Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Focal Cerebral Arteriopathy Steroid Trial (FOCAS)

torstai 22. tammikuuta 2026 päivittänyt: University of California, San Francisco
Tässä vertailevassa tehokkuustutkimuksessa (CET) lapsilla, joilla epäillään fokaalista aivoarteriopatiaa (FCA), johon liittyy valtimoiskeeminen aivohalvaus (AIS) tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA), verrataan varhaisen kortikosteroidihoidon (haara A) käyttöä viivästyneeseen/ei-kortikosteroidihoitoon. (Varsi B). Viivästynyttä kortikosteroidihoitoa annetaan vain niille, joiden sairaus on etenemässä, ja se aloitetaan heti, kun eteneminen havaitaan (milloin tahansa satunnaistamisen jälkeen). Kaikki osallistujat saavat myös normaalia hoitohoitoa (aspiriinia ja tukihoitoa). Sivustot satunnaistavat osallistujat 1:1 käsivarteen A tai B. Osallistujat rekisteröidään ja satunnaistetaan mahdollisimman pian aivohalvauksen/TIA:n jälkeen 96 tuntiin asti alkuperäisen aivohalvauksen/TIA-tapahtuman jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

FCA on akuutti, yksivaiheinen, oletettu tulehdussairaus, joka aiheuttaa kallonsisäisen etuverenkierron yksipuolisen ahtauman. Lääketieteellisessä kirjallisuudessa sitä on kutsuttu myös ohimeneväksi aivoarteriopatiaksi (TCA) ja varicellan jälkeiseksi arteriopatiaksi, kun se ilmenee vesirokon jälkeen. Vaikka se on harvinainen (1-3 tapausta vuodessa tyypillisessä akateemisessa lastensairaalassa Yhdysvalloissa), se on yksi yleisimmistä valtimoiskeemisen aivohalvauksen syistä aiemmin terveellä lapsella. Lasten aivohalvaustutkijat pitivät FCA-hoitokokeen alan ykkösprioriteettia (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017), koska se on aggressiivinen luonnollinen historia: se etenee usein dramaattisesti päivien tai viikkojen kuluessa toistuvien tai laajenevien infarktien yhteydessä. Vuonna 2017 tehty eurooppalainen retrospektiivinen kohorttitutkimus ehdotti, että kortikosteroidihoito voi parantaa FCA:n tuloksia (Steinlin M, Stroke 2017).

Eurooppalaiset ovat aloittaneet PASTA (Paediatric Arteriopathy STeroid Aspirin) -tutkimuksen (PI Steinlin): "kultastandardi" RCT testaamaan kortikosteroidien tehokkuutta FCA:lle. Vuoden 2018 kysely lasten aivohalvaustutkijoille (jotka osallistuivat NIH:n rahoittamaan lasten aivohalvauksen verisuonivaikutuksiin, VIPS II, kohorttitutkimukseen) paljasti epämukavuuden, kun satunnaistettiin "ei steroideja", koska suurin osa hoitaa nyt FCA:ta kortikosteroideilla. Huolimatta niiden käyttöä suosivista asenteista kortikosteroideja annettiin kuitenkin vain 36 %:lle 55 lapsesta, joilla epäiltiin FCA:ta VIPS II -kohortissa, ja (jos niitä annettiin) aloitettiin keskimäärin 3 päivää aivohalvauksen jälkeen (IQR 1,5, 6) (julkaisematon alustava tieto) tiedot). Tämä epäjohdonmukaisuus heijastaa diagnostista epävarmuutta aivohalvauksen lähtötilanteessa: tyypillistä arteriopatian kehitystä tarvitaan lopulliseen FCA-diagnoosiin, ja ≈ 1 viidestä lapsesta, joilla epäillään FCA:ta lähtötilanteessa, on vaihtoehtoinen diagnoosi. Siksi kiireellinen kliininen kysymys on: pitäisikö meidän hoitaa kaikkia lapsia, joilla on epäilty FCA, välittömästi vai odottaa ja hoitaa vain osaryhmä, joka osoittaa taudin etenemistä?

Varhaisella hoidolla on potentiaalinen etu FCA:n etenemisen estämisessä, mutta haittapuolena on potilaiden, joilla on vaihtoehtoinen diagnoosi, ylihoito. Vertailevan tehokkuuden lähestymistavan avulla FOCAS-tutkimuksessa verrataan näitä kahta hoitotapaa. FOCAS kerää myös kliinisten päätösten ohjaamiseen tarvittavat steroidihoidon turvallisuustiedot.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

80

Vaihe

  • Vaihe 4

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
        • University of California San Francisco

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä 1 - 18 vuotta aivohalvauksen/TIA ictusin yhteydessä (ei tukikelpoista 19. syntymäpäivän jälkeen).

  2. Akuutti valtimoiskeeminen aivohalvaus (AIS) tai ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA) edellisten 4 päivän aikana (96 tuntia).

    1. AIS-määritelmä: neurologinen vaje, joka alkaa akuutisti (mukaan lukien kohtaukset) ja akuutti infarkti(t), jotka vastaavat valtimoalue(et) aivojen kuvantamisessa.
    2. TIA-määritelmä: neurologinen puutos, joka alkaa akuutisti (ei sisällä kohtauksia), joka on yhdenmukainen valtimoalueen iskemian kanssa, mutta ilman akuuttia infarktia aivokuvauksessa.

  3. Kuvan sisällyttämiskriteerit:

    a. FCA:n mukaiset peruskuvantamislöydökset: i. yksipuolinen fokaalinen epäsäännöllisyys, nauhat, ahtauma, seinämän paksuuntuminen/parantuminen tai distaalisen sisäisen kaulavaltimon (ICA) ja/tai sen proksimaalisten haarojen (A1, M1, posteriorinen kommunikoiva valtimo, proksimaalinen PCA) tukkeuma, TAI ii. yksipuolinen infarkti linssikalvovaltimoiden alueella normaalilla MRA:lla.

    b. Mahdollisuus palata 1 kuukauden (± 7 päivää) aivohalvauksen jälkeen MRI-/MRA-tutkimukseen (ei-kontrasti) skannerilla, jonka magneettivoimakkuus on sama kuin lähtötason MRI/MRA.*

  4. Suostumus opiskelumenettelyihin.

    • Toistuva lähtötason MRI/MRA voidaan tehdä tutkimusskannauksena 24 tunnin sisällä ilmoittautumisesta, jos se on tarpeen tämän vaatimuksen täyttämiseksi.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Aikaisempi aivohalvaus.
  2. Toinen tunnistettu aivohalvauksen/TIA:n syy, muu kuin FCA. (Intrakraniaalista dissektiota pidetään FCA:n alatyyppinä ja se sisällytetään, jos potilas ei ole altis dissektiolle alla luetelluista syistä.)

  3. Lapsuuden aivohalvauksen riskitekijöiden olemassaolo (joiden tiedetään olevan olemassa ilmoittautumishetkellä):

    1. Valtimon dissektion riskitekijät: sidekudossairaus (esim. Ehlers-Danlosin tyyppi IV, Marfanin oireyhtymä, epätäydellinen osteogeneesi); vakava pään tai kaulan vamma AIS/TIA:ta edeltäneiden kahden viikon aikana (määritelty kallon tai kohdunkaulan murtumaksi tai teho-osastolle trauman vuoksi).
    2. Moyamoyan riskitekijät: geneettinen häiriö tai oireyhtymä, joka altistaa moyamoyalle (esim. trisomia 21, neurofibromatoosi tyyppi 1, tuberkuloosiskleroosi, sirppisoluanemia, MOPD tyyppi II, PHACE-oireyhtymä); aiempi kallon sädehoito.
    3. Sekundaarisen vaskuliitin tai vasospasmin riskitekijät: akuutti aivokalvontulehdus, systeeminen lupus erythematosus tai muu autoimmuunisairaus, joka voi aiheuttaa vaskuliittia, viimeaikainen kokaiinin/amfetamiinin käyttö (ennen 7 päivää), äskettäinen subarachnoidaalinen verenvuoto (ennen 14 päivää).
    4. Kardioembolian riskitekijät: monimutkainen synnynnäinen sydänsairaus; äskettäin tehty sydänleikkaus tai katetrointi (edellisellä viikolla); endokardiitti tai muu sydänläppäsairaus, johon liittyy kasvillisuutta; oikealta vasemmalle suuntautuva sydämen shunting-leesio, johon liittyy syvä laskimotromboosi (DVT) tai tunnettu trombofilia.

  4. Kuvantamisen poissulkemiskriteerit:

    1. Perustilan parenkymaalikuvaus, joka osoittaa etäisiä tai kahdenvälisiä infarkteja
    2. Verisuonikuvaus, joka osoittaa molemminpuolisen arteriopatian tai moyamoya-vakuudet
  5. Vasta-aihe kortikosteroidihoidolle (esim. lähtötilanteen immunosuppressio, merkittävä infektio jne.) hoitavan lääkärin määrittämänä.
  6. Nykyinen tai äskettäinen (edellisellä viikolla) kortikosteroidihoito.
  7. Raskaana, synnytyksen jälkeen (6 kuukauden sisällä synnytyksestä) tai imettävä.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Käsivarsi A
Hoida kaikkia lapsia, joilla epäillään FCA:ta kortikosteroideilla heti, kun diagnoosi on tehty.
Lääke: metyyliprednisoloni, prednisoloni, prednisoni
Mitä tahansa geneeristä tai tuotenimeä metyyliprednisolonia sopivalla annoksella voidaan käyttää. Samoin voidaan käyttää mitä tahansa yleistä tai tuotenimeä prednisolonia tai prednisonia sopivana annoksena.
Active Comparator: Käsivarsi B
Hoida vain niitä lapsia, joilla on todisteita FCA-taudin etenemisestä.
Lääke: metyyliprednisoloni, prednisoloni, prednisoni
Mitä tahansa geneeristä tai tuotenimeä metyyliprednisolonia sopivalla annoksella voidaan käyttää. Samoin voidaan käyttää mitä tahansa yleistä tai tuotenimeä prednisolonia tai prednisonia sopivana annoksena.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos fokaalisen aivoarteriopatian vakavuuspisteessä (FCASS)
Aikaikkuna: Perustaso yhteen kuukauteen

FCASS:n muutos lähtötasosta 1 kuukauteen (1 kuukauden delta FCASS) mitattuna keskitetysti MRA-tutkimuksissa (suoritettu skannereilla, joilla on sama magneettivoimakkuus).

FCASS on uusi järjestysasteikko, joka on suunniteltu ja validoitu FOCAS- ja PASTA-kokeita varten (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020). FCASS summaa kunkin viiden erilaisen valtimosegmentin vaikutuksen vakavuuden, jotka voivat olla osallisena FCA:ssa: (1) supraklinoidinen ICA (erittäin yleinen), (2) MCA:n M1-segmentti (erittäin yleinen), (3) M2-haarat, (4) ACA:n A1-segmentti, (5) ACA:n A2-haarat. ICA:n, M1:n ja A1:n osallistuminen pisteytetään asteikolla 0-4: 0 = ei osallistumista, 1 = epäsäännöllisyys tai raita ilman ahtautta, 2 = alle 50 % ahtauma, 3 = 50 % ahtauma tai suurempi), 4 = täydellinen okkluusio. M2 ja A2 pisteytetään: 0 = ei osallistumista, 1 = epäsäännöllisyys, 3 = ahtauma, 4 = täydellinen okkluusio (ei vaihtoehtoa 2:lle).
Perustaso yhteen kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Infarktin suhteellinen määrä 1 kuukauden kohdalla (pakollinen)
Aikaikkuna: 1 kuukausi lähtötilanteen jälkeen
Tutkimusneuroradiologit, jotka ovat sokeutuneet hoitohaaraan ja kuvantamispäivämäärään, arvioivat infarktin suhteellisen määrän 1 kuukauden kohdalla. He arvioivat ensin absoluuttisen infarktin tilavuuden käyttämällä ABC/2.39:ää He rajaavat infarktin ääriviivat ja aivojen ääriviivat FLAIR-kuvissa ja laskevat FLAIR-viipaleen paksuuden huomioon ottaen absoluuttisen infarktin tilavuuden ja aivojen kokonaistilavuuden. Pienempien lasten pään koon huomioon ottamiseksi he laskevat infarktin suhteellisen tilavuuden prosentteina aivojen kokonaistilavuudesta.
1 kuukausi lähtötilanteen jälkeen
Infarktin suhteellinen tilavuus 12 kuukauden kohdalla (kun kuvantaminen on saatavilla)
Aikaikkuna: 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Tutkimusneuroradiologit, jotka ovat sokeutuneet hoitohaaraan ja kuvantamispäivämäärään, arvioivat infarktin suhteellisen määrän 1 kuukauden kohdalla. He arvioivat ensin absoluuttisen infarktin tilavuuden käyttämällä ABC/2.39:ää He rajaavat infarktin ääriviivat ja aivojen ääriviivat FLAIR-kuvissa ja laskevat FLAIR-viipaleen paksuuden huomioon ottaen absoluuttisen infarktin tilavuuden ja aivojen kokonaistilavuuden. Pienempien lasten pään koon huomioon ottamiseksi he laskevat infarktin suhteellisen tilavuuden prosentteina aivojen kokonaistilavuudesta. He käyttävät samanlaista menetelmää myös arvioidakseen infarktin lopullisen määrän 12 kuukauden kohdalla.
12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Pediatric Stroke Outcome Measure (PSOM) 6 kuukauden iässä
Aikaikkuna: 6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
PSOM voidaan mitata lasten aivohalvauksen uusiutumis- ja palautumiskyselyllä (RRQ), jos vain puhelinseuranta on mahdollista. PSOM-asteikko vaihtelee välillä 0–10, mutta 6 ja 12 kuukauden mittaukset ovat tyypillisesti 0–3, ja mitä tahansa arvoa ≥1 pidetään "huonona tuloksena". FCA-kohorttimme 1-vuoden PSOM-mediaani (N=39, 1 vuoden tulokset) oli 1 (IQR 0, 1,5; vaihteluväli 0, 4,5). 2 VIPS:ssä korkeampi maksimi FCASS korreloi korkeampien PSOM-pisteiden kanssa, mikä osoittaa huonompia tuloksia (p = 0,037).
6 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Lasten aivohalvauksen tulosmittaus (PSOM) 12 kuukauden iässä (jos mahdollista)
Aikaikkuna: 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
PSOM voidaan mitata lasten aivohalvauksen uusiutumis- ja palautumiskyselyllä (RRQ), jos vain puhelinseuranta on mahdollista. PSOM-asteikko vaihtelee välillä 0–10, mutta 6 ja 12 kuukauden mittaukset ovat tyypillisesti 0–3, ja mitä tahansa arvoa ≥1 pidetään "huonona tuloksena". FCA-kohorttimme 1-vuoden PSOM-mediaani (N=39, 1 vuoden tulokset) oli 1 (IQR 0, 1,5; vaihteluväli 0, 4,5). 2 VIPS:ssä korkeampi maksimi FCASS korreloi korkeampien PSOM-pisteiden kanssa, mikä osoittaa huonompia tuloksia (p = 0,037).
12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen
Focal Cerebral Arteriopathy Severity Score (FCASS) 1 kuukauden kohdalla (pakollinen)
Aikaikkuna: Perustaso 1 kuukauteen

Sen lisäksi, että analysoimme FCASS:n muutosta lähtötasosta yhteen kuukauteen, analysoimme absoluuttisen FCASS:n 1 kuukauden kohdalla. VIPS-tiedot viittaavat siihen, että 1 kuukauden mittauksen tulisi parhaiten likimääräinen maksimi FCASS.

FCASS summaa kunkin viiden erilaisen valtimosegmentin vaikutuksen vakavuuden, jotka voivat olla osallisena fokaaliseen aivoarteriopatiaan: (1) supraklinoidinen ICA, (2) MCA:n M1-segmentti, (3) M2-haarat, (4) A1-segmentti ACA, (5) A2-haaraa. Jokainen segmentti pisteytetään: 0 (normaali), 1 (epäsäännöllisyys ilman ahtautta), 2 (<50 % ahtauma), 3 (>50 % ahtauma) tai 4 (täydellinen tukos). Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0-20. Arteriopatian eteneminen lisää FCASS-arvoa, kun taas arteriopatian paraneminen vähentää FCASS-arvoa.
Perustaso 1 kuukauteen
Focal Cerebral Arteriopathy Severity Score (FCASS) 1 kuukauden kohdalla 12 kuukauden kohdalla (kun kuvantaminen on saatavilla)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen

Analysoimme myös FCASS:n 12 kuukauden kohdalla, jonka pitäisi olla likimääräinen lopullinen FCASS-arvo (palautumisen jälkeen).

FCASS summaa kunkin viiden erilaisen valtimosegmentin vaikutuksen vakavuuden, jotka voivat olla osallisena fokaaliseen aivoarteriopatiaan: (1) supraklinoidinen ICA, (2) MCA:n M1-segmentti, (3) M2-haarat, (4) A1-segmentti ACA, (5) A2-haaraa. Jokainen segmentti pisteytetään: 0 (normaali), 1 (epäsäännöllisyys ilman ahtautta), 2 (<50 % ahtauma), 3 (>50 % ahtauma) tai 4 (täydellinen tukos). Kokonaispistemäärä voi vaihdella 0-20. Arteriopatian eteneminen lisää FCASS-arvoa, kun taas arteriopatian paraneminen vähentää FCASS-arvoa.
Perustaso 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of California, San Francisco

Yhteistyökumppanit

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Tutkijat

  • Päätutkija: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Sunnuntai 1. lokakuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 31. tammikuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 8. syyskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. syyskuuta 2023

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 15. syyskuuta 2023

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 26. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • UH3NS119702 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)
  • 4UH3NS119702-02 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa