MultiSCRIPT-sykli 1: Yksilöllinen lääketiede multippeliskleroosissa – SMSC:hen upotettu käytännöllinen alustan kokeilu

Multippeliskleroosin (MS) kulku on erittäin heterogeeninen, ja oireet, vaikeusaste ja hoitovasteet vaihtelevat suuresti. Suurin osa MS-potilaista hoidetaan sairautta modifioivilla hoidoilla (DMT). DMT:t voivat vähentää dramaattisesti jopa melkein tukahduttaa uusiutumisen ja uusien leesioiden ilmaantumisen magneettikuvauksessa (MRI) heikentämällä immuunijärjestelmää, mutta mikä puolestaan ​​voi aiheuttaa sivuvaikutuksia, kuten opportunistisia infektioita, joilla on pitkittynyt hoidon kesto ja immunosuppression voimakkuus.

Henkilökohtaisempaa lähestymistapaa MS-hoitoon tarvitaan kiireesti, jotta potilaita voidaan hoitaa mahdollisimman vähän, mutta niin paljon kuin on tarpeen ja oikeaan aikaan. Tällaisia ​​räätälöityjä strategioita ei voida tehdä ilman yksityiskohtaista tietoa hoitovasteesta ja sairauden aktiivisuudesta. Neuroaksonaalisen vaurion seurauksena veressä vapautuvan sNfL-tason on osoitettu liittyvän tulevaan MS-taudin aktiivisuuteen, vamman pahenemiseen, MRI-aktiivisuuteen ja hoitovasteeseen. sNfL voi siksi olla hyödyllinen potilaalle räätälöidyssä hoidon mukauttamisessa (esimerkiksi eskalaatiossa tai deeskalaatiossa), joka varmistaa sairauden vakauden, vähemmän haittatapahtumia ja paremman elämänlaadun. Vaikka sNfL:ää käytetään yhä enemmän hoitovasteen merkkiaineena, sen käyttöä rutiinihoidossa ei ole vielä laajalti vakiinnutettu.

SMSC on havaintotutkimus kahdeksassa Sveitsin johtavassa MS-keskuksessa, mukaan lukien yli 1 600 MS-potilasta ja seurannan mediaani yli 5,7 vuotta. MultiSCRIPT-projektin tavoitteena on käyttää tätä todellista tietoinfrastruktuuria arvioidakseen systemaattisesti MS-potilaiden hoitoon liittyvien innovaatioiden potilasarvoja.

MultiSCRIPT menee ainutlaatuista kokeilua pidemmälle, mutta sen tavoitteena on olla kestävä oppimisjärjestelmä, jossa peräkkäisistä käytännöllisistä satunnaistetuista kokeista (eli oppimisjaksoista) kertyvät tiedot mahdollistavat jatkuvan uusien hypoteesien luomisen siitä, kuinka hoito- ja hoitostrategioita voidaan yksilöidä siten, että potilaita voidaan hoitaa niin vähän kuin mahdollista, mutta niin paljon kuin on tarpeen oikeaan aikaan. Koska tämä kliiniseen hoitoon upotettu tutkimusinfrastruktuuri on integroitu jo olemassa olevaan ja käynnissä olevaan SMSC:hen, se tarjoaa ainutlaatuisen mahdollisuuden suorittaa tehokkaasti valtakunnallinen tosielämän uusien hoitostrategioiden arviointi alhaisin kustannuksin ja edistää tehokkaiden innovaatioiden arviointia ja suoraa muuntamista tavanomaista hoitoa potilaan lopputuloksen ja elämänlaadun parantamiseksi. MultiSCRIPT-Cycle 1 on ensimmäinen oppimisjakso.