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Prova con steroidi per arteriopatia cerebrale focale (FOCAS)

30 gennaio 2024 aggiornato da: University of California, San Francisco
Questo studio comparativo di efficacia (CET) in bambini con sospetta arteriopatia cerebrale focale (FCA) che presentano ictus ischemico arterioso (AIS) o attacco ischemico transitorio (TIA) confronterà l'uso del trattamento corticosteroideo precoce (braccio A) rispetto al trattamento ritardato/nessun corticosteroide (Braccio B). Il trattamento ritardato con corticosteroidi viene somministrato solo ai pazienti che dimostrano una progressione della malattia e viene iniziato non appena viene rilevata la progressione (in qualsiasi momento dopo la randomizzazione). Tutti i partecipanti riceveranno anche la terapia standard (aspirina e terapia di supporto). I centri randomizzeranno i partecipanti 1:1 al Braccio A o B. I partecipanti verranno arruolati e randomizzati il ​​prima possibile dopo l'ictus/TIA fino a 96 ore dopo l'evento iniziale di ictus/TIA.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La FCA è una malattia presunta infiammatoria acuta, monofasica, che causa una stenosi unilaterale della circolazione intracranica anteriore. Nella letteratura medica è stata chiamata anche arteriopatia cerebrale transitoria (TCA) e arteriopatia post-varicella quando si verifica dopo la varicella. Sebbene rara (da 1 a 3 casi osservati all'anno in un tipico ospedale pediatrico accademico negli Stati Uniti), è una delle cause più comuni di ictus ischemico arterioso in un bambino precedentemente sano. I ricercatori sull’ictus pediatrico hanno identificato uno studio sul trattamento della FCA come la priorità n. 1 in questo campo (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017) a causa della sua storia naturale aggressiva: spesso progredisce drammaticamente nell’arco di giorni o settimane con infarti ricorrenti o in espansione. Uno studio di coorte retrospettivo europeo del 2017 ha suggerito che il trattamento con corticosteroidi può migliorare gli esiti della FCA (Steinlin M, Stroke 2017).

Gli europei hanno avviato lo studio PASTA (Paediatric Arterioopathy STeroid Aspirin) (PI Steinlin): un RCT “gold standard” per testare l’efficacia dei corticosteroidi per la FCA. Un sondaggio del 2018 tra ricercatori pediatrici sull’ictus (che hanno partecipato allo studio di coorte Vascular effect of Infection in Pediatric Stroke, VIPS II, finanziato dal NIH) ha rivelato disagio con la randomizzazione a “nessun steroide” poiché la maggioranza ora tratta l’FCA con corticosteroidi. Tuttavia, nonostante gli atteggiamenti favorevoli al loro utilizzo, i corticosteroidi sono stati somministrati solo al 36% dei 55 bambini con sospetta FCA nella coorte VIPS II e (quando somministrati) sono stati iniziati una mediana di 3 giorni dopo l’ictus (IQR 1,5, 6) (preliminare non pubblicato dati). Questa incongruenza riflette l’incertezza diagnostica al basale dell’ictus: la caratteristica evoluzione dell’arteriopatia è necessaria per la diagnosi definitiva di FCA e ≈1 bambino su 5 con sospetta FCA al basale ha una diagnosi alternativa. Pertanto, la domanda clinica urgente è: dovremmo trattare immediatamente tutti i bambini con sospetta FCA o aspettare e trattare solo il sottogruppo che dimostra una progressione della malattia?

Il trattamento precoce ha il potenziale vantaggio di prevenire la progressione della FCA, ma lo svantaggio di un trattamento eccessivo nei soggetti con diagnosi alternative. Con un approccio comparativo sull’efficacia, lo studio FOCAS confronterà questi due approcci terapeutici. FOCAS raccoglierà anche i dati sulla sicurezza del trattamento con steroidi necessari per guidare le decisioni cliniche.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

80

Fase

  • Fase 4

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Età da 1 anno a 18 anni al momento dell'ictus/TIA ictus (non idoneo dal 19° compleanno).

  2. Ictus ischemico arterioso acuto (AIS) o attacco ischemico transitorio (TIA) nei 4 giorni precedenti (96 ore).

    1. Definizione AIS: deficit neurologico con esordio acuto (comprese le convulsioni) e infarto(i) acuto(i) corrispondente(i) al(i) territorio(i) arterioso(i) nell'imaging cerebrale.
    2. Definizione di TIA: deficit neurologico con esordio acuto (escluse le convulsioni) compatibile con ischemia di uno o più territori arteriosi ma senza infarto acuto all'imaging cerebrale.

  3. Criteri di inclusione delle immagini:

    UN. Risultati dell'imaging di base coerenti con la FCA: i. irregolarità focale unilaterale, banding, stenosi, ispessimento/aumento della parete o occlusione dell'arteria carotide interna distale (ICA) e/o dei suoi rami prossimali (A1, M1, arteria comunicante posteriore, PCA prossimale), OPPURE ii. infarto unilaterale nel territorio delle arterie lenticolostriate con MRA normale.

    B. Possibilità di ritornare 1 mese (±7 giorni) dopo l'ictus per una MRI/MRA (senza mezzo di contrasto) su uno scanner con la stessa forza del magnete della MRI/MRA di base.*

  4. Consenso alle procedure di studio.

    • Se necessario, per soddisfare questo requisito è possibile eseguire una risonanza magnetica/MRA di base ripetuta come scansione di ricerca entro 24 ore dall'iscrizione.

Criteri di esclusione:

  1. Ictus precedente.
  2. Un'altra causa identificata di ictus/TIA, diversa dalla FCA. (La dissezione intracranica è considerata un sottotipo di FCA e verrà inclusa se il paziente non è predisposto alla dissezione per i motivi elencati di seguito.)

  3. Presenza di fattori di rischio per ictus infantile (noti per essere presenti al momento dell'arruolamento):

    1. Fattori di rischio per la dissezione arteriosa: disturbi del tessuto connettivo (ad es. Ehlers-Danlos tipo IV, sindrome di Marfan, osteogenesi imperfetta); grave trauma alla testa o al collo nelle due settimane precedenti AIS/TIA (definito come frattura del cranio o della cervice o ricovero in terapia intensiva per trauma).
    2. Fattori di rischio per moyamoya: malattia genetica o sindrome che predispone alla moyamoya (ad esempio, trisomia 21, neurofibromatosi di tipo 1, sclerosi tuberosa, anemia falciforme, MOPD di tipo II, sindrome PHACE); precedente radioterapia cranica.
    3. Fattori di rischio per vasculite secondaria o vasospasmo: meningite acuta, lupus eritematoso sistemico o altra malattia autoimmune che può causare vasculite, recente uso di cocaina/anfetamine (prima di 7 giorni), recente emorragia subaracnoidea (prima di 14 giorni).
    4. Fattori di rischio per cardioembolia: cardiopatie congenite complesse; recente intervento chirurgico cardiaco o cateterizzazione (settimana precedente); endocardite o altra malattia valvolare cardiaca con vegetazioni; lesione da shunt cardiaco destro-sinistro con trombosi venosa profonda (TVP) o trombofilia nota.

  4. Criteri di esclusione delle immagini:

    1. Imaging parenchimale di base che dimostra infarti remoti o bilaterali
    2. Imaging vascolare che dimostra arteriopatia bilaterale o collaterali di moyamoya
  5. Controindicazione alla terapia con corticosteroidi (ad es. immunosoppressione al basale, infezione significativa, ecc.) come determinato dai medici curanti.
  6. Trattamento attuale o recente (entro la settimana precedente) con corticosteroidi.
  7. In gravidanza, dopo il parto (entro 6 mesi dal parto) o in allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Separare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio A
Trattare tutti i bambini con sospetta FCA con corticosteroidi non appena viene fatta la diagnosi.
Droga: metilprednisolone, prednisolone, prednisone
Può essere utilizzato qualsiasi metilprednisolone generico o di marca alla dose appropriata. Allo stesso modo, può essere utilizzato qualsiasi prednisolone generico o di marca, o prednisone, alla dose appropriata.
Comparatore attivo: Braccio B
Trattare solo il sottogruppo di bambini che sviluppano segni di progressione della malattia da FCA.
Droga: metilprednisolone, prednisolone, prednisone
Può essere utilizzato qualsiasi metilprednisolone generico o di marca alla dose appropriata. Allo stesso modo, può essere utilizzato qualsiasi prednisolone generico o di marca, o prednisone, alla dose appropriata.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del punteggio di gravità dell'arteriopatia cerebrale focale (FCASS)
Lasso di tempo: Baseline a un mese

Variazione del FCASS dal basale a 1 mese (delta FCASS di 1 mese) misurata centralmente negli studi MRA (eseguiti su scanner con la stessa forza del magnete).

La FCASS è una nuova scala ordinale progettata e validata per gli studi FOCAS e PASTA (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020). Il FCASS somma la gravità del coinvolgimento di ciascuno dei 5 diversi segmenti arteriosi che possono essere coinvolti nella FCA: (1) ICA sopraclinideo (molto comune), (2) segmento M1 della MCA (molto comune), (3) rami M2, (4) Segmento A1 dell'ACA, (5) Rami A2 dell'ACA. Il coinvolgimento di ICA, M1 e A1 viene valutato su una scala da 0 a 4: 0=nessun coinvolgimento, 1=irregolarità o banding senza stenosi, 2=stenosi inferiore al 50%, 3=stenosi del 50% o superiore). 4=occlusione completa. A M2 e A2 viene assegnato un punteggio: 0=nessun coinvolgimento, 1=irregolarità, 3=stenosi, 4=occlusione completa (nessuna opzione per 2).
Baseline a un mese

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume relativo dell'infarto a 1 mese (richiesto)
Lasso di tempo: 1 mese dopo il basale
I neuroradiologi dello studio, all'oscuro del braccio di trattamento e della data di imaging, stimeranno il volume relativo dell'infarto a 1 mese. Per prima cosa stimeranno il volume assoluto dell'infarto utilizzando ABC/2.39 Delineeranno il contorno dell'infarto e il contorno del cervello sulle immagini FLAIR e, tenendo conto dello spessore della fetta FLAIR, calcoleranno il volume assoluto dell'infarto e il volume totale del cervello. Per tenere conto delle dimensioni della testa più piccole nei bambini piccoli, calcoleranno quindi il volume relativo dell'infarto come percentuale del volume totale del cervello.
1 mese dopo il basale
Volume relativo dell'infarto a 12 mesi (quando l'imaging è disponibile)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il basale
I neuroradiologi dello studio, all'oscuro del braccio di trattamento e della data di imaging, stimeranno il volume relativo dell'infarto a 1 mese. Per prima cosa stimeranno il volume assoluto dell'infarto utilizzando ABC/2.39 Delineeranno il contorno dell'infarto e il contorno del cervello sulle immagini FLAIR e, tenendo conto dello spessore della fetta FLAIR, calcoleranno il volume assoluto dell'infarto e il volume totale del cervello. Per tenere conto delle dimensioni della testa più piccole nei bambini piccoli, calcoleranno quindi il volume relativo dell'infarto come percentuale del volume totale del cervello. Utilizzeranno una metodologia simile per stimare anche il volume finale dell'infarto a 12 mesi.
12 mesi dopo il basale
Misura dell’esito dell’ictus pediatrico (PSOM) a 6 mesi
Lasso di tempo: 6 mesi dopo il basale
Il PSOM può essere misurato tramite il questionario sulla recidiva e il recupero dell'ictus pediatrico (RRQ) se è possibile solo il follow-up telefonico. La scala PSOM varia da 0 a 10, ma le misurazioni a 6 e 12 mesi in genere si raggruppano tra 0 e 3, con qualsiasi valore ≥ 1 considerato un "esito scarso". Il PSOM mediano a 1 anno nella nostra coorte FCA (N = 39 con risultati a 1 anno) era 1 (IQR 0, 1,5; range 0, 4,5). 2 Nei VIPS, il FCASS massimo più elevato era correlato a punteggi PSOM più elevati, indicando risultati peggiori (p=0,037).
6 mesi dopo il basale
Pediatric Stroke Outcome Measure (PSOM) a 12 mesi (quando fattibile)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo il basale
Il PSOM può essere misurato tramite il questionario sulla recidiva e il recupero dell'ictus pediatrico (RRQ) se è possibile solo il follow-up telefonico. La scala PSOM varia da 0 a 10, ma le misurazioni a 6 e 12 mesi in genere si raggruppano tra 0 e 3, con qualsiasi valore ≥ 1 considerato un "esito scarso". Il PSOM mediano a 1 anno nella nostra coorte FCA (N = 39 con risultati a 1 anno) era 1 (IQR 0, 1,5; range 0, 4,5). 2 Nei VIPS, il FCASS massimo più elevato era correlato a punteggi PSOM più elevati, indicando risultati peggiori (p=0,037).
12 mesi dopo il basale
Punteggio di gravità dell'arteriopatia cerebrale focale (FCASS) a 1 mese (richiesto)
Lasso di tempo: Dal basale a 1 mese

Oltre ad analizzare la variazione del FCASS dal basale a 1 mese, analizzeremo il FCASS assoluto a 1 mese. I dati VIPS suggeriscono che la misurazione a 1 mese dovrebbe approssimare al meglio il FCASS massimo.

La FCASS somma la gravità del coinvolgimento di ciascuno dei 5 diversi segmenti arteriosi che possono essere coinvolti nell'arteriopatia cerebrale focale: (1) ICA sopraclinoideo, (2) segmento M1 della MCA, (3) rami M2, (4) segmento A1 della ACA, (5) rami A2. A ciascun segmento viene assegnato un punteggio: 0 (normale), 1 (irregolarità senza stenosi), 2 (stenosi <50%), 3 (stenosi >50%) o 4 (occlusione completa). Il punteggio totale può variare da 0 a 20. La progressione dell'arteriopatia ha un aumento del FCASS, mentre il miglioramento dell'arteriopatia ha una diminuzione del FCASS.
Dal basale a 1 mese
Punteggio di gravità dell'arteriopatia cerebrale focale (FCASS) a 1 mese e a 12 mesi (quando l'imaging è disponibile)
Lasso di tempo: Baseline a 12 mesi

Analizzeremo anche il FCASS a 12 mesi, che dovrebbe approssimare il valore FCASS finale (dopo il recupero).

La FCASS somma la gravità del coinvolgimento di ciascuno dei 5 diversi segmenti arteriosi che possono essere coinvolti nell'arteriopatia cerebrale focale: (1) ICA sopraclinoideo, (2) segmento M1 della MCA, (3) rami M2, (4) segmento A1 della ACA, (5) rami A2. A ciascun segmento viene assegnato un punteggio: 0 (normale), 1 (irregolarità senza stenosi), 2 (stenosi <50%), 3 (stenosi >50%) o 4 (occlusione completa). Il punteggio totale può variare da 0 a 20. La progressione dell'arteriopatia ha un aumento del FCASS, mentre il miglioramento dell'arteriopatia ha una diminuzione del FCASS.
Baseline a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of California, San Francisco

Collaboratori

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Investigatori

  • Investigatore principale: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 ottobre 2023

Completamento primario (Stimato)

31 luglio 2029

Completamento dello studio (Stimato)

31 gennaio 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 settembre 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 settembre 2023

Primo Inserito (Effettivo)

15 settembre 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

1 febbraio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UG3NS119702 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 1UG3NS119702-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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