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局所性脳動脈症ステロイド試験 (FOCAS)

2024年1月30日 更新者：University of California, San Francisco
この比較有効性試験（CET）は、動脈虚血性脳卒中（AIS）または一過性脳虚血発作（TIA）を呈し、局所性脳動脈疾患（FCA）が疑われる小児を対象に、早期のコルチコステロイド治療（A群）と遅延コルチコステロイド治療の有無を比較するものです。 (アームB)。 遅延コルチコステロイド治療は、疾患の進行が見られる患者に対してのみ行われ、進行が検出され次第（無作為化後のいつでも）開始されます。 すべての参加者は標準治療（アスピリンと支持療法）も受けます。 施設は、参加者をアーム A または B に 1:1 で無作為に割り当てます。参加者は、脳卒中/TIA 後、最初の脳卒中/TIA イベント後 96 時間までのできるだけ早く登録され、無作為に割り当てられます。

調査の概要

状態

招待による登録

条件

介入・治療

詳細な説明

FCA は、片側の頭蓋内前方循環の狭窄を引き起こす、急性の単相性の推定炎症性疾患です。 医学文献では、水痘後に発症する場合、一過性脳動脈症（TCA）および水痘後動脈症とも呼ばれています。 まれではありますが（米国の典型的な学術小児病院で年間 1 ～ 3 件の症例が見られます）、以前は健康だった小児における動脈虚血性脳卒中の最も一般的な原因の 1 つです。 小児脳卒中研究者らは、FCA治療試験がこの分野の最優先事項であると特定した（Steinlin M、Dev Med Child Neurol 2017）。その進行性の自然経過のため、FCA治療試験は再発または拡大梗塞を伴い数日から数週間かけて劇的に進行することが多いためである。 2017年のヨーロッパの後ろ向きコホート研究では、コルチコステロイド治療がFCAの転帰を改善する可能性があることが示唆されました（Steinlin M、Stroke 2017）。

ヨーロッパ人は、FCAに対するコルチコステロイドの有効性を試験するための「ゴールドスタンダード」RCTであるPASTA（小児動脈障害ステロイドアスピリン）試験（PI Steinlin）を開始した。 小児脳卒中研究者を対象とした2018年の調査（NIHが資金提供した小児脳卒中における感染症の血管への影響、VIPS II、コホート研究に参加）では、大多数が現在FCAをコルチコステロイドで治療しているため、「ステロイドなし」へのランダム化に不快感を抱いていることが明らかになった。 しかし、コルチコステロイドの使用を支持する姿勢にもかかわらず、コルチコステロイドは、VIPS II コホートの FCA が疑われる小児 55 人のうち 36% にのみ投与され、（投与された場合には）脳卒中後中央値 3 日後に開始されました（IQR 1.5、6）（未発表の暫定値）データ）。 この不一致は、脳卒中ベースラインでの診断の不確実性を反映しています。FCA の確定診断には特徴的な動脈障害の進展が必要であり、ベースラインで FCA が疑われる小児の約 5 人に 1 人が別の診断を受けています。 したがって、差し迫った臨床的問題は、FCA が疑われるすべての小児を直ちに治療すべきか、それとも待機して疾患の進行が見られる一部のみを治療すべきかということです。

早期治療には FCA の進行を防ぐという潜在的な利点がありますが、代替診断を受けた患者に対する過剰治療という欠点もあります。 比較有効性アプローチを使用して、FOCAS 試験ではこれら 2 つの治療アプローチを比較します。 FOCAS はまた、臨床上の決定を導くために必要なステロイド治療の安全性データも収集します。

研究の種類

介入

入学 (推定)

80

段階

  • フェーズ 4

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • San Francisco、California、アメリカ、94158
        • University of California San Francisco
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 脳卒中/TIA発作の場合は1歳から18歳まで（19歳の誕生日時点では対象外）。

  2. 過去 4 日間 (96 時間) 以内に急性動脈性虚血性脳卒中 (AIS) または一過性脳虚血発作 (TIA) があった。

    1. AIS 定義: 脳画像上の動脈領域に対応する急性発症 (発作を含む) および急性梗塞を伴う神経学的欠損。
    2. TIAの定義：動脈領域の虚血と一致するが、脳画像上で急性梗塞を伴わない急性発症（発作は含まない）を伴う神経学的欠損。

  3. 画像の包含基準:

    ａ． FCAと一致するベースライン画像所見： i．遠位内頚動脈（ＩＣＡ）および／またはその近位枝（Ａ１、Ｍ１、後交通動脈、近位ＰＣＡ）の片側局所的不規則性、縞模様、狭窄、壁肥厚／増強、または閉塞、または ｉｉ． 正常なMRAを伴う水晶体線条体動脈の領域における片側梗塞。

    b.ベースライン MRI/MRA と同じ磁石強度のスキャナーで MRI/MRA (非造影) を脳卒中後 1 か月 (±7 日) 後に再開できる能力。*

  4. 研究手順への同意。

    • この要件を満たすために必要な場合は、登録後 24 時間以内に研究スキャンとして反復ベースライン MRI/MRA を実行できます。

除外基準:

  1. 以前の脳卒中。
  2. FCA 以外に、脳卒中/TIA のもう 1 つの原因が特定されました。 (頭蓋内解剖は FCA のサブタイプとみなされ、以下に挙げる理由により患者が解剖の素因を持たない場合に含まれます。)

  3. 小児期脳卒中の危険因子の存在（登録時に存在することがわかっている）：

    1. 動脈解離の危険因子：結合組織障害（エーラス・ダンロスIV型、マルファン症候群、骨形成不全など）。 -AIS/TIA前2週間以内の重度の頭または首の外傷（頭蓋骨または頚椎骨折、または外傷によるICU入院と定義される）。
    2. もやもやの危険因子：もやもやを起こしやすい遺伝性疾患または症候群（例：21トリソミー、神経線維腫症1型、結節性硬化症、鎌状赤血球貧血、MOPD II型、PHACE症候群）。以前の頭蓋放射線治療。
    3. 続発性血管炎または血管けいれんの危険因子：急性髄膜炎、全身性エリテマトーデス、または血管炎を引き起こす可能性のあるその他の自己免疫疾患、最近のコカイン/アンフェタミンの使用（7日前）、最近のくも膜下出血（14日前）。
    4. 心塞栓症の危険因子：複雑な先天性心疾患。最近の心臓手術またはカテーテル治療（前週）。心内膜炎または植生を伴うその他の心臓弁疾患。深部静脈血栓症（DVT）または既知の血栓増加症を伴う右から左への心臓シャント病変。

  4. 画像処理の除外基準:

    1. 遠隔梗塞または両側梗塞を示すベースライン実質画像
    2. 両側動脈障害または側副動脈のもやもやを示す血管画像
  5. 治療を担当する医師によって決定された、コルチコステロイド療法に対する禁忌（例、ベースラインの免疫抑制、重大な感染症など）。
  6. 現在または最近（過去 1 週間以内）のコルチコステロイドによる治療。
  7. 妊娠中、産後（出産後6か月以内）、授乳中の方。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：独身

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
アクティブコンパレータ：アームA
FCAが疑われるすべての小児は、診断が下されたらすぐにコルチコステロイドで治療します。
薬：メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン、プレドニゾン
ジェネリックまたはブランド名のメチルプレドニゾロンを適切な用量で使用できます。 同様に、ジェネリックまたはブランド名のプレドニゾロン、またはプレドニゾンを適切な用量で使用できます。
アクティブコンパレータ：アームB
FCA疾患の進行の証拠を示した小児のサブセットのみを治療します。
薬：メチルプレドニゾロン、プレドニゾロン、プレドニゾン
ジェネリックまたはブランド名のメチルプレドニゾロンを適切な用量で使用できます。 同様に、ジェネリックまたはブランド名のプレドニゾロン、またはプレドニゾンを適切な用量で使用できます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
局所性脳動脈障害重症度スコア (FCASS) の変化
時間枠：ベースラインを 1 か月に設定

ベースラインから 1 か月までの FCASS の変化（1 か月デルタ FCASS）は、MRA 研究（同じ磁石強度のスキャナーで実行）を中心に測定されました。

FCASS は、FOCAS および PASTA 試験用に設計され検証された新しい順序尺度です (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020)。 FCASS は、FCA に関与する可能性のある 5 つの異なる動脈セグメントのそれぞれの重症度を合計します：（1）臨床上 ICA（非常に一般的）、（2）MCA の M1 セグメント（非常に一般的）、（3）M2 分枝、 (4) ACA の A1 セグメント、(5) ACA の A2 ブランチ。 ICA、M1、および A1 の関与は 0 ～ 4 のスケールで採点されます: 0= 関与なし、1= 狭窄なしの不規則性またはバンド、2= 50% 未満の狭窄、3= 50% 以上の狭窄)、 4 = 完全な閉塞。 M2 と A2 はスコア付けされます: 0=関与なし、1=不規則、3=狭窄、4=完全閉塞 (2 にはオプションなし)。
ベースラインを 1 か月に設定

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
1か月後の相対梗塞体積（必須）
時間枠：ベースラインから1か月後
研究の神経放射線科医は、治療群と画像撮影日を知らされていないため、1か月後の相対的な梗塞体積を推定します。 彼らはまず、ABC/2.39 を使用して絶対梗塞体積を推定します。 彼らは、FLAIR 画像上で梗塞輪郭と脳輪郭を描写し、FLAIR スライスの厚さを考慮して、絶対梗塞体積と総脳体積を計算します。 幼児の頭のサイズが小さいことを考慮して、相対的な梗塞体積を脳の体積のパーセントとして計算します。
ベースラインから1か月後
12か月時点の相対梗塞体積（画像化が可能な場合）
時間枠：ベースラインから 12 か月後
研究の神経放射線科医は、治療群と画像撮影日を知らされていないため、1か月後の相対的な梗塞体積を推定します。 彼らはまず、ABC/2.39 を使用して絶対梗塞体積を推定します。 彼らは、FLAIR 画像上で梗塞輪郭と脳輪郭を描写し、FLAIR スライスの厚さを考慮して、絶対梗塞体積と総脳体積を計算します。 幼児の頭のサイズが小さいことを考慮して、相対的な梗塞体積を脳の体積のパーセントとして計算します。 彼らは同様の方法を使用して、12か月後の最終的な梗塞体積も推定する予定です。
ベースラインから 12 か月後
6か月時の小児脳卒中転帰測定（PSOM）
時間枠：ベースラインから6か月後
PSOM は、電話によるフォローアップのみが可能な場合、小児脳卒中再発および回復アンケート (RRQ) を通じて測定できます。 PSOM スケールの範囲は 0 ～ 10 ですが、6 か月および 12 か月の測定値は通常 0 ～ 3 の間に集中し、値 ≥1 は「不良転帰」とみなされます。 私たちのFCAコホート（1年間の転帰を持つN=39）における1年間のPSOMの中央値は1（IQR 0、1.5、範囲0、4.5）でした。 2 VIPS では、最大 FCASS が高いほど PSOM スコアが高く、結果が不良であることを示しています (p=0.037)。
ベースラインから6か月後
12か月時の小児脳卒中転帰測定（PSOM）（可能な場合）
時間枠：ベースラインから 12 か月後
PSOM は、電話によるフォローアップのみが可能な場合、小児脳卒中再発および回復アンケート (RRQ) を通じて測定できます。 PSOM スケールの範囲は 0 ～ 10 ですが、6 か月および 12 か月の測定値は通常 0 ～ 3 の間に集中し、値 ≥1 は「不良転帰」とみなされます。 私たちのFCAコホート（1年間の転帰を持つN=39）における1年間のPSOMの中央値は1（IQR 0、1.5、範囲0、4.5）でした。 2 VIPS では、最大 FCASS が高いほど PSOM スコアが高く、結果が不良であることを示しています (p=0.037)。
ベースラインから 12 か月後
1か月後の局所性脳動脈障害重症度スコア（FCASS）（必須）
時間枠：ベースラインから 1 か月まで

ベースラインから 1 か月までの FCASS の変化を分析することに加えて、1 か月後の絶対 FCSS も分析します。 VIPS データは、1 か月の測定値が最大 FCASS に最もよく近似することを示唆しています。

FCASS は、限局性脳動脈症に関与する可能性がある 5 つの異なる動脈セグメントのそれぞれの重症度を合計します: (1) 臨床上 ICA、(2) MCA の M1 セグメント、(3) M2 枝、(4) 動脈の A1 セグメントACA、(5) A2 分岐。 各セグメントは、0 (正常)、1 (狭窄なしの不規則)、2 (<50% 狭窄)、3 (>50% 狭窄)、または 4 (完全な閉塞) でスコア付けされます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 20 です。 動脈障害の進行では FCASS が増加しますが、動脈障害の改善では FCASS が減少します。
ベースラインから 1 か月まで
1ヵ月時、12ヵ月時における限局性脳動脈障害重症度スコア（FCASS）（画像処理が可能な場合）
時間枠：ベースラインから 12 か月まで

また、12 か月後の FCASS も分析します。これは最終的な FCASS 値 (回復後) に近似するはずです。

FCASS は、限局性脳動脈症に関与する可能性がある 5 つの異なる動脈セグメントのそれぞれの重症度を合計します: (1) 臨床上 ICA、(2) MCA の M1 セグメント、(3) M2 枝、(4) 動脈の A1 セグメントACA、(5) A2 分岐。 各セグメントは、0 (正常)、1 (狭窄なしの不規則)、2 (<50% 狭窄)、3 (>50% 狭窄)、または 4 (完全な閉塞) でスコア付けされます。 合計スコアの範囲は 0 ～ 20 です。 動脈障害の進行では FCASS が増加しますが、動脈障害の改善では FCASS が減少します。
ベースラインから 12 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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University of California, San Francisco

協力者

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：Heather J Fullerton, MD, MAS、University of California, San Francisco

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2023年10月1日

一次修了 (推定)

2029年7月31日

研究の完了 (推定)

2030年1月31日

試験登録日

最初に提出

2023年9月8日

QC基準を満たした最初の提出物

2023年9月8日

最初の投稿 (実際)

2023年9月15日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2024年2月1日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2024年1月30日

最終確認日

2024年1月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • UG3NS119702 (米国 NIH グラント/契約)
  • 1UG3NS119702-01A1 (米国 NIH グラント/契約)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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