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Steroidstudie zur fokalen zerebralen Arteriopathie (FOCAS)

30. Januar 2024 aktualisiert von: University of California, San Francisco
Diese vergleichende Wirksamkeitsstudie (CET) bei Kindern mit Verdacht auf fokale zerebrale Arteriopathie (FCA), die sich mit einem arteriellen ischämischen Schlaganfall (AIS) oder einem transitorischen ischämischen Anfall (TIA) präsentieren, vergleicht den Einsatz einer frühen Kortikosteroidbehandlung (Arm A) mit einer verzögerten/keinen Kortikosteroidbehandlung (Arm B). Eine verzögerte Behandlung mit Kortikosteroiden wird nur bei Patienten durchgeführt, die eine Krankheitsprogression aufweisen, und wird eingeleitet, sobald die Progression festgestellt wird (jederzeit nach der Randomisierung). Alle Teilnehmer erhalten außerdem eine Standardtherapie (Aspirin und unterstützende Pflege). Die Standorte werden die Teilnehmer 1:1 nach dem Zufallsprinzip in Arm A oder B einteilen. Die Teilnehmer werden so schnell wie möglich nach ihrem Schlaganfall/ihrer TIA bis 96 Stunden nach dem ersten Schlaganfall/TIA-Ereignis eingeschrieben und randomisiert.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

FCA ist eine akute, monophasische, vermutlich entzündliche Erkrankung, die eine einseitige Stenose des intrakraniellen vorderen Kreislaufs verursacht. In der medizinischen Literatur wird sie auch als transiente zerebrale Arteriopathie (TCA) und Post-Varicella-Arteriopathie bezeichnet, wenn sie nach Windpocken auftritt. Obwohl selten (1 bis 3 Fälle pro Jahr in einem typischen akademischen Kinderkrankenhaus in den USA), ist es eine der häufigsten Ursachen für einen arteriellen ischämischen Schlaganfall bei einem zuvor gesunden Kind. Pädiatrische Schlaganfallforscher identifizierten einen FCA-Behandlungsversuch als oberste Priorität auf diesem Gebiet (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017), da dieser einen aggressiven natürlichen Verlauf aufweist: Oft schreitet der Schlaganfall dramatisch über Tage bis Wochen voran und es kommt zu wiederkehrenden oder sich ausdehnenden Infarkten. Eine europäische retrospektive Kohortenstudie aus dem Jahr 2017 legte nahe, dass eine Behandlung mit Kortikosteroiden die Ergebnisse bei FCA verbessern könnte (Steinlin M, Stroke 2017).

Europäer haben mit der PASTA-Studie (Paediatric Arterioopathy STeroid Aspirin) (PI Steinlin) begonnen: einem „Goldstandard“-RCT zum Testen der Wirksamkeit von Kortikosteroiden bei FCA. Eine Umfrage unter pädiatrischen Schlaganfallforschern aus dem Jahr 2018 (die an der vom NIH finanzierten Kohortenstudie Vascular effects of Infection in Pediatric Stroke, VIPS II teilnahmen) ergab Unbehagen bei der Randomisierung auf „keine Steroide“, da die Mehrheit FCA jetzt mit Kortikosteroiden behandelt. Trotz der Einstellung, die ihren Einsatz befürwortet, wurden jedoch nur 36 % der 55 Kinder mit Verdacht auf FCA in der VIPS-II-Kohorte mit Kortikosteroiden behandelt und (sofern verabreicht) im Mittel 3 Tage nach dem Schlaganfall begonnen (IQR 1,5, 6) (unveröffentlichte vorläufige Angaben). Daten). Diese Inkongruenz spiegelt die diagnostische Unsicherheit zu Beginn des Schlaganfalls wider: Die charakteristische Entwicklung der Arteriopathie ist für die endgültige Diagnose von FCA erforderlich, und etwa jedes fünfte Kind mit Verdacht auf FCA zu Beginn hat eine alternative Diagnose. Daher lautet die dringende klinische Frage: Sollten wir alle Kinder mit Verdacht auf FCA sofort behandeln oder abwarten und nur die Untergruppe behandeln, die ein Fortschreiten der Krankheit zeigt?

Eine frühzeitige Behandlung hat den potenziellen Vorteil, dass sie das Fortschreiten der FCA verhindert, hat jedoch den Nachteil einer Überbehandlung von Patienten mit alternativen Diagnosen. Mit einem vergleichenden Wirksamkeitsansatz werden in der FOCAS-Studie diese beiden Behandlungsansätze verglichen. FOCAS wird auch die Daten zur Sicherheit der Steroidbehandlung sammeln, die als Grundlage für klinische Entscheidungen erforderlich sind.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

80

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter 1 Jahr bis 18 Jahre bei Schlaganfall/TIA-Erkrankung (nicht teilnahmeberechtigt ab dem 19. Geburtstag).

  2. Akuter arterieller ischämischer Schlaganfall (AIS) oder transitorischer ischämischer Anfall (TIA) in den letzten 4 Tagen (96 Stunden).

    1. AIS-Definition: neurologisches Defizit mit akutem Beginn (einschließlich Anfällen) und akutem Infarkt/infarkt(en), die arteriellen Territorien in der Bildgebung des Gehirns entsprechen.
    2. TIA-Definition: neurologisches Defizit mit akutem Beginn (ohne Anfälle), das mit einer Ischämie eines oder mehrerer Arteriengebiete vereinbar ist, jedoch ohne akuten Infarkt in der Bildgebung des Gehirns.

  3. Einschlusskriterien für die Bildgebung:

    A. Baseline-Bildgebungsbefunde im Einklang mit FCA: i. einseitige fokale Unregelmäßigkeit, Streifenbildung, Stenose, Wandverdickung/-verstärkung oder Verschluss der distalen A. carotis interna (ICA) und/oder ihrer proximalen Äste (A1, M1, A. communicans posterior, proximale PCA), ODER ii. einseitiger Infarkt im Bereich der Lenticulostriata-Arterien mit normaler MRA.

    B. Fähigkeit, 1 Monat (±7 Tage) nach dem Schlaganfall für eine MRT/MRA (ohne Kontrastmittel) mit einem Scanner mit der gleichen Magnetstärke wie die Ausgangs-MRT/MRA zurückzukehren.*

  4. Zustimmung zu Studienverfahren.

    • Bei Bedarf kann zur Erfüllung dieser Anforderung innerhalb von 24 Stunden nach der Einschreibung eine wiederholte Basis-MRT/MRA als Forschungsscan durchgeführt werden.

Ausschlusskriterien:

  1. Vorheriger Schlaganfall.
  2. Eine andere identifizierte Ursache für Schlaganfall/TIA außer FCA. (Intrakranielle Dissektion gilt als Subtyp der FCA und wird eingeschlossen, wenn der Patient aus den unten aufgeführten Gründen nicht für eine Dissektion prädisponiert ist.)

  3. Vorliegen von Risikofaktoren für Schlaganfälle im Kindesalter (zum Zeitpunkt der Einschreibung bekanntermaßen vorhanden):

    1. Risikofaktoren für eine Arteriendissektion: Bindegewebsstörung (z. B. Ehlers-Danlos Typ IV, Marfan-Syndrom, Osteogenesis imperfect); Schweres Kopf- oder Halstrauma in den zwei Wochen vor AIS/TIA (definiert als Schädel- oder Halswirbelfraktur oder Einweisung auf die Intensivstation wegen Trauma).
    2. Risikofaktoren für Moyamoya: genetische Störung oder Syndrom, das für Moyamoya prädisponiert (z. B. Trisomie 21, Neurofibromatose Typ 1, Tuberkulose, Sichelzellenanämie, MOPD Typ II, PHACE-Syndrom); vorherige kraniale Strahlentherapie.
    3. Risikofaktoren für sekundäre Vaskulitis oder Vasospasmus: akute Meningitis, systemischer Lupus erythematodes oder andere Autoimmunerkrankungen, die Vaskulitis verursachen können, kürzlicher Kokain-/Amphetaminkonsum (vor 7 Tagen), kürzliche Subarachnoidalblutung (vor 14 Tagen).
    4. Risikofaktoren für eine Kardioembolie: komplexe angeborene Herzfehler; kürzliche Herzoperation oder Katheterisierung (vor der Woche); Endokarditis oder andere Herzklappenerkrankungen mit Vegetation; Rechts-Links-Herz-Shunt-Läsion mit tiefer Venenthrombose (TVT) oder einer bekannten Thrombophilie.

  4. Ausschlusskriterien für Bildgebung:

    1. Ausgangsbildgebung des Parenchyms, die entfernte oder bilaterale Infarkte zeigt
    2. Gefäßbildgebung, die eine bilaterale Arteriopathie oder Moyamoya-Kollateralen zeigt
  5. Kontraindikation für eine Kortikosteroidtherapie (z. B. Ausgangsimmunsuppression, schwere Infektion usw.), wie von den behandelnden Ärzten festgestellt.
  6. Aktuelle oder kürzlich (innerhalb der Vorwoche) Behandlung mit Kortikosteroiden.
  7. Schwanger, nach der Geburt (innerhalb von 6 Monaten nach der Geburt) oder stillend.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Arm A
Behandeln Sie alle Kinder mit Verdacht auf FCA mit Kortikosteroiden, sobald die Diagnose gestellt ist.
Arzneimittel: Methylprednisolon, Prednisolon, Prednison
Es kann jedes generische oder Marken-Methylprednisolon in der entsprechenden Dosis verwendet werden. Ebenso kann jedes generische oder Marken-Prednisolon oder Prednison in der entsprechenden Dosis verwendet werden.
Aktiver Komparator: Arm B
Behandeln Sie nur die Untergruppe der Kinder, bei denen Anzeichen einer FCA-Krankheitsprogression auftreten.
Arzneimittel: Methylprednisolon, Prednisolon, Prednison
Es kann jedes generische oder Marken-Methylprednisolon in der entsprechenden Dosis verwendet werden. Ebenso kann jedes generische oder Marken-Prednisolon oder Prednison in der entsprechenden Dosis verwendet werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des Schweregrads der fokalen zerebralen Arteriopathie (FCASS)
Zeitfenster: Basiswert: ein Monat

Veränderung des FCASS vom Ausgangswert bis 1 Monat (1-Monats-Delta-FCASS), zentral gemessen in MRA-Studien (durchgeführt mit Scannern mit der gleichen Magnetstärke).

Das FCASS ist eine neuartige Ordinalskala, die für die FOCAS- und PASTA-Studien entwickelt und validiert wurde (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020). Das FCASS fasst den Schweregrad der Beteiligung jedes der fünf verschiedenen arteriellen Segmente zusammen, die an der FCA beteiligt sein können: (1) supraklinoider ICA (sehr häufig), (2) M1-Segment der MCA (sehr häufig), (3) M2-Äste, (4) A1-Segment des ACA, (5) A2-Zweige des ACA. Die Beteiligung von ICA, M1 und A1 wird auf einer Skala von 0 bis 4 bewertet: 0 = keine Beteiligung, 1 = Unregelmäßigkeit oder Streifenbildung ohne Stenose, 2 = weniger als 50 % Stenose, 3 = 50 % Stenose oder mehr). 4=vollständige Okklusion. M2 und A2 werden bewertet: 0 = keine Beteiligung, 1 = Unregelmäßigkeit, 3 = Stenose, 4 = vollständige Okklusion (keine Option für 2).
Basiswert: ein Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Relatives Infarktvolumen nach 1 Monat (erforderlich)
Zeitfenster: 1 Monat nach Studienbeginn
Neuroradiologen der Studie, die für den Behandlungsarm und das Bildgebungsdatum blind sind, schätzen das relative Infarktvolumen nach einem Monat. Sie werden zunächst das absolute Infarktvolumen anhand von ABC/2,39 schätzen Sie werden die Infarktkontur und die Gehirnkontur auf FLAIR-Bildern abgrenzen und unter Berücksichtigung der FLAIR-Schnittdicke das absolute Infarktvolumen und das gesamte Gehirnvolumen berechnen. Um kleinere Kopfgrößen bei kleinen Kindern zu berücksichtigen, berechnen sie dann das relative Infarktvolumen als Prozentsatz des gesamten Gehirnvolumens.
1 Monat nach Studienbeginn
Relatives Infarktvolumen nach 12 Monaten (sofern Bildgebung verfügbar ist)
Zeitfenster: 12 Monate nach Studienbeginn
Neuroradiologen der Studie, die für den Behandlungsarm und das Bildgebungsdatum blind sind, schätzen das relative Infarktvolumen nach einem Monat. Sie werden zunächst das absolute Infarktvolumen anhand von ABC/2,39 schätzen Sie werden die Infarktkontur und die Gehirnkontur auf FLAIR-Bildern abgrenzen und unter Berücksichtigung der FLAIR-Schnittdicke das absolute Infarktvolumen und das gesamte Gehirnvolumen berechnen. Um kleinere Kopfgrößen bei kleinen Kindern zu berücksichtigen, berechnen sie dann das relative Infarktvolumen als Prozentsatz des gesamten Gehirnvolumens. Sie werden eine ähnliche Methodik verwenden, um auch das endgültige Infarktvolumen nach 12 Monaten abzuschätzen.
12 Monate nach Studienbeginn
Pediatric Stroke Outcome Measure (PSOM) nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate nach Studienbeginn
Das PSOM kann über den Pediatric Stroke Recurrence and Recovery Questionnaire (RRQ) gemessen werden, wenn nur eine telefonische Nachuntersuchung möglich ist. Die PSOM-Skala reicht von 0 bis 10, aber 6- und 12-Monats-Messungen liegen typischerweise zwischen 0 und 3, wobei jeder Wert ≥1 als „schlechtes Ergebnis“ gilt. Der mittlere 1-Jahres-PSOM in unserer FCA-Kohorte (N=39 mit 1-Jahres-Ergebnissen) betrug 1 (IQR 0, 1,5; Bereich 0, 4,5). 2 Bei VIPS korrelierte ein höherer maximaler FCASS mit höheren PSOM-Werten, was auf schlechtere Ergebnisse hindeutet (p=0,037).
6 Monate nach Studienbeginn
Pediatric Stroke Outcome Measure (PSOM) nach 12 Monaten (sofern möglich)
Zeitfenster: 12 Monate nach Studienbeginn
Das PSOM kann über den Pediatric Stroke Recurrence and Recovery Questionnaire (RRQ) gemessen werden, wenn nur eine telefonische Nachuntersuchung möglich ist. Die PSOM-Skala reicht von 0 bis 10, aber 6- und 12-Monats-Messungen liegen typischerweise zwischen 0 und 3, wobei jeder Wert ≥1 als „schlechtes Ergebnis“ gilt. Der mittlere 1-Jahres-PSOM in unserer FCA-Kohorte (N=39 mit 1-Jahres-Ergebnissen) betrug 1 (IQR 0, 1,5; Bereich 0, 4,5). 2 Bei VIPS korrelierte ein höherer maximaler FCASS mit höheren PSOM-Werten, was auf schlechtere Ergebnisse hindeutet (p=0,037).
12 Monate nach Studienbeginn
Focal Cerebral Arteriopathie Severity Score (FCASS) nach 1 Monat (erforderlich)
Zeitfenster: Baseline bis 1 Monat

Zusätzlich zur Analyse der Veränderung des FCASS vom Ausgangswert bis zum 1. Monat analysieren wir den absoluten FCASS nach 1 Monat. VIPS-Daten legen nahe, dass die 1-Monats-Messung am besten dem maximalen FCASS entsprechen sollte.

FCASS fasst den Schweregrad der Beteiligung jedes der 5 verschiedenen Arteriensegmente zusammen, die an der fokalen zerebralen Arteriopathie beteiligt sein können: (1) supraklinoide ICA, (2) M1-Segment der MCA, (3) M2-Äste, (4) A1-Segment der ACA, (5) A2-Filialen. Jedes Segment wird mit 0 (normal), 1 (Unregelmäßigkeit ohne Stenose), 2 (<50 % Stenose), 3 (>50 % Stenose) oder 4 (vollständiger Verschluss) bewertet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 20 liegen. Das Fortschreiten der Arteriopathie führt zu einem Anstieg des FCASS, während die Verbesserung der Arteriopathie zu einem Rückgang des FCASS führt.
Baseline bis 1 Monat
Focal Cerebral Arterioopathy Severity Score (FCASS) nach 1 Monat nach 12 Monaten (sofern Bildgebung verfügbar ist)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate

Wir werden auch den FCASS nach 12 Monaten analysieren, der ungefähr dem endgültigen FCASS-Wert (nach der Genesung) entsprechen sollte.

FCASS fasst den Schweregrad der Beteiligung jedes der 5 verschiedenen Arteriensegmente zusammen, die an der fokalen zerebralen Arteriopathie beteiligt sein können: (1) supraklinoide ICA, (2) M1-Segment der MCA, (3) M2-Äste, (4) A1-Segment der ACA, (5) A2-Filialen. Jedes Segment wird mit 0 (normal), 1 (Unregelmäßigkeit ohne Stenose), 2 (<50 % Stenose), 3 (>50 % Stenose) oder 4 (vollständiger Verschluss) bewertet. Die Gesamtpunktzahl kann zwischen 0 und 20 liegen. Das Fortschreiten der Arteriopathie führt zu einem Anstieg des FCASS, während die Verbesserung der Arteriopathie zu einem Rückgang des FCASS führt.
Ausgangswert bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of California, San Francisco

Mitarbeiter

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Ermittler

  • Hauptermittler: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. Oktober 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Juli 2029

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Januar 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

8. September 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. September 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. September 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

1. Februar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • UG3NS119702 (US NIH Stipendium/Vertrag)
  • 1UG3NS119702-01A1 (US NIH Stipendium/Vertrag)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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