Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba sterydowa ogniskowej arteriopatii mózgowej (FOCAS)

30 stycznia 2024 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco
To porównawcze badanie skuteczności (CET) u dzieci z podejrzeniem ogniskowej arteriopatii mózgowej (FCA), u których występuje tętniczy udar niedokrwienny mózgu (AIS) lub przemijający napad niedokrwienny (TIA), porównuje stosowanie wczesnego leczenia kortykosteroidami (Ramię A) z opóźnionym leczeniem kortykosteroidami lub brakiem leczenia (Ramię B). Opóźnione leczenie kortykosteroidami stosuje się wyłącznie u pacjentów, u których występuje progresja choroby i rozpoczyna się natychmiast po wykryciu progresji (w dowolnym momencie po randomizacji). Wszyscy uczestnicy otrzymają także standardową terapię opiekuńczą (aspiryna i leczenie wspomagające). Ośrodki losowo przydzielą uczestników w stosunku 1:1 do Grupy A lub B. Uczestnicy zostaną zapisani i przydzieleni losowo tak szybko, jak to możliwe po udarze/TIA, aż do 96 godzin od początkowego zdarzenia udaru/TIA.

Przegląd badań

Status

Rejestracja na zaproszenie

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

FCA jest ostrą, jednofazową chorobą zapalną, przypuszczalnie powodującą jednostronne zwężenie przedniego krążenia wewnątrzczaszkowego. W literaturze medycznej nazywa się ją także przejściową arteriopatią mózgową (TCA) lub arteriopatią po ospie wietrznej. Chociaż jest rzadki (od 1 do 3 przypadków rocznie w typowym akademickim szpitalu dziecięcym w USA), jest jedną z najczęstszych przyczyn tętniczego udaru niedokrwiennego mózgu u wcześniej zdrowych dzieci. Badacze zajmujący się udarem u dzieci uznali badanie FCA za priorytet nr 1 w tej dziedzinie (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017) ze względu na jego agresywny przebieg naturalny: często postępuje on dramatycznie w ciągu dni lub tygodni, powodując nawracające lub rozszerzające się zawały. Europejskie retrospektywne badanie kohortowe z 2017 r. sugeruje, że leczenie kortykosteroidami może poprawić wyniki leczenia FCA (Steinlin M, Stroke 2017).

Europejczycy rozpoczęli badanie PASTA (Paediatric Arteriopathy STeroid Aspirin) (PI Steinlin): „złoty standard” RCT mający na celu sprawdzenie skuteczności kortykosteroidów w leczeniu FCA. Badanie przeprowadzone w 2018 r. wśród pediatrycznych badaczy udaru (uczestniczących w finansowanym przez NIH badaniu kohortowym Vascular Effects of Infection in Pediatric Stroke, VIPS II) ujawniło dyskomfort związany z randomizacją do grupy „bez sterydów”, ponieważ większość obecnie leczy FCA kortykosteroidami. Jednakże pomimo nastawienia sprzyjającego ich stosowaniu, kortykosteroidy podano jedynie 36% z 55 dzieci z podejrzeniem FCA w kohorcie VIPS II i (jeśli zostały podane) rozpoczęto je podawać średnio 3 dni po udarze (IQR 1,5, 6) (wstępne niepublikowane dane). Ta niezgodność odzwierciedla niepewność diagnostyczną na początku udaru: do ostatecznego rozpoznania FCA potrzebny jest charakterystyczny rozwój arteriopatii, a u około 1 na 5 dzieci z podejrzeniem FCA na początku badania diagnoza jest alternatywna. Dlatego pilnym pytaniem klinicznym jest: czy powinniśmy natychmiast leczyć wszystkie dzieci z podejrzeniem FCA, czy też poczekać i leczyć tylko podgrupę dzieci, u których występuje progresja choroby?

Wczesne leczenie ma potencjalną zaletę w postaci zapobiegania progresji FCA, ale wadą jest nadmierne leczenie osób z inną diagnozą. Dzięki podejściu porównawczemu skuteczności badanie FOCAS porówna te dwa podejścia do leczenia. FOCAS będzie również gromadzić dane dotyczące bezpieczeństwa leczenia steroidami niezbędne do podejmowania decyzji klinicznych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

80

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
        • University of California San Francisco
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek od 1 roku do 18 lat w przypadku udaru/napadu TIA (nie kwalifikuje się od 19. roku życia).

  2. Ostry tętniczy udar niedokrwienny (AIS) lub przejściowy atak niedokrwienny (TIA) w ciągu ostatnich 4 dni (96 godzin).

    1. Definicja AIS: deficyt neurologiczny o ostrym początku (w tym drgawki) i ostry(-e) zawał(-y) odpowiadający(-e) obszarowi(-om) tętnic w obrazowaniu mózgu.
    2. Definicja TIA: deficyt neurologiczny o ostrym początku (z wyłączeniem napadów) odpowiadający niedokrwieniu obszaru(-ów) tętniczego, ale bez ostrego zawału w obrazowaniu mózgu.

  3. Kryteria włączenia obrazowania:

    A. Podstawowe wyniki badań obrazowych zgodne z FCA: jednostronna nieregularność ogniskowa, prążkowanie, zwężenie, pogrubienie/wzmocnienie ścian lub niedrożność dystalnej tętnicy szyjnej wewnętrznej (ICA) i/lub jej proksymalnych gałęzi (A1, M1, tętnica łącząca tylna, proksymalna PCA), LUB ii. jednostronny zawał w obrębie tętnic soczewkowo-prążkowiowych z prawidłowym MRA.

    B. Możliwość powrotu do badania MRI/MRA (bez kontrastu) po 1 miesiącu (±7 dni) po udarze na skanerze o tej samej sile magnesu co wyjściowe MRI/MRA.*

  4. Zgoda na procedury studiowania.

    • Jeśli jest to konieczne, aby spełnić ten wymóg, w ciągu 24 godzin od rejestracji można wykonać powtórne podstawowe badanie MRI/MRA w ramach badania badawczego.

Kryteria wyłączenia:

  1. Wcześniejszy udar.
  2. Inna zidentyfikowana przyczyna udaru/TIA, inna niż FCA. (Rozwarstwienie wewnątrzczaszkowe jest uważane za podtyp FCA i zostanie uwzględnione, jeśli pacjent nie jest predysponowany do rozwarstwienia z powodów wymienionych poniżej).

  3. Obecność czynników ryzyka udaru mózgu w dzieciństwie (o których występowaniu wiadomo było w momencie włączenia do badania):

    1. Czynniki ryzyka rozwarstwienia tętnic: zaburzenia tkanki łącznej (np. zespół Ehlersa-Danlosa typu IV, zespół Marfana, niedoskonała osteogeneza); poważny uraz głowy lub szyi w ciągu dwóch tygodni poprzedzających AIS/TIA (określany jako złamanie czaszki lub szyjki macicy albo przyjęcie na oddział intensywnej terapii z powodu urazu).
    2. Czynniki ryzyka moyamoya: zaburzenie lub zespół genetyczny predysponujący do wystąpienia moyamoya (np. trisomia 21, neurofibromatoza typu 1, stwardnienie guzowate, anemia sierpowatokrwinkowa, MOPD typu II, zespół PHACE); wcześniejsza radioterapia czaszki.
    3. Czynniki ryzyka wtórnego zapalenia naczyń lub skurczu naczyń: ostre zapalenie opon mózgowo-rdzeniowych, toczeń rumieniowaty układowy lub inna choroba autoimmunologiczna, która może powodować zapalenie naczyń, niedawne zażywanie kokainy/amfetaminy (przed 7 dniami), niedawny krwotok podpajęczynówkowy (przed 14 dniami).
    4. Czynniki ryzyka kardiozatorowości: złożona wrodzona choroba serca; niedawna operacja kardiochirurgiczna lub cewnikowanie (w poprzednim tygodniu); zapalenie wsierdzia lub inna choroba zastawek serca z wegetacją; zmiana przeciekowa serca z prawej na lewą stronę z zakrzepicą żył głębokich (DVT) lub znaną trombofilią.

  4. Kryteria wykluczenia obrazowania:

    1. Wyjściowe obrazowanie miąższu wykazujące odległe lub obustronne zawały
    2. Obrazowanie naczyń wykazujące obustronną arteriopatię lub zabezpieczenia moyamoya
  5. Przeciwwskazania do terapii kortykosteroidami (np. wyjściowa immunosupresja, poważne zakażenie itp.) określone przez lekarza prowadzącego.
  6. Obecne lub niedawne (w ciągu poprzedniego tygodnia) leczenie kortykosteroidami.
  7. Ciąża, poród (w ciągu 6 miesięcy od porodu) lub karmienie piersią.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię A
Wszystkie dzieci z podejrzeniem FCA należy leczyć kortykosteroidami natychmiast po postawieniu diagnozy.
Lek: metyloprednizolon, prednizolon, prednizon
Można zastosować dowolny generyczny lub markowy metyloprednizolon w odpowiedniej dawce. Podobnie można zastosować dowolny generyczny lub markowy prednizolon lub prednizon w odpowiedniej dawce.
Aktywny komparator: Ramię B
Leczyć tylko podgrupę dzieci, u których występują objawy progresji choroby FCA.
Lek: metyloprednizolon, prednizolon, prednizon
Można zastosować dowolny generyczny lub markowy metyloprednizolon w odpowiedniej dawce. Podobnie można zastosować dowolny generyczny lub markowy prednizolon lub prednizon w odpowiedniej dawce.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w skali ciężkości ogniskowej arteriopatii mózgowej (FCASS)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do jednego miesiąca

Zmiana FCASS od wartości początkowej do 1 miesiąca (1-miesięczna delta FCASS) mierzona centralnie w badaniach MRA (przeprowadzonych na skanerach o tej samej sile magnesu).

FCASS to nowatorska skala porządkowa zaprojektowana i zwalidowana na potrzeby badań FOCAS i PASTA (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020). FCASS sumuje stopień zajęcia każdego z 5 różnych odcinków tętnic, które mogą być zaangażowane w FCA: (1) nadlinoidowa ICA (bardzo często), (2) odcinek M1 MCA (bardzo często), (3) rozgałęzienia M2, (4) segment A1 ACA, (5) oddziały A2 ACA. Zajęcie ICA, M1 i A1 ocenia się w skali od 0 do 4: 0 = brak zajęcia, 1 = nieregularność lub prążkowanie bez zwężenia, 2 = zwężenie mniejsze niż 50%, 3 = zwężenie 50% lub większe), 4=całkowita okluzja. Punktacja M2 i A2 wynosi: 0 = brak zajęcia, 1 = nieregularność, 3 = zwężenie, 4 = całkowita okluzja (brak opcji dla 2).
Wartość bazowa do jednego miesiąca

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Względna objętość zawału po 1 miesiącu (wymagane)
Ramy czasowe: 1 miesiąc od wartości bazowej
Neuroradiolodzy biorący udział w badaniu, nieświadomi grupy leczenia i daty badań obrazowych, oszacowają względną objętość zawału po 1 miesiącu. Najpierw oszacują bezwzględną objętość zawału, korzystając z ABC/2.39 Na obrazach FLAIR nakreślą kontur zawału i kontur mózgu oraz, biorąc pod uwagę grubość warstwy FLAIR, obliczą bezwzględną objętość zawału i całkowitą objętość mózgu. Aby uwzględnić mniejsze rozmiary głowy u małych dzieci, następnie obliczą względną objętość zawału jako procent całkowitej objętości mózgu.
1 miesiąc od wartości bazowej
Względna objętość zawału po 12 miesiącach (jeśli dostępne jest obrazowanie)
Ramy czasowe: 12 miesięcy od wartości bazowej
Neuroradiolodzy biorący udział w badaniu, nieświadomi grupy leczenia i daty badań obrazowych, oszacowają względną objętość zawału po 1 miesiącu. Najpierw oszacują bezwzględną objętość zawału, korzystając z ABC/2.39 Na obrazach FLAIR nakreślą kontur zawału i kontur mózgu oraz, biorąc pod uwagę grubość warstwy FLAIR, obliczą bezwzględną objętość zawału i całkowitą objętość mózgu. Aby uwzględnić mniejsze rozmiary głowy u małych dzieci, następnie obliczą względną objętość zawału jako procent całkowitej objętości mózgu. Podobną metodologię zastosują także do oszacowania ostatecznej objętości zawału po 12 miesiącach.
12 miesięcy od wartości bazowej
Pomiar wyników udaru u dzieci (PSOM) po 6 miesiącach
Ramy czasowe: 6 miesięcy od wartości bazowej
PSOM można zmierzyć za pomocą kwestionariusza dotyczącego nawrotu i powrotu do zdrowia po udarze u dzieci (RRQ), jeśli możliwa jest jedynie kontrola telefoniczna. Skala PSOM mieści się w zakresie od 0 do 10, ale pomiary 6- i 12-miesięczne zazwyczaj mieszczą się w przedziale od 0 do 3, przy czym każda wartość ≥1 jest uważana za „zły wynik”. Mediana 1-rocznego PSOM w naszej kohorcie FCA (N=39 z wynikami 1-rocznymi) wyniosła 1 (IQR 0, 1,5; zakres 0, 4,5). 2 W VIPS wyższe maksymalne FCASS korelowało z wyższymi wynikami PSOM, co wskazuje na gorsze wyniki (p=0,037).
6 miesięcy od wartości bazowej
Pomiar wyników udaru u dzieci (PSOM) po 12 miesiącach (jeśli to możliwe)
Ramy czasowe: 12 miesięcy od wartości bazowej
PSOM można zmierzyć za pomocą kwestionariusza dotyczącego nawrotu i powrotu do zdrowia po udarze u dzieci (RRQ), jeśli możliwa jest jedynie kontrola telefoniczna. Skala PSOM mieści się w zakresie od 0 do 10, ale pomiary 6- i 12-miesięczne zazwyczaj mieszczą się w przedziale od 0 do 3, przy czym każda wartość ≥1 jest uważana za „zły wynik”. Mediana 1-rocznego PSOM w naszej kohorcie FCA (N=39 z wynikami 1-rocznymi) wyniosła 1 (IQR 0, 1,5; zakres 0, 4,5). 2 W VIPS wyższe maksymalne FCASS korelowało z wyższymi wynikami PSOM, co wskazuje na gorsze wyniki (p=0,037).
12 miesięcy od wartości bazowej
Ocena ciężkości ogniskowej arteriopatii mózgowej (FCASS) po 1 miesiącu (wymagana)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 1 miesiąca

Oprócz analizy zmiany FCASS od wartości wyjściowej do 1 miesiąca, przeanalizujemy bezwzględną FCASS po 1 miesiącu. Dane VIPS sugerują, że pomiar 1-miesięczny powinien najlepiej przybliżać maksymalną wartość FCASS.

FCASS sumuje stopień zajęcia każdego z 5 różnych odcinków tętnic, które mogą być zaangażowane w ogniskową arteriopatię mózgową: (1) nadspraclinoidowy ICA, (2) odcinek M1 MCA, (3) gałęzie M2, (4) odcinek A1 tętnicy szyjnej ACA, (5) oddziałów A2. Każdy segment jest oceniany: 0 (normalny), 1 (nieprawidłowość bez zwężenia), 2 (zwężenie <50%), 3 (zwężenie >50%) lub 4 (całkowita okluzja). Całkowity wynik może wynosić od 0 do 20. Postęp arteriopatii powoduje wzrost FCASS, podczas gdy poprawa arteriopatii powoduje zmniejszenie FCASS.
Wartość podstawowa do 1 miesiąca
Ocena ciężkości ogniskowej arteriopatii mózgowej (FCASS) po 1 miesiącu po 12 miesiącach (jeśli dostępne jest obrazowanie)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa do 12 miesięcy

Przeanalizujemy również FCASS po 12 miesiącach, co powinno przybliżać ostateczną wartość FCASS (po wyzdrowieniu).

FCASS sumuje stopień zajęcia każdego z 5 różnych odcinków tętnic, które mogą być zaangażowane w ogniskową arteriopatię mózgową: (1) nadspraclinoidowy ICA, (2) odcinek M1 MCA, (3) gałęzie M2, (4) odcinek A1 tętnicy szyjnej ACA, (5) oddziałów A2. Każdy segment jest oceniany: 0 (normalny), 1 (nieprawidłowość bez zwężenia), 2 (zwężenie <50%), 3 (zwężenie >50%) lub 4 (całkowita okluzja). Całkowity wynik może wynosić od 0 do 20. Postęp arteriopatii powoduje wzrost FCASS, podczas gdy poprawa arteriopatii powoduje zmniejszenie FCASS.
Wartość podstawowa do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of California, San Francisco

Współpracownicy

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 lipca 2029

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 stycznia 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

8 września 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 września 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 września 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

1 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UG3NS119702 (Grant/umowa NIH USA)
  • 1UG3NS119702-01A1 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Tętniczy udar niedokrwienny

Badania kliniczne na metyloprednizolon, prednizolon, prednizon

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Brazil

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj