Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnonderzoek naar Elafibranor bij volwassen deelnemers met primaire galcholangitis (ELFIDENCE)

20 oktober 2026 bijgewerkt door: Ipsen

Een fase III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, tweearmige studie met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van Elafibranor 80 mg te evalueren op klinische langetermijnresultaten bij volwassen deelnemers met primaire biliaire cholangitis (PBC)

The participants of this study will have confirmed Primary Biliary Cholangitis (PBC) and cirrhosis (scarring of the liver).

PBC is a slowly progressive disease, characterised by damage to the bile ducts in the liver, leading to a build-up of bile acids which causes further damage.

The liver damage in PBC may lead to cirrhosis. PBC may also be associated with multiple symptoms. Many patients with PBC may require liver transplant or may die if the disease progresses and a liver transplant is not done.

This study will compare a daily dose of elafibranor (the study drug) to a daily dose of placebo (a dummy treatment) and will last up to 3.5 years for each participant.

The main aim of this study is to determine if elafibranor is better than placebo in preventing clinical outcome events showing disease worsening (including progression of disease leading to liver transplant or death).

This study will also study the safety of long-term treatment with elafibranor, as well as the impact on symptoms such as itching and tiredness.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

276

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • DIM Centro Medico
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Córdoba, Argentinië
        • Werving
        • Centro Medico Colon
      • Mendoza, Argentinië
        • Ingetrokken
        • Hospital Espanol de Mendoza
      • Pilar, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentinië
        • Werving
        • Hospital El Cruce
  • Australië
      • Birtinya, Australië
        • Werving
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australië
        • Werving
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australië
        • Ingetrokken
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australië
        • Ingetrokken
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australië
        • Ingetrokken
        • St George Hospital
      • Westmead, Australië
        • Werving
        • Westmead Hospital
  • België
      • Edegem, België
        • Ingetrokken
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, België
        • Ingetrokken
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, België
        • Werving
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, België
        • Ingetrokken
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brazilië
      • Belo Horizonte, Brazilië
        • Werving
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brazilië
        • Werving
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Werving
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brazilië
        • Werving
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Werving
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgarije
        • Werving
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgarije
        • Actief, niet wervend
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Werving
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canada
        • Werving
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Chili
      • Las Condes, Chili
        • Werving
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Enroll SpA
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chili
        • Werving
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Colombia
      • Barranquilla, Colombia
        • Werving
        • Clinica de la Costa
      • Cali, Colombia
        • Werving
        • Clinica Imbanaco de S.A.S.
      • Cali, Colombia
        • Werving
        • Salud SURA Chipichape
      • Floridablanca, Colombia
        • Werving
        • Fundacion Oftalmologica de Santander-Clinica Ardila Lulle La FOSCAL
      • Medellín, Colombia
        • Werving
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
      • Medellín, Colombia
        • Werving
        • Servicios de Salud IPS Suramericana S.A.S. Industriales
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankrijk
      • Clichy, Frankrijk
        • Werving
        • Hopital Beaujon
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Werving
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Frankrijk
        • Werving
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Werving
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Griekenland
        • Werving
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Werving
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Hongarije
        • Werving
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Hongarije
        • Werving
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Israël
      • Beersheba, Israël
        • Ingetrokken
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Ingetrokken
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israël
        • Beëindigd
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israël
        • Beëindigd
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Beëindigd
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Ingetrokken
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Ingetrokken
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italië
      • Modena, Italië
        • Ingetrokken
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italië
        • Beëindigd
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italië
        • Ingetrokken
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italië
        • Beëindigd
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italië
        • Ingetrokken
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italië
        • Ingetrokken
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Ingetrokken
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen
        • Werving
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litouwen
        • Werving
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Maleisië
      • Johor Bahru, Maleisië
        • Werving
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Maleisië
        • Werving
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Maleisië
        • Werving
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Werving
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexico
        • Werving
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexico
        • Werving
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Mexico City, Mexico
        • Werving
        • Instituto Nacional de Ciencias Medicas y Nutricion Salvador Zubiran (INCMNSZ)
      • Monterrey, Mexico
        • Werving
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexico
        • Werving
        • Medical Care & Research
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Waikato Hospital
  • Peru
      • Lima, Peru
        • Werving
        • Clinica Delgado
  • Polen
      • Elblag, Polen
        • Werving
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polen
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polen
        • Werving
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polen
        • Ingetrokken
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polen, 90-153
        • Werving
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polen
        • Werving
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polen
        • Werving
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polen
        • Ingetrokken
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polen
        • Werving
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • PlanetMed Sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Werving
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Werving
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugal
        • Werving
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Roemenië
        • Werving
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Cluj-Napoca, Roemenië
        • Werving
        • Spitalul Clinic De Urgenta Prof. Dr. Octavian Fodor
      • Iași, Roemenië, 700111
        • Werving
        • Gastromedica Srl
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije
        • Werving
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slowakije
        • Werving
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slowakije
        • Werving
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanje
        • Ingetrokken
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spanje
        • Werving
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Beëindigd
        • Hospital Universitario y Politecnico La Fe
      • Valladolid, Spanje
        • Ingetrokken
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand
        • Werving
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thailand
        • Werving
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Werving
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tsjechië
      • Hradec Králové, Tsjechië
        • Werving
        • Hepato-Gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tsjechië
        • Ingetrokken
        • Krajska Nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tsjechië
        • Werving
        • Artroscan
      • Pilsen, Tsjechië
        • Werving
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tsjechië
        • Werving
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85641
        • Werving
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 55130
        • Beëindigd
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
        • Werving
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Ingetrokken
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90404
        • Ingetrokken
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90067
        • Actief, niet wervend
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80829
        • Werving
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Actief, niet wervend
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Verenigde Staten, 80120
        • Werving
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Verenigde Staten, 12105
        • Werving
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
        • Werving
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Nog niet aan het werven
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
        • Werving
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Verenigde Staten, 48197
        • Ingetrokken
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
        • Beëindigd
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • Werving
        • Gastroenterology Center of the Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Verenigde Staten, 22201
        • Werving
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Werving
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • Werving
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 60612
        • Ingetrokken
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • Beëindigd
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ingetrokken
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77584
        • Actief, niet wervend
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Verenigde Staten, 77904
        • Beëindigd
        • Gastro health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78015
        • Werving
        • American Research Corporation at The Texas Liver Institute
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78251
        • Werving
        • Starhope Liver Center, PA - Starhope Clinical Research, LLC
      • Waco, Texas, Verenigde Staten, 76710
        • Ingetrokken
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Nog niet aan het werven
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
        • Werving
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Verenigde Staten, 20007
        • Ingetrokken
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Verenigde Staten, 25701
        • Werving
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Zuid -Korea
      • Bucheon-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • Soon Chun Hyang University Bucheon Hospital
      • Busan, Zuid -Korea
        • Werving
        • Pusan National University Hospital (PNUH)
      • Daegu, Zuid -Korea
        • Werving
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Zuid -Korea
        • Werving
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Zuid -Korea
        • Werving
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • CHA Bundang Medical Center, CHA University
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Seoul National University Bundang Hospital (SNUBH)
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Beëindigd
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusion Criteria :

  • Male or female participants must be ≥18 years of age at the time of signing the informed consent.
  • Participants with a definite or probable diagnosis of primary biliary cholangitis (PBC)
  • Participants with cirrhosis at SV1. • Participants must be Child Pugh A or Child Pugh B.
  • Contraceptive use by men or women should be consistent with local regulations regarding the methods of contraception for those participating in clinical studies.
  • Capable of giving signed informed consent which includes compliance with the requirements and restrictions listed in the informed consent form (ICF) and in this protocol.

Exclusion Criteria :

  • History or presence of other concomitant liver disease including but not limited to:

    • i) Primary sclerosing cholangitis (PSC).
    • ii) Autoimmune hepatitis (AIH) by simplified Diagnostic Criteria of the International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, or if treated for an overlap of PBC with AIH, or if there is clinical suspicion and evidence of overlap AIH features, that cannot be explained alone by insufficient response to UDCA.
    • iii) Positive hepatitis B surface antigen (HBsAg). Participants with negative HBsAg and positive hepatitis B core antibody (HBcAb) may be eligible if hepatitis B virus deoxyribonucleic acid (HBV DNA) is negative.
    • iv) Hepatitis C virus (HCV) infection defined by positive anti-HCV antibody and positive HCV ribonucleic acid (RNA) (Note: Participants with positive anti-HCV antibody due to previously treated HCV infection, may be enrolled if a confirmatory HCV RNA is undetectable and sustained viral response has been documented).
    • v) Alcohol-associated liver disease (ALD).
    • vi) Nonalcoholic steatohepatitis (NASH).
    • vii) Other chronic liver diseases, such as alpha-1 antitrypsin deficiency.

  • History or presence of clinically significant hepatic decompensation, including:

    • i) History of liver transplantation, current placement on a liver transplant list, current model for end-stage liver disease including (MELD) 3.0 score >12 due to hepatic impairment.
    • ii) Evidence of complications of cirrhosis, including hepatic decompensation or evidence of significant portal hypertension complications including presence of uncontrolled ascites; history of variceal bleeding or related interventions (e.g. variceal banding, or transjugular intrahepatic portosystemic shunt placement); presence of hepatic encephalopathy Grade 2 or higher per West-Haven criteria; history or presence of spontaneous bacterial peritonitis. Note: participants with low-risk varices (Grade I) without history of bleeding or other treatment may be eligible to enrol.
    • iii) Hepatorenal syndrome (HRS) (type I or II ). • vi) Hospitalisation for liver-related complication within 12 weeks prior to SV1.

  • Known history of human immunodeficiency virus (HIV) infection or having a positive confirmatory test for HIV type 1 or 2.

  • Medical conditions that may cause non-hepatic increases in ALP (e.g. Paget's disease).

  • Evidence of any other unstable or untreated clinically significant immunological, endocrine, hematologic, gastrointestinal, neurological, or psychiatric disease as evaluated by the investigator; other clinically significant conditions that are not well controlled.

  • Non-hepatic medical conditions that may diminish life expectancy to <2 years, including known cancers.

  • History of hepatocellular carcinoma.

  • Alpha-fetoprotein (AFP) >20 ng/mL with 4-phase liver computerised tomography (CT) or magnetic resonance imaging (MRI) imaging suggesting presence of hepatocellular carcinoma.

  • Known malignancy or history of malignancy within the last 5 years. Participants with non-melanoma skin cancer, or carcinoma in situ (e.g. breast carcinoma, cervical cancer in situ) that have undergone potentially curative therapy are not excluded.

  • Administration of the following medications is prohibited during the study, and prior to the study as per the timelines specified below: • i) 3 months prior to baseline: fibrates, seladelpar, glitazones, obeticholic acid, azathioprine, cyclosporine, methotrexate, mycophenolate, pentoxifylline, budesonide and other systemic corticosteroids (parenteral and oral chronic administration only); potentially hepatotoxic drugs (including α-methyl-dopa, sodium valproic acid, isoniazid or nitrofurantoin).

  • Participants who are currently participating in, plan to participate in, or have participated in an investigational drug study or medical device study containing active substance within 30 days or 5 half-lives, whichever is longer, prior to the screening period.

    i) If the previous study was for an experimental therapy being studied for potential benefit in PBC, and the potential therapeutic agent was proven to have no beneficial effect in PBC and there are no safety concerns, the participant may enrol after 30 days or 5 half-lives from the last dose of the therapeutic agent, whichever is longer.ii) For therapeutic agents being studied for potential benefit in PBC for which it is still unclear if there may be a potential benefit, participants may enrol after 6 months from the last dose of the therapeutic agent.

  • Electrocardiogram (ECG) with QT interval corrected by Fridericia's formula (QTcF) >450 msec in males or QTcF >470 msec in females for participants without bundle branch block. For participants with bundle branch block or other intraventricular conduction delay, a longer QTcF >480 msec would be exclusionary.

  • Total bilirubin (TB) >5x ULN

  • Alanine aminotransferase (ALT) and/or aspartate aminotransferase (AST) >5x ULN at SV1

  • Creatinine phosphokinase (CPK) >2x ULN.

  • Platelet count <50,000/μL

  • International normalised ratio (INR) >1.8 in the absence of anticoagulant therapy.

  • Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <45 mL/min/1.73m2 per the Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-6 Study formula at SV1.

  • Significant renal disease, including nephritic syndrome, chronic kidney disease (CKD) (defined as participants with evidence of significantly impaired kidney function or underlying kidney injury).

  • For female participants: known current pregnancy, or has a positive serum pregnancy test, or is breastfeeding.

  • Participants unwilling or unable to be abstinent from alcohol during the study.

  • History of alcohol abuse, or other substance abuse within 1 year prior to SV1.

  • Known hypersensitivity to elafibranor or to any of the excipients of the investigational product(s).

  • Mental instability or incompetence, such that the validity of informed consent or ability to be compliant with the study is uncertain.

  • Any other condition that, in the opinion of the investigator, would interfere with study participation or completion, or would put the participant at risk, including a potential participant assessed as being at high risk of noncompliance with the study.

  • Alkaline phosphatase (ALP) ≥10x ULN.

  • Albumin <2.8 g/dL due to impaired hepatic function.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Elafibranor 80 mg

Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Geneesmiddel: Elafibranor

Duration: up to an estimated 42-month (3.5-year) double-blind treatment period during which elafibranor 80 mg tablet will be administered once daily
Placebo-vergelijker: Placebo

Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Ander: Matched 80 mg placebo

Duration: up to an estimated 42-month (3.5-year) double-blind treatment period during which matching placebo tablet will be administered once daily

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Event-free survival
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot 24 uur: AUC0-24
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Maximale (piek)concentratie van het geneesmiddel in plasma: Cmax
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Tijd tot het bereiken van de maximale (piek)plasmaconcentratie na toediening van het geneesmiddel): Tmax
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Schijnbare klaring van geneesmiddel uit plasma (CL)
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Schijnbaar distributievolume (VZ)
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in alkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal bilirubine (tbc)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP ≤ 1,67x ULN en TB ≤ ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met een respons op basis van albuminenormalisatie
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumspiegels van aspartaataminotransferase (ASAT) vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumwaarden van ALT vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumspiegels van gamma-glutamyltransferase (GGT) vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumalbuminespiegels vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverfunctie: internationaal genormaliseerde ratio (INR)
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverfunctie: gefractioneerde ALP
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP-reductie van 40%
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <1,5x ULN, ALP-afname ≥15% en TB ≤ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <1,5x ULN, ALP-afname ≥40% en TB ≤ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <1,67x ULN, ALP-afname ≥15% en TB ≤ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <3x ULN, AST <2x ULN en TB ≤1 mg/dl (Parijs I)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN en TB ≤1 mg/dl (criteria van Parijs II)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met normalisatie van abnormale tuberculose
Tijdsspanne: Beoordeeld op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Beoordeeld op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met normalisatie van abnormale tuberculose en albumine (criteria Rotterdam)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipidenparameters: totaal cholesterol (TC)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lipidenparameters: lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lipidenparameters: lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipidenparameters: triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lipidenparameters: berekend lipoproteïne-cholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with complete biochemical response
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Defined as normal levels of TB, ALP, transaminases, albumin, and International normalised ratio (INR)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with normalisation of TB and ALP
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Defined as TB< Upper Limit Normal (ULN) and ALP< ULN
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with stabilisation in TB (i.e. no increase)
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Defined as TB< 1x ULN or increase from baseline <0.1x ULN
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in liver stiffness measurement (LSM)
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Assessed by vibration-controlled transient elastography (VCTE) using Fibroscan® on the day of the visit.
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in PBC risk scores based in Global PBC Study Group (GLOBE) score
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

The GLOBE score is a validated risk assessment tool providing an estimate of transplant-free survival for patients with PBC. It was developed by the Global PBC Study Group using Cox regression model on over 4,000 patients with PBC. Lower GLOBE score predicts lower risk. It is calculated from the following equation:

GLOBE score = (0.044378 * age + 0.93982 * LN(total bilirubin/ULN) +(0.335648 * LN(alkaline phosphatase/ULN)) - 2.266708 * albumin /LLN -0.002581 * platelet count per 109/L) + 1.216865

GLOBE scoring system, which calculation is based on serum values of bilirubin, ALP, albumin and platelet count after 1 year of treatment and age at baseline. A high number is indicative of a worse score.
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in PBC risk scores based on United Kingdom (UK)-PBC score.
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

PBC risk score developed by United Kingdom (UK)-PBC Consortium is a scoring system and the calculation is based on laboratory test measurements and upper limits of normal (ULN) for the total bilirubin (BIL12); alanine transaminase or aspartate transaminase (TA12), and alkaline phosphatase (ALP12) after at least 12 months of UDCA, and the laboratory test measurements and lower limits of normal (LLN) for the serum albumin and platelet count in the same timeframe. A high number is indicative of a worse score.
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with LSM ≥15 kPa
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Assessed by VCTE using Fibroscan®
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with no worsening of LSM
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Assessed by VCTE using Fibroscan® defined as no increase >2kPa from baseline
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with a response in PBC Worst Itch NRS score
Tijdsspanne: Through 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Defined as ≥2-point reduction from baseline NRS in participants with a baseline NRS ≥4
Through 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with a response in PBC Worst Itch NRS
Tijdsspanne: Assessed through 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Defined as ≥3-point reduction from baseline NRS in participants with a baseline NRS ≥4
Assessed through 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in 5D-Itch scale
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Questionnaire that assesses symptoms in terms of 5 domains: degree, duration, direction, disability and distribution. Participants rate their symptoms over the preceding 2-week period on a 1 to 5 scale, with 5 being the most affected.
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in Patient Global Impression of Severity (PGI-S)
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

A 1-item, 5-point scale designed to assess the participant's impression of disease severity
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Patient Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

A 1-item, 5-point scale designed to assess the participant's impression of change in disease severity since the baseline visit
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Short Form 7a
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Consists of 7 items that measure both the experience of fatigue and the interference of fatigue on daily activities over the past week. Response options are on a 5-point Likert scale, ranging from 1 to 5. Scores can range from 7 to 35, with higher scores indicating greater fatigue.
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in the Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Self-administered questionnaire that consists of 8 questions asking to rate how likely it is to fall asleep in different situations commonly encountered in daily life (each question can be scored from 0 to 3 points; '0' indicates no sleepiness, '3' indicates significant sleepiness). It provides a total score which has been shown to relate to the participant's level of daytime sleepiness (total score range 0-24 points).
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in PBC-40 score
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

40-item questionnaire that assesses symptoms across 6 domains: fatigue, emotional and social, cognitive function, general symptoms and itch. Participants respond on a verbal response scale, depending on the section options range from 'never' / 'not at all' / 'strongly disagree' to 'always' / 'very much' / 'strongly agree'. Six items (3/3 in the itch domain, 2/10 in the social domain, and 1/7 in the general symptoms domain) also include a 'does not apply' option. A score for each domain is provided (but a total score is not calculated), with each verbal response scale correlating to a score of 1 to 5 per item (0 to 5 on items with a 'does not apply' option) with 5 being the most affected (greatest burden). The PBC-40 has a 4-week recall period.
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS) score
Tijdsspanne: Assessed through 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Self-administered patient-reported outcome questionnaire that measures itch intensity. It asks participants to rate the intensity of their Worst Itch on an 11-point scale ranging from 0 (no itch) to 10 (Worst Itch imaginable): - once daily (24-hour recall period) using the eDiary during the screening and initial 2 years of the study, - at the clinic visits (7-day recall period), from Year 3 onwards
Assessed through 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in EuroQol 5-dimensional 5-level questionnaire (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Self-administered standardised questionnaire that assesses the 5-dimensions of mobility, self-care, usual activities, pain/discomfort, anxiety/depression descriptively (each dimension has 5 levels) and the overall health state via an EQ Visual Analogue Scale (VAS).
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in Work Productivity and Activity Impairment General Health (WPAI-GH)
Tijdsspanne: Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Questionnaire that measures absenteeism, presenteeism as well as the impairments in unpaid activity because of health problem during the past seven days. It consists of 6 questions: 1=currently employed; 2=hours missed because of health problems; 3=hours missed because of other reasons; 4=hours actually worked; 5=degree health affected productivity while working (using a 0 to 10 Visual Analogue Scale (VAS)); 6=degree health affected productivity in regular unpaid activities (VAS).
Assessed at every 6 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Change from baseline in model for end-stage liver disease (MELD) 3.0 score
Tijdsspanne: From screening until end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

The MELD 3.0 score is calculated from parameters (sex, creatinine, bilirubin, INR, sodium and albumin) where a high score indicates a greater risk of needing a liver transplant.
From screening until end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in Child Pugh grade
Tijdsspanne: From screening until end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Child Pugh grade is calculated using bilirubin, albumin, INR, ascites and encephalopathy.

A high grade is indicative of worse liver disease.
From screening until end of treatment (maximum duration of 3.5 years)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

23 oktober 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 oktober 2026

Laatst geverifieerd

1 oktober 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Qualified researchers may request access to patient level data and related study documents including the clinical study report, study protocol with any amendments, annotated case report form, statistical analysis plan, and dataset specifications.

Patient level data will be anonymized and study documents will be redacted to protect the privacy of study participants.

IPD-tijdsbestek voor delen

Where applicable, data from eligible studies are available 6 months after the studied medicine and indication have been approved in the US and/or EU.

IPD-toegangscriteria voor delen

Further details on Ipsen's sharing criteria and process for sharing are available here (https://www.ipsen.com/science/clinical-trials/clinical-data-transparency/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren