Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Focal Cerebralis Arteriopathia szteroid vizsgálat (FOCAS)

2024. január 30. frissítette: University of California, San Francisco
Ez az összehasonlító hatékonysági vizsgálat (CET) gyaníthatóan fokális agyi arteriopathiában (FCA) szenvedő gyermekeknél, akik artériás ischaemiás stroke-ot (AIS) vagy tranziens ischaemiás rohamot (TIA) mutatnak, összehasonlítja a korai kortikoszteroid kezelés (A kar) és a késleltetett/nem kortikoszteroid kezelést. (B kar). A késleltetett kortikoszteroid-kezelést csak azoknak adják, akiknél a betegség progresszióját mutatják, és azonnal megkezdik, amint a progressziót észlelik (a randomizálást követően bármikor). Minden résztvevő megkapja a standard gondozási terápiát (aszpirin és támogató kezelés). A helyszínek 1:1 arányban randomizálják a résztvevőket az A vagy B karba. A résztvevőket a stroke/TIA után a lehető leghamarabb besorolják, és az első stroke/TIA eseményt követő 96 óráig véletlenszerűen besorolják.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Jelentkezés meghívóval

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Az FCA egy akut, egyfázisú, feltételezett gyulladásos betegség, amely az intracranialis elülső keringés egyoldalú szűkületét okozza. Az orvosi irodalomban átmeneti agyi arteriopathiának (TCA) és posztvaricella arteriopathiának is nevezik, ha bárányhimlő után jelentkezik. Bár ritka (évente 1-3 esetet észlelnek egy tipikus amerikai akadémiai gyermekkórházban), ez az egyik leggyakoribb oka az artériás ischaemiás stroke-nak egy korábban egészséges gyermekben. A gyermekgyógyászati ​​stroke-kutatók az FCA-kezelési kísérletet jelölték meg a terület első számú prioritásaként (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017), agresszív természetrajza miatt: gyakran napok vagy hetek alatt drámaian előrehalad, visszatérő vagy bővülő infarktusokkal. Egy 2017-es európai retrospektív kohorsz tanulmány azt sugallta, hogy a kortikoszteroid kezelés javíthatja az FCA kimenetelét (Steinlin M, Stroke 2017).

Az európaiak megkezdték a PASTA (Paediatric Arteriopathy STeroid Aspirin) vizsgálatot (PI Steinlin): egy "arany standard" RCT-t a kortikoszteroidok FCA-ra való hatásosságának tesztelésére. Egy 2018-as gyermekgyógyászati ​​stroke-kutatók körében végzett felmérés (amelyek részt vettek a NIH által finanszírozott, az Infection Vascularis hatásai gyermekkori stroke-ban, VIPS II, kohorszvizsgálatban) kellemetlen érzést mutattak ki a „szteroidok nélküli” randomizálás során, mivel a többség manapság kortikoszteroidokkal kezeli az FCA-t. Azonban annak ellenére, hogy a használatukat előnyben részesítették, a VIPS II csoport 55 FCA-gyanús gyermekének mindössze 36%-a kapott kortikoszteroidokat, és (ha adták) a stroke utáni medián 3 nappal kezdték el őket (IQR 1,5, 6) (nem publikált előzetes adat). Ez az inkongruencia a stroke kiindulási állapotában fennálló diagnosztikai bizonytalanságot tükrözi: az FCA végleges diagnosztizálásához a jellegzetes arteriopathia evolúciójára van szükség, és a kiinduláskor FCA-gyanús gyermekből ≈1-nél van alternatív diagnózis. Ezért a sürgető klinikai kérdés a következő: Minden FCA-gyanús gyermeket azonnal kezeljünk, vagy várjunk, és csak a betegség progresszióját mutató részhalmazt kezeljük?

A korai kezelés potenciális előnye, hogy megakadályozza az FCA progresszióját, de hátránya az alternatív diagnózisú betegek kezeléséhez képest. A FOCAS-vizsgálat összehasonlító hatékonysági megközelítéssel összehasonlítja ezt a két kezelési megközelítést. A FOCAS a klinikai döntések meghozatalához szükséges szteroidkezeléssel kapcsolatos biztonsági adatokat is összegyűjti.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

80

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94158
        • University of California San Francisco
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Életkor 1 év és 18 év között stroke/TIA ictus esetén (19. születésnaptól nem jogosult).

  2. Akut artériás ischaemiás stroke (AIS) vagy tranziens ischaemiás roham (TIA) az elmúlt 4 napban (96 óra).

    1. AIS definíció: neurológiai hiány akut kezdettel (beleértve a rohamokat is) és akut infarktus(oka)t, amely megfelel az agyi képalkotáson az artériás terület(ek)nek.
    2. TIA definíció: akut kezdetű neurológiai hiány (ide nem értve a rohamokat), amely megfelel az artériás terület(ek) iszkémiájának, de az agyi képalkotás során nem fordul elő akut infarktus.

  3. Képalkotó felvételi kritériumok:

    a. Az FCA-val összhangban lévő kiindulási képalkotó eredmények: i. a distalis belső nyaki artéria (ICA) és/vagy proximális ágainak (A1, M1, posterior kommunikáló artéria, proximális PCA) egyoldalú fokális szabálytalansága, sávosodás, szűkület, fal megvastagodása/megnagyobbodása vagy elzáródása, VAGY ii. egyoldali infarktus a lenticulostriate artériák területén normál MRA mellett.

    b. Képes visszatérni 1 hónappal (± 7 nappal) az agyvérzés után MRI/MRA (nem kontrasztos) vizsgálatra az alap MRI/MRA mágneses erősségű szkenneren.*

  4. Hozzájárulás a tanulmányi eljárásokhoz.

    • Az ismételt kiindulási MRI/MRA kutatási szkennelésként a beiratkozást követő 24 órán belül elvégezhető, ha szükséges ennek a követelménynek a teljesítéséhez.

Kizárási kritériumok:

  1. Korábbi stroke.
  2. A stroke/TIA másik azonosított oka, az FCA-n kívül. (Az intrakraniális disszekció az FCA altípusának számít, és akkor szerepel, ha a beteg az alábbiakban felsorolt ​​okok miatt nem hajlamos a disszekcióra.)

  3. Gyermekkori stroke kockázati tényezők jelenléte (amelyről ismert, hogy a beiratkozáskor jelen vannak):

    1. Az artériás disszekció kockázati tényezői: kötőszöveti rendellenesség (pl. IV. típusú Ehlers-Danlos, Marfan-szindróma, osteogenesis imperfect); súlyos fej- vagy nyaki trauma az AIS/TIA-t megelőző két hétben (koponya- vagy méhnyaktörésként, vagy trauma miatti intenzív osztályon történő felvételként).
    2. A moyamoya kockázati tényezői: genetikai rendellenesség vagy szindróma, amely hajlamos a moyamoya kialakulására (pl. 21-es triszómia, 1-es típusú neurofibromatózis, gumós szklerózis, sarlósejtes vérszegénység, II-es típusú MOPD, PHACE-szindróma); korábbi koponyasugárterápia.
    3. A másodlagos vasculitis vagy vasospasmus kockázati tényezői: akut agyhártyagyulladás, szisztémás lupus erythematosus vagy egyéb autoimmun rendellenesség, amely vasculitist okozhat, közelmúltbeli kokain/amfetamin-használat (7 nap előtt), közelmúltbeli szubarachnoidális vérzés (14 nap előtt).
    4. A kardioembólia kockázati tényezői: komplex veleszületett szívbetegség; közelmúltban végzett szívműtét vagy katéterezés (előző héten); endocarditis vagy más szívbillentyű-betegség vegetációval; jobbról balra haladó shunting elváltozás mélyvénás trombózissal (DVT) vagy ismert thrombophiliával.

  4. Képalkotási kizárási feltételek:

    1. Kiindulási parenchymás képalkotás, amely távoli vagy kétoldali infarktusokat mutat be
    2. Vaszkuláris képalkotás, amely kétoldali arteriopathiát vagy moyamoya kollaterálisokat mutat
  5. A kortikoszteroid terápia ellenjavallata (pl. kiindulási immunszuppresszió, jelentős fertőzés stb.) a kezelőorvosok meghatározása szerint.
  6. Jelenlegi vagy legutóbbi (az előző héten belüli) kortikoszteroid-kezelés.
  7. Terhes, szülés után (a szüléstől számított 6 hónapon belül) vagy szoptat.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Egyetlen

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: Kar A
A diagnózis felállítása után minden FCA-gyanús gyermeket kezeljen kortikoszteroidokkal.
Drog: metilprednizolon, prednizolon, prednizon
Bármilyen általános vagy márkanéven ismert metilprednizolon használható a megfelelő dózisban. Hasonlóképpen bármely általános vagy márkanéven ismert prednizolon vagy prednizon alkalmazható a megfelelő dózisban.
Aktív összehasonlító: B kar
Csak a gyermekek azon alcsoportját kezelje, akiknél az FCA-betegség progressziójára utaló jelek vannak.
Drog: metilprednizolon, prednizolon, prednizon
Bármilyen általános vagy márkanéven ismert metilprednizolon használható a megfelelő dózisban. Hasonlóképpen bármely általános vagy márkanéven ismert prednizolon vagy prednizon alkalmazható a megfelelő dózisban.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás a fokális cerebrális arteriopathia súlyossági pontszámában (FCASS)
Időkeret: Alapérték egy hónapig

Az FCASS változása a kiindulási értékről 1 hónapra (1 hónapos delta FCASS), központilag MRA-vizsgálatokon mérve (azonos mágneses erősségű szkennereken).

Az FCASS egy új sorszámskála, amelyet a FOCAS és a PASTA vizsgálatokhoz terveztek és validáltak (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020). Az FCASS összegzi az FCA-ban érintett 5 különböző artériás szegmens érintettségének súlyosságát: (1) szupraklinoid ICA (nagyon gyakori), (2) az MCA M1 szegmense (nagyon gyakori), (3) M2 ág, (4) az ACA A1 szegmense, (5) az ACA A2 ága. Az ICA, M1 és A1 érintettségét 0-tól 4-ig terjedő skálán értékelik: 0 = nincs érintettség, 1 = szabálytalanság vagy sávozás szűkület nélkül, 2 = 50%-nál kisebb szűkület, 3 = 50% szűkület vagy nagyobb), 4 = teljes elzáródás. Az M2 és A2 pontozás: 0 = nincs érintettség, 1 = szabálytalanság, 3 = szűkület, 4 = teljes elzáródás (nincs lehetőség 2-re).
Alapérték egy hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az infarktus relatív mennyisége 1 hónapos korban (szükséges)
Időkeret: 1 hónappal az alapvonal után
A vizsgáló neuroradiológusok, akik nem ismerik a kezelési ágat és a képalkotó dátumot, 1 hónap után becsülik meg az infarktus relatív térfogatát. Először megbecsülik az infarktus abszolút térfogatát az ABC/2.39 segítségével A FLAIR képeken felvázolják az infarktus kontúrját és az agy kontúrját, és a FLAIR szeletvastagság figyelembevételével kiszámítják az infarktus abszolút térfogatát és a teljes agytérfogatot. A kisgyermekek kisebb fejméretének figyelembe vétele érdekében ezután kiszámítják az infarktus relatív térfogatát a teljes agytérfogat százalékában.
1 hónappal az alapvonal után
Az infarktus relatív térfogata 12 hónapos korban (ha rendelkezésre áll a képalkotás)
Időkeret: 12 hónappal az alapvonal után
A vizsgáló neuroradiológusok, akik nem ismerik a kezelési ágat és a képalkotó dátumot, 1 hónap után becsülik meg az infarktus relatív térfogatát. Először megbecsülik az infarktus abszolút térfogatát az ABC/2.39 segítségével A FLAIR képeken felvázolják az infarktus kontúrját és az agy kontúrját, és a FLAIR szeletvastagság figyelembevételével kiszámítják az infarktus abszolút térfogatát és a teljes agytérfogatot. A kisgyermekek kisebb fejméretének figyelembe vétele érdekében ezután kiszámítják az infarktus relatív térfogatát a teljes agytérfogat százalékában. Hasonló módszert fognak alkalmazni a 12 hónapos infarktus végső mennyiségének becslésére is.
12 hónappal az alapvonal után
Gyermekkori Stroke Outcome Measure (PSOM) 6 hónapos korban
Időkeret: 6 hónappal a kiindulás után
A PSOM mérhető a gyermekkori stroke kiújulási és felépülési kérdőív (RRQ) segítségével, ha csak telefonos nyomon követés lehetséges. A PSOM skála 0-tól 10-ig terjed, de a 6 és 12 hónapos mérések általában 0 és 3 között csoportosulnak, és minden 1-nél nagyobb érték "rossz eredménynek" minősül. Az FCA kohorszunkban az 1 éves PSOM medián értéke (N=39 1 éves eredménnyel) 1 volt (IQR 0, 1,5; tartomány 0, 4,5). 2 VIPS-ben a magasabb maximális FCASS magasabb PSOM-pontszámmal korrelált, ami gyengébb eredményeket jelez (p=0,037).
6 hónappal a kiindulás után
Gyermekkori stroke kimenetel mérése (PSOM) 12 hónapos korban (ha lehetséges)
Időkeret: 12 hónappal az alapvonal után
A PSOM mérhető a gyermekkori stroke kiújulási és felépülési kérdőív (RRQ) segítségével, ha csak telefonos nyomon követés lehetséges. A PSOM skála 0-tól 10-ig terjed, de a 6 és 12 hónapos mérések általában 0 és 3 között csoportosulnak, és minden 1-nél nagyobb érték "rossz eredménynek" minősül. Az FCA kohorszunkban az 1 éves PSOM medián értéke (N=39 1 éves eredménnyel) 1 volt (IQR 0, 1,5; tartomány 0, 4,5). 2 VIPS-ben a magasabb maximális FCASS magasabb PSOM-pontszámmal korrelált, ami gyengébb eredményeket jelez (p=0,037).
12 hónappal az alapvonal után
Focal Cerebralis Arteriopathia Súlyossági Pontszám (FCASS) 1 hónap után (kötelező)
Időkeret: Alapérték 1 hónapig

Amellett, hogy elemezzük az FCASS változását a kiindulási értékről 1 hónapra, elemezzük az abszolút FCASS-t 1 hónap után. A VIPS adatok azt sugallják, hogy az 1 hónapos mérésnek kell a legjobban megközelítenie a maximális FCASS-t.

Az FCASS összegzi mind az 5 különböző artériás szegmens érintettségének súlyosságát, amelyek érintettek lehetnek a fokális agyi arteriopathiában: (1) szupraklinoid ICA, (2) az MCA M1 szegmense, (3) M2 ágak, (4) az A1 szegmens ACA, (5) A2 ágak. Minden szegmens pontozása: 0 (normál), 1 (szabálytalanság szűkület nélkül), 2 (<50% szűkület), 3 (>50% szűkület) vagy 4 (teljes elzáródás). Az összpontszám 0-tól 20-ig terjedhet. Az arteriopathia progressziója növeli az FCASS-t, míg az arteriopathia javulása csökkenti az FCASS-t.
Alapérték 1 hónapig
Focal Cerebralis Arteriopathia Súlyossági Score (FCASS) 1 hónapos korban 12 hónapos korban (ha a képalkotás elérhető)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig

A 12 hónapos FCASS-értéket is elemezzük, amelynek közelítenie kell a végső FCASS-értéket (a helyreállítás után).

Az FCASS összegzi mind az 5 különböző artériás szegmens érintettségének súlyosságát, amelyek érintettek lehetnek a fokális agyi arteriopathiában: (1) szupraklinoid ICA, (2) az MCA M1 szegmense, (3) M2 ágak, (4) az A1 szegmens ACA, (5) A2 ágak. Minden szegmens pontozása: 0 (normál), 1 (szabálytalanság szűkület nélkül), 2 (<50% szűkület), 3 (>50% szűkület) vagy 4 (teljes elzáródás). Az összpontszám 0-tól 20-ig terjedhet. Az arteriopathia progressziója növeli az FCASS-t, míg az arteriopathia javulása csökkenti az FCASS-t.
Kiindulási állapot 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of California, San Francisco

Együttműködők

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. október 1.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2029. július 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. január 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. szeptember 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. szeptember 8.

Első közzététel (Tényleges)

2023. szeptember 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. február 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 30.

Utolsó ellenőrzés

2024. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • UG3NS119702 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)
  • 1UG3NS119702-01A1 (Az Egyesült Államok NIH támogatása/szerződése)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Artériás ischaemiás stroke

Klinikai vizsgálatok a metilprednizolon, prednizolon, prednizon

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bahamas

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel