Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En långtidsstudie av Elafibranor hos vuxna deltagare med primär biliär kolangit (ELFIDENCE)

28 augusti 2026 uppdaterad av: Ipsen

En fas III randomiserad, parallellgrupp, dubbelblind, placebokontrollerad, tvåarmad studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Elafibranor 80 mg på långtidskliniska resultat hos vuxna deltagare med primär biliär kolangit (PBC)

Deltagarna i denna studie kommer att ha bekräftat primär biliär kolangit (PBC).

Deltagarna kommer också att ha otillräckligt svar eller intolerans mot ursodeoxicholsyra (UDCA), ett läkemedel som används för att behandla PBC.

PBC är en sjukdom som utvecklas långsamt. Det orsakar skador på gallgångarna i levern, vilket leder till en ansamling av gallsyror som orsakar ytterligare skador.

Leverskadan i PBC kan leda till ärrbildning (cirros). PBC kan också vara associerat med flera symtom. Många personer med PBC kan kräva levertransplantation eller kan dö om sjukdomen fortskrider och en levertransplantation inte görs.

Denna studie kommer att jämföra en daglig dos av elafibranor (studieläkemedlet) med en daglig dos av placebo (en overksam behandling). Varje deltagare kommer att vara med i studien upp till cirka 7 år.

Huvudsyftet med denna studie är att avgöra om elafibranor är bättre än placebo för att förebygga kliniska utfallshändelser som visar att sjukdomen förvärras (inklusive progression av sjukdom som leder till levertransplantation eller död).

Denna studie kommer också att studera säkerheten av långtidsbehandling med elafibranor, samt påverkan på symtom som klåda och trötthet.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

276

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital Británico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekrytering
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentina
        • Rekrytering
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentina
        • Rekrytering
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentina
        • Indragen
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentina
        • Rekrytering
        • Hospital El Cruce
  • Australien
      • Birtinya, Australien
        • Rekrytering
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australien
        • Rekrytering
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australien
        • Indragen
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australien
        • Indragen
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australien
        • Indragen
        • St George Hospital
      • Westmead, Australien
        • Rekrytering
        • Westmead Hospital
  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Indragen
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, Belgien
        • Indragen
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, Belgien
        • Rekrytering
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, Belgien
        • Indragen
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien
        • Rekrytering
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brasilien
        • Rekrytering
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Rekrytering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brasilien
        • Rekrytering
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrytering
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrytering
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brasilien
        • Rekrytering
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrytering
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgarien
        • Rekrytering
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgarien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Chile
      • Las Condes, Chile
        • Rekrytering
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chile
        • Rekrytering
        • Enroll SpA
      • Santiago, Chile
        • Rekrytering
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chile
        • Rekrytering
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chile
        • Rekrytering
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chile
        • Rekrytering
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Rekrytering
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankrike
      • Créteil, Frankrike, 94000
        • Rekrytering
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Frankrike
        • Indragen
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Frankrike
        • Indragen
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Rekrytering
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Frankrike
        • Indragen
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankrike
        • Indragen
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Frankrike
        • Indragen
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Förenta staterna, 85641
        • Rekrytering
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 55130
        • Avslutad
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Förenta staterna, 92118
        • Rekrytering
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90048
        • Indragen
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90404
        • Indragen
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90067
        • Aktiv, inte rekryterande
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • Rekrytering
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Förenta staterna, 80829
        • Rekrytering
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Förenta staterna, 80113
        • Rekrytering
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Förenta staterna, 80120
        • Rekrytering
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Rekrytering
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Förenta staterna, 12105
        • Rekrytering
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33614
        • Rekrytering
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Förenta staterna, 71103
        • Rekrytering
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Förenta staterna, 48197
        • Indragen
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Förenta staterna, 87109
        • Avslutad
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Rekrytering
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
        • Rekrytering
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Förenta staterna, 38138
        • Rekrytering
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Förenta staterna, 22201
        • Rekrytering
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Förenta staterna, 78757
        • Rekrytering
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75390
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
        • Rekrytering
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 60612
        • Indragen
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75203
        • Avslutad
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Indragen
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Rekrytering
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77584
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Förenta staterna, 77904
        • Avslutad
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78015
        • Rekrytering
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Förenta staterna, 76710
        • Indragen
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Förenta staterna, 22903
        • Rekrytering
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Har inte rekryterat ännu
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23226
        • Rekrytering
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Förenta staterna, 20007
        • Indragen
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Förenta staterna, 25701
        • Rekrytering
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Grekland
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Grekland
        • Rekrytering
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Grekland
        • Rekrytering
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Israel
      • Beersheba, Israel
        • Indragen
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israel
        • Indragen
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israel
        • Avslutad
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israel
        • Avslutad
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Avslutad
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israel
        • Indragen
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Indragen
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italien
      • Modena, Italien
        • Indragen
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italien
        • Avslutad
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italien
        • Indragen
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italien
        • Avslutad
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italien
        • Indragen
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italien
        • Indragen
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italien
        • Indragen
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Kanada
      • Edmonton, Kanada
        • Rekrytering
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Kanada
        • Rekrytering
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Litauen
      • Kaunas, Litauen
        • Rekrytering
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litauen
        • Rekrytering
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Malaysia
      • Johor Bahru, Malaysia
        • Rekrytering
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Malaysia
        • Rekrytering
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Malaysia
        • Rekrytering
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexiko
      • Guadalajara, Mexiko
        • Rekrytering
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexiko
        • Rekrytering
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexiko
        • Rekrytering
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexiko
        • Rekrytering
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexiko
        • Rekrytering
        • Medical Care & Research
  • Nya Zeeland
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Rekrytering
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nya Zeeland
        • Rekrytering
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Elblag, Polen
        • Rekrytering
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polen
        • Rekrytering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polen
        • Rekrytering
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polen
        • Indragen
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polen, 90-153
        • Rekrytering
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polen
        • Rekrytering
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polen
        • Har inte rekryterat ännu
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polen
        • Rekrytering
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polen
        • Indragen
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polen
        • Rekrytering
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrytering
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrytering
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polen
        • Rekrytering
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Rekrytering
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Rekrytering
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugal
        • Rekrytering
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Rumänien
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrytering
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrytering
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Rumänien
        • Rekrytering
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Rumänien
        • Rekrytering
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Rumänien, 700111
        • Rekrytering
        • GastroMedica SRL
  • Slovakien
      • Bratislava, Slovakien
        • Rekrytering
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slovakien
        • Rekrytering
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slovakien
        • Rekrytering
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanien
        • Indragen
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spanien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spanien
        • Aktiv, inte rekryterande
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Avslutad
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, Spanien
        • Indragen
        • Hospital Universitario Río Hortega
      • Zaragoza, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Sydkorea
      • Busan, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Sydkorea
        • Indragen
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Sydkorea
        • Indragen
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Sydkorea
        • Rekrytering
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Indragen
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Rekrytering
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Indragen
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Sydkorea
        • Avslutad
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Sydkorea
        • Rekrytering
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu ST. Mary's Hospital
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand
        • Rekrytering
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thailand
        • Rekrytering
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Rekrytering
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tjeckien
      • Hradec Králové, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tjeckien
        • Indragen
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Artroscan
      • Pilsen, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tjeckien
        • Rekrytering
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Ungern
      • Budapest, Ungern
        • Rekrytering
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Ungern
        • Rekrytering
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Ungern
        • Rekrytering
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier :

  • Manliga eller kvinnliga deltagare måste vara ≥18 år vid tidpunkten för undertecknandet av det informerade samtycket.
  • Deltagare med en säker eller trolig diagnos av primär biliär kolangit (PBC)
  • Deltagare som tar ursodeoxicholsyra (UDCA) i minst 12 månader (i en stabil dos i ≥3 månader) före screeningperioden och förväntas förbli på stabil dos under studien, eller inte kan tolerera UDCA-behandling (ingen UDCA i ≥3 månader ) före screeningperioden (per land standard-of-care dosering).
  • Deltagare som tar mediciner för hantering av klåda (t.ex. kolestyramin, rifampin, naltrexon, sertralin eller kolchicin) måste ha en stabil dos i ≥3 månader före screeningperioden.
  • Preventivmedelsanvändning av män eller kvinnor bör överensstämma med lokala bestämmelser om preventivmetoder för dem som deltar i kliniska studier.
  • Kan ge undertecknat informerat samtycke som inkluderar efterlevnad av de krav och begränsningar som anges i formuläret för informerat samtycke (ICF) och i detta protokoll.

Exklusions kriterier :

  • Historik eller förekomst av annan samtidig leversjukdom inklusive men inte begränsat till: i) Primär skleroserande kolangit (PSC). ii) Autoimmun hepatit (AIH) enligt förenklade diagnostiska kriterier för International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, eller om behandlas för en överlappning av PBC med AIH, eller om det finns klinisk misstanke och bevis på överlappande AIH-egenskaper, som inte kan vara enbart förklaras av otillräckligt svar på UDCA. iii) Positivt hepatit B-ytantigen (HBsAg). Deltagare med negativ HBsAg och positiv hepatit B-kärnantikropp (HBcAb) kan vara berättigade om hepatit B-virus deoxiribonukleinsyra (HBV DNA) är negativ. iv) Hepatit C-virus (HCV)-infektion definierad av positiv anti-HCV-antikropp och positiv HCV-ribonukleinsyra (RNA) (Obs! Deltagare med positiv anti-HCV-antikropp på grund av tidigare behandlad HCV-infektion, kan registreras om ett bekräftande HCV-RNA är odetekterbart och ihållande viralt svar har dokumenterats). v) Alkoholrelaterad leversjukdom (ALD). vi) Icke-alkoholisk steatohepatit (NASH). vii) Andra kroniska leversjukdomar, såsom alfa-1-antitrypsinbrist.
  • Historik eller förekomst av kliniskt signifikant leverdekompensation, inklusive: i) Historik om levertransplantation, aktuell placering på en levertransplantationslista, aktuell modell för leversjukdom i slutstadiet (MELD)-Na-poäng ≥12 på grund av nedsatt leverfunktion (MELD-Na) beräknas endast när MELD >11). ii) Bevis på komplikationer av cirros, inklusive leverdekompensation eller tecken på signifikanta komplikationer med portal hypertoni inklusive närvaro av ascites som kräver behandling; historia av variceal blödning eller relaterade ingrepp (t.ex. variceal banding, eller transjugulär intrahepatisk portosystemisk shunt (TIPS) placering); förekomst av leverencefalopati Grad 2 eller högre enligt West-Haven kriterier; historia eller närvaro av spontan bakteriell peritonit. Obs: deltagare med lågriskvaricer (grad I) utan historia av blödning eller annan behandling kan vara berättigade att anmäla sig. iii) Hepatorenalt syndrom (HRS) (typ I eller II).
  • Känd historia av infektion med humant immunbristvirus (HIV) eller med ett positivt bekräftande test för HIV typ 1 eller 2.
  • Medicinska tillstånd som kan orsaka icke-hepatisk ökning av ALP (t.ex. Pagets sjukdom).
  • Bevis på någon annan instabil eller obehandlad kliniskt signifikant immunologisk, endokrin, hematologisk, gastrointestinal, neurologisk eller psykiatrisk sjukdom som utvärderats av utredaren; andra kliniskt signifikanta tillstånd som inte är väl kontrollerade.
  • Icke-hepatiska medicinska tillstånd som kan minska den förväntade livslängden till <2 år, inklusive kända cancerformer.
  • Historik av hepatocellulärt karcinom.
  • Alfa-fetoprotein (AFP) >20 ng/ml med 4-fas lever datoriserad tomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI) avbildning som tyder på förekomst av hepatocellulärt karcinom.
  • Känd malignitet eller anamnes på malignitet under de senaste 5 åren, med undantag för lokalt framgångsrikt behandlat basalcellscancer eller in-situ karcinom i livmoderhalsen.
  • Administrering av följande mediciner är förbjuden under studien och före studien enligt de tidslinjer som anges nedan: i) 3 månader före screeningperioden: fibrater, seladelpar, glitazoner, obetikolsyra, azatioprin, ciklosporin, metotrexat, mykofenolat, pentoxifyllin , budesonid och andra systemiska kortikosteroider (endast parenteral och oral kronisk administrering); potentiellt hepatotoxiska läkemedel (inklusive α-metyl-dopa, natriumvalproinsyra, isoniazid eller nitrofurantoin).
  • Deltagare med tidigare exponering för elafibranor.

  • Deltagare som för närvarande deltar i, planerar att delta i eller har deltagit i en läkemedelsstudie eller medicinteknisk studie som innehåller aktiv substans inom 30 dagar eller 5 halveringstider, beroende på vilket som är längre, före screeningsperioden.

    i) Om den tidigare studien gällde en experimentell terapi som studeras för potentiell nytta vid PBC, och det potentiella terapeutiska medlet visade sig inte ha någon fördelaktig effekt på PBC och det inte finns några säkerhetsproblem, kan deltagaren anmäla sig efter 30 dagar eller 5 hälften -lever från den sista dosen av det terapeutiska medlet, beroende på vilken som är längre. ii) För terapeutiska medel som studeras för potentiell nytta i PBC för vilka det fortfarande är oklart om det kan finnas en potentiell fördel, kan deltagarna anmäla sig efter 6 månader från den sista dosen av det terapeutiska medlet.

  • Elektrokardiogram (EKG) med QT-intervall korrigerat med Fridericias formel (QTcF) >450 msek hos män eller QTcF >470 msek hos kvinnor för deltagare utan grenblock. För deltagare med grenblock eller annan intraventrikulär ledningsfördröjning skulle en längre QTcF >480 msek vara uteslutande.
  • Totalt bilirubin (TB) >2x ULN.
  • Alaninaminotransferas (ALT) och/eller aspartataminotransferas (ASAT) >5x ULN vid SV1, eller variabilitet >40 % baserat på två på varandra följande värden. Intervallet mellan de två mätningarna bör vara minst 2 veckor (och upp till 4 veckor):
  • Kreatininfosfokinas (CPK) >2x ULN.
  • Trombocytantal <75 000/μL
  • International normalized ratio (INR) >1,5 i frånvaro av antikoagulantiabehandling.
  • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <45 ml/min/1,73 m2 enligt modifiering av kosten vid njursjukdom (MDRD)-6 studieformel vid SV1.
  • Signifikant njursjukdom, inklusive nefritiskt syndrom, kronisk njursjukdom (definierad som deltagare med tecken på signifikant nedsatt njurfunktion eller underliggande njurskada).
  • För kvinnliga deltagare: känd nuvarande graviditet, eller har ett positivt serumgraviditetstest, eller ammar.
  • Regelbundet alkoholintag som överstiger den rekommenderade gränsen på 1 standarddryck per dag för män eller kvinnor.
  • Historik av alkoholmissbruk eller annat missbruk inom 1 år före SV1.
  • En positiv läkemedelsscreening vid screening skulle vara uteslutande om det inte kan förklaras av en ordinerad medicin. Användning av cannabidiol (CBD) eller andra cannabinoider är inte uteslutande för denna studie.
  • Känd överkänslighet mot elafibranor eller mot något av hjälpämnena i prövningsprodukten/-erna.
  • Mental instabilitet eller inkompetens, så att giltigheten av informerat samtycke eller förmåga att följa studien är osäker.
  • Alla andra villkor som, enligt utredarens åsikt, skulle störa studiedeltagandet eller slutförandet, eller skulle utsätta deltagaren för risker, inklusive en potentiell deltagare som bedöms ha hög risk att inte följa studien.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Läkemedel: Elafibranor
Varaktighet: upp till uppskattningsvis 42 månader (3,5 år) dubbelblind behandlingsperiod under vilken elafibranor 80 mg tablett kommer att administreras en gång dagligen
Placebo-jämförare: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Övrig: Matchade 80 mg placebo
Varaktighet: upp till uppskattningsvis 42 månader (3,5 år) dubbelblind behandlingsperiod under vilken matchande placebotablett kommer att administreras en gång dagligen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Event-free survival
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan från tid 0 till 24 timmar: AUC0-24
Tidsram: På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
Maximal (topp) plasmakoncentration av läkemedel: Cmax
Tidsram: På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
Tid för att nå maximal (topp) plasmakoncentration efter läkemedelsadministrering: Tmax
Tidsram: På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
Synbar clearance av läkemedel från plasma (CL)
Tidsram: På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
Skenbar distributionsvolym (VZ)
Tidsram: På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
På dag 1/baslinje, månad 6 och månad 12 (under en doseringsperiod på 24 timmar)
Förändring från baslinjen i alkaliskt fosfatas (ALP)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i totalt bilirubin (TB)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP≤ 1,67x ULN och TB≤ ULN
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med normalisering av TB och ALP
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Definierat som TB< Upper Limit Normal (ULN) och ALP< ULN
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med stabilisering i TB (dvs ingen ökning)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Definierat som TB< 1x ULN eller ökning från baslinje <0,1x ULN
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ett svar baserat på albuminnormalisering
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen vid mätning av leverstelhet (LSM)
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Bedömd med vibrationskontrollerad transient elastografi (VCTE) med Fibroscan® på besöksdagen.
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i PBC-riskpoäng baserat på Storbritannien (UK)-PBC-poäng.
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
PBC riskpoäng utvecklad av Storbritannien (UK)-PBC Consortium är ett poängsystem och beräkningen baseras på laboratorietestmätningar och övre normala gränser (ULN) för total bilirubin (BIL12); alanintransaminas eller aspartattransaminas (TA12) och alkaliskt fosfatas (ALP12) efter minst 12 månaders UDCA, och laboratorietestmätningar och nedre normala gränser (LLN) för serumalbumin och trombocytantal inom samma tidsram. En hög siffra tyder på en sämre poäng.
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring i serumnivåer av aspartataminotransferas (AST) jämfört med baslinjen
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring i serumnivåer av ALAT jämfört med baslinjen
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring i serumnivåer av gamma-glutamyltransferas (GGT) jämfört med baslinjen
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring i serumnivåer av albumin jämfört med baslinjen
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i leverfunktion: internationellt normaliserat förhållande (INR)
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i leverfunktion: fraktionerad ALP
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare utan försämring av LSM
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Bedömd av VCTE med Fibroscan® definierad som ingen ökning >2kPa från baslinjen
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP-reduktion på 40 %
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP <1,5x ULN, ALP-minskning ≥15 % och TB ≤ULN
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP <1,5x ULN, ALP-minskning ≥40 % och TB ≤ULN
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP <1,67x ULN, ALP-minskning ≥15 % och TB ≤ULN
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP <3x ULN, AST <2x ULN och TB ≤1 mg/dL (Paris I)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN och TB ≤1 mg/dL (Paris II-kriterier)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med normalisering av onormal TB
Tidsram: Bedöms vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Bedöms vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med normalisering av onormal TB och albumin (Rotterdam-kriterier)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i lipidparametrar: totalt kolesterol (TC)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i lipidparametrar: högdensitetslipoproteinkolesterol (HDL-C)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i lipidparametrar: lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i lipidparametrar: triglycerider (TG)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med ett svar i PBC Worst Itch NRS-poäng
Tidsram: Under 6 månader till slutet av behandlingen (maximal varaktighet 3,5 år)
Definierat som ≥2-punktsreduktion från baslinje-NRS hos deltagare med en baslinje-NRS ≥4
Under 6 månader till slutet av behandlingen (maximal varaktighet 3,5 år)
Andel deltagare med svar i PBC Worst Itch NRS
Tidsram: Bedömd under 6 månader fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet 3,5 år)
Definierat som ≥3-punktsreduktion från baslinje-NRS hos deltagare med en baslinje-NRS ≥4
Bedömd under 6 månader fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet 3,5 år)
Ändring från baslinjen i 5D-Itch-skalan
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Enkät som bedömer symtom i termer av 5 domäner: grad, varaktighet, riktning, funktionsnedsättning och fördelning. Deltagarna bedömer sina symtom under den föregående 2-veckorsperioden på en skala från 1 till 5, där 5 är mest drabbade.
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
En 1-punkts, 5-gradig skala utformad för att bedöma deltagarens intryck av sjukdomens svårighetsgrad
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
En 1-punkts, 5-gradig skala utformad för att bedöma deltagarens intryck av förändring i sjukdomens svårighetsgrad sedan baslinjebesöket
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i PBC-40 poäng
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Frågeformulär med 40 artiklar som bedömer symtom inom 6 områden: trötthet, emotionell och social, kognitiv funktion, allmänna symtom och klåda. Deltagarna svarar på en verbal svarsskala, beroende på avsnittsalternativen sträcker sig från "aldrig" / "inte alls" / "håller inte med" till "alltid" / "mycket" / "instämmer starkt". Sex poster (3/3 i itch-domänen, 2/10 i den sociala domänen och 1/7 i den allmänna symptomdomänen) inkluderar också alternativet "gäller inte". En poäng för varje domän tillhandahålls (men en totalpoäng beräknas inte), där varje verbal svarsskala korrelerar med en poäng på 1 till 5 per objekt (0 till 5 på objekt med alternativet 'gäller inte') där 5 är den mest drabbade (största bördan). PBC-40 har en återkallelseperiod på 4 veckor.
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Ändring från baslinjen i PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) poäng
Tidsram: Bedömd under 6 månader fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet 3,5 år)
Självadministrerad patientrapporterad resultatenkät som mäter klådans intensitet. Den ber deltagarna att bedöma intensiteten av sin värsta klåda på en 11-gradig skala som sträcker sig från 0 (ingen klåda) till 10 (värsta tänkbara kliar): - en gång dagligen (24 timmars återkallningsperiod) med hjälp av e-dagboken under screeningen och den första 2 år av studien, - vid klinikbesöken (7 dagars återkallelseperiod), från år 3 och framåt
Bedömd under 6 månader fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet 3,5 år)
Ändring från baslinjen i EuroQol 5-dimensionell 5-nivå frågeformulär (EQ-5D-5L)
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Självadministrerat standardiserat frågeformulär som bedömer de 5 dimensionerna rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag, ångest/depression beskrivande (varje dimension har 5 nivåer) och det övergripande hälsotillståndet via en EQ Visual Analogue Scale (VAS) .
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i arbetsproduktivitet och aktivitetsnedsättning allmän hälsa (WPAI-GH)
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Frågeformulär som mäter frånvaro, närvarande samt försämringar i obetald aktivitet på grund av hälsoproblem under de senaste sju dagarna. Den består av 6 frågor: 1=för närvarande anställd; 2=timmar missade på grund av hälsoproblem; 3=timmar missade på grund av andra orsaker; 4=timmar faktiskt arbetade; 5=graders hälsa påverkade produktiviteten under arbetet (med en 0 till 10 Visual Analogue Scale (VAS)); 6=grad hälsa påverkade produktiviteten i regelbundna obetalda aktiviteter (VAS).
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i modellen för leversjukdom i slutstadiet (MELD) 3,0 poäng
Tidsram: Från screening till slutet av behandlingen (maximalt 3,5 år)
MELD 3.0-poängen beräknas från parametrar (kön, kreatinin, bilirubin, INR, natrium och albumin) där en hög poäng indikerar en större risk för att behöva en levertransplantation.
Från screening till slutet av behandlingen (maximalt 3,5 år)
Ändring från baslinjen i Child Pugh-klass
Tidsram: Från screening till slutet av behandlingen (maximalt 3,5 år)

Child Pugh-graden beräknas med hjälp av bilirubin, albumin, INR, ascites och encefalopati.

En hög grad tyder på värre leversjukdom.
Från screening till slutet av behandlingen (maximalt 3,5 år)
Andel deltagare med fullständig biokemisk respons
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Definierat som normala nivåer av TB, ALP, transaminaser, albumin och International normalized ratio (INR)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i PBC-riskpoäng baserat på Global PBC Study Group (GLOBE) poäng
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)

GLOBE-poängen är ett validerat riskbedömningsverktyg som ger en uppskattning av transplantationsfri överlevnad för patienter med PBC. Den har utvecklats av Global PBC Study Group med hjälp av Cox regressionsmodell på över 4 000 patienter med PBC. Lägre GLOBE-poäng förutsäger lägre risk. Det beräknas utifrån följande ekvation:

GLOBE-poäng = (0,044378 * ålder + 0,93982 * LN(totalt bilirubin/ULN) +(0,335648 * LN(alkaliskt fosfatas/ULN)) - 2,266708 * albumin/LLN -0,002581 * 1 trombocytantal 052/6 per 8

GLOBE poängsystem, vilken beräkning baseras på serumvärden av bilirubin, ALP, albumin och trombocytantal efter 1 års behandling och ålder vid baslinjen. En hög siffra tyder på en sämre poäng.
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Andel deltagare med LSM ≥15 kPa
Tidsram: Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Bedömd av VCTE med Fibroscan®
Vid månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i lipidparametrar: beräknat lipoproteinkolesterol med mycket låg densitet (VLDL-C)
Tidsram: Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Vid månad 6, månad 12 och var 12:e månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Trötthet Kort formulär 7a
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Består av 7 objekt som mäter både upplevelsen av trötthet och störningen av trötthet på dagliga aktiviteter under den senaste veckan. Svarsalternativen är på en 5-gradig Likert-skala, från 1 till 5. Poäng kan variera från 7 till 35, med högre poäng som indikerar större trötthet.
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Förändring från baslinjen i Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsram: Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Självadministrerade frågeformulär som består av 8 frågor som ber dig att bedöma hur sannolikt det är att somna i olika situationer som är vanliga i det dagliga livet (varje fråga kan få 0 till 3 poäng; '0' anger ingen sömnighet, '3' anger betydande sömnighet). Det ger en totalpoäng som har visat sig relatera till deltagarens nivå av sömnighet under dagtid (totalpoängintervall 0-24 poäng).
Bedöms var sjätte månad fram till slutet av behandlingen (maximal varaktighet på 3,5 år)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Tidsram: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Tidsram: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Tidsram: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Tidsram: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Ipsen

Utredare

  • Studierektor: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 augusti 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 maj 2029

Avslutad studie (Beräknad)

31 maj 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

22 augusti 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 augusti 2023

Första postat (Faktisk)

30 augusti 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

31 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på patientnivå och relaterade studiedokument inklusive den kliniska studierapporten, studieprotokoll med eventuella ändringar, kommenterat fallrapportformulär, statistisk analysplan och datauppsättningsspecifikationer. Data på patientnivå kommer att anonymiseras och studiedokument kommer att redigeras för att skydda studiedeltagarnas integritet.

Alla förfrågningar ska skickas till www.vivli.org för bedömning av en oberoende vetenskaplig granskningsnämnd.

Tidsram för IPD-delning

I tillämpliga fall finns data från kvalificerade studier tillgängliga 6 månader efter att det studerade läkemedlet och indikationen har godkänts i USA och EU eller efter att det primära manuskriptet som beskriver resultaten har godkänts för publicering, beroende på vilket som inträffar senare.

Kriterier för IPD Sharing Access

Ytterligare information om Ipsens delningskriterier, kvalificerade studier och process för delning finns här (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera