Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Fokální cerebrální arteriopatie steroidní studie (FOCAS)

30. ledna 2024 aktualizováno: University of California, San Francisco
Tato srovnávací studie účinnosti (CET) u dětí s podezřením na fokální cerebrální arteriopatii (FCA) projevující se arteriální ischemickou cévní mozkovou příhodou (AIS) nebo tranzitorní ischemickou atakou (TIA) porovná použití časné kortikosteroidní léčby (rameno A) oproti opožděné/žádné kortikosteroidní léčbě (rameno B). Odložená léčba kortikosteroidy se podává pouze u těch, u kterých se prokáže progrese onemocnění a je zahájena, jakmile je progrese zjištěna (kdykoli po randomizaci). Všichni účastníci také obdrží standardní péči (aspirin a podpůrnou péči). Místa náhodně rozdělí účastníky v poměru 1:1 k rameni A nebo B. Účastníci budou zařazeni a randomizováni co nejdříve po jejich mrtvici/TIA až do 96 hodin po počáteční mrtvici/TIA události.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

FCA je akutní, monofázické, předpokládané zánětlivé onemocnění, které způsobuje jednostrannou stenózu intrakraniálního předního oběhu. V lékařské literatuře se také nazývá přechodná cerebrální arteriopatie (TCA) a postvaricelová arteriopatie, když se objeví po planých neštovicích. Ačkoli je vzácný (1 až 3 případy za rok v typické akademické dětské nemocnici v USA), je jednou z nejčastějších příčin arteriální ischemické cévní mozkové příhody u dříve zdravého dítěte. Vyšetřovatelé dětské mrtvice označili studii léčby FCA za prioritu č. 1 v oboru (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017) kvůli její agresivní přirozené historii: často dramaticky postupuje během dnů až týdnů s opakujícími se nebo expandujícími infarkty. Evropská retrospektivní kohortová studie z roku 2017 naznačila, že léčba kortikosteroidy může zlepšit výsledky FCA (Steinlin M, Stroke 2017).

Evropané zahájili studii PASTA (Pediatric Arteriopathy STeroid Aspirin) (PI Steinlin): „zlatý standard“ RCT k testování účinnosti kortikosteroidů na FCA. Průzkum z roku 2018 mezi vyšetřovateli dětských cévních mozkových příhod (účastnících se NIH financovaných Vascular effects of Infection in Pediatric Stroke, VIPS II, kohortová studie) odhalil nepohodlí s randomizací na „bez steroidů“, protože většina nyní léčí FCA kortikosteroidy. Navzdory postojům upřednostňujícím jejich užívání však byly kortikosteroidy podávány pouze 36 % z 55 dětí s podezřením na FCA ve skupině VIPS II a (pokud byly podávány) byly zahájeny medián 3 dnů po mrtvici (IQR 1,5, 6) (nepublikované předběžné data). Tato nesrovnalost odráží diagnostickou nejistotu na počátku cévní mozkové příhody: pro definitivní diagnózu FCA je potřebný vývoj charakteristického arteriopatie a ≈1 z 5 dětí s podezřením na FCA na počátku má alternativní diagnózu. Naléhavá klinická otázka tedy zní: Měli bychom okamžitě léčit všechny děti s podezřením na FCA, nebo počkat a léčit pouze podskupinu, která vykazuje progresi onemocnění?

Včasná léčba má potenciální výhodu prevence progrese FCA, ale nevýhodu nadměrné léčby pacientů s alternativními diagnózami. S přístupem srovnávací účinnosti bude studie FOCAS porovnávat tyto dva léčebné přístupy. FOCAS bude také shromažďovat údaje o bezpečnosti léčby steroidy potřebné k vedení klinických rozhodnutí.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

80

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94158
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Věk od 1 roku do 18 let při mrtvici/TIA iktus (nezpůsobilý od 19. narozenin).

  2. Akutní arteriální ischemická cévní mozková příhoda (AIS) nebo tranzitorní ischemická ataka (TIA) v předchozích 4 dnech (96 hodinách).

    1. Definice AIS: neurologický deficit s akutním začátkem (včetně záchvatů) a akutním infarktem (infarkty) odpovídajícími arteriálnímu území (teriím) na zobrazení mozku.
    2. Definice TIA: neurologický deficit s akutním nástupem (nezahrnuje záchvaty) konzistentní s ischémií arteriálního území(í), ale bez akutního infarktu na zobrazení mozku.

  3. Kritéria pro zahrnutí zobrazení:

    A. Základní zobrazovací nálezy v souladu s FCA: i. jednostranná fokální nepravidelnost, pruhování, stenóza, ztluštění/zesílení stěny nebo okluze distální vnitřní krkavice (ICA) a/nebo jejích proximálních větví (A1, M1, zadní komunikující tepna, proximální PCA), NEBO ii. jednostranný infarkt v území lentikulostriátních tepen s normální MRA.

    b. Schopnost vrátit se 1 měsíc (±7 dní) po mrtvici pro MRI/MRA (bez kontrastu) na skeneru o stejné síle magnetu jako výchozí MRI/MRA.*

  4. Souhlas se studijními postupy.

    • Opakované základní vyšetření MRI/MRA lze provést jako výzkumný snímek do 24 hodin od zařazení, pokud je to nutné ke splnění tohoto požadavku.

Kritéria vyloučení:

  1. Předchozí mrtvice.
  2. Další zjištěná příčina mrtvice/TIA, jiná než FCA. (Intrakraniální disekce je považována za podtyp FCA a bude zahrnuta, pokud pacient není predisponován k disekci z důvodů uvedených níže.)

  3. Přítomnost rizikových faktorů mozkové mrtvice v dětství (je známo, že jsou přítomny v době zápisu):

    1. Rizikové faktory pro arteriální disekci: porucha pojivové tkáně (např. Ehlers-Danlos typ IV, Marfanův syndrom, nedokonalá osteogeneze); těžké trauma hlavy nebo krku během dvou týdnů před AIS/TIA (definované jako zlomenina lebky nebo krčku děložního nebo příjem na JIP pro trauma).
    2. Rizikové faktory pro moyamoyu: genetická porucha nebo syndrom, který predisponuje k moyamoye (např. trisomie 21, neurofibromatóza typu 1, tuberózní skleróza, srpkovitá anémie, MOPD typ II, PHACE syndrom); předchozí kraniální radiační terapie.
    3. Rizikové faktory pro sekundární vaskulitidu nebo vazospasmus: akutní meningitida, systémový lupus erythematodes nebo jiná autoimunitní porucha, která může způsobit vaskulitidu, nedávné užívání kokainu/amfetaminu (před 7 dny), nedávné subarachnoidální krvácení (před 14 dny).
    4. Rizikové faktory pro kardioembolismus: komplexní vrozená srdeční vada; nedávná srdeční operace nebo katetrizace (před týdnem); endokarditida nebo jiné onemocnění srdečních chlopní s vegetací; léze pravo-levého srdečního zkratu s hlubokou žilní trombózou (DVT) nebo známou trombofilií.

  4. Kritéria vyloučení zobrazení:

    1. Základní zobrazení parenchymu demonstrující vzdálené nebo bilaterální infarkty
    2. Cévní zobrazení demonstrující bilaterální arteriopatii nebo moyamoya kolaterály
  5. Kontraindikace kortikosteroidní terapie (např. základní imunosuprese, významná infekce atd.), jak stanoví ošetřující lékaři.
  6. Současná nebo nedávná (během předchozího týdne) léčba kortikosteroidy.
  7. Těhotné, po porodu (do 6 měsíců po porodu) nebo kojící.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rameno A
Všechny děti s podezřením na FCA ošetřete kortikosteroidy ihned po stanovení diagnózy.
Lék: methylprednisolon, prednisolon, prednison
Může být použit jakýkoli generický nebo značkový methylprednisolon ve vhodné dávce. Podobně lze použít jakýkoli generický nebo značkový prednisolon nebo prednison ve vhodné dávce.
Aktivní komparátor: Rameno B
Léčte pouze podskupinu dětí, u kterých se objeví známky progrese onemocnění FCA.
Lék: methylprednisolon, prednisolon, prednison
Může být použit jakýkoli generický nebo značkový methylprednisolon ve vhodné dávce. Podobně lze použít jakýkoli generický nebo značkový prednisolon nebo prednison ve vhodné dávce.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre závažnosti fokální cerebrální arteriopatie (FCASS)
Časové okno: Výchozí stav do jednoho měsíce

Změna FCASS z výchozí hodnoty na 1 měsíc (1 měsíc delta FCASS) měřená centrálně ve studiích MRA (prováděných na skenerech se stejnou silou magnetu).

FCASS je nová ordinální stupnice navržená a ověřená pro studie FOCAS a PASTA (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalová, Eur J Paediatr Neurol, 2020). FCASS shrnuje závažnost postižení každého z 5 různých arteriálních segmentů, které mohou být zapojeny do FCA: (1) supraclinoidní ICA (velmi časté), (2) M1 segment MCA (velmi časté), (3) větve M2, (4) A1 segment ACA, (5) A2 pobočky ACA. Postižení ICA, M1 a A1 se hodnotí na stupnici od 0 do 4: 0 = žádné postižení, 1 = nepravidelnost nebo pruhování bez stenózy, 2 = stenóza menší než 50 %, 3 = 50 % stenóza nebo větší), 4 = úplná okluze. M2 a A2 jsou hodnoceny: 0 = žádné postižení, 1 = nepravidelnost, 3 = stenóza, 4 = úplná okluze (bez možnosti pro 2).
Výchozí stav do jednoho měsíce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Relativní objem infarktu za 1 měsíc (požadováno)
Časové okno: 1 měsíc po výchozím stavu
Neuroradiologové studie, zaslepení léčebným ramenem a datem zobrazení, odhadnou relativní objem infarktu za 1 měsíc. Nejprve odhadnou absolutní objem infarktu pomocí ABC/2,39 Vymezí obrys infarktu a obrys mozku na snímcích FLAIR a s ohledem na tloušťku řezu FLAIR vypočítají absolutní objem infarktu a celkový objem mozku. Aby se zohlednily menší velikosti hlavy u malých dětí, pak vypočítají relativní objem infarktu jako procento celkového objemu mozku.
1 měsíc po výchozím stavu
Relativní objem infarktu po 12 měsících (pokud je k dispozici zobrazení)
Časové okno: 12 měsíců po výchozí hodnotě
Neuroradiologové studie, zaslepení léčebným ramenem a datem zobrazení, odhadnou relativní objem infarktu za 1 měsíc. Nejprve odhadnou absolutní objem infarktu pomocí ABC/2,39 Vymezí obrys infarktu a obrys mozku na snímcích FLAIR a s ohledem na tloušťku řezu FLAIR vypočítají absolutní objem infarktu a celkový objem mozku. Aby se zohlednily menší velikosti hlavy u malých dětí, pak vypočítají relativní objem infarktu jako procento celkového objemu mozku. Podobnou metodologii použijí také k odhadu konečného objemu infarktu za 12 měsíců.
12 měsíců po výchozí hodnotě
Pediatric Stroke Outcome Measure (PSOM) po 6 měsících
Časové okno: 6 měsíců po výchozím stavu
PSOM lze měřit pomocí dotazníku o opakování a zotavení dětské mozkové příhody (RRQ), pokud je možné pouze telefonické sledování. Stupnice PSOM se pohybuje od 0 do 10, ale 6- a 12měsíční měření se obvykle shlukují mezi 0 a 3, přičemž jakákoli hodnota ≥1 je považována za „špatný výsledek“. Medián 1letého PSOM v naší kohortě FCA (N=39 s 1letými výsledky) byl 1 (IQR 0, 1,5; rozmezí 0, 4,5). 2 Ve VIPS korelovalo vyšší maximum FCASS s vyšším skóre PSOM, což ukazuje na horší výsledky (p=0,037).
6 měsíců po výchozím stavu
Pediatric Stroke Outcome Measure (PSOM) po 12 měsících (pokud je to možné)
Časové okno: 12 měsíců po výchozí hodnotě
PSOM lze měřit pomocí dotazníku o opakování a zotavení dětské mozkové příhody (RRQ), pokud je možné pouze telefonické sledování. Stupnice PSOM se pohybuje od 0 do 10, ale 6- a 12měsíční měření se obvykle shlukují mezi 0 a 3, přičemž jakákoli hodnota ≥1 je považována za „špatný výsledek“. Medián 1letého PSOM v naší kohortě FCA (N=39 s 1letými výsledky) byl 1 (IQR 0, 1,5; rozmezí 0, 4,5). 2 Ve VIPS korelovalo vyšší maximum FCASS s vyšším skóre PSOM, což ukazuje na horší výsledky (p=0,037).
12 měsíců po výchozí hodnotě
Skóre závažnosti fokální cerebrální arteriopatie (FCASS) po 1 měsíci (povinné)
Časové okno: Výchozí stav do 1 měsíce

Kromě analýzy změny FCASS od výchozí hodnoty do 1 měsíce budeme analyzovat absolutní FCASS po 1 měsíci. Údaje VIPS naznačují, že 1měsíční měření by se mělo nejlépe přiblížit maximální FCASS.

FCASS shrnuje závažnost postižení každého z 5 různých arteriálních segmentů, které se mohou podílet na fokální cerebrální arteriopatii: (1) supraclinoidní ICA, (2) segment M1 MCA, (3) větve M2, (4) segment A1 ACA, (5) pobočky A2. Každý segment je hodnocen: 0 (normální), 1 (nepravidelnost bez stenózy), 2 (<50% stenóza), 3 (>50% stenóza) nebo 4 (úplná okluze). Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 20. Progrese arteriopatie má zvýšení FCASS, zatímco zlepšení arteriopatie má pokles FCASS.
Výchozí stav do 1 měsíce
Skóre závažnosti fokální cerebrální arteriopatie (FCASS) po 1 měsíci po 12 měsících (pokud je k dispozici zobrazení)
Časové okno: Základní až 12 měsíců

Budeme také analyzovat FCASS po 12 měsících, což by se mělo přiblížit konečné hodnotě FCASS (po zotavení).

FCASS shrnuje závažnost postižení každého z 5 různých arteriálních segmentů, které se mohou podílet na fokální cerebrální arteriopatii: (1) supraclinoidní ICA, (2) segment M1 MCA, (3) větve M2, (4) segment A1 ACA, (5) pobočky A2. Každý segment je hodnocen: 0 (normální), 1 (nepravidelnost bez stenózy), 2 (<50% stenóza), 3 (>50% stenóza) nebo 4 (úplná okluze). Celkové skóre se může pohybovat od 0 do 20. Progrese arteriopatie má zvýšení FCASS, zatímco zlepšení arteriopatie má pokles FCASS.
Základní až 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of California, San Francisco

Spolupracovníci

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. října 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. července 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. ledna 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

8. září 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. září 2023

První zveřejněno (Aktuální)

15. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

1. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. ledna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • UG3NS119702 (Grant/smlouva NIH USA)
  • 1UG3NS119702-01A1 (Grant/smlouva NIH USA)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Arteriální ischemická mrtvice

Klinické studie na methylprednisolon, prednisolon, prednison

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit