MultiSCRIPT-цикл 1: Персонализированная медицина при рассеянном склерозе — исследование прагматической платформы, встроенное в SMSC

Течение рассеянного склероза (РС) весьма гетерогенно с большой вариабельностью симптомов, тяжести и реакции на лечение. Подавляющее большинство людей с рассеянным склерозом лечатся с помощью терапии, модифицирующей заболевание (DMT). ДМТ могут резко снизить, даже почти подавить рецидивы и появление новых поражений при магнитно-резонансной томографии (МРТ), ослабляя иммунную систему, но что, в свою очередь, может вызвать побочные эффекты, такие как оппортунистические инфекции, при длительной продолжительности лечения и интенсивности иммуносупрессии.

Срочно необходим более персонализированный подход к терапии рассеянного склероза, чтобы лечить пациентов как можно меньше, но столько, сколько необходимо и в нужное время. Такие индивидуальные стратегии не могут быть разработаны без подробной информации об ответе на лечение и активности заболевания. Было показано, что уровни sNfL, который высвобождается в кровь после нейроаксонального повреждения, связаны с будущей активностью рассеянного склероза, ухудшением инвалидности, активностью МРТ и ответом на лечение. Таким образом, sNfL может быть полезен для адаптации лечения с учетом особенностей пациента (например, эскалация или деэскалация), обеспечивая стабильность заболевания, меньшее количество нежелательных явлений и лучшее качество жизни. Хотя sNfL все чаще используется в качестве маркера ответа на лечение, его использование в повседневной помощи еще не получило широкого распространения.

SMSC — это обсервационное исследование в 8 ведущих швейцарских центрах рассеянного склероза, включающее более 1600 участников с рассеянным склерозом со средним периодом наблюдения более 5,7 лет. Проект MultiSCRIPT направлен на использование этой реальной инфраструктуры данных для систематической оценки преимуществ, связанных с пациентами, в результате инноваций в уходе за пациентами с рассеянным склерозом.

MultiSCRIPT выходит за рамки уникального исследования, но стремится стать устойчивой системой обучения, в которой накопление данных из последовательных прагматичных рандомизированных исследований (т. е. циклов обучения) позволяет непрерывно генерировать новые гипотезы о том, как стратегии лечения и ухода могут быть дополнительно персонализированы для лечения пациентов как как можно меньше, но как можно больше в нужный момент. Будучи вложенной в уже существующий и действующий SMSC, эта исследовательская инфраструктура, встроенная в клиническую помощь, предлагает уникальную возможность эффективно провести общенациональную оценку новых стратегий оказания медицинской помощи в реальном масштабе времени с низкими затратами, а также способствовать оценке и прямому воплощению эффективных инноваций в обычный уход для улучшения исходов и качества жизни пациентов. MultiSCRIPT-Цикл 1 — это первый цикл обучения.