Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een langetermijnonderzoek naar Elafibranor bij volwassen deelnemers met primaire galcholangitis (ELFIDENCE)

28 augustus 2026 bijgewerkt door: Ipsen

Een fase III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, tweearmige studie met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van Elafibranor 80 mg te evalueren op klinische langetermijnresultaten bij volwassen deelnemers met primaire biliaire cholangitis (PBC)

De deelnemers aan dit onderzoek zullen primaire biliaire cholangitis (PBC) hebben bevestigd.

Deelnemers zullen ook een ontoereikende respons of intolerantie hebben voor ursodeoxycholzuur (UDCA), een medicijn dat wordt gebruikt om PBC te behandelen.

PBC is een ziekte die langzaam vordert. Het veroorzaakt schade aan de galwegen in de lever, wat leidt tot een ophoping van galzuren die verdere schade veroorzaken.

De leverschade bij PBC kan leiden tot littekens (cirrose). PBC kan ook gepaard gaan met meerdere symptomen. Veel mensen met PBC hebben mogelijk een levertransplantatie nodig of kunnen overlijden als de ziekte voortschrijdt en er geen levertransplantatie wordt uitgevoerd.

In dit onderzoek wordt een dagelijkse dosis elafibranor (het onderzoeksgeneesmiddel) vergeleken met een dagelijkse dosis placebo (een schijnbehandeling). Elke deelnemer zal ongeveer 7 jaar aan het onderzoek deelnemen.

Het belangrijkste doel van deze studie is om te bepalen of elafibranor beter is dan placebo bij het voorkomen van klinische uitkomsten die een verslechtering van de ziekte aantonen (waaronder progressie van de ziekte leidend tot levertransplantatie of overlijden).

Deze studie zal ook de veiligheid van langdurige behandeling met elafibranor bestuderen, evenals de impact op symptomen zoals jeuk en vermoeidheid.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

276

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Britanico de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Italiano de Buenos Aires
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • Fundacion Respirar (Centro Medico Dra. De Salvo) - Instituto Argentino de Investigaciones Clinicas (IAIC) S.R.L
      • Buenos Aires, Argentinië
        • Werving
        • DIM Centro Medico
      • Córdoba, Argentinië
        • Werving
        • Centro Médico Colón
      • Mendoza, Argentinië
        • Ingetrokken
        • Hospital Español de Mendoza
      • Pilar, Argentinië
        • Werving
        • Hospital Universitario Austral
      • San Juan Bautista, Argentinië
        • Werving
        • Hospital El Cruce
  • Australië
      • Birtinya, Australië
        • Werving
        • Sunshine Coast University Hospital
      • Footscray, Australië
        • Werving
        • Footscray Hospital, Western Health
      • Kingswood, Australië
        • Ingetrokken
        • Nepean Clinical School
      • Melbourne, Australië
        • Ingetrokken
        • Monash University - Monash Health -Monash Medical Centre
      • Sydney, Australië
        • Ingetrokken
        • St George Hospital
      • Westmead, Australië
        • Werving
        • Westmead Hospital
  • België
      • Edegem, België
        • Ingetrokken
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen
      • Genk, België
        • Ingetrokken
        • Ziekenhuis Oost-Limburg
      • Ghent, België
        • Werving
        • Gent University Hospital
      • Roeselare, België
        • Ingetrokken
        • Algemeen Ziekenhuis Delta
  • Brazilië
      • Belo Horizonte, Brazilië
        • Werving
        • NUPEC Cardio
      • Goiânia, Brazilië
        • Werving
        • Universidade Federal de Goias
      • Porto Alegre, Brazilië
        • Werving
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
      • Salvador, Brazilië
        • Werving
        • Instituto D'Or de Pesquisa e Ensino - Hospital Aliança
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da Universidade de São Paulo
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Hospital de Base - Centro Integrado de Pesquisa ( CIP )
      • São Paulo, Brazilië
        • Werving
        • Universidade Estadual Paulista Julio De Mesquita Filho (UNESP) Hospital das Clinicas Faculdade de Medicina de Botucatu (HCFMB)
  • Bulgarije
      • Sofia, Bulgarije
        • Werving
        • Tokuda Hospital, Dept. of Internal Medicine
      • Sofia, Bulgarije
        • Werving
        • University Hospital City Clinic Cancer Center
      • Sofia, Bulgarije
        • Actief, niet wervend
        • Diagnostic-Consultative Center Aleksandrovska EOOD
  • Canada
      • Edmonton, Canada
        • Werving
        • University of Alberta - Faculty of Medicine & Dentistry - The Centre of Excellence for Gastrointestinal Inflammation and Immunity Research (CEGIIR)
      • Toronto, Canada
        • Werving
        • University Health Network (UHN) - Toronto General Hospital (TGH) - Toronto General Research Institute (TGRI)
  • Chili
      • Las Condes, Chili
        • Werving
        • Universidad De Los Andes
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Enroll SpA
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Centro de Estudios Clinicos e Investigaciones Medicas (CECIM)
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • Hospital Clinico de la Pontificia Universidad Catolica de Chile
      • Santiago, Chili
        • Werving
        • University of Chile Clinical Hospital (Hospital Clinico de la Universidad de Chile)
      • Viña del Mar, Chili
        • Werving
        • Centro Medico Cedid - Centro de Diagnostico Digestivo
  • Denemarken
      • Copenhagen, Denemarken
        • Werving
        • Bispebjerg Hospital
  • Frankrijk
      • Créteil, Frankrijk, 94000
        • Werving
        • Hospital Henri Mondor
      • Lille, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille - Hopital Claude Huriez
      • Lyon, Frankrijk
        • Werving
        • Hospices Civils de Lyon (HCL) - Hopital de la Croix-Rousse
      • Marseille, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Hopital Saint Joseph - Marseille
      • Nice, Frankrijk
        • Werving
        • CHU de Nice, Hopital de l'Archet
      • Paris, Frankrijk, 75013
        • Werving
        • Hopital Pitie-Salpetriere - APHP
      • Poitiers, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • CHU Poitiers
      • Toulouse, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Clinique Pasteur
      • Villejuif, Frankrijk
        • Ingetrokken
        • Hopital Paul-Brousse - APHP
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • General Hospital of Athens Laiko
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • General Oncological Hospital of Kifisia Oi Agioi Anargyroi
      • Athens, Griekenland
        • Werving
        • Agios Savvas Regional Cancer Hospital
      • Thessaloniki, Griekenland
        • Werving
        • GeneIppokratio General Hospital of Thessaloniki
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije
        • Werving
        • Central Hospital of Northern Pest - Military Hospital
      • Debrecen, Hongarije
        • Werving
        • Kenezy County Hospital
      • Szeged, Hongarije
        • Werving
        • Szegedi Tudomanyegyetem AOK, I. sz Belgyogyaszati Klinika
  • Israël
      • Beersheba, Israël
        • Ingetrokken
        • Institute of Gastroenterology and Liver Diseases - Soroka University Medical Center
      • Haifa, Israël
        • Ingetrokken
        • Rambam Health Care Campus (RHCC)
      • Jerusalem, Israël
        • Beëindigd
        • Hadassah University Hospital (HUH) - Ein-Kerem
      • Jerusalem, Israël
        • Beëindigd
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Beëindigd
        • Galilee Medical Center
      • Nahariya, Israël
        • Ingetrokken
        • Galilee Medical Center, ZIV Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Ingetrokken
        • Rabin Medical Center - Beilinson Hospital - Liver Institute
  • Italië
      • Modena, Italië
        • Ingetrokken
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Modena
      • Monza, Italië
        • Actief, niet wervend
        • Ospedale San Gerardo
      • Naples, Italië
        • Beëindigd
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II di Napoli
      • Padova, Italië
        • Ingetrokken
        • Azienda Ospedaliera di Padova - U.O.C. di Gastroenterologia
      • Palermo, Italië
        • Beëindigd
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Paolo Giaccone
      • Pavia, Italië
        • Ingetrokken
        • Fondazione I.R.C.C.S. Policlinico San Matteo
      • Pisa, Italië
        • Ingetrokken
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana
      • San Giovanni Rotondo, Italië
        • Ingetrokken
        • Ospedale Casa Sollievo della Sofferenza
  • Litouwen
      • Kaunas, Litouwen
        • Werving
        • Hospital of Lithuanian University of Health Sciences Kaunas
      • Vilnius, Litouwen
        • Werving
        • Vilnius University Hospital Santaros Klinikos
  • Maleisië
      • Johor Bahru, Maleisië
        • Werving
        • Hospital Sultanah Aminah
      • Kota Kinabalu, Maleisië
        • Werving
        • Hospital Queen Elizabeth II
      • Kuala Lumpur, Maleisië
        • Werving
        • University of Malaya Medical Centre
  • Mexico
      • Guadalajara, Mexico
        • Werving
        • Centro de Investigacion Clinica y Medicina Traslacional
      • Jalisco, Mexico
        • Werving
        • Centro de Investigacion Medico Biologica y Terapia Avanzada
      • Mexico City, Mexico
        • Werving
        • Centro de Investigacion y Gastroenterologia SC
      • Monterrey, Mexico
        • Werving
        • Hospital Angeles Valle Oriente
      • Yucatán, Mexico
        • Werving
        • Medical Care & Research
  • Nieuw-Zeeland
      • Christchurch, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Canterbury District Health Board
      • Hamilton, Nieuw-Zeeland
        • Werving
        • Waikato Hospital
  • Polen
      • Elblag, Polen
        • Werving
        • NZOZ Twoje Zdrowie EL Sp. z o.o.
      • Katowice, Polen
        • Werving
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne im. Prof. K. Gibinskiego Slaskiego Uniwersytetu Medycznego
      • Krakow, Polen
        • Werving
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o - FutureMeds
      • Krakow, Polen
        • Ingetrokken
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Lodz, Polen, 90-153
        • Werving
        • Oddzial Kliniczny Gastroenterologii Ogolnej i Onkologicznej SPZOZ, Uniwersytecki Szpital Kliniczny im. Barlickiego w Lodzi
      • Lublin, Polen
        • Werving
        • Medrise Sp. z o.o.
      • Małogoskie, Polen
        • Nog niet aan het werven
        • Krakowskie Centrum Medyczne Sp.z.o.o. - FutureMeds
      • Rzeszów, Polen
        • Werving
        • Centrum Medyczne Medyk Sp. z o.o. Sp. K.
      • Sosnowiec, Polen
        • Ingetrokken
        • Niepubliczny Zaklad Opieki Zdrowotnej (NZOZ) - Poliklinika Doktora Bessera
      • Warsaw, Polen
        • Werving
        • FutureMeds Warszawa Centrum
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • FutureMeds sp. z o. o
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • Nzoz Centrum BadanKlinicznych
      • Wroclaw, Polen
        • Werving
        • PlanetMed sp. z o.o.
  • Portugal
      • Funchal, Portugal, 9004-514
        • Werving
        • Hospital Dr. Nelio Mendonca
      • Vila Real, Portugal, 5000-508
        • Werving
        • Unidade Local de Saúde de Trás-os-Montes e Alto Douro, E. P. E
    • Praceta Mota Pinto
      • Coimbra, Praceta Mota Pinto, Portugal
        • Werving
        • Hospitais da Universidade de Coimbra (H.U.C) - Universidade de Coimbra
  • Roemenië
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Centrul Pentru Studiul Metabolismului
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Sana S.R.L
      • Bucharest, Roemenië
        • Werving
        • Spital Clinic Dr I Cantacuzino
      • Cluj-Napoca, Roemenië
        • Werving
        • Cluj County Clinical Emergency Hospital
      • Iași, Roemenië, 700111
        • Werving
        • Gastromedica Srl
  • Slowakije
      • Bratislava, Slowakije
        • Werving
        • Gastroenterological Centre Thalion
      • Košice, Slowakije
        • Werving
        • Univerzitna nemocnica L. Pasteura Kosice
      • Nitra, Slowakije
        • Werving
        • Fakultna nemocnica Nitra
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital Clinic i Provincial de Barcelona
      • Madrid, Spanje
        • Ingetrokken
        • Hospital Universitario La Paz
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Clinica Universidad Navarra-Sede Madrid
      • Madrid, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • Hospital General Universitario Gregorio Maranon (HGUGM)
      • Majadahonda, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda
      • Málaga, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen de la Victoria
      • Pontevedra, Spanje
        • Werving
        • Hospital De Montecelo
      • Sabadell, Spanje
        • Actief, niet wervend
        • Institut d Investigacio i Innovacio Parc Tauli, Hospital Universitari Parc Tauli
      • Seville, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Virgen del Rocío
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Beëindigd
        • Hospital Universitario y Politécnico La Fe
      • Valladolid, Spanje
        • Ingetrokken
        • Hospital Universitario Rio Hortega
      • Zaragoza, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Thailand
      • Chiang Mai, Thailand
        • Werving
        • Chiang Mai University
      • Hat Yai, Thailand
        • Werving
        • Prince of Songkla University (PSU) - Songklanagarind Hospital
      • Khon Kaen, Thailand
        • Werving
        • Srinagarind Hospital - Khon Kaen University
  • Tsjechië
      • Hradec Králové, Tsjechië
        • Werving
        • Hepato-gastroenterologie HK, s.r.o.
      • Liberec, Tsjechië
        • Ingetrokken
        • Krajská nemocnice Liberec
      • Ostrava, Tsjechië
        • Werving
        • Artroscan
      • Pilsen, Tsjechië
        • Werving
        • Research Site s.r.o.
      • Prague, Tsjechië
        • Werving
        • Institute for Clinical and Experimental Medicine - IKEM
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Verenigde Staten, 85641
        • Werving
        • Arizona Liver Health
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 55130
        • Beëindigd
        • Arkansas Diagnostic Center, PA
    • California
      • Coronado, California, Verenigde Staten, 92118
        • Werving
        • Southern California Research Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90048
        • Ingetrokken
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90404
        • Ingetrokken
        • University of California Los Angeles
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90067
        • Actief, niet wervend
        • GastroIntestinal BioSciences
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Werving
        • University of California Davis Medical Center
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • University of Colorado
      • Colorado Springs, Colorado, Verenigde Staten, 80829
        • Werving
        • Peak Gastroenterology Associates
      • Englewood, Colorado, Verenigde Staten, 80113
        • Werving
        • South Denver Gastroenterology, P.C.
      • Littleton, Colorado, Verenigde Staten, 80120
        • Werving
        • Rocky Mountain Gastroenterology
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Werving
        • University Of Miami School Of Medicine, Center For Liver Diseases
      • Pembroke Pines, Florida, Verenigde Staten, 12105
        • Werving
        • Bolanos Clinical Research
      • Tampa, Florida, Verenigde Staten, 33614
        • Werving
        • International Center for Research
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • Nog niet aan het werven
        • University of Kansas Medical Center (KUMC) - University of Kansas Liver Center - Hepatology Clinic
    • Louisiana
      • Shreveport, Louisiana, Verenigde Staten, 71103
        • Werving
        • Louisiana Research Center, LLC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
        • Werving
        • University of Michigan Health System
      • Ypsilanti, Michigan, Verenigde Staten, 48197
        • Ingetrokken
        • Huron Gastroenterology Associates - Center for Digestive Care
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic
    • New Mexico
      • Albuquerque, New Mexico, Verenigde Staten, 87109
        • Beëindigd
        • Southwest Gastroenterology Associates, PC (SWGA)
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Werving
        • NYU Langone Gastroenterology and Hepatology Associates
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Werving
        • University of Pittsburgh
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Cordova, Tennessee, Verenigde Staten, 38138
        • Werving
        • Gastroenterology Center Of The Midsouth
    • Texas
      • Arlington, Texas, Verenigde Staten, 22201
        • Werving
        • Texas Clinical Research Institute
      • Austin, Texas, Verenigde Staten, 78757
        • Werving
        • American Research Corporation
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • Werving
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • Werving
        • Methodist Transplant Physicians
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 60612
        • Ingetrokken
        • Rush University Medical Center - University Cardiovascular Surgeons
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75203
        • Beëindigd
        • Liver Center of Texas
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Ingetrokken
        • Baylor Scott & White All Saints Medical Center - Forth Worth
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Werving
        • Liver Associates of Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77584
        • Actief, niet wervend
        • Houston Methodist Cancer Center
      • Katy, Texas, Verenigde Staten, 77904
        • Beëindigd
        • Gastro Health & Nutrition
      • San Antonio, Texas, Verenigde Staten, 78015
        • Werving
        • American Research Corporation at the Texas Liver Institute
      • Waco, Texas, Verenigde Staten, 76710
        • Ingetrokken
        • Impact Research Tx
    • Virginia
      • Charlottesville, Virginia, Verenigde Staten, 22903
        • Werving
        • University of Virginia Medical Center
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Nog niet aan het werven
        • Virginia Commonwealth University Medical Center - West Hospital
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23226
        • Werving
        • Bon Secours St. Mary's Hospital of Richmond, Inc
    • Washington
      • Columbia, Washington, Verenigde Staten, 20007
        • Ingetrokken
        • Medstar Georgetown Transplant Institute University Hospital (MGUH)
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Werving
        • Velocity Clinical Research at Liver Institute Northwest
    • West Virginia
      • Huntington, West Virginia, Verenigde Staten, 25701
        • Werving
        • University Physicians and Surgeons Inc, dba Marshall Health
  • Zuid -Korea
      • Busan, Zuid -Korea
        • Werving
        • Pusan National University Hospital (Pnuh)
      • Daegu, Zuid -Korea
        • Werving
        • Keimyung University Dongsan Hospital
      • Daejeon, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • The Catholic University of Korea Daejeon St.Mary's Hospital
      • Goyang-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • Inje University Ilsan Paik Hospital
      • Gyeonggi-do, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Korea University Ansan Hospital
      • Incheon, Zuid -Korea
        • Werving
        • Inha University Hospital
      • Junggu, Zuid -Korea
        • Werving
        • Kyungpook National University Hospital (KNUH)
      • Seongnam-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • Cha Bundang Medical Center, Cha University
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Korea University Guro Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Hallym University Kangnam Sacred Heart Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Seoul National University Bundang Hospital (Snubh)
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Eunpyeong St. Mary's Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Seoul St. Mary's Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Werving
        • Hanyang University Seoul Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Ingetrokken
        • Chung-Ang University Hospital
      • Seoul, Zuid -Korea
        • Beëindigd
        • Severance Hospital, Yonsei University Health System
      • Uijeongbu-si, Zuid -Korea
        • Werving
        • The Catholic University of Korea, Uijeongbu St. Mary's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers moeten ≥18 jaar oud zijn op het moment dat zij de geïnformeerde toestemming ondertekenen.
  • Deelnemers met een definitieve of waarschijnlijke diagnose van primaire biliaire cholangitis (PBC)
  • Deelnemers die gedurende ten minste 12 maanden ursodeoxycholzuur (UDCA) gebruikten (in een stabiele dosis gedurende ≥3 maanden) voorafgaand aan de screeningsperiode en die naar verwachting tijdens het onderzoek op een stabiele dosis zullen blijven, of die de behandeling met UDCA niet kunnen verdragen (geen UDCA gedurende ≥3 maanden ) voorafgaand aan de screeningsperiode (per landstandaardzorgdosering).
  • Deelnemers die medicijnen gebruiken voor de behandeling van jeuk (bijv. colestyramine, rifampicine, naltrexon, sertraline of colchicine) moeten gedurende ≥3 maanden voorafgaand aan de screeningsperiode een stabiele dosis hebben.
  • Het gebruik van anticonceptiemiddelen door mannen of vrouwen moet in overeenstemming zijn met de lokale regelgeving met betrekking tot de anticonceptiemethoden voor degenen die deelnemen aan klinische onderzoeken.
  • In staat om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven, inclusief naleving van de vereisten en beperkingen vermeld in het geïnformeerde toestemmingsformulier (ICF) en in dit protocol.

Uitsluitingscriteria :

  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige leverziekten, waaronder maar niet beperkt tot: i) Primaire scleroserende cholangitis (PSC). ii) Auto-immuunhepatitis (AIH) volgens vereenvoudigde diagnostische criteria van de International Autoimmune Hepatitis Group (IAIHG) ≥6, of indien behandeld voor een overlap van PBC met AIH, of als er klinische verdenking en bewijs is van overlappende AIH-kenmerken, die niet kunnen worden uitgesloten alleen al verklaard door onvoldoende reactie op UDCA. iii) Positief hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg). Deelnemers met negatief HBsAg en positief hepatitis B-kernantilichaam (HBcAb) kunnen in aanmerking komen als het hepatitis B-virus-deoxyribonucleïnezuur (HBV-DNA) negatief is. iv) Hepatitis C-virus (HCV)-infectie gedefinieerd door positief anti-HCV-antilichaam en positief HCV-ribonucleïnezuur (RNA) (Opmerking: deelnemers met positief anti-HCV-antilichaam als gevolg van eerder behandelde HCV-infectie kunnen worden ingeschreven als er een bevestigend HCV-RNA is niet-detecteerbare en aanhoudende virale respons is gedocumenteerd). v) Alcoholgeassocieerde leverziekte (ALD). vi) Niet-alcoholische steatohepatitis (NASH). vii) Andere chronische leverziekten, zoals alfa-1-antitrypsinedeficiëntie.
  • Voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante leverdecompensatie, waaronder: i) Voorgeschiedenis van levertransplantatie, huidige plaatsing op een levertransplantatielijst, huidig ​​model voor eindstadium leverziekte (MELD) - Na-score ≥ 12 als gevolg van leverinsufficiëntie (MELD-Na wordt alleen berekend als MELD >11). ii) Bewijs van complicaties van cirrose, waaronder leverdecompensatie of bewijs van significante complicaties van portale hypertensie, waaronder de aanwezigheid van ascites die behandeling vereisen; een voorgeschiedenis van varicesbloedingen of gerelateerde interventies (bijv. varicesbandvorming of plaatsing van een transjugulaire intrahepatische portosystemische shunt (TIPS); aanwezigheid van hepatische encefalopathie graad 2 of hoger volgens de criteria van West-Haven; voorgeschiedenis of aanwezigheid van spontane bacteriële peritonitis. Let op: deelnemers met varices met een laag risico (graad I) zonder voorgeschiedenis van bloedingen of andere behandelingen kunnen in aanmerking komen voor inschrijving. iii) Hepatorenaal syndroom (HRS) (type I of II).
  • Bekende voorgeschiedenis van infectie met het humaan immunodeficiëntievirus (HIV) of een positieve bevestigingstest voor HIV type 1 of 2.
  • Medische aandoeningen die niet-hepatische stijgingen van ALP kunnen veroorzaken (bijv. De ziekte van Paget).
  • Bewijs van enige andere onstabiele of onbehandelde klinisch significante immunologische, endocriene, hematologische, gastro-intestinale, neurologische of psychiatrische ziekte zoals beoordeeld door de onderzoeker; andere klinisch significante aandoeningen die niet goed onder controle zijn.
  • Niet-hepatische medische aandoeningen die de levensverwachting tot minder dan 2 jaar kunnen verminderen, inclusief bekende vormen van kanker.
  • Geschiedenis van hepatocellulair carcinoom.
  • Alfa-fetoproteïne (AFP) >20 ng/ml met 4-fasen computertomografie (CT) of magnetische resonantie beeldvorming (MRI) van de lever die de aanwezigheid van hepatocellulair carcinoom suggereert.
  • Bekende maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteit in de afgelopen 5 jaar, met uitzondering van lokaal, succesvol behandeld basaalcelcarcinoom of in-situ carcinoom van de baarmoederhals.
  • Toediening van de volgende medicijnen is verboden tijdens het onderzoek en voorafgaand aan het onderzoek volgens de hieronder gespecificeerde tijdlijnen: i) 3 maanden vóór de screeningsperiode: fibraten, seladelpar, glitazonen, obeticholzuur, azathioprine, cyclosporine, methotrexaat, mycofenolaat, pentoxifylline budesonide en andere systemische corticosteroïden (alleen parenterale en orale chronische toediening); potentieel hepatotoxische geneesmiddelen (waaronder α-methyl-dopa, natriumvalproïnezuur, isoniazide of nitrofurantoïne).
  • Deelnemers met eerdere blootstelling aan elafibranor.

  • Deelnemers die momenteel deelnemen aan, van plan zijn deel te nemen aan, of hebben deelgenomen aan een onderzoek naar geneesmiddelen of medische hulpmiddelen die de werkzame stof bevatten, binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden, afhankelijk van wat langer is, voorafgaand aan de screeningperiode.

    i) Als het vorige onderzoek betrekking had op een experimentele therapie die wordt onderzocht op potentieel voordeel bij PBC, en het is bewezen dat het potentiële therapeutische middel geen gunstig effect heeft bij PBC en er geen veiligheidsproblemen zijn, kan de deelnemer zich na 30 dagen of vijfentwintig dagen inschrijven. -leeft vanaf de laatste dosis van het therapeutische middel, afhankelijk van welke dosis het langst is. ii) Voor therapeutische middelen waarvan het potentiële voordeel bij PBC wordt onderzocht en waarvoor het nog onduidelijk is of er mogelijk een potentieel voordeel is, kunnen deelnemers zich 6 maanden na de laatste dosis van het therapeutische middel inschrijven.

  • Elektrocardiogram (ECG) met QT-interval gecorrigeerd door de formule van Fridericia (QTcF) >450 msec bij mannen of QTcF >470 msec bij vrouwen voor deelnemers zonder bundeltakblok. Voor deelnemers met bundeltakblok of andere intraventriculaire geleidingsvertraging zou een langere QTcF >480 msec uitgesloten zijn.
  • Totaal bilirubine (TB) >2x ULN.
  • Alanineaminotransferase (ALT) en/of aspartaataminotransferase (AST) >5x ULN bij SV1, of variabiliteit >40% gebaseerd op twee opeenvolgende waarden. Het interval tussen de twee metingen moet minimaal 2 weken (en maximaal 4 weken) bedragen:
  • Creatininefosfokinase (CPK) >2x ULN.
  • Aantal bloedplaatjes <75.000/μl
  • Internationaal genormaliseerde ratio (INR) >1,5 bij afwezigheid van antistollingstherapie.
  • Geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) <45 ml/min/1,73m2 volgens de Modification of Diet in Renal Disease (MDRD)-6 Studieformule bij SV1.
  • Significante nierziekte, waaronder nefritisch syndroom, chronische nierziekte (gedefinieerd als deelnemers met tekenen van een significant verminderde nierfunctie of onderliggend nierletsel).
  • Voor vrouwelijke deelnemers: bekende huidige zwangerschap, of een positieve serumzwangerschapstest, of borstvoeding geeft.
  • Regelmatige alcoholinname boven de aanbevolen limiet van 1 standaarddrankje per dag voor mannen of vrouwen.
  • Geschiedenis van alcoholmisbruik of ander middelenmisbruik binnen 1 jaar voorafgaand aan SV1.
  • Een positieve screening op geneesmiddelen bij screening zou uitgesloten zijn, tenzij dit kan worden verklaard door een voorgeschreven medicijn. Het gebruik van cannabidiol (CBD) of andere cannabinoïden is voor dit onderzoek niet exclusief.
  • Bekende overgevoeligheid voor elafibranor of voor één van de hulpstoffen van het/de onderzoeksproduct(en).
  • Mentale instabiliteit of incompetentie, zodat de geldigheid van geïnformeerde toestemming of het vermogen om aan het onderzoek te voldoen onzeker is.
  • Elke andere omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, de deelname aan of de voltooiing van het onderzoek zou belemmeren, of de deelnemer in gevaar zou brengen, met inbegrip van een potentiële deelnemer die volgens de beoordeling een hoog risico loopt op niet-naleving van het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Elafibranor 80 mg
Participants will take 1 tablet of elafibranor 80 mg per day orally with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Geneesmiddel: Elafibranor
Duur: tot een dubbelblinde behandelingsperiode van naar schatting 42 maanden (3,5 jaar), gedurende welke elafibranor 80 mg tablet eenmaal daags zal worden toegediend
Placebo-vergelijker: Placebo
Participants will take 1 placebo tablet per day orally (matching the 80 mg elafibranor sized tablet) with a glass of water at approximately the same time each morning, with or without food.
Ander: Overeenkomende 80 mg placebo
Duur: tot een geschatte dubbelblinde behandelingsperiode van 42 maanden (3,5 jaar), gedurende welke de bijpassende placebotablet eenmaal daags zal worden toegediend

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Event-free survival
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Event-free survival is defined as the time from randomisation to either adjudicated disease progression or death, whichever occurs first.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Oppervlakte onder de plasmaconcentratie-tijdcurve van tijdstip 0 tot 24 uur: AUC0-24
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Maximale (piek)concentratie van het geneesmiddel in plasma: Cmax
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Tijd tot het bereiken van de maximale (piek)plasmaconcentratie na toediening van het geneesmiddel): Tmax
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Schijnbare klaring van geneesmiddel uit plasma (CL)
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Schijnbaar distributievolume (VZ)
Tijdsspanne: Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Op dag 1/basislijn, maand 6 en maand 12 (gedurende een doseringsperiode van 24 uur)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in alkalische fosfatase (ALP)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in totaal bilirubine (tbc)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP ≤ 1,67x ULN en TB ≤ ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met normalisatie van tuberculose en ALP
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Gedefinieerd als TB< Upper Limit Normal (ULN) en ALP< ULN
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met stabilisatie van tuberculose (d.w.z. geen toename)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Gedefinieerd als TB < 1x ULN of stijging ten opzichte van baseline < 0,1x ULN
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met een respons op basis van albuminenormalisatie
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de meting van de leverstijfheid (LSM)
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Beoordeeld door middel van trillingsgecontroleerde voorbijgaande elastografie (VCTE) met behulp van Fibroscan® op de dag van het bezoek.
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in PBC-risicoscores op basis van de Verenigd Koninkrijk (VK)-PBC-score.
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
De PBC-risicoscore ontwikkeld door het Verenigd Koninkrijk (VK)-PBC Consortium is een scoresysteem en de berekening is gebaseerd op laboratoriumtestmetingen en bovengrenzen van normaal (ULN) voor het totale bilirubine (BIL12); alaninetransaminase of aspartaattransaminase (TA12) en alkalische fosfatase (ALP12) na ten minste 12 maanden UDCA, en de laboratoriumtestmetingen en ondergrenzen van normaal (LLN) voor het serumalbumine en het aantal bloedplaatjes in hetzelfde tijdsbestek. Een hoog getal duidt op een slechtere score.
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumspiegels van aspartaataminotransferase (ASAT) vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumwaarden van ALT vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumspiegels van gamma-glutamyltransferase (GGT) vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering in serumalbuminespiegels vergeleken met de uitgangswaarde
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverfunctie: internationaal genormaliseerde ratio (INR)
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de leverfunctie: gefractioneerde ALP
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers zonder verslechtering van LSM
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Beoordeeld door VCTE met behulp van Fibroscan®, gedefinieerd als geen stijging >2 kPa ten opzichte van de uitgangswaarde
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP-reductie van 40%
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <1,5x ULN, ALP-afname ≥15% en TB ≤ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <1,5x ULN, ALP-afname ≥40% en TB ≤ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <1,67x ULN, ALP-afname ≥15% en TB ≤ULN
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP <3x ULN, AST <2x ULN en TB ≤1 mg/dl (Parijs I)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met ALP ≤1,5x ULN, AST ≤1,5x ULN en TB ≤1 mg/dl (criteria van Parijs II)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met normalisatie van abnormale tuberculose
Tijdsspanne: Beoordeeld op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Beoordeeld op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met normalisatie van abnormale tuberculose en albumine (criteria Rotterdam)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipidenparameters: totaal cholesterol (TC)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lipidenparameters: lipoproteïne-cholesterol met hoge dichtheid (HDL-C)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lipidenparameters: lipoproteïne-cholesterol met lage dichtheid (LDL-C)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lipidenparameters: triglyceriden (TG)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met een respons op de PBC Worst Itch NRS-score
Tijdsspanne: Gedurende 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Gedefinieerd als een reductie van ≥2 punten ten opzichte van de NRS bij aanvang bij deelnemers met een NRS bij aanvang van ≥4
Gedurende 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met een respons in PBC Worst Itch NRS
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Gedefinieerd als een reductie van ≥3 punten ten opzichte van de NRS bij aanvang bij deelnemers met een NRS bij aanvang van ≥4
Beoordeeld gedurende 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de basislijn op 5D-Itch-schaal
Tijdsspanne: Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Vragenlijst die de symptomen beoordeelt in termen van 5 domeinen: graad, duur, richting, handicap en verspreiding. Deelnemers beoordelen hun symptomen gedurende de voorafgaande periode van twee weken op een schaal van 1 tot 5, waarbij 5 het meest getroffen is.
Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de Global Impression of Severity (PGI-S) van de patiënt
Tijdsspanne: Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Een schaal met 1 item en 5 punten, ontworpen om de indruk van de deelnemer over de ernst van de ziekte te beoordelen
Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Patiënt Global Impression of Change (PGI-C)
Tijdsspanne: Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Een schaal van 1 item en 5 punten, ontworpen om de indruk van de deelnemer te beoordelen van de verandering in de ernst van de ziekte sinds het basisbezoek
Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de PBC-40-score
Tijdsspanne: Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Vragenlijst met 40 items die symptomen in zes domeinen beoordeelt: vermoeidheid, emotioneel en sociaal, cognitief functioneren, algemene symptomen en jeuk. Deelnemers reageren op een verbale antwoordschaal, afhankelijk van het onderdeel variëren de opties van 'nooit' / 'helemaal niet' / 'helemaal niet mee eens' tot 'altijd' / 'heel erg' / 'helemaal mee eens'. Zes items (3/3 in het jeukdomein, 2/10 in het sociale domein en 1/7 in het algemene symptomendomein) bevatten ook de optie 'niet van toepassing'. Voor elk domein wordt een score gegeven (maar er wordt geen totaalscore berekend), waarbij elke verbale antwoordschaal correleert met een score van 1 tot 5 per item (0 tot 5 op items met de optie 'niet van toepassing'), waarbij 5 is de meest getroffenen (grootste last). De PBC-40 heeft een terugroepperiode van 4 weken.
Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de PBC Worst Itch Numeric Rating Scale (NRS)-score
Tijdsspanne: Beoordeeld gedurende 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Zelf in te vullen, door de patiënt gerapporteerde uitkomstenvragenlijst die de jeukintensiteit meet. Er wordt aan de deelnemers gevraagd om de intensiteit van hun ergste jeuk te beoordelen op een schaal van 11 punten, variërend van 0 (geen jeuk) tot 10 (ergst denkbare jeuk): - eenmaal daags (24 uur durende herinneringsperiode) met behulp van het eDiary tijdens de screening en de initiële 2 jaar van de studie, - tijdens de kliniekbezoeken (7-daagse terugroepperiode), vanaf jaar 3
Beoordeeld gedurende 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de 5-dimensionale EuroQol-vragenlijst met 5 niveaus (EQ-5D-5L)
Tijdsspanne: Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Zelf in te vullen gestandaardiseerde vragenlijst die de 5 dimensies van mobiliteit, zelfzorg, gebruikelijke activiteiten, pijn/ongemak, angst/depressie beschrijvend beoordeelt (elke dimensie heeft 5 niveaus) en de algehele gezondheidstoestand via een EQ Visueel Analoge Schaal (VAS) .
Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in arbeidsproductiviteit en verminderde activiteit Algemene gezondheid (WPAI-GH)
Tijdsspanne: Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Vragenlijst die het ziekteverzuim, het presenteïsme en de beperkingen in onbetaalde activiteiten meet als gevolg van een gezondheidsprobleem gedurende de afgelopen zeven dagen. Het bestaat uit 6 vragen: 1=momenteel werkzaam; 2=uren gemist vanwege gezondheidsproblemen; 3=uren gemist vanwege andere redenen; 4=werkelijk gewerkte uren; 5=graad van door de gezondheid beïnvloede productiviteit tijdens het werk (met behulp van een visueel-analoge schaal (VAS) van 0 tot 10); 6=graad van gezondheid beïnvloedde de productiviteit in reguliere onbetaalde activiteiten (VAS).
Beoordeeld elke 6 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het model voor eindstadium leverziekte (MELD) 3,0-score
Tijdsspanne: Vanaf screening tot einde behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
De MELD 3.0-score wordt berekend op basis van parameters (geslacht, creatinine, bilirubine, INR, natrium en albumine) waarbij een hoge score duidt op een groter risico op een levertransplantatie.
Vanaf screening tot einde behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Child Pugh-cijfer
Tijdsspanne: Vanaf screening tot einde behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)

De Child-Pugh-graad wordt berekend op basis van bilirubine, albumine, INR, ascites en encefalopathie.

Een hoge graad duidt op een ergere leverziekte.
Vanaf screening tot einde behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met volledige biochemische respons
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Gedefinieerd als normale niveaus van tuberculose, ALP, transaminasen, albumine en International Normalised Ratio (INR)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in PBC-risicoscores op basis van de Global PBC Study Group (GLOBE)-score
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)

De GLOBE-score is een gevalideerd risicobeoordelingsinstrument dat een schatting geeft van de transplantatievrije overleving voor patiënten met PBC. Het werd ontwikkeld door de Global PBC Study Group met behulp van het Cox-regressiemodel bij meer dan 4.000 patiënten met PBC. Een lagere GLOBE-score voorspelt een lager risico. Het wordt berekend op basis van de volgende vergelijking:

GLOBE-score = (0,044378 * leeftijd + 0,93982 * LN(totaal bilirubine/ULN) +(0,335648 * LN(alkalische fosfatase/ULN)) - 2,266708 * albumine /LLN -0,002581 * aantal bloedplaatjes per 109/l) + 1,216865

GLOBE-scoresysteem, waarvan de berekening is gebaseerd op serumwaarden van bilirubine, ALP, albumine en aantal bloedplaatjes na 1 jaar behandeling en de leeftijd bij baseline. Een hoog getal duidt op een slechtere score.
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage deelnemers met LSM ≥15 kPa
Tijdsspanne: In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Beoordeeld door VCTE met behulp van Fibroscan®
In maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in lipidenparameters: berekend lipoproteïne-cholesterol met zeer lage dichtheid (VLDL-C)
Tijdsspanne: Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Op maand 6, maand 12 en elke 12 maanden tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het Patient Reported Outcome Measurement Information System (PROMIS) Vermoeidheidskortformulier 7a
Tijdsspanne: Elke 6 maanden beoordeeld tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Bestaat uit 7 items die zowel de ervaring van vermoeidheid als de invloed van vermoeidheid op dagelijkse activiteiten in de afgelopen week meten. De antwoordmogelijkheden liggen op een 5-punts Likert-schaal, variërend van 1 tot 5. Scores kunnen variëren van 7 tot 35, waarbij hogere scores duiden op grotere vermoeidheid.
Elke 6 maanden beoordeeld tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tijdsspanne: Elke 6 maanden beoordeeld tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Zelf in te vullen vragenlijst die bestaat uit 8 vragen waarin wordt gevraagd hoe waarschijnlijk het is om in slaap te vallen in verschillende situaties die vaak voorkomen in het dagelijks leven (elke vraag kan worden gescoord van 0 tot 3 punten; '0' betekent dat er geen sprake is van slaperigheid, '3' betekent aanzienlijke slaperigheid). Het levert een totaalscore op waarvan is aangetoond dat deze verband houdt met het niveau van slaperigheid overdag van de deelnemer (totaalscorebereik 0-24 punten).
Elke 6 maanden beoordeeld tot het einde van de behandeling (maximale duur van 3,5 jaar)
Percentage of participants experiencing Treatment Emergent Adverse Events (TEAEs), treatment-related TEAEs, Serious Adverse Events (SAEs), and Adverse Events of Special Interests (AESIs)
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
An adverse event (AE) is any unfavourable medical occurrence in a trial participant administered the investigational product. The AE does not necessarily have a causal relationship with the treatment. AESIs are AEs that may or may not be serious but are of special importance to a particular drug or class of drugs.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in physical examination findings
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Complete physical examination at screening and targeted examination at all other clinical visit timepoints.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in vital signs
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in Vital Signs will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants developing clinically significant changes in Electrocardiogram (ECG) readings.
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in ECG readings will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant changes in laboratory parameters (blood chemistry, hematology, coagulation and urinalysis)
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with clinically significant change in laboratory parameters (blood chemistry, hematology and coagulation) will be reported. The clinical significance will be graded by the investigator.
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention (maximum duration of 3.5 years)
Change from baseline in hepatic function: Conjugated (direct) bilirubin
Tijdsspanne: At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with ALP reduction >40% or ALP normalisation (Barcelona criteria)
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Percentage of participants with TB ≤0.6× ULN in participants with TB >0.6× ULN at baseline
Tijdsspanne: At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
At Month 6, Month 12, and every 12 months up to end of treatment (maximum duration of 3.5 years)
Time to the first occurrence of each of individual adjudicated clinical outcome events
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Percentage of participants who experience any subsequent adjudicated clinical outcome events after the first occurrence of such an event
Tijdsspanne: From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention
Among: • All-cause mortality • Liver-related mortality • Liver transplant • MELD-3.0 score ≥15 in participants with baseline MELD score ≤12 • Liver decompensation
From baseline until 4 weeks after the last dose of study intervention

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ipsen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Ipsen Medical Director, Ipsen

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 mei 2029

Studie voltooiing (Geschat)

31 mei 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 augustus 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 augustus 2023

Eerst geplaatst (Werkelijk)

30 augustus 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

31 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CLIN-60190-454
  • 2023 (Subsidie/contract van de Amerikaanse NIH: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-505251-43-00 (Ctis: Ipsen)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, het geannoteerde casusrapportformulier, het statistische analyseplan en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van onderzoeksdeelnemers te beschermen.

Eventuele verzoeken moeten worden ingediend bij www.vivli.org ter beoordeling door een onafhankelijke wetenschappelijke beoordelingsraad.

IPD-tijdsbestek voor delen

Waar van toepassing zijn gegevens uit in aanmerking komende onderzoeken beschikbaar zes maanden nadat het onderzochte geneesmiddel en de indicatie zijn goedgekeurd in de VS en de EU, of nadat het primaire manuscript waarin de resultaten worden beschreven, is geaccepteerd voor publicatie, afhankelijk van welke datum later valt.

IPD-toegangscriteria voor delen

Verdere details over Ipsen's criteria voor delen, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor delen zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/members/ourmembers/).

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren