Ciclo MultiSCRIPT 1: Medicina personalizzata nella sclerosi multipla - Sperimentazione con piattaforma pragmatica incorporata nell'SMSC

Il decorso della sclerosi multipla (SM) è altamente eterogeneo con un'ampia variabilità nei sintomi, nella gravità e nella risposta al trattamento. La grande maggioranza delle persone con SM viene trattata con terapie modificanti la malattia (DMT). I DMT possono ridurre drasticamente anche quasi sopprimere le recidive e l'insorgenza di nuove lesioni nella risonanza magnetica (MRI) indebolendo il sistema immunitario ma che a loro volta possono causare effetti collaterali come infezioni opportunistiche con durata prolungata del trattamento e intensità dell'immunosoppressione.

È urgentemente necessario un approccio più personalizzato alla terapia della SM per trattare i pazienti il ​​meno possibile ma quanto necessario e al momento giusto. Tali strategie su misura non possono essere realizzate senza informazioni dettagliate sulla risposta al trattamento e sull’attività della malattia. È stato dimostrato che i livelli di sNfL, che vengono rilasciati nel sangue in seguito a un danno neuroassonale, sono associati alla futura attività della malattia della SM, al peggioramento della disabilità, all’attività della risonanza magnetica e alla risposta al trattamento. sNfL potrebbe quindi essere utile per un adattamento del trattamento su misura del paziente (ad esempio, escalation o de-escalation) garantendo la stabilità della malattia, un minor numero di eventi avversi e una migliore qualità della vita. Sebbene il sNfL sia sempre più utilizzato come indicatore della risposta al trattamento, il suo utilizzo nelle cure di routine non è ancora ampiamente consolidato.

L’SMSC è uno studio osservazionale condotto in 8 importanti centri svizzeri per la SM che include più di 1600 partecipanti con SM con un follow-up mediano di più di 5,7 anni. Il progetto MultiSCRIPT mira a utilizzare questa infrastruttura di dati del mondo reale per valutare sistematicamente i benefici rilevanti per i pazienti derivanti dalle innovazioni nella cura dei pazienti affetti da SM.

MultiSCRIPT va oltre uno studio unico ma mira a essere un sistema di apprendimento sostenibile in cui l'accumulo di dati da successivi studi randomizzati pragmatici (cioè cicli di apprendimento) consente la generazione continua di nuove ipotesi su come le strategie di trattamento e cura possano essere ulteriormente personalizzate per trattare i pazienti come il meno possibile ma quanto necessario al momento giusto. Essendo annidata all’interno dell’SMSC già esistente e in corso, questa infrastruttura di ricerca integrata nell’assistenza clinica offre un’opportunità unica per condurre in modo efficiente una valutazione reale a livello nazionale di nuove strategie assistenziali, a costi bassi, e promuovendo la valutazione e la traduzione diretta di innovazioni efficaci in cure abituali per migliorare la prognosi del paziente e la qualità della vita. MultiSCRIPT-Cycle 1 è il primo ciclo di apprendimento.