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Eine Langzeitstudie zu Elafibranor bei erwachsenen Teilnehmern mit primärer biliärer Cholangitis (ELFIDENCE)

27. Mai 2026 aktualisiert von: Ipsen

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, zweiarmige Parallelgruppenstudie der Phase III zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Elafibranor 80 mg im Hinblick auf langfristige klinische Ergebnisse bei erwachsenen Teilnehmern mit primärer biliärer Cholangitis (PBC)

Die Teilnehmer dieser Studie haben eine bestätigte primäre biliäre Cholangitis (PBC).

Die Teilnehmer reagieren auch unzureichend auf Ursodesoxycholsäure (UDCA), ein Medikament zur Behandlung von PBC, oder haben eine Unverträglichkeit.

PBC ist eine Krankheit, die langsam fortschreitet. Es verursacht eine Schädigung der Gallenwege in der Leber, was zu einer Ansammlung von Gallensäuren führt, die weitere Schäden verursacht.

Die Leberschädigung bei PBC kann zu Narbenbildung (Zirrhose) führen. PBC kann auch mit mehreren Symptomen verbunden sein. Viele Menschen mit PBC benötigen möglicherweise eine Lebertransplantation oder können sterben, wenn die Krankheit fortschreitet und keine Lebertransplantation durchgeführt wird.

In dieser Studie wird eine Tagesdosis Elafibranor (das Studienmedikament) mit einer Tagesdosis Placebo (einer Scheinbehandlung) verglichen. Jeder Teilnehmer wird bis zu etwa 7 Jahre an der Studie teilnehmen.

Das Hauptziel dieser Studie besteht darin, festzustellen, ob Elafibranor besser als Placebo ist, wenn es darum geht, klinische Ereignisse zu verhindern, die eine Verschlechterung der Erkrankung zeigen (einschließlich Fortschreiten der Erkrankung, die zu einer Lebertransplantation oder zum Tod führt).

In dieser Studie werden auch die Sicherheit einer Langzeitbehandlung mit Elafibranor sowie die Auswirkungen auf Symptome wie Juckreiz und Müdigkeit untersucht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

276

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Rekrutierung
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentinien
        • Zurückgezogen
        • Hospital Espanol de Mendoza
      • Pilar, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentinien
        • Rekrutierung
        • Hospital El Cruce
  • Australien
      • Birtinya, Australien
        • Rekrutierung
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australien
        • Rekrutierung
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australien
        • Zurückgezogen
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australien
        • Zurückgezogen
        • St George Hospital
      • Westmead, Australien
        • Rekrutierung
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Rekrutierung
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgien
        • Rekrutierung
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgien
        • Rekrutierung
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgien
        • Rekrutierung
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekrutierung
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrutierung
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrutierung
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrutierung
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrutierung
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Rekrutierung
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Rekrutierung
        • Enroll Spa
      • Santiago, Chile
        • Rekrutierung
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Rekrutierung
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Rekrutierung
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Rekrutierung
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • Rekrutierung
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankreich
      • Créteil, Frankreich, 94000
        • Rekrutierung
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Frankreich
        • Zurückgezogen
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Frankreich, 75013
        • Rekrutierung
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Griechenland
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Griechenland
        • Rekrutierung
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Griechenland
        • Rekrutierung
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Beersheba, Israel
        • Suspendiert
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Suspendiert
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israel
        • Suspendiert
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israel
        • Suspendiert
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Suspendiert
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Suspendiert
        • Galilee Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Suspendiert
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italien
      • Modena, Italien
        • Zurückgezogen
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italien
        • Zurückgezogen
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italien
        • Rekrutierung
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italien
        • Zurückgezogen
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Zurückgezogen
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Rekrutierung
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrutierung
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Kanada
        • Rekrutierung
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Rekrutierung
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litauen
        • Rekrutierung
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Rekrutierung
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Rekrutierung
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Rekrutierung
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexiko
        • Rekrutierung
        • Medical Care & Research
  • Neuseeland
      • Christchurch, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Neuseeland
        • Rekrutierung
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Elblag, Polen
        • Rekrutierung
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polen
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polen
        • Rekrutierung
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polen
        • Zurückgezogen
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polen, 90-153
        • Rekrutierung
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polen
        • Rekrutierung
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polen
        • Noch keine Rekrutierung
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polen
        • Rekrutierung
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polen
        • Zurückgezogen
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polen
        • Rekrutierung
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrutierung
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrutierung
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrutierung
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Rekrutierung
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Rekrutierung
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrutierung
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrutierung
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrutierung
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Rekrutierung
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Rumänien, 700111
        • Rekrutierung
        • Gastromedica Srl
  • Slowakei
      • Bratislava, Slowakei
        • Rekrutierung
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slowakei
        • Noch keine Rekrutierung
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slowakei
        • Rekrutierung
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanien
        • Zurückgezogen
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spanien
        • Rekrutierung
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, Spanien
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Südkorea
      • Busan, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Südkorea
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Südkorea
        • Rekrutierung
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Südkorea
        • Zurückgezogen
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Seoul, Südkorea
        • Rekrutierung
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Uijeongbu-si, Südkorea
        • Rekrutierung
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand
        • Rekrutierung
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thailand
        • Rekrutierung
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Rekrutierung
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tschechien
      • Hradec Králové, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tschechien
        • Zurückgezogen
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Artroscan
      • Pilsen, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tschechien
        • Rekrutierung
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Ungarn
        • Rekrutierung
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85641
        • Rekrutierung
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 55130
        • Beendet
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Vereinigte Staaten, 92118
        • Rekrutierung
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90067
        • Rekrutierung
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Zurückgezogen
        • University of California Los Angeles
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80829
        • Rekrutierung
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Vereinigte Staaten, 80113
        • Rekrutierung
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Vereinigte Staaten, 80120
        • Rekrutierung
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Vereinigte Staaten, 12105
        • Rekrutierung
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33614
        • Rekrutierung
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Noch keine Rekrutierung
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Vereinigte Staaten, 71103
        • Rekrutierung
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Vereinigte Staaten, 48197
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Vereinigte Staaten, 87109
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Rekrutierung
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15213
        • Rekrutierung
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Rekrutierung
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38138
        • Rekrutierung
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Vereinigte Staaten, 22201
        • Rekrutierung
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78757
        • Rekrutierung
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75203
        • Rekrutierung
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 60612
        • Zurückgezogen
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75203
        • Aktiv, nicht rekrutierend
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Zurückgezogen
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77584
        • Rekrutierung
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Vereinigte Staaten, 77904
        • Zurückgezogen
        • Gastro health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78015
        • Rekrutierung
        • American Research Corporation at The Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Vereinigte Staaten, 76710
        • Zurückgezogen
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Vereinigte Staaten, 22903
        • Rekrutierung
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Noch keine Rekrutierung
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23226
        • Rekrutierung
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Vereinigte Staaten, 20007
        • Zurückgezogen
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Rekrutierung
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien :

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung ≥ 18 Jahre alt sein.
  • Teilnehmer mit einer eindeutigen oder wahrscheinlichen Diagnose einer primär biliären Cholangitis (PBC)
  • Teilnehmer, die Ursodesoxycholsäure (UDCA) mindestens 12 Monate lang (bei einer stabilen Dosis für ≥ 3 Monate) vor dem Screening-Zeitraum einnehmen und voraussichtlich während der Studie eine stabile Dosis beibehalten oder die UDCA-Behandlung nicht vertragen (kein UDCA für ≥ 3 Monate). ) vor dem Screening-Zeitraum (je nach landesüblicher Standarddosierung).
  • Teilnehmer, die Medikamente zur Behandlung von Pruritus einnehmen (z. B. Cholestyramin, Rifampin, Naltrexon, Sertralin oder Colchicin) müssen vor dem Screening-Zeitraum mindestens 3 Monate lang eine stabile Dosis erhalten.
  • Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für Teilnehmer klinischer Studien stehen.
  • Kann eine unterzeichnete Einverständniserklärung abgeben, die die Einhaltung der im Einverständnisformular (ICF) und in diesem Protokoll aufgeführten Anforderungen und Einschränkungen einschließt.

Ausschlusskriterien :

  • Anamnese oder Vorliegen einer anderen begleitenden Lebererkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf: i) Primär sklerosierende Cholangitis (PSC). ii) Autoimmunhepatitis (AIH) nach vereinfachten Diagnosekriterien der International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, oder wenn wegen einer Überlappung von PBC mit AIH behandelt wird oder wenn ein klinischer Verdacht und Hinweise auf eine Überschneidung von AIH-Merkmalen bestehen, kann dies nicht der Fall sein allein durch unzureichende Reaktion auf UDCA erklärt. iii) Positives Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg). Teilnehmer mit negativem HBsAg und positivem Hepatitis-B-Kernantikörper (HBcAb) können teilnahmeberechtigt sein, wenn die Hepatitis-B-Virus-Desoxyribonukleinsäure (HBV-DNA) negativ ist. iv) Hepatitis-C-Virus (HCV)-Infektion, definiert durch positive Anti-HCV-Antikörper und positive HCV-Ribonukleinsäure (RNA) (Hinweis: Teilnehmer mit positiven Anti-HCV-Antikörpern aufgrund einer zuvor behandelten HCV-Infektion können eingeschrieben werden, wenn eine bestätigende HCV-RNA vorhanden ist eine nicht nachweisbare und anhaltende Virusreaktion wurde dokumentiert). v) Alkoholassoziierte Lebererkrankung (ALD). vi) Nichtalkoholische Steatohepatitis (NASH). vii) Andere chronische Lebererkrankungen, wie z. B. Alpha-1-Antitrypsin-Mangel.
  • Anamnese oder Vorhandensein einer klinisch signifikanten Leberdekompensation, einschließlich: i) Anamnese einer Lebertransplantation, aktuelle Platzierung auf einer Lebertransplantationsliste, aktuelles Modell für Lebererkrankung im Endstadium (MELD)-Na-Score ≥12 aufgrund einer Leberfunktionsstörung (MELD-Na). wird nur berechnet, wenn MELD >11). ii) Hinweise auf Komplikationen einer Leberzirrhose, einschließlich Leberdekompensation, oder Hinweise auf erhebliche Komplikationen einer portalen Hypertonie, einschließlich des Vorliegens von behandlungsbedürftigem Aszites; Vorgeschichte von Varizenblutungen oder damit verbundenen Eingriffen (z. B. Varizenbandbildung oder Platzierung eines transjugulären intrahepatischen portosystemischen Shunts (TIPS); Vorliegen einer hepatischen Enzephalopathie Grad 2 oder höher gemäß West-Haven-Kriterien; Vorgeschichte oder Vorliegen einer spontanen bakteriellen Peritonitis. Hinweis: Teilnehmer mit Varizen mit geringem Risiko (Grad I) ohne Blutungen oder andere Behandlungen in der Vorgeschichte können möglicherweise zur Teilnahme berechtigt sein. iii) Hepatorenales Syndrom (HRS) (Typ I oder II).
  • Bekannte Vorgeschichte einer Infektion mit dem humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder positiver Bestätigungstest für HIV Typ 1 oder 2.
  • Erkrankungen, die zu einem nicht-hepatischen Anstieg der ALP führen können (z. B. Morbus Paget).
  • Hinweise auf eine andere instabile oder unbehandelte klinisch bedeutsame immunologische, endokrine, hämatologische, gastrointestinale, neurologische oder psychiatrische Erkrankung, wie vom Prüfer beurteilt; andere klinisch bedeutsame Erkrankungen, die nicht gut kontrolliert werden.
  • Nicht-hepatische Erkrankungen, die die Lebenserwartung auf <2 Jahre verkürzen können, einschließlich bekannter Krebserkrankungen.
  • Vorgeschichte eines hepatozellulären Karzinoms.
  • Alpha-Fetoprotein (AFP) >20 ng/ml mit 4-Phasen-Leber-Computertomographie (CT) oder Magnetresonanztomographie (MRT), was auf das Vorliegen eines hepatozellulären Karzinoms hindeutet.
  • Bekannte Malignität oder Malignität in der Vorgeschichte innerhalb der letzten 5 Jahre, mit Ausnahme eines lokalen, erfolgreich behandelten Basalzellkarzinoms oder In-situ-Karzinoms des Gebärmutterhalses.
  • Die Verabreichung der folgenden Medikamente ist während der Studie und vor der Studie gemäß den unten angegebenen Zeitplänen verboten: i) 3 Monate vor dem Screening-Zeitraum: Fibrate, Seladelpar, Glitazone, Obeticholsäure, Azathioprin, Cyclosporin, Methotrexat, Mycophenolat, Pentoxifyllin , Budesonid und andere systemische Kortikosteroide (nur parenterale und orale chronische Verabreichung); potenziell hepatotoxische Arzneimittel (einschließlich α-Methyldopa, Natriumvalproinsäure, Isoniazid oder Nitrofurantoin).
  • Teilnehmer mit vorheriger Exposition gegenüber Elafibranor.

  • Teilnehmer, die innerhalb von 30 Tagen oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor dem Screening-Zeitraum derzeit an einer Prüfpräparat- oder Medizinproduktstudie mit Wirkstoffen teilnehmen, dies planen oder daran teilgenommen haben.

    i) Wenn es sich bei der vorherigen Studie um eine experimentelle Therapie handelte, deren potenzieller Nutzen bei PBC untersucht wurde, und das potenzielle Therapeutikum nachweislich keine vorteilhafte Wirkung bei PBC hatte und keine Sicherheitsbedenken bestehen, kann sich der Teilnehmer nach 30 oder 5 Tagen anmelden -lebt ab der letzten Dosis des Therapeutikums, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. ii) Für Therapeutika, die auf ihren potenziellen Nutzen bei PBC untersucht werden und bei denen noch unklar ist, ob ein potenzieller Nutzen besteht, können sich Teilnehmer 6 Monate nach der letzten Dosis des Therapeutikums anmelden.

  • Elektrokardiogramm (EKG) mit QT-Intervall korrigiert nach Fridericias Formel (QTcF) >450 ms bei Männern oder QTcF >470 ms bei Frauen für Teilnehmer ohne Schenkelblock. Für Teilnehmer mit Schenkelblock oder einer anderen intraventrikulären Leitungsverzögerung wäre ein längerer QTcF >480 ms ausschließend.
  • Gesamtbilirubin (TB) >2x ULN.
  • Alanin-Aminotransferase (ALT) und/oder Aspartat-Aminotransferase (AST) > 5x ULN bei SV1 oder Variabilität > 40 % basierend auf zwei aufeinanderfolgenden Werten. Der Abstand zwischen den beiden Messungen sollte mindestens 2 Wochen (bis zu 4 Wochen) betragen:
  • Kreatininphosphokinase (CPK) >2x ULN.
  • Thrombozytenzahl <75.000/μL
  • International Normalised Ratio (INR) > 1,5 ohne Antikoagulationstherapie.
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 gemäß der Formel der Studie „Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-6“ bei SV1.
  • Erhebliche Nierenerkrankung, einschließlich nephritisches Syndrom, chronische Nierenerkrankung (definiert als Teilnehmer mit Anzeichen einer erheblich eingeschränkten Nierenfunktion oder einer zugrunde liegenden Nierenschädigung).
  • Für weibliche Teilnehmer: bekannte aktuelle Schwangerschaft oder positiver Serumschwangerschaftstest oder Stillen.
  • Regelmäßiger Alkoholkonsum über dem empfohlenen Grenzwert von 1 Standardgetränk pro Tag für Männer oder Frauen.
  • Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch oder anderem Substanzmissbrauch innerhalb eines Jahres vor SV1.
  • Ein positives Drogenscreening beim Screening wäre ausschließend, es sei denn, es lässt sich durch ein verschriebenes Medikament erklären. Die Verwendung von Cannabidiol (CBD) oder anderen Cannabinoiden ist für diese Studie nicht ausgeschlossen.
  • Bekannte Überempfindlichkeit gegen Elafibranor oder einen der sonstigen Bestandteile des Prüfpräparates.
  • Psychische Instabilität oder Inkompetenz, sodass die Gültigkeit der Einwilligung nach Aufklärung oder die Fähigkeit zur Einhaltung der Studie ungewiss ist.
  • Jede andere Bedingung, die nach Ansicht des Prüfers die Teilnahme oder den Abschluss der Studie beeinträchtigen oder den Teilnehmer einem Risiko aussetzen würde, einschließlich eines potenziellen Teilnehmers, bei dem ein hohes Risiko einer Nichteinhaltung der Studie besteht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Arzneimittel: Elafibranor
Dauer: bis zu schätzungsweise 42 Monate (3,5 Jahre) doppelblinder Behandlungszeitraum, in dem die 80-mg-Tablette Elafibranor einmal täglich verabreicht wird
Placebo-Komparator: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Sonstiges: Passend zu 80 mg Placebo
Dauer: bis zu schätzungsweise 42 Monate (3,5 Jahre) doppelblinder Behandlungszeitraum, in dem einmal täglich eine passende Placebotablette verabreicht wird

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Event-free survival
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve vom Zeitpunkt 0 bis 24 Stunden: AUC0-24
Zeitfenster: Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Maximale (Spitzen-)Plasma-Arzneimittelkonzentration: Cmax
Zeitfenster: Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Zeit bis zum Erreichen der maximalen (Spitzen-)Plasmakonzentration nach Arzneimittelverabreichung): Tmax
Zeitfenster: Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Offensichtliche Clearance des Arzneimittels aus dem Plasma (CL)
Zeitfenster: Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Scheinbares Verteilungsvolumen (VZ)
Zeitfenster: Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Am Tag 1/Baseline, Monat 6 und Monat 12 (während eines Dosierungszeitraums von 24 Stunden)
Veränderung der alkalischen Phosphatase (ALP) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung des Gesamtbilirubins (TB) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALP≤ 1,67x ULN und TB≤ ULN
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Normalisierung von TB und ALP
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Definiert als TB< Upper Limit Normal (ULN) und ALP< ULN
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Stabilisierung der Tuberkulose (d. h. kein Anstieg)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Definiert als TB < 1x ULN oder Anstieg gegenüber dem Ausgangswert <0,1x ULN
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Antwort basierend auf der Albuminnormalisierung
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der Lebersteifheitsmessung (LSM) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Bewertet durch vibrationskontrollierte transiente Elastographie (VCTE) mit Fibroscan® am Tag des Besuchs.
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der PBC-Risikoscores gegenüber dem Ausgangswert basierend auf dem PBC-Score des Vereinigten Königreichs (UK).
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Der vom United Kingdom (UK)-PBC Consortium entwickelte PBC-Risikoscore ist ein Bewertungssystem und die Berechnung basiert auf Labortestmessungen und Obergrenzen des Normalwerts (ULN) für das Gesamtbilirubin (BIL12); Alanintransaminase oder Aspartattransaminase (TA12) und alkalische Phosphatase (ALP12) nach mindestens 12 Monaten UDCA sowie die Labortestmessungen und unteren Normalgrenzen (LLN) für Serumalbumin und Thrombozytenzahl im gleichen Zeitraum. Eine hohe Zahl weist auf eine schlechtere Bewertung hin.
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Serumspiegel der Aspartataminotransferase (AST) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der ALT-Serumspiegel im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Serumspiegel der Gamma-Glutamyltransferase (GGT) im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der Albuminspiegel im Serum im Vergleich zum Ausgangswert
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Leberfunktion gegenüber dem Ausgangswert: International Normalised Ratio (INR)
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Leberfunktion gegenüber dem Ausgangswert: fraktionierte ALP
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer ohne Verschlechterung des LSM
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Bewertet durch VCTE unter Verwendung von Fibroscan®, definiert als kein Anstieg > 2 kPa gegenüber dem Ausgangswert
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer ALP-Reduktion von 40 %
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALP < 1,5x ULN, ALP-Abnahme ≥ 15 % und TB ≤ ULN
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALP < 1,5x ULN, ALP-Abnahme ≥ 40 % und TB ≤ ULN
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALP < 1,67x ULN, ALP-Abnahme ≥ 15 % und TB ≤ ULN
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALP <3x ULN, AST <2x ULN und TB ≤1 mg/dL (Paris I)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN und TB ≤1 mg/dL (Paris-II-Kriterien)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Normalisierung der abnormalen Tuberkulose
Zeitfenster: Bewertet im 6. Monat, 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Bewertet im 6. Monat, 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit Normalisierung abnormaler Tuberkulose und Albumin (Rotterdam-Kriterien)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Lipidparameter gegenüber dem Ausgangswert: Gesamtcholesterin (TC)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Lipidparameter gegenüber dem Ausgangswert: High Density Lipoprotein Cholesterin (HDL-C)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung der Lipidparameter gegenüber dem Ausgangswert: Low Density Lipoprotein Cholesterin (LDL-C)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der Lipidparameter gegenüber dem Ausgangswert: Triglyceride (TG)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Antwort im NRS-Score „PBC Worst Itch“.
Zeitfenster: Über 6 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Definiert als Reduzierung um ≥2 Punkte gegenüber dem NRS-Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem NRS-Ausgangswert ≥4
Über 6 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Reaktion auf PBC Worst Itch NRS
Zeitfenster: Bewertet über 6 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Definiert als Reduzierung um ≥3 Punkte gegenüber dem NRS-Ausgangswert bei Teilnehmern mit einem NRS-Ausgangswert ≥4
Bewertet über 6 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der 5D-Juckreiz-Skala gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Fragebogen, der die Symptome in fünf Bereichen bewertet: Grad, Dauer, Richtung, Behinderung und Verteilung. Die Teilnehmer bewerten ihre Symptome in den letzten zwei Wochen auf einer Skala von 1 bis 5, wobei 5 am stärksten betroffen ist.
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung des Patienten-Global-Impression-of-Severity (PGI-S) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Eine 1-Punkte-5-Punkte-Skala zur Beurteilung des Eindrucks des Teilnehmers über die Schwere der Erkrankung
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Globaler Patienteneindruck der Veränderung (PGI-C)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Eine 1-Punkte-5-Punkte-Skala zur Beurteilung des Eindrucks des Teilnehmers über die Veränderung der Schwere der Erkrankung seit dem Basisbesuch
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung des PBC-40-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
40-Punkte-Fragebogen, der Symptome in 6 Bereichen bewertet: Müdigkeit, emotionale und soziale, kognitive Funktion, allgemeine Symptome und Juckreiz. Die Teilnehmer antworten auf einer verbalen Antwortskala, je nach Abschnitt reichen die Optionen von „nie“ / „überhaupt nicht“ / „stimme überhaupt nicht zu“ bis „immer“ / „sehr sehr“ / „stimme voll und ganz zu“. Sechs Elemente (3/3 im Bereich Juckreiz, 2/10 im Bereich Soziales und 1/7 im Bereich Allgemeinsymptome) enthalten auch die Option „trifft nicht zu“. Für jede Domäne wird eine Punktzahl bereitgestellt (eine Gesamtpunktzahl wird jedoch nicht berechnet), wobei jede verbale Antwortskala einer Punktzahl von 1 bis 5 pro Element entspricht (0 bis 5 für Elemente mit der Option „trifft nicht zu“), wobei 5 ist am stärksten betroffen (größte Belastung). Für den PBC-40 gilt eine Rückruffrist von 4 Wochen.
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung des PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS)-Scores gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Bewertet über 6 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Selbstverwalteter, vom Patienten berichteter Ergebnisfragebogen, der die Juckreizintensität misst. Dabei werden die Teilnehmer aufgefordert, die Intensität ihres schlimmsten Juckreizes auf einer 11-Punkte-Skala von 0 (kein Juckreiz) bis 10 (stärkster vorstellbarer Juckreiz) einzuschätzen: - einmal täglich (24-Stunden-Erinnerungszeitraum) unter Verwendung des eDiary während des Screenings und der Erstuntersuchung 2 Jahre der Studie, - bei den Klinikbesuchen (7-tägiger Rückrufzeitraum), ab Jahr 3
Bewertet über 6 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im EuroQol 5-dimensionalen 5-stufigen Fragebogen (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Selbstverwalteter standardisierter Fragebogen, der die 5 Dimensionen Mobilität, Selbstpflege, übliche Aktivitäten, Schmerzen/Unwohlsein, Angst/Depression (jede Dimension hat 5 Stufen) und den allgemeinen Gesundheitszustand anhand einer EQ Visual Analogue Scale (VAS) deskriptiv bewertet. .
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Arbeitsproduktivität und Beeinträchtigung der allgemeinen Gesundheit (WPAI-GH)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Fragebogen, der Fehlzeiten, Präsentismus sowie Beeinträchtigungen bei unbezahlter Tätigkeit aufgrund gesundheitlicher Probleme während der letzten sieben Tage misst. Es besteht aus 6 Fragen: 1=derzeit beschäftigt; 2=Stunden wegen Gesundheitsproblemen versäumt; 3=aus anderen Gründen versäumte Stunden; 4=tatsächlich geleistete Arbeitsstunden; 5 = Grad der gesundheitsbeeinträchtigten Produktivität während der Arbeit (unter Verwendung einer visuellen Analogskala (VAS) von 0 bis 10); 6=Grad gesundheitsbeeinträchtigte Produktivität bei regelmäßigen unbezahlten Aktivitäten (VAS).
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im Modell für Lebererkrankungen im Endstadium (MELD) 3,0-Score
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Der MELD 3.0-Score wird aus Parametern (Geschlecht, Kreatinin, Bilirubin, INR, Natrium und Albumin) berechnet, wobei ein hoher Score auf ein höheres Risiko für die Notwendigkeit einer Lebertransplantation hinweist.
Vom Screening bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Child-Pugh-Klasse
Zeitfenster: Vom Screening bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)

Der Child-Pugh-Grad wird anhand von Bilirubin, Albumin, INR, Aszites und Enzephalopathie berechnet.

Ein hoher Grad weist auf eine schlimmere Lebererkrankung hin.
Vom Screening bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit vollständiger biochemischer Reaktion
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Definiert als normale Werte von TB, ALP, Transaminasen, Albumin und International Normalized Ratio (INR).
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der PBC-Risikobewertungen gegenüber dem Ausgangswert basierend auf der Bewertung der Global PBC Study Group (GLOBE).
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)

Der GLOBE-Score ist ein validiertes Risikobewertungsinstrument, das eine Schätzung des transplantationsfreien Überlebens von Patienten mit PBC liefert. Es wurde von der Global PBC Study Group unter Verwendung des Cox-Regressionsmodells an über 4.000 Patienten mit PBC entwickelt. Ein niedrigerer GLOBE-Score sagt ein geringeres Risiko voraus. Sie wird nach folgender Gleichung berechnet:

GLOBE-Score = (0,044378 * Alter + 0,93982 * LN (Gesamtbilirubin/ULN) + (0,335648 * LN (alkalische Phosphatase/ULN)) - 2,266708 * Albumin /LLN -0,002581 * Thrombozytenzahl pro 109/L) + 1,216865

GLOBE-Bewertungssystem, dessen Berechnung auf den Serumwerten von Bilirubin, ALP, Albumin und Thrombozytenzahl nach einem Jahr Behandlung und dem Alter bei Studienbeginn basiert. Eine hohe Zahl weist auf eine schlechtere Bewertung hin.
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Prozentsatz der Teilnehmer mit LSM ≥15 kPa
Zeitfenster: Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Bewertet durch VCTE mit Fibroscan®
Im 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung der Lipidparameter gegenüber dem Ausgangswert: berechnetes Lipoproteincholesterin mit sehr niedriger Dichte (VLDL-C)
Zeitfenster: Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Im 6., 12. Monat und alle 12 Monate bis zum Ende der Behandlung (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im PROMIS (Patient Reported Outcome Measurement Information System) Fatigue Short Form 7a
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Besteht aus 7 Items, die sowohl das Erleben von Müdigkeit als auch die Beeinträchtigung täglicher Aktivitäten durch Müdigkeit in der letzten Woche messen. Die Antwortmöglichkeiten liegen auf einer 5-Punkte-Likert-Skala, die von 1 bis 5 reicht. Die Werte können zwischen 7 und 35 liegen, wobei höhere Werte auf größere Müdigkeit hinweisen.
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Selbst auszufüllender Fragebogen, der aus 8 Fragen besteht, mit denen bewertet werden soll, wie wahrscheinlich es ist, in verschiedenen Alltagssituationen einzuschlafen (jede Frage kann mit 0 bis 3 Punkten bewertet werden; „0“ bedeutet keine Schläfrigkeit, „3“ bedeutet). erhebliche Schläfrigkeit). Es liefert eine Gesamtpunktzahl, die nachweislich mit dem Grad der Tagesschläfrigkeit des Teilnehmers in Zusammenhang steht (Gesamtpunktzahlbereich 0–24 Punkte).
Alle 6 Monate bis zum Ende der Behandlung beurteilt (maximale Dauer 3,5 Jahre)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Zeitfenster: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Zeitfenster: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Zeitfenster: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Zeitfenster: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ipsen

Ermittler

  • Studienleiter: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. August 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Mai 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Mai 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. August 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. August 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

30. August 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

1. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

27. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CLIN-60190-454
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, des Formulars für kommentierte Fallberichte, des statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen.

Alle Anfragen sollten an www.vivli.org gerichtet werden zur Beurteilung durch ein unabhängiges wissenschaftliches Gutachtergremium.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Gegebenenfalls sind Daten aus geeigneten Studien 6 Monate nach der Zulassung des untersuchten Arzneimittels und der Indikation in den USA und der EU verfügbar oder nachdem das primäre Manuskript mit der Beschreibung der Ergebnisse zur Veröffentlichung angenommen wurde, je nachdem, welcher Zeitpunkt später liegt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

Weitere Einzelheiten zu den Freigabekriterien von Ipsen, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Weitergabe finden Sie hier (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Primär biliäre Cholangitis (PBC)

Klinische Studien zur Elafibranor

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