi.
A szűréstől a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest Child Pugh fokozatban
Időkeret: A szűréstől a kezelés végéig (maximum 3,5 év)

A Child Pugh fokozatot bilirubin, albumin, INR, ascites és encephalopathia alapján számítják ki.

A magas fokozat rosszabb májbetegséget jelez.
A szűréstől a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A teljes biokémiai választ adó résztvevők százalékos aránya
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A TB, az ALP, a transzaminázok, az albumin és a nemzetközi normalizált arány (INR) normál szintjeként határozható meg.
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest a PBC kockázati pontszámokban a Global PBC Study Group (GLOBE) pontszáma alapján
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)

A GLOBE pontszám egy validált kockázatelemző eszköz, amely becslést ad a PBC-ben szenvedő betegek transzplantációmentes túléléséről. A Global PBC Study Group fejlesztette ki Cox-regressziós modell segítségével, több mint 4000 PBC-ben szenvedő betegen. Az alacsonyabb GLOBE pontszám alacsonyabb kockázatot jelez előre. A következő egyenletből számítható ki:

GLOBE-pontszám = (0,044378 * életkor + 0,93982 * LN (összes bilirubin/ULN) + (0,335648 * LN (alkáli foszfatáz/ULN)) - 2,266708 * albumin /LLN -0,002581 * 1 thrombocytaszám 8/8

GLOBE pontozási rendszer, amely a bilirubin, az ALP, az albumin és a vérlemezkeszám szérumértékein alapul 1 éves kezelés után és a kiindulási életkoron. A magas szám rosszabb eredményt jelez.
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Azon résztvevők százalékos aránya, akiknek LSM-je ≥15 kPa
Időkeret: 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A VCTE Fibroscan® segítségével értékelte
12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A lipid paraméterek változása a kiindulási értékhez képest: számított nagyon alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (VLDL-C)
Időkeret: A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
A 6. hónapban, a 12. hónapban és 12 havonta a kezelés végéig (maximum 3,5 év)
Változás a kiindulási értékhez képest a betegek által jelentett eredmények mérési információs rendszerében (PROMIS) a fáradtság rövid űrlapja 7a
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
7 elemből áll, amelyek mind a fáradtság megtapasztalását, mind a fáradtságnak a napi tevékenységekbe való beavatkozását mérik az elmúlt héten. A válaszlehetőségek egy 5 fokozatú Likert-skálán vannak, 1-től 5-ig. A pontszámok 7-től 35-ig terjedhetnek, a magasabb pontszámok pedig nagyobb fáradtságot jeleznek.
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Változás az alapvonalhoz képest az Epworth Sleepiness Scale (ESS) szerint
Időkeret: A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Önkitöltős kérdőív, amely 8 kérdésből áll, és arra kéri, hogy értékelje, mekkora az elalvás valószínűsége a mindennapi életben gyakran előforduló különböző helyzetekben (mindegyik kérdés 0-tól 3 pontig értékelhető; a 0 azt jelzi, hogy nincs álmosság, a 3 azt jelzi, jelentős álmosság). Olyan összpontszámot ad, amelyről kimutatták, hogy a résztvevő nappali álmossági szintjéhez kapcsolódik (az összpontszám 0-24 pont).
A kezelés végéig 6 havonta értékelik (maximum 3,5 év)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Időkeret: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Időkeret: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Időkeret: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Időkeret: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Ipsen

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Ipsen Medical Director, Ipsen

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. augusztus 31.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. május 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. május 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. augusztus 22.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. augusztus 29.

Első közzététel (Tényleges)

2023. augusztus 30.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. augusztus 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A minősített kutatók hozzáférést kérhetnek a betegszintű adatokhoz és a kapcsolódó vizsgálati dokumentumokhoz, beleértve a klinikai vizsgálati jelentést, a vizsgálati protokollt az esetleges módosításokkal, a megjegyzésekkel ellátott esetjelentési űrlapot, a statisztikai elemzési tervet és az adatkészlet specifikációit. A betegszintű adatokat anonimizáljuk, a vizsgálati dokumentumokat pedig töröljük a vizsgálatban résztvevők magánéletének védelme érdekében.

Bármilyen kérést a www.vivli.org címre kell benyújtani független tudományos bíráló bizottság általi értékelésre.

IPD megosztási időkeret

Adott esetben a támogatható vizsgálatokból származó adatok 6 hónappal azután állnak rendelkezésre, hogy a vizsgált gyógyszert és javallatot jóváhagyták az Egyesült Államokban és az EU-ban, vagy miután az eredményeket leíró elsődleges kéziratot publikálásra elfogadták, attól függően, hogy melyik következik be.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

Az Ipsen megosztási kritériumairól, a támogatható tanulmányokról és a megosztás folyamatáról további részletek itt érhetők el (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel