Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fokal cerebral arteriopati Steroidforsøg (FOCAS)

22. januar 2026 opdateret af: University of California, San Francisco
Dette komparative effektivitetsforsøg (CET) hos børn med mistanke om fokal cerebral arteriopati (FCA) med arteriel iskæmisk slagtilfælde (AIS) eller forbigående iskæmisk anfald (TIA) vil sammenligne brugen af ​​tidlig kortikosteroidbehandling (arm A) versus forsinket/ingen kortikosteroidbehandling (Arm B). Forsinket kortikosteroidbehandling gives kun til dem, der viser sygdomsprogression og påbegyndes, så snart progressionen detekteres (på ethvert tidspunkt efter randomisering). Alle deltagere vil også modtage standardbehandling (aspirin og understøttende behandling). Sites vil randomisere deltagerne 1:1 til Arm A eller B. Deltagerne vil blive tilmeldt og randomiseret så hurtigt som muligt efter deres slagtilfælde/TIA indtil 96 timer efter den første slagtilfælde/TIA-begivenhed.

Studieoversigt

Status

Tilmelding efter invitation

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

FCA er en akut, monofasisk, formodet inflammatorisk sygdom, der forårsager ensidig stenose af den intrakranielle forreste cirkulation. I den medicinske litteratur er det også blevet kaldt transient cerebral arteriopati (TCA) og post-varicella arteriopati, når den opstår efter skoldkopper. Selvom det er sjældent (1 til 3 tilfælde set om året på et typisk akademisk børnehospital i USA), er det en af ​​de mest almindelige årsager til arteriel iskæmisk slagtilfælde hos et tidligere rask barn. Pædiatriske slagtilfælde-forskere identificerede et FCA-behandlingsforsøg som feltets #1-prioritet (Steinlin M, Dev Med Child Neurol 2017) på grund af dets aggressive naturhistorie: det skrider ofte dramatisk frem over dage til uger med tilbagevendende eller ekspanderende infarkter. Et europæisk retrospektivt kohortestudie fra 2017 antydede, at kortikosteroidbehandling kan forbedre resultaterne for FCA (Steinlin M, Stroke 2017).

Europæere har påbegyndt forsøget med PASTA (Pædiatrisk Arteriopati STeroid Aspirin) (PI Steinlin): en "guldstandard" RCT for at teste virkningen af ​​kortikosteroider for FCA. En undersøgelse fra 2018 af pædiatriske slagtilfældeundersøgere (der deltager i de NIH-finansierede Vascular Effects of Infection in Pediatric Stroke, VIPS II, kohorteundersøgelse) afslørede ubehag ved randomisering til "ingen steroider", da flertallet nu behandler FCA med kortikosteroider. På trods af holdninger, der favoriserer deres brug, blev kortikosteroider givet til kun 36 % af 55 børn med mistanke om FCA i VIPS II-kohorten, og (når de blev givet) blev der startet en median på 3 dage efter slagtilfælde (IQR 1,5, 6) (upubliceret foreløbig data). Denne uoverensstemmelse afspejler diagnostisk usikkerhed ved baseline af slagtilfælde: den karakteristiske arteriopatiudvikling er nødvendig for endelig diagnose af FCA, og ≈1 ud af 5 børn med mistanke om FCA ved baseline har en alternativ diagnose. Derfor er det presserende kliniske spørgsmål: Skal vi behandle alle børn med mistanke om FCA med det samme eller vente og kun behandle den undergruppe, der viser sygdomsprogression?

Tidlig behandling har den potentielle fordel at forhindre FCA-progression, men ulempen ved overbehandling af dem med alternative diagnoser. Med en komparativ effektivitetstilgang vil FOCAS-forsøget sammenligne disse to behandlingstilgange. FOCAS vil også indsamle de steroidbehandlingssikkerhedsdata, der er nødvendige for at vejlede kliniske beslutninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

80

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 1 år til og med 18 år ved slagtilfælde/TIA ictus (ikke berettiget fra 19 års fødselsdag).

  2. Akut arteriel iskæmisk slagtilfælde (AIS) eller forbigående iskæmisk anfald (TIA) inden for 4 dage (96 timer).

    1. AIS definition: neurologisk deficit med akut indtræden (inklusive anfald) og akut(te) infarkt(er) svarende til arterielt territorium(er) på hjernebilleddannelse.
    2. TIA-definition: neurologisk deficit med akut indtræden (ikke inklusive anfald) i overensstemmelse med iskæmi i et eller flere arterielle områder, men uden akut infarkt på hjernebilleddannelse.

  3. Inklusionskriterier for billeddannelse:

    en. Baseline billeddannelsesfund i overensstemmelse med FCA: i. unilateral fokal uregelmæssighed, bånddannelse, stenose, vægfortykkelse/forstærkning eller okklusion af den distale interne carotisarterie (ICA) og/eller dens proksimale grene (A1, M1, posterior kommunikerende arterie, proksimal PCA), ELLER ii. ensidigt infarkt i de lenticulostriate arterier med normal MRA.

    b. Evne til at vende tilbage 1 måned (±7 dage) efter slagtilfælde for en MRI/MRA (ikke-kontrast) på en scanner med samme magnetstyrke som baseline MRI/MRA.*

  4. Samtykke til undersøgelsesprocedurer.

    • En gentagen baseline MRI/MRA kan udføres som en forskningsscanning inden for 24 timer efter tilmelding, hvis det er nødvendigt for at opfylde dette krav.

Ekskluderingskriterier:

  1. Forudgående slagtilfælde.
  2. En anden identificeret årsag til slagtilfælde/TIA, bortset fra FCA. (Intrakraniel dissektion betragtes som en undertype af FCA og vil blive inkluderet, hvis patienten ikke er disponeret for dissektion af årsagerne anført nedenfor.)

  3. Tilstedeværelse af risikofaktorer for slagtilfælde hos børn (kendt at være til stede på tidspunktet for tilmelding):

    1. Risikofaktorer for arteriel dissektion: bindevævsforstyrrelse (f.eks. Ehlers-Danlos type IV, Marfans syndrom, osteogenese ufuldkommen); alvorligt hoved- eller nakketraume i de to uger forud for AIS/TIA (defineret som kranie- eller cervikalfraktur eller en intensivafdeling for traumer).
    2. Risikofaktorer for moyamoya: genetisk lidelse eller syndrom, der disponerer for moyamoya (f.eks. trisomi 21, neurofibromatose type 1, tuberøs sklerose, seglcelleanæmi, MOPD type II, PHACE-syndrom); forudgående kraniel strålebehandling.
    3. Risikofaktorer for sekundær vaskulitis eller vasospasme: akut meningitis, systemisk lupus erythematosus eller anden autoimmun lidelse, der kan forårsage vaskulitis, nylig brug af kokain/amfetamin (inden for 7 dage), nylig subarachnoid blødning (først 14 dage).
    4. Risikofaktorer for kardioemboli: kompleks medfødt hjertesygdom; nylig hjerteoperation eller kateterisation (forudgående uge); endokarditis eller anden hjerteklapsygdom med vegetationer; højre-til-venstre hjerte shunting læsion med dyb venetrombose (DVT) eller en kendt trombofili.

  4. Ekskluderingskriterier for billeddannelse:

    1. Baseline parenkymal billeddannelse, der demonstrerer fjerntliggende eller bilaterale infarkter
    2. Vaskulær billeddannelse, der viser bilateral arteriopati eller moyamoya-kollateraler
  5. Kontraindikation til kortikosteroidbehandling (f.eks. baseline immunsuppression, signifikant infektion osv.) som bestemt af de behandlende læger.
  6. Aktuel eller nylig (inden for den foregående uge) behandling med kortikosteroider.
  7. Gravid, post-partum (inden for 6 måneder efter fødslen) eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Arm A
Behandl alle børn med mistanke om FCA med kortikosteroider, så snart diagnosen er stillet.
Medicin: methylprednisolon, prednisolon, prednison
Enhver generisk eller mærkenavn methylprednisolon i den passende dosis kan anvendes. Ligeledes kan en hvilken som helst generisk prednisolon eller prednison i den passende dosis anvendes.
Aktiv komparator: Arm B
Behandl kun den undergruppe af børn, der udvikler tegn på FCA-sygdomsprogression.
Medicin: methylprednisolon, prednisolon, prednison
Enhver generisk eller mærkenavn methylprednisolon i den passende dosis kan anvendes. Ligeledes kan en hvilken som helst generisk prednisolon eller prednison i den passende dosis anvendes.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Focal Cerebral Arteriopathy Severity Score (FCASS)
Tidsramme: Baseline til en måned

Ændring i FCASS fra baseline til 1 måned (1 måned delta FCASS) målt centralt på MRA undersøgelser (udført på scannere med samme magnetstyrke).

FCASS er en ny ordinalskala designet og valideret til FOCAS- og PASTA-forsøgene (Fullerton HJ, Stroke, 2018; Slalova, Eur J Paediatr Neurol, 2020). FCASS opsummerer sværhedsgraden af ​​involvering af hver af 5 forskellige arterielle segmenter, der kan være involveret i FCA: (1) supraclinoid ICA (meget almindelig), (2) M1-segment af MCA (meget almindelig), (3) M2-grene, (4) A1-segment af ACA, (5) A2-grene af ACA. Inddragelsen af ​​ICA, M1 og A1 bedømmes på en skala fra 0 til 4: 0=ingen involvering, 1=uregelmæssighed eller bånddannelse uden stenose, 2=mindre end 50 % stenose, 3= 50 % stenose eller mere), 4 = fuldstændig okklusion. M2 og A2 er scoret: 0 = ingen involvering, 1 = uregelmæssighed, 3 = stenose, 4 = fuldstændig okklusion (ingen mulighed for 2).
Baseline til en måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Relativt infarktvolumen efter 1 måned (påkrævet)
Tidsramme: 1 måned efter baseline
Studieneurradiologer, blindet til behandlingsarmen og billeddiagnostisk dato, vil estimere det relative infarktvolumen ved 1 måned. De vil først estimere det absolutte infarktvolumen ved hjælp af ABC/2.39 De vil afgrænse infarktkonturen og hjernekonturen på FLAIR-billeder og, under hensyntagen til FLAIR-skivetykkelsen, beregne det absolutte infarktvolumen og det samlede hjernevolumen. For at tage højde for mindre hovedstørrelser hos små børn, vil de så beregne det relative infarktvolumen som en procent af det samlede hjernevolumen.
1 måned efter baseline
Relativt infarktvolumen ved 12 måneder (når billeddannelse er tilgængelig)
Tidsramme: 12 måneder efter baseline
Studieneurradiologer, blindet til behandlingsarmen og billeddiagnostisk dato, vil estimere det relative infarktvolumen ved 1 måned. De vil først estimere det absolutte infarktvolumen ved hjælp af ABC/2.39 De vil afgrænse infarktkonturen og hjernekonturen på FLAIR-billeder og, under hensyntagen til FLAIR-skivetykkelsen, beregne det absolutte infarktvolumen og det samlede hjernevolumen. For at tage højde for mindre hovedstørrelser hos små børn, vil de så beregne det relative infarktvolumen som en procent af det samlede hjernevolumen. De vil bruge lignende metode til også at estimere det endelige infarktvolumen efter 12 måneder.
12 måneder efter baseline
Pædiatrisk Stroke Outcome Measure (PSOM) efter 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder efter baseline
PSOM kan måles via Pediatric Stroke Recurrence and Recovery Questionnaire (RRQ), hvis kun telefonisk opfølgning er mulig. PSOM-skalaen går fra 0 til 10, men 6- og 12-måneders målinger klynger typisk mellem 0 og 3, hvor enhver værdi ≥1 betragtes som et "dårligt resultat". Den mediane 1-årige PSOM i vores FCA-kohorte (N=39 med 1-årige resultater) var 1 (IQR 0, 1,5; interval 0, 4,5). 2 I VIPS korrelerede højere maksimale FCASS med højere PSOM-score, hvilket indikerer dårligere resultater (p=0,037).
6 måneder efter baseline
Pædiatrisk Stroke Outcome Measure (PSOM) efter 12 måneder (når det er muligt)
Tidsramme: 12 måneder efter baseline
PSOM kan måles via Pediatric Stroke Recurrence and Recovery Questionnaire (RRQ), hvis kun telefonisk opfølgning er mulig. PSOM-skalaen går fra 0 til 10, men 6- og 12-måneders målinger klynger typisk mellem 0 og 3, hvor enhver værdi ≥1 betragtes som et "dårligt resultat". Den mediane 1-årige PSOM i vores FCA-kohorte (N=39 med 1-årige resultater) var 1 (IQR 0, 1,5; interval 0, 4,5). 2 I VIPS korrelerede højere maksimale FCASS med højere PSOM-score, hvilket indikerer dårligere resultater (p=0,037).
12 måneder efter baseline
Focal Cerebral Arteriopathy Severity Score (FCASS) efter 1 måned (påkrævet)
Tidsramme: Baseline til 1 måned

Ud over at analysere ændringen i FCASS fra baseline til 1 måned, vil vi analysere den absolutte FCASS ved 1 måned. VIPS-data tyder på, at 1-månedsmålingen bedst tilnærmer den maksimale FCASS.

FCASS opsummerer sværhedsgraden af ​​involvering af hvert af 5 forskellige arterielle segmenter, der kan være involveret i Fokal Cerebral Arteriopati: (1) supraclinoid ICA, (2) M1-segment af MCA, (3) M2-grene, (4) A1-segment af ACA, (5) A2-grene. Hvert segment scores: 0 (normal), 1 (uregelmæssighed uden stenose), 2 (<50 % stenose), 3 (>50 % stenose) eller 4 (fuldstændig okklusion). Den samlede score kan variere fra 0 til 20. Arteriopati progression har en stigning i FCASS, mens arteriopati forbedring har et fald i FCASS.
Baseline til 1 måned
Focal Cerebral Arteriopathy Severity Score (FCASS) efter 1 måned efter 12 måneder (når billeddannelse er tilgængelig)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder

Vi vil også analysere FCASS efter 12 måneder, hvilket bør tilnærme den endelige FCASS-værdi (efter genopretning).

FCASS opsummerer sværhedsgraden af ​​involvering af hvert af 5 forskellige arterielle segmenter, der kan være involveret i Fokal Cerebral Arteriopati: (1) supraclinoid ICA, (2) M1-segment af MCA, (3) M2-grene, (4) A1-segment af ACA, (5) A2-grene. Hvert segment scores: 0 (normal), 1 (uregelmæssighed uden stenose), 2 (<50 % stenose), 3 (>50 % stenose) eller 4 (fuldstændig okklusion). Den samlede score kan variere fra 0 til 20. Arteriopati progression har en stigning i FCASS, mens arteriopati forbedring har et fald i FCASS.
Baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbejdspartnere

Medical University of South Carolina
M.D. Anderson Cancer Center
University of Colorado, Denver
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
University of Iowa
American Heart Association
University of Cincinnati

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Heather J Fullerton, MD, MAS, University of California, San Francisco

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. oktober 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. juli 2029

Studieafslutning (Anslået)

31. januar 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. september 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. september 2023

Først opslået (Faktiske)

15. september 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. januar 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • UH3NS119702 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • 4UH3NS119702-02 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arteriel iskæmisk slagtilfælde

Kliniske forsøg med methylprednisolon, prednisolon, prednison

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner